核心观点 - 赛诺菲通过其核心“重磅炸弹”药物氯吡格雷的成功起家并积累资本，随后通过一系列战略性并购、业务整合与多元化布局，成功应对了核心产品的专利悬崖风险，实现了从化学药企向生物药与多元化医疗巨头的转型，并保持了销售额的持续增长和财务稳健 [1][2][3][4] 氯吡格雷的奠基作用 - 氯吡格雷上市后市场表现远超预期，迅速成为“重磅炸弹”药物 [1] - 该药物的成功支撑了赛诺菲的快速壮大，并为后续收购安万特、健赞等公司提供了资本基础 [1] 应对专利悬崖的策略与整合 - 与安万特合并后，赛诺菲迅速启动资源整合与产品线优化以巩固行业地位 [2] - 2006年后，在两家公司重磅药物合力驱动下，销售额持续上涨，2010年首次突破300亿欧元，成为全球第四大制药巨头 [2] - 2008至2010年间，投入170亿美元用于资产并购，打造了非处方药管线、仿制药业务并强化了疫苗业务，降低了对单一重磅药物的依赖，为氯吡格雷专利悬崖筑起第一道“防线” [2] 向生物药与孤儿药领域转型 - 2011年4月，以201亿美元收购健赞，布局孤儿药领域，并将公司名称简化为“赛诺菲” [3] - 健赞的孤儿药业务助力营收持续提升，为氯吡格雷专利悬崖筑起第二道“防线”，并使赛诺菲成为全球第一大孤儿药巨头 [3] - 通过深度整合，公司生物药研发实力显著提升，逐渐完成从“化药特色企业”向“生物药巨头”的转型 [3] 业务板块优化与持续并购 - 2016年后战略调整形成五大板块业务：普药&新兴市场、专科药、糖尿病&心血管、保健、疫苗 [3] - 通过资产置换与并购持续优化业务：2016年以动物保健部门换取勃林格殷格翰的消费者保健部门；2017年收购Protein Sciences；2018年收购Ablynx和Bioverativ以巩固罕见病领域领先地位 [3] 财务表现与长期增长布局 - 氯吡格雷专利悬崖未对营收造成严重影响，公司总销售额从2010年的304亿欧元增加到2015年的340亿欧元 [3] - 与安万特合并后的10年间，公司在多次并购后仍保持较低债务水平 [4] - 面对新的专利悬崖风险，公司推出新一代甘精胰岛素U300、Dupixent、Kevzara三大潜力产品，并积极布局RNAi、肿瘤免疫等新兴领域以保障长期增长动力 [4] 成功转型的驱动因素 - 公司在关键发展节点敢于突破传统思维束缚，积极寻求变革与创新 [5] - 早期作为法国国企拥有独特资源及善于利用资源的管理层，后期通过上市、并购重组使国有股份不断稀释，最终成为市场化上市公司 [5] - 成功转型原因包括：法国政府逐渐“放手”的决心、拥有敢作敢为且有远见的掌门人、以及大部分兼并而来的下属企业具有私企或上市企业特质 [6]

公司管理层观点 - 赛诺菲首席执行官Paul Hudson表示，由于错误信息和当前政府审查加强，美国今年疫苗需求可能出现轻微疲软 [1] 行业与市场动态 - 美国市场疫苗需求面临轻微疲软的风险 [1]

公司基本信息 - 公司名称为Sanofi 是一家法国股份有限公司 注册股本为24.38854192亿欧元 [1] - 公司注册地址为法国巴黎75017 荣军院大街46号 在巴黎商业和公司注册处的注册编号为395 030 844 [1] 股本与投票权信息 - 截至2025年12月31日 公司已发行股份总数为12.19502152亿股 [1] - 截至2025年12月31日 扣除库存股后的实际投票权总数为13.41770035亿个 [1] - 截至2025年12月31日 包含库存股后的理论投票权总数为13.53630675亿个 [1] 信息披露与投资者关系 - 此信息可在Sanofi官方网站的“法国监管信息”栏目下获取 [2] - 投资者关系部门联系邮箱为 investor.relations@sanofi.com [2]

公司收购事件 - 生物制药公司Dynavax Technologies Corporation被赛诺菲以近22亿美元收购 [1] - 收购方式为现金要约收购 每股价格为15.50美元 [1] - 公司首席执行官认为 赛诺菲的商业覆盖、开发能力及对循证免疫的承诺 将放大其乙肝疫苗HEPLISAV-B和创新管线的机会 [1] 公司业务与交易背景 - Dynavax Technologies Corporation是一家生物制药公司 专注于开发和销售先进疫苗 [1] - 公司产品包括一款专门的乙肝疫苗和一种用于增强免疫反应的独特佐剂 [1] - 该交易被认为符合公司及其股东的最佳利益 并为股东提供了可观的价值 [1] 市场反应与评论 - 知名评论人士Jim Cramer在回应一位三年前以约12美元买入的投资者时 表示祝贺并称“这一笔交易完成了” [1] - 该评论人士提及将就此交易与相关方进行讨论 [1]

核心观点 - 赛诺菲公司宣布其药物Teplizumab获得欧盟委员会批准 用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 这是欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰疗法 [1][2] - 该批准基于TN-10二期研究的积极数据 显示Teplizumab能显著延缓疾病进展 中位进展时间延长至48.4个月 而安慰剂组为24.4个月 [5][6] - 该药物是赛诺菲在2023年以29亿美元收购Provention Bio后获得 其全球销售额在2025年前九个月达到4700万欧元 同比增长33.3% [7][8] 药物审批与地位 - 欧盟委员会批准了Teplizumab 用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 该批准符合预期 因欧洲药品管理局人用医药产品委员会已于2023年11月给出积极意见 [1] - 此次批准使Teplizumab成为欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰药物 该药物在美国等多个国家已获批用于相同适应症 在欧盟以外市场以“Tzield”品牌名销售 [2] - 美国食品药品监督管理局近期已授予补充申请优先审评资格 寻求将Tzield在美国的适用人群扩大至1岁及以上2期患者 最终决定预计在2026年4月29日 [8] 临床数据支持 - 欧盟委员会的批准得到了TN-10二期研究积极数据的支持 该研究纳入了76名8至45岁的2期1型糖尿病患者 [5] - 研究达到了主要终点 证明其能显著延缓从2期进展至3期1型糖尿病 Teplizumab组进展至3期糖尿病的中位时间为48.4个月 而安慰剂组为24.4个月 [6] - 此外 57%接受Teplizumab治疗的患者保持在2期 而安慰剂组为28% 并且报告的不良事件更少 [6] 药物商业背景与表现 - Teplizumab是在2023年通过赛诺菲以29亿美元收购Provention Bio而加入其产品组合 该药物最初由MacroGenics开发 Provention Bio于2018年通过资产购买协议从其获得 [7] - Tzield在2025年前九个月录得全球产品销售额4700万欧元 按固定汇率计算增长33.3% 其中4400万欧元来自美国市场 [8] 公司股价与行业对比 - 过去一年 赛诺菲股价下跌1.7% 而其所在行业指数上涨了21.9% [4]

公司：赛诺菲 (Sanofi) * 公司首席执行官 (Paul Hudson)、首席财务官 (François-Xavier Roger) 和研发负责人 (Houman Ashrafian) 出席了摩根大通医疗健康大会 [1] * 公司已退出消费者健康业务，变得更加以研发为主导 [9][22] * 公司进行了激进转型，员工人数比五年前减少了30,000人，并剥离了三分之一的制造基地 [26] 财务与增长表现 * 截至第三季度，公司销售额增长8.7%，全年有望接近两位数增长 [8] * 公司预计未来五年以上能维持两位数增长，这在行业中较为罕见 [8][22] * 增长目标：到2030年甚至更久，保持高个位数至两位数增长 [22][24] * 增长构成：约三分之一来自度普利尤单抗 (Dupixent)，三分之一来自已上市产品（接近商业风险，非研发风险），三分之一来自待上市产品 [24] * 公司追求盈利性增长，预计每股收益 (EPS) 和投资回报率 (ROI) 增速将超过销售额增速 [24] * 公司计划在度普利尤单抗专利到期 (LOE) 后仍实现每股收益增长 [9] * 毛利率持续改善，产品组合每年带来约1个百分点的顺风，目前毛利率水平已与同行持平（五年前落后同行4-5个百分点） [25] * 公司将严格控制一般与管理费用 (G&E)，预计其基本持平，同时继续增加研发和销售营销投入 [25] 研发管线与关键数据读出 * 公司承认在研发方面仍有待证明，今年初将有一些重要的数据读出 [9] * 上半年将有大量早期和晚期试验数据读出及监管审批 [12] * **免疫学管线**： * **Amlitelimab (OX40L抗体)**：用于特应性皮炎 (AD)，COAST 2研究数据即将读出 [10] * **度普利尤单抗 (Dupixent)**：慢性阻塞性肺病 (COPD) 数据将于今年晚些时候公布 [10] * **RTL1A**：与梯瓦 (Teva) 合作 [10] * **Lunsekimig (TSLP/IL-13双抗)**：用于评估哮喘等疾病的联合疗法价值 [10][11] * **Frexalimab**：在多发性硬化症 (MS) 中取得阳性3期结果 [46] * **其他领域**： * 公司在罕见病、肿瘤学、疫苗和神经学领域均有布局和数据读出计划 [11][12] * **Duvakitug (DcR3抗体)**：用于炎症性肠病 (IBD)，2025年ECCO数据确认其可能成为同类最佳或疾病领域最佳药物，维持期数据将于今年晚些时候公布 [51] * **Fitusiran**：用于血友病，上市初期进展较慢但符合预期 [59] * **Tolebrutinib (BTK抑制剂)**：用于多发性硬化症，继发进展期数据突出，本季度等待监管决定 [53] 产品上市与商业表现 * 公司拥有接近40亿美元的上市产品收入，正快速工作以抵消未来度普利尤单抗专利到期的潜在影响 [8] * **度普利尤单抗 (Dupixent)**： * 上市第八年，在季度收入超过40亿欧元的基础上仍保持近30%的增长 [62] * 今年增速将从高位略有放缓，但仍将是主导产品，并将持续增长直至专利到期 [62] * 专利到期日预计最早在2031-2032年，根据知识产权 (IP) 共识可能在2033-2034年 [64] * **Altuvio (血友病A药物)**： * 已成为新的重磅药物（接近100亿美元销售额） [8] * 提供每周给药方案，使患者年化出血率 (ABR) 正常化 [67] * **Beyfortus (尼塞韦单抗，RSV预防抗体)**： * 在美国将新生儿进入ICU的比例降低了接近80%-90% [20] * 已成为史上最成功的儿科疫苗上市产品，迅速成为重磅药物 [71] * 其长效特性可保护婴儿度过整个RSV季节，且真实世界证据 (RWE) 显示可为医疗系统带来当年投资回报 [70][72] * **Ayvakit (阿伐替尼)**：收购Blueprint所得，表现良好，收购时支付了约30%的溢价 [29][61] 业务发展与并购 (BD&M&A) * 公司计划通过业务发展补充早期管线（可能增加8-12个高质量一期项目），并继续外部引进以支持中后期管线 [28] * 寻找在2028、2029、2030年左右上市的产品 [28] * 公司将保持纪律性，目标维持AA信用评级，去年有约200亿欧元（近250亿美元）的并购能力，但仅使用了一半 [30] * 过去10年，公司在BD&M&A上投资了约450亿欧元（超过500亿美元），仅损失了约10%（约40-50亿欧元） [31] 市场与政策环境 * **美国定价**：短期需努力使影响可控，与政府的谈判艰难但公司感觉得到了充分代表 [15] * 公司注意到总统表态将关注保险公司，这可能带来机遇和挑战 [16] * **欧洲市场准入**：54%获欧洲药品管理局 (EMA) 批准的药物在欧洲不可及，欧洲需要奖励创新 [17] * **美国疫苗政策**：政府对疫苗接种（尤其是儿科）有特殊敏感性，倾向于让父母选择，公司认为这可能导致覆盖率因错误信息而出现短期不确定性 [20][21]

报告行业投资评级 - 报告未明确给出对医药生物行业的整体投资评级 [1] 报告的核心观点 - 报告核心观点为关注小核酸药物研发动态 [1] - 报告提示关注国内创新药行业复苏带来的CRO投资机会、脑机接口产业化投资机会以及国内小核酸药物相关标的 [2] 市场表现总结 - 本周（2026/01/05-2026/01/09）申万医药生物指数上涨7.8%，跑赢上证指数（+3.82%）和万得全A（除金融石油石化）（+5.8%），在31个申万一级子行业中排名第6 [2][3] - 医药板块当前整体估值为30.6倍（TTM，整体法，剔除负值），在31个申万一级行业中排名第10 [2][5] - 二级子行业中，医疗服务（+12.3%）和医疗器械（+9.4%）涨幅领先，中药（+2.9%）涨幅相对较小 [5] - 三级子行业中，医院（+13.9%）、医疗研发外包（+11.1%）和医疗设备（+10.8%）涨幅居前 [2][5] 行业动态总结 - “十五五”期间，长期护理保险（长护险）制度将从试点转向全面建制 [2][11] - 截至2025年底，长护险试点已覆盖全国近3亿人，基金支出超千亿元 [2][11] - 新建立的长护险制度将采用“按费率筹资”模式（筹资标准为0.3%），并逐步取消“按人头筹资”模式 [12] 海外公司动态总结 - **诺和诺德**：口服GLP-1减肥药Wegovy在美国商业化上市，自费患者最高剂量（25mg）每月费用为299美元，商保患者每月费用最低25美元 [2][13][14] - **Moderna**：已向FDA、EMA等机构提交季节性流感疫苗mRNA-1010的NDA申请，该疫苗在50岁及以上成人中的整体相对有效率为26.6% [2][15] - **Arrowhead**：公布两款减重RNAi疗法（ARO-INHBE和ARO-ALK7）的I/IIa期积极数据，单剂ARO-INHBE治疗16周可使内脏脂肪和肝脏脂肪分别降低9.9%和38% [2][16][17] - **GSK**：其ASO乙肝药物Bepirovirsen（GSK836）两项关键III期试验取得积极结果，显示出具有统计学意义和临床意义的功能性治愈率 [2][18] 国内公司动态总结 - **新药获批**： - **百济神州**：BCL-2抑制剂索托克拉（商品名：百悦达）获批上市，用于治疗套细胞淋巴瘤等 [2][19] - **赛诺菲**：APOC3 siRNA药物普乐司兰钠（商品名：瑞达普）获批上市，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征，可将患者空腹甘油三酯水平较基线降低80% [2][21] - **授权与合作**： - **英矽智能**：与施维雅达成总额8.88亿美元的研发合作，聚焦抗肿瘤领域 [2][20] - **宜联生物**：与罗氏就B7H3 ADC药物YL201达成独家许可协议，首付款及近期里程碑付款达5.7亿美元 [2][23] - **海思科**：与AirNexis签订PDE3/4抑制剂HSK39004的独占许可协议，交易总额达10.63亿美元 [2][25] - **汇宇制药**：与阿斯利康达成临床试验合作协议，共同探索其SOS1抑制剂HYP-6589片与奥希替尼的联合疗法 [24] - **其他动态**： - **宜明昂科**：重获PD-L1xVEGF双抗（IMM2510）及CTLA-4抗体（IMM27M）的全球权利 [22] - **心玮医疗**：其脑机接口子公司“玮脑智联”正式成立 [22] IPO动态总结 - **博锐生物**：已递表港股IPO，上轮融资后估值为135亿元，2025年前九个月收入为13.79亿元 [26][30] - **先声再明**：已递表港股IPO，上轮融资后估值为85.7亿元，公司已达成3项授权出海合作，总金额最高超过10.55亿美元 [33] 业绩预告与市场数据总结 - 部分公司发布2025年度业绩预告，其中康辰药业预告归母净利润同比增长243%至315%，回盛生物预告同比增长1266%至1445% [35] - 本周港股及美股医药股涨幅居前的包括：中生北控生物科技（+50.0%）、中智药业（+46.7%）、NOVABAY PHARMACEUTICALS（+226.4%）等 [36][37] - 报告列出了医药生物行业重点公司的估值表，包括迈瑞医疗、恒瑞医药、药明康德等 [38]

公司评级与目标价调整 - 巴克莱银行于2026年1月6日将赛诺菲评级从“增持”下调至“持股观望”，并设定目标价为85欧元 [2] - 评级调整反映了对公司长期前景更为谨慎的看法，尽管其近期运营前景强劲且估值不高 [2] 核心业务风险与担忧 - 巴克莱银行建议保持谨慎，主要担忧在于公司后期研发管线深度有限，以及重磅药物Dupixent即将面临专利独占权到期 [2] - 尽管预计近期执行情况良好，但Dupixent的独占权丧失将对公司中长期增长前景构成日益增长的压力 [2] - TD Cowen于2025年12月30日提及管线风险，并在tolebrutinib收到完全回应函后重申“持有”评级 [4] - 尽管通过收购Dynavax实现了业务多元化，但TD Cowen预计公司长期销售额将大幅下降 [4] 监管进展与产品生命周期管理 - 2025年1月5日，FDA接受了Tzield的补充生物制品许可申请并授予优先审评资格，以扩展其用于低至1岁儿童的2期1型糖尿病 [3] - 此项申请得到了4期PETITE-T1D研究中期数据的支持，体现了公司延长现有资产生命周期价值的能力 [3] - FDA对该申请的决定预计将于2026年4月29日公布 [3] 公司业务概况 - 赛诺菲是一家全球性生物制药公司，专注于专科护理、疫苗和普通药物 [4] - 公司在多元化的治疗领域结合了研发能力与全球商业化规模 [4]

报告行业投资评级 - 看好 [1] 报告的核心观点 - 近期实验猴行业价格上涨，提示关注国内创新药行业复苏带来的CRO投资机会 [2] - 脑机接口即将迈入产业化快车道，提示关注相关产业链投资机会 [2] - 海外多款小核酸药物披露数据，提示关注国内相关标的 [2] 市场表现 - 本周（2026/01/05-2026/01/09）申万医药生物指数上涨7.8%，同期上证指数上涨3.82%，万得全A（除金融石油石化）上涨5.8% [2][3] - 医药生物指数在31个申万一级子行业中表现排名第6 [2][3] - 当前医药板块整体估值30.6倍，在31个申万一级行业中排名第10 [2][5] - 二级板块表现：医疗服务（+12.3%）、医疗器械（+9.4%）、生物制品（+7.2%）、化学制药（+7.2%）、医药商业（+5.8%）、中药（+2.9%）[5] - 三级板块表现：医院（+13.9%）、医疗研发外包（+11.1%）、医疗设备（+10.8%）、体外诊断（+8.5%）、其他生物制品（+8.0%）、医疗耗材（+8.0%）、疫苗（+7.5%）、化学制剂（+7.3%）、原料药（+6.7%）、医药流通（+6.4%）、血液制品（+4.0%）、线下药店（+4.1%）、中药（+2.9%）[2][5] 行业动态 - “十五五”期间，长期护理保险制度将从试点转向全面建制 [2][11] - 截至2025年底，长护险试点覆盖全国近3亿人，基金支出超千亿元 [2][11] - 新建立的长护险制度将采用按费率筹资模式，筹资标准为0.3%，职工和居民参保人员个人分别缴纳0.15% [12] - 职工和非就业城乡居民的资金将统筹在一个池子里，并且需要终身缴费才能享受照护服务 [12] 海外医药动态 - **诺和诺德口服GLP-1药物**：口服Wegovy在美国商业化上市，自费患者最高剂量（25mg）每月费用为299美元，商业保险患者每月费用最低25美元 [2][13][14] - **Moderna mRNA流感疫苗**：已向FDA、EMA等机构提交季节性流感疫苗mRNA-1010的NDA申请，适用于50岁及以上成人 [2][15] - **Arrowhead RNAi疗法**：公布ARO-INHBE和ARO-ALK7两款RNAi疗法的I/IIa期研究中期结果 [2][16] - 单剂ARO-INHBE治疗后，受试者内脏脂肪和肝脏脂肪在16周内分别降低9.9%和38%，总肌肉质量增加3.6% [17] - 两剂ARO-INHBE治疗后，受试者内脏脂肪在24周内较安慰剂组降低15.6% [17] - 单剂ARO-ALK7可使受试者内脏脂肪在8周内较安慰剂组减少14.1% [17] - **GSK乙肝ASO药物**：Bepirovirsen两项关键性III期试验取得积极结果，显示出具有统计学意义和临床意义的功能性治愈率 [2][18] 国内医药动态 - **新药获批**： - 百济神州的BCL2抑制剂索托克拉片（百悦达）获批上市，用于治疗套细胞淋巴瘤 [2][20] - 赛诺菲的APOC3 siRNA药物普乐司兰钠注射液（瑞达普）获批，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平，可将患者空腹甘油三酯水平较基线降低80% [2][22] - **授权与合作**： - 英矽智能与施维雅达成总额8.88亿美元的研发合作，聚焦抗肿瘤领域挑战性靶点 [2][21] - 宜联生物与罗氏就B7H3 ADC YL201项目达成独家许可协议，首付款及近期里程碑付款达5.7亿美元 [2][24] - 海思科与AirNexis签订PDE3/4抑制剂HSK39004的独占许可协议，交易总额达10.63亿美元，包括1.08亿美元首付款 [2][26] - 汇宇制药与阿斯利康达成临床试验合作协议，共同探索SOS1抑制剂HYP-6589片与奥希替尼的联合疗法 [25] - **其他动态**： - 宜明昂科重获PD-L1xVEGF双抗IMM2510及CTLA-4抗体IMM27M的全球权利 [23] - 心玮医疗脑机接口子公司玮脑智联正式成立，落户上海脑机接口未来产业集聚区 [23] IPO动态 - **博锐生物**：递表港股IPO，上轮投后估值135亿元，海正药业持股39.62% [27][31] - 公司拥有八款商业化产品，2025年前九个月收入13.79亿元 [31] - **先声再明**：递表港股IPO，上轮投后估值85.7亿元，先声药业合计持股83.1% [34] - 公司已达成3项授权出海合作，包括与艾伯维（交易总金额超10.55亿美元）、Ipsen（交易总金额10.6亿美元）及NextCure（交易总金额7.45亿美元）的合作 [34] 业绩预告与市场表现 - **2025年度业绩预告**：部分公司披露业绩预告，其中康辰药业预计归母净利润同比增长243%至315%，回盛生物预计扭亏 [37] - **本周涨幅居前公司**： - 港股：中生北控生物科技（+50.0%）、中智药业（+46.7%）、劲方医药-B（+44.9%）[38] - 美股：NOVABAY PHARMACEUTICALS（+226.4%）、ZENTALIS PHARMACEUTICALS（+173.0%）[38] 重点公司估值 - 报告列出了医药生物行业重点公司的预测市盈率，例如：迈瑞医疗（2025E PE 24倍）、恒瑞医药（2025E PE 49倍）、药明康德（2025E PE 20倍）[40]

核心观点 - 赛诺菲的Teizeild (teplizumab) 获得欧盟委员会批准 用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 这是欧盟首个获批的1型糖尿病疾病修饰疗法 标志着该领域的重要里程碑 [1] 监管批准与市场准入 - 欧盟批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见 批准日期为2026年1月12日 [1] - 该药物此前已在美国(2022年11月)、英国、中国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯王国、阿联酋和科威特获批用于相同适应症 [3][7] - 在获得CHMP对该新适应症的积极推荐后 公司决定目前不推进Teizeild用于新近诊断的3期1型糖尿病的第二次申请 后续步骤正在评估中 其他地区的监管审查仍在进行 [3] 临床数据与疗效 - 批准基于关键的TN-10二期研究(NCT01030861) 该研究显示 与安慰剂相比 Teizeild将3期1型糖尿病的发病中位时间延迟了两年 [1] - 具体数据显示 Teizeild组诊断出3期1型糖尿病的中位时间为48.4个月 而安慰剂组为24.4个月 [6] - 研究结束时 Teizeild组仍有57%的患者停留在2期 而安慰剂组仅为28% 前者比例几乎是后者的两倍 [2] - 接受Teizeild治疗的参与者中有43%(19/44)被诊断出疾病 而安慰剂组为72%(23/32) [6] - 1型糖尿病诊断的风险比(Teizeild对比安慰剂)为0.41 (95% CI: 0.22 to 0.78; p=0.006) [6] 药物机制与定位 - Teizeild是一种CD3导向的单克隆抗体 是首个且唯一一个用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法 [7] - 该疗法旨在解决1型糖尿病的潜在免疫过程 通过保护β细胞功能来防止疾病的自然进展 [2][8] 研究设计与患者人群 - TN-10研究是一项随机、安慰剂对照、双盲的二期研究 [4] - 研究入组了76名年龄在8至45岁的参与者(Teizeild组44人 安慰剂组32人) 这些参与者是自身免疫性1型糖尿病患者的亲属 且被诊断为2期1型糖尿病(存在至少两种1型糖尿病相关自身抗体和血糖异常) [4] - 参与者被随机分配接受为期14天的Teizeild或安慰剂单疗程治疗 [4] - 主要终点是从随机分组到临床诊断为自身免疫性3期1型糖尿病的时间(从2期进展到3期) [5] 安全性概况 - 安全性特征与Teizeild既往研究中观察到的一致 [2] - 最常见的不良事件是血液或骨髓相关(短暂性淋巴细胞减少) 发生在75%的参与者中 以及皮肤相关(皮疹) 发生在36%的参与者中 [2] - 研究中出现了预期的皮疹和短暂性淋巴细胞减少不良事件 [6] 疾病背景 - 1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病 由于自身免疫系统逐渐破坏产生胰岛素的β细胞 影响了身体调节血糖水平的能力 [9] - 疾病进展分为四个阶段 2期定义为存在至少两种1型糖尿病相关自身抗体并出现血糖异常(血糖水平异常) 此阶段仍无症状 [12] - 3期(临床阶段)发生在大量β细胞被破坏后 血糖水平达到临床高血糖 并出现典型症状 此阶段的管理需要每日且繁琐的胰岛素替代疗法 [12]