**公司：赛诺菲 (Sanofi, NasdaqGS:SNY)** [1] 核心观点与论据 **1 研发管线进展与挫折** * 公司对管线进展总体满意 但Itapecamab的一项积极和一项消极结果使公司陷入复杂境地[4] * Brevecumab在EADV会议上反馈极佳 其二期数据在现阶段优于Bimzelyx[4][62] * Tolibrutinib的PDUFA日期被延长 FDA需要更多时间审查Gemini 1和2的数据 公司认为更长的审查时间能带来正确结论[4][5] * 口服TNF药物的RA数据即将揭晓 若ACR 50和70数据良好 将成为生物制剂前的用药选择[52] * Amelior (Amlitelimab) 的Coast One数据超预期 特别是12周给药间隔的胜利 若Coast Two数据一致 预计其特应性皮炎峰值销售额将超30亿美元 若Estuary数据显示疗效持续提升 峰值销售额有望超50亿美元[41][42] * FREXA Duvacutag Lansecamig等资产研发进程顺利[63][66] **2 财务业绩与运营效率** * 公司业务表现强劲 增长迅速 正努力提升效率[5] * 二季度财报中对利润表杠杆化的表述不够清晰 承诺在三季度给出更精确的全年展望及2026年规划[5][6][17] * 研发费用将略有增加 但组合会有所不同 会根据数据成熟度对生命周期管理策略进行修剪和重新分配[19] * 对销售和管理费用有严格的内部目标 2026年将是要求很高的一年[20] * 公司是增长最快的大型药企之一 高个位数增长率得益于成功上市和完美执行 如Dupixent在第三季度销量增速创近年新高[20] * Amvuttra的共识销售额持续攀升 公司享有超过15亿美元部分30%的特许权使用费 预计其他收入将持续多年[24] * 利润表的杠杆化正朝着正确方向发展[25] * 目标是在本十年末实现100亿美元的新产品销售额[69] **3 美国药品定价政策与行业立场** * 公司严肃对待政府的来信并进行了分析 但不认为信中的要求和行政命令具有法律约束力[7] * 看不到信中的要求如何能有益于患者和平衡价格及最惠国待遇的清晰路径 认为必须有其他方式[7] * 担心在解决最惠国待遇问题后 232条款 IRA和关税问题仍悬而未决[8] * 认为药品福利管理者应被纳入价格对话 340B计划需要解决[9] * 主张进行真正的价格对话 包括反思PBM的角色 提高透明度或取消340B中的重复折扣 并对15%的关税占位符采取长期观点[10] * 从道德和伦理责任出发 不赞成因商业重心在美国而放弃欧洲市场或其他患者需求未满足的市场的做法[14] * 指出美国政府为政府患者支付的价格（剔除肿瘤学）比欧洲政府支付的价格高出20%至40% 而非四五倍 商业患者才是价格差异所在[15] **4 重点产品详细展望** * **Tolibrutinib**: FDA延长审查时间以查看更广泛的数据集 特别是接近继发进展型MS的患者群体 公司强调其独特的风险效益和未满足需求 并高度重视REMS的完美执行以确保医生信心[30][31][36] * **Amelior (Amlitelimab)**: 医生反馈非常积极 其12周给药间隔和实现药物免费缓解的潜力改变了游戏规则 预计将很好地吸引新患者 特应性皮炎中生物制剂的渗透率仅为15% 市场空间巨大[41][45][53] * **Dupixent**: 销量增长加速 其生命周期管理策略（LOE）超出2030年的计划不会与市场分享[28][67][68] **5 疫苗与mRNA战略** * 公司对mRNA领域充满热情 通过收购Translate Bio以参与mRNA竞争[71] * 与Novavax合作开发非mRNA的COVID-流感联合疫苗 预计2027-2028年获批 瞄准55-65岁以上人群的高端市场[71][72][73] * 公司的mRNA项目（如痤疮 衣原体等）主要针对当前政府任期之后的时间点[71] 其他重要内容 * 公司CEO将于1月接替Albert成为PhRMA主席 其对美国政策的态度被视为较为谨慎[6][15] * 公司意识到市场对其研发投入增加感到不稳定 承认研发转型需要时间（约5-7年） 并对此前过于乐观的预期负责[63][65] * 公司收购Blueprint Medicines的溢价为27% 结果非常出色[28] * Itapecamab的后续决策将参考ERS会议上罗氏的数据分享和公司自身的支气管扩张症数据[61] * Rilzabrutinib已在ITP（免疫性血小板减少症）上市 并将拓展至其他适应症[37]

核心观点 - 美国FDA授予赛诺菲基因疗法SAR446268快速通道资格 用于治疗非先天性1型强直性肌营养不良症(DM1) [1] - 该疗法采用RNA干扰技术靶向沉默DMPK基因表达 是目前唯一进入临床研究阶段的DM1候选疗法 [2][7] - 全球DM1患者发病率约为1/2300 目前尚无任何获批治疗方案 [4][7] 产品特性 - 采用腺相关病毒载体(AAV)递送RNA干扰(RNAi)技术 通过单次给药实现DMPK基因沉默 [2] - 作用机制为减少DMPK转录本 消除肌肉组织中有毒RNA foci 恢复正常剪接功能并改善肌肉功能 [2] - 针对疾病核心症状包括进行性肌无力、肌强直以及心脏/肺部/内分泌系统等多系统功能障碍 [2][4] 临床进展 - 目前处于首次人体I/II期临床研究阶段(NCT06844214) 重点评估安全性、耐受性和有效性 [3] - 首例患者计划于2025年末入组 [3] - 已获得美国(2024年7月)和欧盟(2024年10月)孤儿药资格认定 [3] 疾病背景 - 1型强直性肌营养不良症(Steinert病)为遗传性进行性罕见疾病 由DMPK基因突变引起 [4] - 临床表现包括从轻度成人病例到严重先天性形式的不同程度症状 严重影响患者日常生活能力和独立功能 [4] - 疾病可发生于任何年龄段 对维持生命重要功能产生深远影响 [4] 公司战略 - 赛诺菲定位为研发驱动型人工智能生物制药企业 专注于免疫系统相关药物和疫苗开发 [5] - 公司致力于通过解决最紧迫的医疗健康挑战来推动进步并产生积极影响 [5] - 在泛欧交易所(EURONEXT: SAN)和纳斯达克(NASDAQ: SNY)双重上市 [6]

Sanofi’s SAR446268 earns US fast track designation for the treatment of non-congenital myotonic dystrophy type 1 Designation earned for one-time AAV gene therapy SAR446268, designed to silence DMPK expressionMyotonic dystrophy type 1 (DM1) is a rare, genetic disorder that causes progressive muscle weakness and wasting, with no currently approved medicines Paris, September 23, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted fast track designation to SAR446268, Sanofi's one-time AAV gene therapy f ...

Key Takeaways CHMP recommends EU approval of Dupixent for chronic spontaneous urticaria in patients 12 and above.Phase III studies showed Dupixent reduced itch, hives and improved disease control.Dupixent sales hit EUR 7.3B in H1 2025, with Sanofi projecting about EUR 22B in sales by 2030.Sanofi (SNY) and partner Regeneron (REGN) announced that the European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) issued a positive opinion recommending the approval of Dupixent (dupilumab) in ...

Key Takeaways SNY's NDA for tolebrutinib in nrSPMS is under FDA priority review with a decision pushed to Dec. 28, 2025.Extension follows submission of new analyses, deemed a major amendment to SNY's application by the FDA.In phase III studies, tolebrutinib delayed confirmed disability progression versus placebo and Aubagio.Sanofi (SNY) announced that the FDA has extended the target action date for its new drug application (NDA) for tolebrutinib by three months. The NDA is seeking approval of tolebrutinib, ...

一场席卷英国的生命科学版图的暴风雨，仍在呼啸着。 9月10日，默沙东宣布关闭伦敦药物研发中心。这已不再是缩减规模或暂缓投资，而是一次彻底的清 场。所有研发业务转移至美国，只留下空壳般的注册存在。 紧随其后，礼来宣布叫停原定在英国的生物技术孵化器项目，声称要"等待生命科学环境更加明朗"。 这还不够，当本土巨头阿斯利康也加入队列，冻结了剑桥研究中心的2亿英镑投资时，信号已异常清 晰：英国正在愈发远离全球制药的舞台中心。 9月15日，法国赛诺菲也公开表态，将对英国采取类似立场，加入撤退阵营。 而这场风暴，或许远未结束…… MNC被迫出逃 站在MNC角度，这波撤退绝非主动选择，而是在英国层层叠叠的税收重压下的被迫出逃。 长期以来，药企在英国开展研发和商业活动，需要面对公司税、研发税以及药品销售返款等多重税收负 担。 提起英国NHS，大概是很多英国人颇为自豪的一项公共事业，常常被视为"免费医疗"的典范。然而，在 老龄化加剧、资金紧张重重困境下，NHS的动作正在变形，压力进一步给到药企身上。 根据英国法定定价方案和"品牌药定价、获取与增长自愿计划"（VPAG），药企必须将一定比例的销售 额返还英国国家医疗服务体系NHS， ...

Update on the US regulatory review of tolebrutinib in non-relapsing, secondary progressive multiple sclerosis Paris, September 22, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has extended by three months the target action date of its review of the new drug application (NDA) of tolebrutinib, an oral and brain-penetrant investigational Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor to treat non-relapsing, secondary progressive multiple sclerosis (nrSPMS) and to slow disability accumulation independent of relaps ...

监管进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会采纳积极意见 推荐批准Dupixent用于治疗慢性自发性荨麻疹 覆盖12岁及以上中重度患者群体[1] - 最终批准决定预计在未来几个月内做出[1] - 若获批 Dupixent将成为欧盟十余年来首个针对慢性自发性荨麻疹的靶向药物[10] 临床试验数据 - 支持意见的数据来自LIBERTY-CUPID三期项目中的两项研究(NCT04180488 A研究和C研究)[2] - 研究显示Dupixent在24周时相比安慰剂显著减少瘙痒和荨麻疹症状[2][10] - 项目中的B研究在不同患者群体中提供了额外安全性数据[2] - 安全性结果与已知安全性特征基本一致 成人及青少年患者中发生率≥5%的不良事件包括注射部位反应、COVID-19感染、高血压、慢性自发性荨麻疹和意外过量[3] 产品特性与适应症 - Dupixent是全人源单克隆抗体 通过抑制白细胞介素4和白细胞介素13信号通路发挥作用 非免疫抑制剂[6] - 目前已在包括日本和美国在内的多个国家获批用于特定成人和青少年慢性自发性荨麻疹患者[4] - 全球超过60个国家批准用于一种或多种适应症 包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺病和大疱性类天疱疮[7] - 全球正在接受治疗的患者超过100万人[7] 疾病背景 - 慢性自发性荨麻疹是慢性炎症性皮肤疾病 部分由2型炎症驱动 导致突发性虚弱性荨麻疹和反复发作的瘙痒[5] - 标准治疗为靶向H1受体的抗组胺药 但许多患者症状仍无法控制[5] 研发合作与管线 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发[8] - 迄今已在60多项临床研究中涉及超过10,000名患有2型炎症相关慢性疾病的患者[8] - 除已批准适应症外 正在进行三期研究的疾病包括未知原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓[9] 公司背景 - 再生元(NASDAQ: REGN)是领先的生物技术公司 专注于为严重疾病患者开发变革性药物[11] - 利用VelociSuite等专有技术生产优化全人源抗体和新型双特异性抗体[12] - 赛诺菲(EURONEXT: SAN, NASDAQ: SNY)是研发驱动型生物制药公司 专注于免疫系统相关药物和疫苗开发[14][15]

Sanofi and Regeneron’s Dupixent to treat chronic spontaneous urticaria advances in EU with positive CHMP opinion Recommendation for adults and adolescents based on phase 3 studies showing Dupixent significantly reduced itch and hives at 24 weeks compared to placebo If approved, Dupixent would be the first targeted medicine in over a decade indicated for CSU in the EU Paris and Tarrytown, September 22, 2025. The European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has adopted a p ...

监管进展与产品潜力 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳积极意见，建议批准Dupixent用于治疗12岁及以上、对H1抗组胺药反应不足且未接受过抗免疫球蛋白E疗法的中重度慢性自发性荨麻疹患者 [1] - 若获批，Dupixent将成为欧盟十多年来首个用于慢性自发性荨麻疹的靶向药物 [1] - 最终批准决定预计在未来几个月内做出 [1] 临床试验数据支持 - CHMP的积极意见得到LIBERTY-CUPID三期临床试验项目两项试验数据的支持，显示Dupixent在24周时与安慰剂相比显著减轻瘙痒和荨麻疹 [2] - 该临床试验项目中第三项试验在另一慢性自发性荨麻疹患者群体中提供了额外的安全性数据 [2] - 试验安全性结果与Dupixent已获批适应症的已知安全性特征基本一致 [3] 产品全球市场地位 - Dupixent已在包括日本和美国在内的多个国家获批用于治疗特定成人和青少年慢性自发性荨麻疹患者 [4] - 该产品已获得超过60个国家在一个或多个适应症中的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等 [7] - 全球正在接受Dupixent治疗的患者超过1,000,000名 [7] 疾病背景与市场机会 - 慢性自发性荨麻疹是一种慢性炎症性皮肤疾病，部分由2型炎症驱动，导致突发性荨麻疹和反复发作的瘙痒 [5] - 许多患者在接受H1抗组胺药治疗后疾病仍未受控，部分患者替代治疗方案有限，持续受症状困扰，生活质量受到重大影响 [5] 技术与研发平台 - Dupixent使用Regeneron的VelocImmune技术发明，是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13通路信号传导，并非免疫抑制剂 [6][8] - VelocImmune技术利用具有基因人源化免疫系统的专有基因工程小鼠平台生产优化的全人源抗体 [8] - Dupilumab由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议共同开发，已在超过60项临床试验中对超过10,000名患有由2型炎症驱动的各种慢性疾病患者进行研究 [10] 公司业务与管线 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为重症患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [25] - 公司利用VelociSuite等专有技术推动科学发现并加速药物开发，该技术可生产优化的全人源抗体和新型双特异性抗体类别 [26] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [28]