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一针抵一套豪宅 1800万/针天价救命药获批
21世纪经济报道· 2025-11-26 18:10
药物获批与核心特点 - 诺华公司Itvisma(onasemnogene abeparvovec)获FDA批准,用于治疗年满两岁及以上的脊髓性肌萎缩症患者,是首个可用于该广泛患者群体的基因替代疗法[1] - Itvisma活性成分与Zolgensma相同,其批发价为259万美元(约合人民币1800万元),而Zolgensma的批发价为210万美元(约合人民币1500万元)[1] - 该疗法旨在通过一次性鞘内注射提供功能性人类SMN1基因,实现SMN蛋白持续表达,改善运动功能,且为固定剂量无需根据年龄或体重调整[5][6] 市场定位与商业表现 - 全球获批的SMA药物仅有三款,其中仅Itvisma为基因治疗产品,凸显技术及市场稀缺性[2] - Zolgensma上市后首季度销售额达1.6亿美元,2022年销售额为13.7亿美元,2024年销售额为12.14亿美元[6] - 在SMA治疗领域,Itvisma与渤健的Spinraza形成直接竞争,Spinraza在中国市场初始定价为69.97万元人民币/针,纳入医保后价格降至约3万元/针[6] 行业前景与增长驱动 - 全球基因治疗市场规模2024年为90.3亿美元,预计2025年增至115.2亿美元,到2033年达646.4亿美元,期间复合年增长率为27.6%[8] - 增长驱动因素包括技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新,未来5-10年市场将保持年均20%以上增速[2][8] - 监管审批速度加快,预计到2030年市场上将有超过60种新认证产品[8] 研发投入与竞争格局 - 诺华针对Zolgensma的研发总投入达94亿美元,其中包括2018年收购原研发公司AveXis的87亿美元[3] - 高额研发投入构筑极高竞争壁垒,使先发企业享有定价权与市场独占优势,未来竞争将向平台化、管线多元化方向演进[2] - 药企巨头积极布局,如赛诺菲以116亿美元收购Bioverativ,罗氏以43亿美元收购Spark Therapeutics,辉瑞也在多个基因治疗领域有布局[9] 技术挑战与发展方向 - 目前获批的基因治疗药物多采用第一代AAV血清型作为递送系统,存在可能引发脱靶现象等缺陷,业界期待第二代或第三代技术[11] - 基因治疗面临生产成本高、病毒载体保质期短、生产能力瓶颈等挑战,需严格控制生产流程并遵守质量标准[11] - 基因疗法在常见病领域靶点探索尚不明晰,需展现出更具说服力的临床表现以应对激烈竞争[11]
一针抵一套豪宅,1800万/针天价救命药获批
21世纪经济报道· 2025-11-26 18:07
文章核心观点 - 诺华公司基因疗法Itvisma获FDA批准,用于治疗两岁及以上SMA患者,标志着基因治疗从概念验证走向规模化商业化的关键拐点[1][2] - 该疗法定价为259万美元,其活性成分与诺华另一款SMA基因疗法Zolgensma相同,但适用患者群体更广,测试市场对天价救命药的承受极限[1] - 全球基因治疗市场处于高速增长期,未来5-10年预计年均增速超20%,但行业面临生产成本高、技术迭代、支付模式创新等挑战与机遇[2][8][11] 药物获批与定价 - Itvisma是美国FDA批准的首个可用于两岁及以上SMA患者的基因替代疗法,基于3期STEER研究和3b期STRENGTH研究数据,显示患者运动功能有统计学显著改善[1][4] - 新疗法批发价为259万美元(约1800万元人民币),而Zolgensma批发价为210万美元(约1500万元人民币)[1] - 诺华为Zolgensma的定价辩护,称其研发总投入达94亿美元,包括收购原研发公司AveXis的87亿美元,公司CEO曾表示定价区间在150万至500万美元之间[3] 市场规模与增长驱动 - 全球基因疗法市场规模2024年为90.3亿美元,预计2025年增至115.2亿美元,到2033年达646.4亿美元,期间复合年增长率为27.6%[8] - 增长驱动因素包括技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新,预计到2030年市场将有超60种新认证产品[2][8] - 资本市场热情高涨,2024年国内基因治疗领域发生约41起融资事件,涉及36家企业,已披露融资总金额超25亿元人民币[8] 竞争格局与技术壁垒 - 全球获批的SMA药物仅有三款,其中仅Itvisma为基因治疗产品,凸显其技术稀缺性,高研发投入构筑了极高竞争壁垒[2] - Zolgensma已证明市场潜力,上市后首季度销售额1.6亿美元,2022年销售额13.7亿美元,2024年销售额12.14亿美元[6] - Itvisma与渤健的Spinraza形成直接竞争,后者是全球首款SMA靶向反义寡核苷酸药物,在中国市场通过纳入医保目录,价格从69.97万元/针大幅降至约3万元/针[6] 行业并购与巨头布局 - 药企巨头通过高溢价并购布局基因治疗领域,如2018年赛诺菲以116亿美元收购Bioverativ,溢价64%;2019年罗氏以43亿美元收购Spark Therapeutics,溢价高达125%[9] - 辉瑞制药布局A型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域,其血友病B基因疗法BEQVEZ已于去年4月获FDA批准[9] 技术挑战与发展方向 - 当前获批基因治疗药物多采用第一代AAV递送系统,存在可能引发脱靶现象等缺陷,业界期待通过基因工程改造外壳的第二代或第三代技术[11] - 行业面临病毒载体保质期短、生产成本高、生产能力瓶颈等挑战,如何平衡创新激励与药品可及性是长期议题[11] - 基因疗法在常见病领域靶点探索尚不明晰,需展现出更具说服力的临床表现以应对激烈竞争[11]
一针抵一套豪宅,1800万/针天价救命药获批
21世纪经济报道· 2025-11-26 17:56
文章核心观点 - 基因治疗市场正从概念验证走向规模化商业化,诺华Itvisma的获批和天价定价是这一趋势的试金石[1][2] - 天价药物背后是基于高额研发投入和“一次性治愈”模式的精密商业逻辑,先发企业享有定价权与市场独占优势[2][4] - 全球基因疗法市场预计将高速增长,但面临技术迭代、生产成本、药品可及性等多重挑战[9][11][13] 诺华Itvisma药物分析 - Itvisma是首个可用于两岁及以上SMA患者的基因替代疗法,其批发价为259万美元(约合人民币1800万元)[1] - 药物活性成分与诺华Zolgensma相同,Zolgensma在美国被批准用于治疗两岁以下SMA患者,批发价为210万美元(约合人民币1500万元)[1] - Itvisma旨在通过一次性鞘内注射替代SMN1基因,实现SMN蛋白持续表达,改善患者运动功能[5][6] - 药物疗效基于3期研究STEER和3b期研究STRENGTH数据,患者在运动功能方面呈现统计学显著改善[5] 基因治疗市场前景与驱动因素 - 全球基因疗法市场规模2024年为90.3亿美元,预计2025年增至115.2亿美元,到2033年达646.4亿美元,复合年增长率为27.6%[9] - 驱动因素包括技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新,未来5-10年市场将保持年均20%以上增速[2][9] - 资本市场热情高涨,2024年国内基因治疗领域发生约41起融资事件,涉及36家企业,已披露融资总金额超25亿元[9] 行业竞争格局与企业布局 - 全球获批SMA药物仅三款,其中仅Itvisma为基因治疗产品,凸显其技术稀缺性[2] - Zolgensma上市后第一季度销售额达1.6亿美元,2022年销售额为13.7亿美元,2024年销售额为12.14亿美元[6] - 药企巨头通过并购布局基因治疗领域,如赛诺菲116亿美元收购Bioverativ,罗氏43亿美元收购Spark Therapeutics[10] - 辉瑞制药布局A型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域,其血友病B基因疗法BEQVEZ已获FDA批准[10] 技术与行业发展挑战 - AAV基因治疗作为主流递送系统存在脱靶等缺陷,业界期待第二代或第三代基因治疗药物[11] - 基因治疗产品成本高、病毒载体保质期短、生产能力是主要瓶颈,推高价格并限制供应[13] - 基因疗法在常见病领域靶点探索尚不明晰,需展现更具说服力的临床表现以应对激烈竞争[12]
全球制药业洞察 | 礼来领跑、诺和诺德落后:药企巨头2025年业绩指引
彭博Bloomberg· 2025-11-26 14:05
文章核心观点 - 全球大型药企第三季度业绩表现分化,美国公司普遍优于欧洲同业,汇率和GLP-1药物竞争是关键影响因素 [3] - 礼来凭借肥胖症药物组合表现强劲,业绩领跑;诺和诺德则因竞争加剧而业绩失色 [3] - 成本控制成为多数药企实现盈利超预期的重要支撑,但未来运营成本上升压力显现 [5] - 政策不确定性,包括汇率波动和美国关税政策,持续困扰制药行业,并对非美元计价药企带来显著拖累 [9][11] 第三季度收入表现 - 礼来收入超市场普遍预期10%,表现最佳 [3] - 诺和诺德收入较预期低约2% [3] - 罗氏因Ocrevus、Hemlibra和Vabysmo三款药物销售疲软,收入未达预期 [3] - 葛兰素史克、百时美施贵宝和阿斯利康实现低单位数的收入超预期表现 [3] - 艾伯维再次上调对Skyrizi和Rinvoq的预期,这两款药物推动业绩增长并抵消Humira销售下滑的影响 [3] 第三季度收益表现 - 辉瑞每股收益超预期幅度最大,达36%,主要受益于销售、一般及行政费用和研发支出下降以及税率下调 [5] - 默克受益于税率降低和严格的费用控制 [5] - 葛兰素史克与礼来通过削减销售、一般及行政费用,使每股收益超预期幅度达到双位数 [5] - 诺和诺德每股收益较预期低9%,GLP-1药物销售疲软直接拖累盈利 [5] 业绩指引调整 - 礼来、百时美施贵宝、葛兰素史克和艾伯维上调了业绩指引 [8] - 诺和诺德已四次下调2025年业绩指引,其关于2026年业务动态的评论促使市场对其2026年收入和营运利润的普遍预期下调200-300个基点 [7] - 阿斯利康、默克、诺华、罗氏和赛诺菲重申了原有业绩指引 [8] - 罗氏虽重申2025年指引,但关键资产增长放缓引发市场对其2026年增长前景的质疑 [7] 汇率影响分析 - 第三季度汇率对非美元计价大型药企收入的拖累平均达5%,而美元计价企业则获得1%的提振 [9] - 若汇率水平维持至年底,美元兑瑞士法郎或将贬值6%,与罗氏业绩指引中5%的销售下滑基本一致 [9] - 美元兑欧元及挪威克朗或下跌4%,兑英镑下跌3,导致非美元计价公司收入平均面临低至中单位数的不利影响 [9] 关税政策与最惠国协议 - 市场焦点转向可提供暂时关税减免的最惠国协议,涉及辉瑞、阿斯利康、诺和诺德和礼来,授予三年关税豁免期 [11] - 辉瑞预计该协议将对其2026年预期产生稀释影响;诺和诺德预计明年收入将面临低单位数的负面影响 [11] - 阿斯利康表示相关影响可被消化,且预计不会影响其中期目标 [11] - 其他大型药企继续就潜在协议与美国当局进行磋商 [11]
“一针千万”基因疗法获批 巨头争相布局,能否攻克医学难题?
21世纪经济报道· 2025-11-26 07:29
药物获批与核心特点 - 美国FDA批准诺华Itvisma用于治疗年满两岁及以上、携带SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症患者[1] - Itvisma是首个可用于该广泛患者群体的基因替代疗法,其活性成分与诺华Zolgensma相同[1] - 新疗法批发价为259万美元(约合人民币1800万元),Zolgensma批发价为210万美元(约合人民币1500万元)[1] - Itvisma通过一次性鞘内注射提供功能性SMN1基因,实现SMN蛋白持续表达,无需根据年龄或体重调整剂量[5][6] 临床疗效与市场表现 - 获批基于3期研究STEER和3b期研究STRENGTH数据,患者运动功能呈现统计学显著改善并持续52周[4] - Zolgensma上市后首季销售额达1.6亿美元,2022年销售额为13.7亿美元,2024年销售额为12.14亿美元[6] - 全球获批的SMA药物仅三款,Itvisma是其中唯一的基因治疗产品,具备技术与市场稀缺性[2] 行业市场与增长前景 - 全球基因疗法市场规模2024年为90.3亿美元,预计2025年增至115.2亿美元,2033年达646.4亿美元,复合年增长率27.6%[8] - 全球基因治疗市场未来5-10年将保持年均20%以上增速,驱动因素包括技术成熟、监管清晰、工艺优化及支付创新[2] - 2024年国内基因治疗领域发生约41起融资事件,涉及36家企业,已披露融资总金额超25亿元[8] 企业战略与竞争格局 - 诺华为Zolgensma的研发总投入达94亿美元,包括2018年收购原研发公司AveXis的87亿美元[3] - Itvisma与渤健的Spinraza形成直接竞争,Spinraza在中国市场初始定价69.97万元/针,纳入医保后降至约3万元/针[6] - 药企巨头积极布局,赛诺菲2018年以116亿美元收购Bioverativ,罗氏2019年以43亿美元收购Spark Therapeutics[9] 技术发展与行业挑战 - 业界期待第二代或第三代基因治疗药物,当前获批药物使用第一代天然AAV血清型递送系统,存在脱靶等缺陷[11] - 基因治疗面临成本高、病毒载体保质期短、生产能力瓶颈以及平衡创新激励与药品可及性等挑战[11] - AAV基因治疗领域已有约九至十个产品获批,但近期Sarepta公司ELEVIDYS发生安全事故预计影响销售额[10]
Nurix Therapeutics to Participate in the Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference
Globenewswire· 2025-11-25 20:00
公司近期活动 - 公司总裁兼首席执行官Arthur T Sands医学博士及首席财务官Hans van Houte将于2025年12月3日美国东部时间下午12:30参加Piper Sandler第37届年度医疗保健会议的火炉边谈话[1] - 此次火炉边谈话将进行网络直播,直播链接位于公司官网投资者关系板块,活动结束后存档网络直播将保留30天[2] 公司业务与战略定位 - 公司是一家临床阶段生物制药公司,专注于发现、开发和商业化靶向蛋白质降解疗法,该领域是改善癌症和自身免疫疾病患者治疗方案的下一个创新药物设计前沿[3] - 公司致力于将靶向蛋白质降解科学转化为临床进展,目标是使基于降解剂的治疗方法成为患者护理的前沿[3] 研发管线概况 - 公司全资拥有的临床阶段管线包括布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)降解剂和Casitas B系淋巴瘤原癌基因B(CBL-B)抑制剂[3] - 公司临床前管线正在推进多个潜在同类首创或同类最佳的降解剂及降解剂抗体偶联物(DACs)[3] - 公司合作药物发现管线包括一个临床前阶段的STAT6降解剂,一个与吉利德合作的临床阶段IRAK4降解剂,以及与吉利德科学、赛诺菲和辉瑞合作下的多个其他项目[3] - 在美国针对多个候选药物,公司保留共同开发、共同商业化和利润分享的特定选择权[3] 核心技术平台 - 公司拥有一个完全集成人工智能的发现引擎,能够处理任何蛋白质类别,并辅以无与伦比的连接酶专业知识[3]
“一针千万”基因疗法获批!巨头争相布局,能否攻克医学难题?
21世纪经济报道· 2025-11-25 15:22
核心观点 - 诺华公司基因疗法Itvisma获FDA批准,用于治疗两岁及以上脊髓性肌萎缩症患者,定价259万美元(约合人民币1800万元),标志着基因治疗时代对天价救命药市场承受力的测试 [1] - 全球基因治疗市场处于从概念验证走向规模化商业化的拐点,未来5-10年预计年均增速超过20%,到2033年市场规模预计达646.4亿美元 [2][7] - 药企巨头通过高溢价并购争相布局基因治疗领域,但行业仍面临科学挑战、生产瓶颈、支付模式创新及药品可及性等关键问题 [8][10][11][12] 产品获批与定价 - Itvisma活性成分与诺华Zolgensma相同,是首个可用于两岁及以上SMA患者的基因替代疗法,批发价259万美元,Zolgensma批发价为210万美元 [1] - 诺华为Zolgensma的研发总投入达94亿美元,包括收购原研发公司AveXis的87亿美元,其定价远高于行业预估 [3] - Zolgensma上市后市场表现强劲,首季度销售额1.6亿美元,2022年销售额13.7亿美元,2023年销售额20.7亿美元 [5][13] 市场竞争格局 - 全球获批的SMA药物仅三款,Itvisma是其中唯一的基因治疗产品,凸显技术及市场稀缺性 [2] - Itvisma与渤健的Spinraza形成直接竞争,Spinraza是全球首款SMA靶向治疗药物,在中国市场通过纳入医保目录,价格从69.97万元/针大幅降至约3万元/针 [5][6] - 2023年中国SMA治疗市场规模约45亿元人民币,患者数量约3万名,但高昂药价使得许多患者无法获得治疗 [13] 技术与研发进展 - Itvisma通过一次性鞘内注射提供功能性SMN1基因,实现SMN蛋白持续表达,改善运动功能,且剂量无需根据年龄或体重调整 [4][5] - 基因治疗技术不断突破,如CRISPR-Cas9、CAR-T细胞治疗和病毒载体疗法,监管审批速度加快,预计到2030年将有超过60种新认证产品 [7][11] - 行业期待第二代或第三代基因治疗药物,以解决第一代AAV递送系统可能引发的脱靶现象等缺陷 [10] 行业驱动因素与挑战 - 全球基因疗法市场规模2024年为90.3亿美元,预计2025年增至115.2亿美元,2033年达646.4亿美元,复合年增长率27.6% [7] - 行业发展面临科学挑战(如从罕见病向常见病拓展)、生产瓶颈(病毒载体保质期短、生产成本高)及监管框架需与时俱进等难题 [10][11] - 支付模式创新成为关键,包括分期付款、疗效挂钩支付、医保谈判、专项基金及生产工艺规模化以控制成本 [12] 巨头布局与并购活动 - 赛诺菲2018年以116亿美元收购Bioverativ,溢价64%,进入基因疗法领域 [8] - 罗氏2019年以43亿美元收购Spark Therapeutics,溢价125%,看中其遗传性视网膜病变疗法及血友病A基因疗法潜力 [8] - 辉瑞制药布局A型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域,其血友病B基因疗法BEQVEZ已于去年4月获FDA批准 [8]
Dupixent® (dupilumab) Approved as the First Targeted Medicine in the European Union (EU) in Over a Decade for Chronic Spontaneous Urticaria (CSU)
Globenewswire· 2025-11-25 14:00
监管批准 - 欧洲委员会批准Dupixent用于治疗对H1抗组胺药反应不足且未接受过抗IgE疗法的12岁及以上中度至重度慢性自发性荨麻疹患者[1] - 此次批准使Dupixent成为欧盟首个在十多年内针对CSU的创新疗法[2] - 该批准基于LIBERTY-CUPID项目两项三期临床试验数据,显示Dupixent在24周时相比安慰剂显著减少瘙痒和荨麻疹[1][2] 目标患者群体与市场潜力 - 欧盟约有27万12岁及以上CSU患者在使用标准护理抗组胺药治疗后仍有症状[1][6] - Dupixent现已在欧盟获批用于治疗七种慢性炎症性疾病[1] - 除欧盟外,Dupixent也已在包括美国和日本在内的多个国家获批用于治疗CSU[4] 临床试验数据与疗效 - 三期临床试验A和C共纳入284名12岁及以上患者,评估Dupixent联合抗组胺药对比单用抗组胺药疗效[2] - 在24周时,Dupixent显著降低荨麻疹活动(瘙痒和荨麻疹综合评分)以及单独的瘙痒和荨麻疹严重程度指标[2] - Dupixent还提高了疾病得到良好控制和完全缓解的患者比例[2] - 试验B纳入108名患者,提供了额外的安全性数据,并评估了Dupixent在对抗IgE疗法反应不足或不耐受的患者中的效果[2] 药物机制与特点 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体,可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13信号通路,这两种是2型炎症的关键驱动因子[10] - 该药物采用再生元的VelocImmune专有技术发明,并非免疫抑制剂[10][12] - 在成人CSU患者中,Dupixent的给药方案为初始负荷剂量后每两周注射300毫克;12至17岁青少年根据体重每两周注射200毫克或300毫克[9] 药物安全性与已知不良反应 - 在CSU试验中观察到的安全性结果与Dupixent在已获批适应症中的已知安全性特征基本一致[3] - Dupixent最常见的不良反应包括注射部位反应、结膜炎、过敏性结膜炎、关节痛、口腔疱疹和嗜酸性粒细胞增多[3] - 在CSU成人及青少年试验中报告的其他不良反应包括注射部位硬结、注射部位皮炎和注射部位血肿[3] - 在CSU患者中,Dupixent组比安慰剂组更常见(≥5%)的不良事件包括注射部位反应、COVID-19、高血压、CSU和意外过量[3] 公司合作与药物开发 - Dupixent由再生元与赛诺菲在全球合作协议下共同开发[15] - 截至目前,dupilumab已在超过60项临床试验中进行了研究,涉及超过1万名患有各种慢性疾病的患者[15] - 全球有超过130万名患者正在接受Dupixent治疗[11] - 除目前已批准的适应症外,两家公司还在三期试验中研究dupilumab用于其他由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病[16]
Press Release: Sanofi and Regeneron’s Dupixent approved as the first targeted medicine in the EU in over a decade for chronic spontaneous urticaria
Globenewswire· 2025-11-25 14:00
监管批准与市场意义 - 欧盟委员会已批准Dupixent用于治疗对H1抗组胺药反应不足且未接受过抗IgE疗法的12岁及以上中重度慢性自发性荨麻疹患者[1] - 此次批准使Dupixent成为欧盟十多年来首个用于慢性自发性荨麻疹的靶向药物,为符合条件的患者提供了一线靶向治疗选择[1][4] - Dupixent是唯一可抑制2型炎症两个关键驱动因子IL-4和IL-13的疗法,为医生提供了治疗慢性自发性荨麻疹的新方法[4] 临床数据与疗效 - 批准基于LIBERTY-CUPID项目两项三期临床研究数据,该研究纳入284名12岁及以上患者[2] - 研究显示,在24周时,与安慰剂相比,Dupixent联合标准护理抗组胺药显著降低了荨麻疹活动以及瘙痒和风团严重程度[2] - Dupixent在24周时相比安慰剂提高了疾病得到良好控制和完全缓解的患者比例[2] - 研究B提供了额外的安全性数据,评估了108名对抗IgE疗法反应不足或不耐受的患者[2] 药物特性与患者群体 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体,通过皮下注射给药,可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13的信号传导[10] - 在欧盟,约有27万名12岁及以上的慢性自发性荨麻疹患者在接受标准抗组胺药治疗后仍有症状[5][6] - Dupixent现已获欧盟批准用于治疗七种慢性炎症性疾病,全球有超过130万名患者正在接受Dupixent治疗[5][11] 公司合作与研发进展 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发,目前已针对多种由2型炎症驱动的慢性疾病进行了60多项临床研究,涉及超过1万名患者[12] - 除已获批适应症外,两家公司正在三期研究中探索dupilumab用于其他由2型炎症或过敏过程驱动的疾病,如未知起源的慢性瘙痒、慢性单纯性苔藓等[13][14]
Cell Research年度杰出论文奖出炉:西湖大学、复旦大学、温州医科大学论文获奖
生物世界· 2025-11-25 08:00
赛诺菲-Cell Research 2024年度杰出论文奖获奖研究 - 核心观点:文章介绍了获得“赛诺菲-Cell Research 2024年度杰出论文奖”的三篇前沿生物医学研究论文,这些研究在代谢调控、神经科学及蛋白质设计领域取得了突破性发现,揭示了新的生物学机制并提出了潜在的治疗新策略[1][2][7] 论文一:缺氧诱导的线粒体蛋白乳酰化 - 关键要点:研究揭示了细胞内低氧会诱导线粒体蛋白发生乳酰化修饰,从而抑制氧化磷酸化[13] - 关键要点:机制上,缺氧条件下积累的丙氨酸-tRNA合成酶AARS2作为新型乳酰基转移酶,使PDHA1和CPT2蛋白乳酰化,减少乙酰辅酶A流入并抑制氧化磷酸化,而SIRT3可逆转此修饰以激活氧化磷酸化[13] - 关键要点:该研究强调了蛋白质乳酰化在调控线粒体功能中的关键作用,并揭示了AARS2的全新酶学功能,为探索新型乳酰基转移酶开辟了途径[13] 论文二:40赫兹闪烁光促进睡眠的机制 - 关键要点:研究阐明了40赫兹频率的光闪烁通过ENT2介导的跨膜转运,提高初级视觉皮层的细胞外腺苷水平,从而发挥促眠作用的神经化学基础[16] - 关键要点:实验显示,30分钟的40赫兹光闪烁能增强小鼠的非快速眼动睡眠和快速眼动睡眠[16] - 关键要点:该研究还表明此方法能促进失眠患儿的睡眠,揭示了一种潜在的非侵入性治疗失眠策略[16] 论文三:异手性蛋白质复合物的从头设计 - 关键要点:研究建立了一种镜像策略,首次实现了能够稳定靶向结合天然L型蛋白质(或多肽)的D型蛋白质的精确从头设计[18] - 关键要点:设计出的D型蛋白质具有高对映体特异性、靶标特异性,并表现出显著的热稳定性和抗蛋白水解性[18] - 关键要点:晶体结构揭示了螺旋L型多肽与D型蛋白质之间的一种新型异手性螺旋-螺旋相互作用,该方法为疾病治疗和生物技术应用提供了新平台[18]