财务数据和关键指标变化 - 公司目前处于盈利状态且正在增长 通过收购SC Pharmaceutical获得超过1亿美元收入规模的机会[7] - 公司目标是将特许权使用费和制造业务与商业化产品收入比例达到50:50[10] - 公司曾以15亿美元估值出售了1%的特许权使用费权益 若估值达到19亿美元将触发5000万美元里程碑付款[62][63] 各条业务线数据和关键指标变化 - Afrezza儿科市场机会巨大 在美国获得10%市场份额相当于约1.5亿美元净收入[83] - Tyvaso DPI在IPF领域取得积极数据 证明直接将前列腺素输送到肺部可看到疗效[44] - NTM市场存在重大未满足需求 Insmed的ARIKAYCE预计今年将实现4-5亿美元收入[19] - 公司拥有34年吸入制剂技术经验 已开发近50种产品[12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有10万NTM患者 日本也有10万以上患者[38] - 胰岛素泵市场达50亿美元[8] - 胰岛素市场整体保持平稳 并未因GLP-1药物而下降[72] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略从糖尿病转向罕见病和孤儿肺病领域[2] - 通过收购SC Pharmaceutical实现业务多元化 该收购符合公司在心肺代谢领域的长期布局[4][9] - 公司专注于药物器械组合技术 在罕见肺病领域建立专业优势[11] - 对于clofazamine项目 公司跳过二期直接进入三期研究以加快开发进度[24][26] - 在IPF领域 公司选择在美国境外进行12周研究以加快患者招募[51] - 公司采取多种策略降低临床风险 包括剂量选择和研究设计优化[19][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为华尔街注重动量投资和催化剂投资 因此布局多个项目为投资者提供更多期待[2] - 对NTM市场前景乐观 认为有足够患者数量支撑可持续业务[40] - 对Afrezza在儿科市场机会充满信心 认为可成为新诊断儿童的首选胰岛素[73] - 公司定位为多元化企业 拥有多个项目机会 特许权使用费提供下行保护[88] 其他重要信息 - United Therapeutics投资约1亿美元在Danbury扩大生产设施 并在北卡罗来纳州建设第二家工厂[61] - 公司正在为儿科Afrezza招聘关键客户管理团队 计划第四季度开始招聘[68][84] - 公司同时推广Amphastar的Baqsimi产品 这有助于进入儿科市场[85] - 公司认为其商业化能力被低估 但战略选择是不在Afrezza上过度投资以资助管线开发[86] 问答环节所有的提问和回答 问题: SC Pharmaceutical收购的战略理由和协同效应 - 回答: 收购基于药物器械组合技术的共同点 SC团队有CRL经验 公司寻找的是1亿美元以上收入规模且能扩展的机会 该产品在心力衰竭大市场中有机会 与公司心肺代谢领域布局高度契合[5][6][7][9] 问题: 公司吸入制剂技术的核心优势 - 回答: 拥有34年技术经验 开发近50种产品 核心技术在于能否规模化生产 获得正确剂量且有效 还能预测剂量和计算剂量 许多公司在此领域犯错[12][14] 问题: NTM项目中clofazamine的未满足需求和差异化 - 回答: NTM领域只有一款获批药物且仅用于难治性患者 clofazamine是已知有效的药物但有限制性毒性 公司通过优化剂量和给药方案(28天用药后停药2个月)解决这些问题[17][19][21] 问题: 直接进入三期研究的决策理由 - 回答: 基于对clofazamine疗效的确信 避免二期研究可能耗时三年而错失机会 且不同剂量间预计不会有显著差异 经与监管机构协商后确定单一剂量足够[24][26][27] 问题: 三期研究中期分析的目的和设计 - 回答: 主要是样本量重新估计 研究设计为120例活性药物组和60例安慰剂组 6个月后安慰剂组可转入活性组 主要终点设定为痰培养转阴率 预计需要20%的差异[28][29][31] 问题: 监管审批要求和对PRO终点的看法 - 回答: 公司认为痰培养转阴率是关键疗效指标 PRO作为次要终点 ARIKAYCE仅凭痰培养转阴率获批准 这应是基线机会 其他地区仅需痰培养转阴率和180例患者即可申报[35][36] 问题: NTM市场的商业机会和竞争格局 - 回答: 尽管有ARIKAYCE 但仍有足够患者支撑业务 日本招募情况非常好 美国招募较难 但产品可与ARIKAYCE联用或用于其前后 还有因不耐受而停药的患者群体[38][39][40] 问题: 02/2001(entendonib)项目的技术风险和剂量选择 - 回答: Tyvaso数据降低了风险 证明肺部给药可产生疗效 公司对剂量计算有信心 了解其FTKP技术和药物分布 选择6mg和8mg剂量 每日两次或三次给药以覆盖不同参数[45][47][48] 问题: IPF项目二期研究设计的原因 - 回答: FDA坚持需在背景治疗基础上进行安慰剂对照 但公司认为在美国难以招募 因此选择境外进行12周研究 基于BI数据显示12周开始出现差异 且可在新药获批时间窗内招募初治患者[49][51][53] 问题: 二期研究的成功标准 - 回答: 将使用借力和模型展示效应大小及随时间变化趋势 150例患者应能看到信号 同时关注耐受性 会在诊所给予首剂以确保耐受性[57] 问题: Tyvaso DPI的监管策略和上市计划 - 回答: 不愿代表United Therapeutics团队发言 由他们自己制定计划[67] 问题: Afrezza儿科市场的推广策略和差异化 - 回答: 针对胰岛素泵的竞争 INHALE三研究显示12周内更多患者从标准治疗转用Afrezza 有数据显示吸入胰岛素与注射胰岛素相当或更好 指南已更新将Afrezza与注射胰岛素并列[78][80][82] 问题: Afrezza儿科市场的收入预期和时间框架 - 回答: 10%市场份额约相当于1.5亿美元净收入 加上成人市场可达2-3亿美元 具体时间框架将在接近上市时提供更多指导[83] 问题: 公司的资本分配优先事项 - 回答: 2026年优先事项是整合SC Pharmaceutical和支持FEROSIX 准备Afrezza儿科上市 同时推进研发项目[65] 问题: 公司未被更多高质量投资者认可的原因 - 回答: 不理解为何更多高质量投资者没有介入 但会继续推进业务 相信随着跟踪记录积累投资者会跟上故事[88]

财务数据和关键指标变化 - 公司收入从2019年和2020年的约7.5亿美元增长至去年的约18亿美元，今年中位数指引为21亿美元以上[10] - 第二季度2025年与2024年同期相比，收入实现19-20%的同比增长，需求增长约18%[15] - 在NET新适应症的首个完整季度（2025年第二季度），其收入贡献约占公司5.2亿美元季度收入的4%，约2000万美元[25] - 过去几年已回购约18亿美元的股票[76] - 研发支出稳定在每年约10亿美元的水平[74] 各条业务线数据和关键指标变化 - 卡博替尼（cabozantinib，商品名Cometriq）是肾细胞癌（RCC）领域的领先TKI药物，是公司当前主要的价值驱动产品[8][9] - 在肾癌前线治疗市场占有约25%的份额，二线治疗市场占有率约45%或更高[19] - 神经内分泌肿瘤（NET）适应症于2025年第一季度末获批并启动上市，首个完整季度（2025年第二季度）即获得约35%的市场份额[18][24] - 赞扎鲁替尼（zanzalutinib，ZANZA）在结直肠癌（CRC）的STELLAR-303关键性试验中获得阳性顶线结果，在ITT人群中获胜[12][34] - 公司管线包括5项正在进行或即将启动的赞扎鲁替尼关键试验，以及更多小分子和生物制剂项目[13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场是核心，卡博替尼在肾癌、甲状腺癌和肝癌等已获批适应症中持续增长，NET新适应症也已在美国上市[17][18] - 合作伙伴Ipsen负责美国以外市场，NET适应症也于2025年第一季度末在国际市场获批[18] - 在肾癌领域，通过9ER试验（卡博替尼联合纳武利尤单抗用于前线RCC）的数据，显著扩大了市场覆盖范围，过去11或12个季度持续产生影响[9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是从单一化合物公司向多化合物、多产品线的公司转型[11][13] - 专注于肿瘤学领域，通过内部研发和外部合作（如引进XL309）构建深度管线，涵盖小分子和生物制剂（如ADC药物XB371）[13][59][69] - 研发策略是快速进行“通过/不通过”的决策，优先将资源投入有潜力成为未来支柱的赢家项目，而非单纯追求管线规模[58][59] - 在结直肠癌等“冷肿瘤”领域，检查点抑制剂此前多次试验失败，赞扎鲁替尼的阳性结果使其具备差异化潜力[45] - 资本配置策略包括维持约10亿美元的年度研发投入，同时利用强劲的现金流进行股票回购，过去几年已回购约18亿美元股票[74][76] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对卡博替尼的增长潜力持乐观态度，认为其在肾癌市场仍有份额提升空间，远未达到平台期[16][20] - NET适应症的上市开局强劲，但强调其增长将是渐进的，因为这是惰性疾病，患者需要在当前治疗进展后才转换药物，不存在患者囤积现象[22][23] - 赞扎鲁替尼的STELLAR-303试验在ITT人群中获胜，符合近期FDA关于生存获益的指导原则，公司正积极准备数据公布和监管申报[34][36] - 对卡博替尼达到30亿美元峰值收入的预期保持不变，预计需保持10%-11%的复合年增长率即可实现[31] - 长期目标是通过定义新的护理标准（例如在肾癌中从卡博替尼过渡到赞扎鲁替尼组合），实现患者治疗效果的10倍提升，从而为股东创造价值[51][81] 其他重要信息 - 公司拥有强大的内部制造能力，能够支持小分子和生物制剂的生产[67] - 业务发展（BD）重点并非寻找早期（IND前、临床前或I期）资产，因为内部管线已很深，而是关注中后期（中晚期）的GU/GI资产[71] - 销售、一般及行政（SG&A）费用预计将保持稳定，但随着新适应症（如赞扎鲁替尼）的推出，商业团队可能会适度扩张[75] 问答环节所有的提问和回答 问题: 卡博替尼基础业务（非NET适应症）的增长可持续性如何？[19] - 回答: 公司在肾癌前线治疗的市场份额约为25%，二线约为45%，仍有很大增长空间 目标是推动将二线使用转移到前线，以获取更长的无进展生存期（PFS）带来的叠加效应 公司不满足于现状，致力于通过深入的市场分析和精准的营销教育，持续提升每个季度的市场份额[19][20] 问题: NET适应症的上市轨迹和增长前景如何？[22] - 回答: NET是惰性疾病，不存在患者囤积，增长取决于患者当前治疗进展的速度 上市首个完整季度（2025年第二季度）即取得约35%的市场份额和约2000万美元收入，开局非常强劲 市场调研显示其拥有“最佳级别”的认可度 预计增长将是一个需要“持续努力”的过程，类似于卡博替尼在RCC中的成功路径[22][24][25][28] 问题: 是否仍坚持卡博替尼30亿美元的峰值收入预期？[30] - 回答: 是的，该预期保持不变 从当前21亿美元指引达到30亿美元，需要约10%-11%的复合年增长率，而去年仅凭RCC就轻松超过了这一增速，现在加上NET的贡献，对公司实现目标充满信心[31][32] 问题: 赞扎鲁替尼在结直肠癌（STELLAR-303）的下一步计划是什么？与监管机构的讨论进展？[33] - 回答: 试验在ITT人群（包括肝转移和非肝转移患者）中获胜 非肝转移人群的数据尚未成熟，但事件数仍在积累中 计划尽快以完整形式（演讲、出版物）公布数据，并推进监管申报 FDA近期关于生存获益的指导原则与该试验的设计相符[34][35][36] 问题: STELLAR-303试验中，怎样才算具有临床意义？[44] - 回答: 管理层避免在数据公布前进行具体指导 但指出近年来在三线及以上结直肠癌中有四项基于检查点抑制剂的试验失败，因此本次阳性结果本身已具有重要意义 此外，结直肠癌作为“冷肿瘤”对检查点抑制剂的需求未被满足，这也是一个不应低估的优势[45] 问题: 赞扎鲁替尼5亿美元的峰值收入预期中，结直肠癌占多大比重？[47] - 回答: 根据2024年第三季度的幻灯片，约90%的收入预期来自GU（泌尿生殖）和GI（胃肠）肿瘤，其中GI部分（结直肠癌和NET）与GU部分大致平分 约10%来自非GU/GI（如头颈癌）该模型是一个合理的近似值，但当时主要基于非肝转移人群的假设，现在有了ITT数据，具体情况可能会有所变化[48][49] 问题: 赞扎鲁替尼在肾癌中的策略是什么？如何与卡博替尼区分？[50] - 回答: 差异化最终体现在药品标签上 公司的策略是着眼于定义2030年代早期的护理标准，通过赞扎鲁替尼（可能与belsutafan联用）的试验数据来实现，从而将领导地位从卡博替尼平稳过渡至赞扎鲁替尼 这关乎未来的标准，而非直接替换当前产品[51][52] 问题: 未来患者是否需要先使用仿制药化的卡博替尼，再使用赞扎鲁替尼？[53] - 回答: 管理层不愿预测那么远，但指出如果未来的护理标准发生足够大的变化，卡博替尼甚至可能不再是一个选项 治疗序列会随着时间演变[53][55] 问题: 能否介绍下非赞扎鲁替尼的管线？[57] - 回答: 管线已成熟，包含小分子和生物制剂 重点包括：XB371（一种组织因子靶向ADC，带有拓扑替康衍生的弹头），已进入临床，首例患者已给药，计划与赞扎鲁替尼联用 XL309（USP1抑制剂），正探索其与PARP抑制剂联用的方案，并在特定基因突变人群中寻找机会 研发重点是快速进行“通过/不通过”决策，找出赢家[59][60][61][62] 问题: 公司在不同模式（小分子、ADC等）上的策略是什么？[64] - 回答: 公司是模式不可知论者，只关注科学价值和p值 目标是匹配正确的分子、靶点、肿瘤类型和联合伙伴，以改善护理标准 改善护理标准是创造患者价值和股东价值的核心 所有模式都在考虑范围内，公司拥有强大的内部发现和制造团队来支持[64][65][67] 问题: 研发是偏重内部还是外部？[69] - 回答: 管线建立在内部工作和外部引进相结合的基础上 例如，ADC技术主要来自外部，XL309是授权引进的 目前早期管线已很深，因此业务发展（BD）的重点不是寻找早期资产，而是中后期阶段的GU/GI资产[69][71] 问题: 如何平衡股票回购和研发投入？[73] - 回答: 公司承诺将研发支出维持在每年约10亿美元的水平，这要求进行严格的优先排序 SG&A预计保持稳定，但随着新适应症推出，商业投入可能会增加 由于收入增长和良好的费用管理，产生了富余现金流，因此股票回购（过去几年约18亿美元）是合理的资本配置选项 公司DNA中包含严格的优先排序传统[74][75][76][77] 问题: 卡博替尼专利到期（2030/2031年）向赞扎鲁替尼过渡时，收入是否会出现波动？[79] - 回答: 目标是让赞扎鲁替尼的过渡在卡博替尼专利到期前开始 如果赞扎鲁替尼的开发成功，那么所谓的“专利悬崖”可能只是一个“坑洼”，公司有望在2030年代中期依靠赞扎鲁替尼和其他管线产品实现增长 但这取决于试验成功和执行顺利[79]

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 2025 Conference September 03, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsGreg Friberg - EVP, Chief Research & Development OfficerConference Call ParticipantsOlivia Brayer - Director & Senior Biotech AnalystOlivia BrayerOkay, great. Hey, good morning, everyone. My name is Olivia Breyer. I'm one of the Senior Biotech Analysts here at Cantor Fitzgerald. Thank you so much for being up early with us this morning to kick off our conference. We're really excited to start the day with someo ...

药物研发进展 - 公司分公司金陵制药厂获得国家药监局批准噁拉戈利片开展Ⅲ期临床试验 该药物为口服GnRH拮抗剂 用于治疗子宫内膜异位症相关中重度疼痛 被列入国家第二批鼓励仿制药品目录 [1] 业务结构 - 公司主营业务分为药品与医疗器械制造、医康养护服务两大板块 [1] - 医药制造产品覆盖心脑血管 补铁剂 胃药 肿瘤辅助用药等领域 其中琥珀酸亚铁片(速力菲)在补铁剂细分市场具有明显竞争优势 [1] - 医康养护服务拥有宿迁三级甲等综合医院 安庆三级综合医院 以及梅山和仪征两家二级甲等综合医院 [1] 财务表现 - 2025年上半年营业收入16.0亿元 同比下降6.6% [1] - 归母净利润4833万元 同比下降14.08% [1] - 扣非归母净利润3551万元 同比下降21.6% [1] 经营策略 - 医药工业板块通过动态调整产线 优化生产效率 保障供应链安全等措施完成生产指标 [2] - 医康养护板块通过医疗管理中心强化内部协同 采用"统谈分签"模式整合医院采购需求 [2] - 研发投入4534.16万元 同比增长20.51% 完成3个品种注册申报 申请发明专利7项 获得授权3项 [2]

药物研发进展 - 公司全资子公司浙江莎普健康管理有限公司获得国家药品监督管理局核准签发的盐酸毛果芸香碱滴眼液药物临床试验批准通知书 编号2025LP02246 [1] - 该药品适用于治疗成人老花眼 公司拟于条件具备后开展临床试验 [1] - 盐酸毛果芸香碱滴眼液项目累计研发投入约64457万元人民币 [1]

股价表现 - 和铂医药-B(02142)股价高开近5% 截至发稿时涨4.96%至15.46港元 成交额达204.07万港元 [1] 重大股权变动 - 新加坡政府投资公司(GIC)于8月29日增持4022.2万股普通股 每股均价12.7133港元 总价值约5.11亿港元 [1] - 增持后GIC持股数量增至5397.7万股 好仓比例从1.62%大幅提升至6.37% [1] 财务业绩表现 - 公司中期收入约1.01亿美元 同比增长约3.27倍 [1] - 期内溢利达7299.9万美元 同比增长51.25倍 [1] 资本运作计划 - 拟配售4502.2万股新股份 占扩大后股本5.17% 每股配售价11.5港元 [1] - 预计配售所得款项净额5.12亿港元 其中50%用于创新药物资产研发 40%用于推进现有管线临床试验 10%用于营运资金及一般企业用途 [1]

投资评级 - 维持优于大市评级（OUTPERFORM）[2] - 目标价 HK$43.70 [2] 核心观点 - 三生制药与辉瑞就 SSGJ-707（PD-1/VEGF）达成全球授权协议，获得 12.5 亿美元首付款和 1.5 亿美元额外款项，后续还有双位数梯度分成和辉瑞 1 亿美元普通股认购 [4] - 公司抗体平台在研新分子（如双抗/三抗品种）进展积极，包括 705（PD-1/HER2）、706（PD-1/PD-L1）、SSS59（MUC17/CD3/CD28）和 SPGL008（B7H3 抗体-IL15 融合蛋白） [5][7] - 2025H1 收入 43.6 亿元（-0.8%），归母净利润 13.6 亿元（+24.6%），经调整归母净利润 11.4 亿元（+2.1%） [3] - 成熟产品特比澳销售额 23.7 亿元（-4.2%），EPO 销售额 4.5 亿元（-11.7%），曼迪销售额 6.8 亿元（+24.0%），CDMO 收入 1.0 亿元（+76.1%） [3] 财务表现与预测 - 2024A 收入 91.08 亿元（+17%），归母净利润 20.90 亿元（+35%） [2] - 2025E 收入预测 186.29 亿元（+105%），归母净利润 89.15 亿元（+326%） [2] - 2026E 收入预测 109.02 亿元（-41%），归母净利润 24.87 亿元（-72%） [2] - 2027E 收入预测 127.98 亿元（+17%），归母净利润 30.18 亿元（+21%） [2] - 毛利率 2024A 为 86.0%，2025E 提升至 92.5% [2] - ROE 2024A 为 12.3%，2025E 升至 38.2% [2] 在研产品管线进展 - SSGJ-707（PD-1/VEGF）：将与辉瑞密集讨论 III 期方案，优先考虑肺癌、结直肠癌及泌尿系统肿瘤适应症，并探索与辉瑞 ADC 联合治疗 [4] - 705（PD-1/HER2 双抗）：中国开展 II 期临床试验，美国 IND 获 FDA 批准 [5] - 706（PD-1/PD-L1 双抗）：中美双报，开展用于晚期实体瘤的 II 期临床试验 [5] - SSS59（MUC17/CD3/CD28 三抗）：全球首个进入临床的 FIC 分子，降低 CD3 亲和力并增加 CD28 信号，已获 IND 批准并处于 I 期研究 [7] - SPGL008（B7H3 抗体-IL15 融合蛋白）：对 Treg 细胞无作用，已获 IND 批准并处于 I 期研究 [7] 未来催化剂 - SSGJ-707 辉瑞更新开发计划及开展单药/联合临床试验（2025H2-2026H1） [10] - 柯拉特龙递交 NDA（2025） [10] - IL4R 单抗递交 NDA（2026） [10] - 在研双抗/三抗分子（SPGL008、SSS59、706、705）潜在数据读出（2025H2-2026） [10] - IL-5 单抗递交 NDA（2026-2027） [10] 估值方法 - 使用经风险调整的贴现现金流（DCF）模型，基于 WACC 10.0% 和永续增长率 3.5%，得出目标价 43.7 港元/股 [9][11]

股价表现 - 股价上涨4.89%至15.44港元 盘中创历史新高15.67港元 [1] - 成交额达1.05亿港元 [1] 中期财务业绩 - 收入1.01亿美元 同比增长3.27倍 [1] - 期内溢利7299.9万美元 同比增长51.25倍 [1] - 分子许可费收入从2080万美元增至9370万美元 主要来自全球制药公司战略合作及创新产品对外授权 [1] - 研究服务及技术许可费收入从290万美元增至760万美元 增幅164.9% [1] 资本运作计划 - 拟配售4502.2万股新股 占扩大后股本5.17% [1] - 配售价每股11.5港元 预计净筹资5.12亿港元 [1] - 资金用途分配：50%用于创新药物研发 40%用于推进现有管线临床试验 10%用于营运资金 [1]

股价表现 - 股价涨超5% 高见15.67港元创历史新高 收盘报15.44港元 成交额达1.05亿港元 [1] 中期业绩表现 - 收入达1.01亿美元 同比增长约3.27倍 [1] - 期内溢利7299.9万美元 同比增长51.25倍 [1] - 分子许可费收入从2080万美元增至9370万美元 主要源于与全球制药公司的战略合作及创新产品对外授权 [1] - 研究服务及技术许可费收入从290万美元增长164.9%至760万美元 [1] 配股计划 - 拟配售4502.2万股新股 占扩大后股本5.17% [1] - 每股配售价11.5港元 预计净筹资5.12亿港元 [1] - 筹资用途分配：50%用于开拓创新药物研发 40%用于推进现有管线临床试验 10%用于营运资金及一般企业用途 [1]

财务表现 - 上半年实现营业收入4539.18万元 保持快速增长势头 亏损有所收窄 [1] - 报告期内研发费用为2.19亿元 最近三年研发费用累计投入达16.85亿元 [3] 核心产品进展 - 赛立奇单抗注射液销售收入4537.58万元 累计惠及超万名银屑病患者 [2] - 赛立奇单抗注射液2个适应症获批上市 分别为中重度斑块状银屑病和强直性脊柱炎 是国产首款全人源抗IL-17A单克隆抗体药物 [1][2] - 斯乐韦米单抗注射液和GR2001注射液NDA已获受理 [1] - GR1802注射液5个适应症处于III期临床试验阶段 [1] 研发管线布局 - 在研产品14个 覆盖自身免疫性疾病、感染性疾病、肿瘤等治疗领域 [1] - GR1603注射液系统性红斑狼疮适应症完成II期临床试验 正积极沟通III期方案 [2] - GR1803注射液复发/难治性多发性骨髓瘤适应症处于II期临床试验阶段 6月获准联合抗CD38单克隆抗体开展临床试验 [2] - 与Cullinan Therapeutics,Inc达成海外授权合作协议 探索GR1803注射液在自身免疫性疾病领域的潜力 [2] 行业特征 - 医药行业具有研发周期长、投资高、风险大等特点 [3] - 持续高研发投入是推动技术进步和实现临床突破的关键 [3]