研究核心发现 - 研究团队以墨西哥钝口螈为模型证实脊椎动物可在无任何组织残留条件下完全从零再生一个复杂淋巴器官胸腺 再生过程耗时35天 新生胸腺在形态、细胞类型和功能上与原生器官相同 [1] - 研究发现启动胸腺再生的关键信号通路来自骨形态发生蛋白和一个较少被理解的再生启动器中期因子 [2] - 该成果拓宽了对器官再生能力的认知边界 并具有深远的转化医学价值 [1] 转化医学与潜在应用 - 如能找到安全方法在人体内激活类似信号通路 或许有望帮助胸腺受损人群重新激活或增强胸腺功能 潜在受益人群包括做过胸腺手术的儿童、患有特定免疫缺陷的患者以及免疫力下降的老年人 [2] - 该成果指向了一条崭新的药物研发路径 研究团队正在深入探索几个重要议题 包括弄清启动再生的种子细胞、揭示再生器官大小和位置的精准调控机制、探索再生能力与人类胸腺自然衰老的关系 并验证相关信号通路在哺乳动物身上的有效性 [2] - 这些关键问题的解决将加速推动相关靶向药物或细胞疗法走向临床 [2]

香港交易及結算所有限公司及香港聯合交易所有限公司（「聯交所」）對本公告的內容概不負責，對其 準確性或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示，概不對因本公告全部或任何部分內容而產生或因 倚賴該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 CLOUDBREAK PHARMA INC. CBT-004是一種潛在的同類首創眼科藥物，採用多激酶抑制劑，靶向血管內皮生長因子受體及血小板 衍生生長因子受體，適用於治療血管化瞼裂斑。本集團於2023年12月開始CBT-004的第2期臨床試驗， 並於2025年5月完成。結果表明，CBT-004 在受試者中是安全且耐受性良好的，並在療效方面達到 了主要終點以及若干次要終點。本集團已於2025年7月完成臨床試驗報告並計劃與美國食品及藥物管 理局舉行第2期臨床試驗後會議。 撥 康 視 雲 製 藥 有 限 公 司 * （於開曼群島註冊成立的有限公司） （股份代號：2592） 自願公告 業務最新進展 本公告乃由撥康視雲製藥有限公司（「本公司」，連同其附屬公司統稱「本集團」）作出的自願公 告，以知會本公司股東及潛在投資者有關本集團的最新業務發展。 本公司董事會（「董事會」）欣然宣佈，本公司於美利堅合眾 ...

公司近期股价与市场表现 - 自上份财报发布后一个月内，公司股价上涨约10.4%，表现优于同期标普500指数 [1] 2025年第三季度财务业绩 - 第三季度每股净亏损1.54美元，较Zacks一致预期的亏损1.59美元有所收窄，但高于去年同期1.36美元的净亏损 [2] - 季度总收入为190万美元，低于Zacks一致预期的600万美元，但较去年同期的40万美元大幅增长 [3] - 研发费用为9920万美元，同比增长17.3%，主要因临床试验推进及人员相关成本增加 [4] - 一般及行政费用激增22.6%至6940万美元，主要因对核心管线候选药物aficamten的商业化准备投资及人员相关开支 [4] - 截至2025年9月30日，公司拥有约12.5亿美元的现金、现金等价物及投资，高于2025年6月30日的10.4亿美元 [4] 核心管线进展：Aficamten - Aficamten是一款用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的下一代心肌肌球蛋白抑制剂 [5] - 2025年5月，美国FDA将aficamten用于oHCM的新药申请（NDA）的目标审评日期延长至2025年12月26日，原定日期为2025年9月26日 [5] - 2025年9月，公司与FDA就aficamten的NDA举行了后期会议，讨论了拟议的风险评估与缓解策略（REMS）计划，公司继续预期若获批将获得差异化的标签和风险缓解方案 [6] - 在欧洲，公司已就aficamten用于梗阻性HCM的上市许可申请（MAA）向EMA提交了对第120天问题清单的回复，并已收到第180天问题清单，预计EMA可能在2026年上半年做出决定 [7] - MAPLE-HCM三期研究（aficamten单药对比美托洛尔单药治疗梗阻性HCM）已报告积极的顶线结果 [8] - 针对非梗阻性HCM的三期研究ACACIA-HCM已完成主要队列的患者入组，顶线结果预计在2026年第二季度公布 [8] - 针对日本梗阻性HCM患者的三期研究CAMELLIA-HCM正在进行中，由拜耳与公司合作开展 [9] - 针对梗阻性HCM儿科患者的临床试验CEDAR-HCM正在进行，青少年队列的患者入组预计将持续到2026年 [9] 其他管线候选药物 - Omecamtiv mecarbil是一种心肌激活剂，用于治疗心力衰竭患者 [10] - 确认性三期研究COMET-HF（评估omecamtiv mecarbil在症状性射血分数严重降低的心力衰竭患者中的疗效和安全性）的患者入组预计将持续到2026年 [10] - 公司已启动AMBER-HFpEF二期研究，这是一项针对ulacamten（CK-586）在症状性射血分数保留的心力衰竭患者中的剂量探索临床试验 [11] 市场预期与评级变动 - 自财报发布以来，市场对公司的新预期呈下降趋势，一致预期因此变动了8.51% [12] - 公司目前拥有不佳的成长评分D，但动量评分较好为B，价值评分则为F，处于价值投资者评分最低的20%分位 [13] - 公司股票的综合VGM评分为F [13] - 公司股票的Zacks评级为3（持有），预计未来几个月将带来与市场一致的回报 [14] 同业公司表现 - 公司所属的Zacks医疗-生物医学与遗传学行业中，同业公司Kymera Therapeutics在过去一个月股价上涨8.6% [15] - Kymera Therapeutics在截至2025年9月的季度收入为276万美元，同比下降26.2%，每股亏损0.90美元，去年同期为亏损0.82美元 [15] - 市场对Kymera Therapeutics当前季度的每股亏损预期为0.79美元，较去年同期预期改善10.2%，Zacks一致预期在过去30天上调了7.2% [16] - Kymera Therapeutics的Zacks评级也为3（持有），其VGM评分同样为F [16]

**公司：Axsome Therapeutics (AXSM)** **行业：生物制药** **Auvelity (AXS-05) 在阿尔茨海默病激越症中的监管进展** * 公司已为Auvelity治疗阿尔茨海默病激越症提交了补充新药申请，目前正在等待FDA的受理决定[3][4][5] * 公司预计该申请将获得标准审评，主要基于对FDA当前资源限制的判断，而非其数据包本身的问题[7][9] * 支持申请的数据包包括三项阳性对照试验（一项随机平行组研究和两项随机撤药研究）、长期数据以及独立的综合性人用安全性数据库[10][22] * 公司已获得FDA部门的直接反馈，确认不同试验范式（如随机撤药研究）的组合可用于证明有效性，并符合相关指南[12][16][18] **Auvelity (AXS-05) 在阿尔茨海默病激越症中的商业化计划** * 目前有约300名销售代表负责推广重度抑郁症适应症，批准后将由这些代表同时推广阿尔茨海默病激越症[24][26] * 计划在获批后进行有意义的销售团队扩张，以应对阿尔茨海默病激越症15-30亿美元的峰值销售机会，叠加重度抑郁症的10-30亿美元机会，总计峰值销售机会为25-60亿美元[30][32] * 将组建一个独立的长期护理团队，采用客户管理方式，这是一个目前尚未开发的市场[32][52] * 目标医生群体与现有客户高度重叠，主要市场在社区居住环境，具体分析仍在进行中[41][43] * 目前Auvelity在政府渠道享有100%的医保覆盖，商业渠道为75%，总覆盖率为85%，阿尔茨海默病激越症获批后将继承此高质准入条件[47][124] **Auvelity (AXS-05) 在重度抑郁症中的商业表现与策略** * 直接面向消费者的广告活动于9月初启动，新处方数量从年初的每周约2000份，经销售团队扩张后增至约2500份，广告启动后进一步增至约2750-2800份[75][77] * 预计直接面向消费者广告将持续至2026年，但强度会从初始的品牌意识建设阶段转为维持阶段[79] * 目前Auvelity作为单药治疗的比例已超过50%，一线治疗比例超过15%，二线治疗比例约为35%[103][108] * 产品净销售额占比从第一、二季度的mid-50s%改善至第三季度的high-40s%，同时增加了280万高质量覆盖人群[122] * 预计第四季度净销售额占比可能略有上升至low-50s%，主要由于年底销售在次年第一季度才完成报销[122] **Elyxyb (偏头痛急性治疗) 的上市进展** * 早期临床医生反馈积极，认为其疗效优于现有疗法，且耐受性良好，未报告标准护理药物常见的副作用[127][129] * 初始推广聚焦于全美约100-150家头痛中心及其专科医生[140][142] * 上市初期配备了100名销售代表，而竞争对手在该领域有550-600名代表[149][151] * 医保覆盖人数从第二季度到第三季度已提升至约52%，预计将继续增长[134] * 预计稳态下的净销售额占比将介于Auvelity和同类药物（约70%范围）之间，第三季度净销售额占比已在70%范围[136] **管线产品Solriamfetol的开发计划** * 针对轮班工作障碍的研究正在进行中，若结果积极，计划利用现有数据作为支持性证据，于明年提交申请[163][165][167] * 针对注意缺陷多动障碍项目，已在成人中取得一项阳性III期试验结果，计划本季度启动儿童青少年研究，该研究结果对提交申请至关重要[169][172][174] * 针对伴有过度日间嗜睡症状的重度抑郁症的研究计划于本季度启动，此前的概念验证研究已观察到信号[176][178][184] * 针对暴食症的研究已在进行中，预计明年获得顶线结果[186][189] * 对于注意缺陷多动障碍适应症，预计提交申请时仅需成人研究和儿童青少年研究的数据，无需额外的长期安全性数据库[192][193][197] **早期管线资产GABA-A α2/3阳性变构调节剂** * 该早期资产是从阿斯利康授权引进，公司正在对其进行评估，包括临床前抗惊厥活性研究和适应症选择[201][205][215][217] * 公司对该机制感兴趣，并拥有癫痫领域的研发专业知识，将采取机会主义方式推进早期管线建设[213][219][221]

财务数据和关键指标变化 - 公司未在本次交流中提供具体的财务数据（如收入、利润）或关键指标变化[1] 各条业务线数据和关键指标变化 **Eylea/Eylea HD 业务线** - Eylea HD近期获得RVO（视网膜静脉阻塞）适应症和每四周给药方案的批准，预计对2025年业绩无影响，但为2026年品牌增长带来积极展望[17] - Eylea HD预充式注射器预计将于2026年第二季度向FDA提交申请，并有望同期获批，这将进一步完善产品差异化优势[18] - Eylea HD在RVO适应症上具有差异化标签，是同类产品中唯一获批每八周给药且无剂量上限的[24] - 针对患者支付能力问题，公司启动了匹配计划，承诺在2025年底前最高匹配2亿美元，但第三季度参与度低，不足100万美元[21] - Eylea整体 franchise 目标是将尽可能多的Eylea 2 mg患者转换为Eylea HD用户[22] **Dupixent 业务线** - Dupixent全球正在治疗的患者人数超过130万[30] - 在特应性皮炎领域，成人患者的生物制剂渗透率约为20%-25%，相比银屑病约40%的渗透率仍有较大增长空间[31] - 在哮喘领域，该产品在新品牌份额和总处方份额上均保持领先[31] - 在COPD（慢性阻塞性肺病）领域，上市约15个月，是Dupixent表现最好的呼吸科产品上市，新品牌份额仅次于特应性皮炎，临床数据显示年化恶化率降低约30-35%[33][34] - 慢性自发性荨麻疹和天疱疮等新适应症与现有销售团队覆盖的专业领域高度契合[38] **Libtayo 业务线** - Libtayo年销售额已超过10亿美元，并以近30%的速度增长[51] - 2025年10月获批用于辅助治疗皮肤鳞状细胞癌，潜力巨大[51] - 在肺癌领域，美国市场新品牌份额位居第二，五年总生存期数据与市场领导者Keytruda相当[51][52] **Linvoseltamab 业务线** - 在多发性骨髓瘤后线治疗中显示出同类最佳的疗效，总缓解率约70%，完全缓解率约50%，且具有最低和最轻的CRS（细胞因子释放综合征）风险[62] - 在更早治疗线的研究中已产生初步令人鼓舞的数据[63] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司致力于扩大美国本土制造和研发能力，包括与FUJIFILM Diosynth Biotechnologies的合作制造安排、扩建纽约Tarrytown总部和纽约Saratoga的制造设施[6] - 公司也在美国以外拥有制造能力，并将继续利用以满足国际市场需求[15][16] - 关于美国《通货膨胀削减法案》下的药品价格谈判，公司认为由于Eylea面临生物类似药竞争，应被排除在首轮Part B药品遴选之外，最终名单预计在2026年2月1日前公布[26][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 **资本配置与业务发展** - 资本配置优先投资内部能力，同时积极评估外部机会[12] - 对并购持开放态度，重点关注具有概念验证数据或三期阶段、能驱动数十亿美元近期收入的晚期资产，但承认此类资产估值可能较高[12][13] - 评估外部机会的标准与内部机会一致，侧重于科学价值、成功概率、商业机会以及是否与现有资源互补[14] **研发与管线策略** - 在LAG-3（fianlimab）与Libtayo联合疗法方面，针对一线晚期黑色素瘤的三期研究主要终点（中位无进展生存期）预计在2026年上半年读出，将与Keytruda进行对比[41] - 该联合疗法也在辅助黑色素瘤和肺癌中进行研究，肺癌二期数据预计2026年上半年读出[43][44] - 在肥胖症领域，公司从Hansoh授权了GIP/GLP-1分子作为组合疗法的基础，并探索包括肌肉保留（如肌生长抑制素抗体组合）在内的差异化策略[71][73] - 肌生长抑制素组合的下一步研究包括其在体重维持阶段的作用（数据预计2026年上半年读出）以及更长期（52周）的疗效观察[73][74] - 公司还在推进针对实体瘤的CD3双特异性抗体（如MUC16xCD3）和CD28双特异性抗体（CoSTIM平台，如EGFRxCD28）的研发[69][70] **竞争格局** - 面对Eylea的生物类似药竞争，公司认为已转换为生物类似药的患者仍是转向Eylea HD的潜在对象，并相信最佳产品将胜出[24] - 在Dupixent的特应性皮炎领域，新竞争者的上市推动了市场扩张，而作为市场领导者，Dupixent disproportionate 地受益于此[30] - 在Libtayo的皮肤癌领域，公司认为其数据优于同样获批的Keytruda，预计Keytruda的生物类似药不会影响其发展势头[54] - 在肺癌领域，Keytruda等产品的生物类似药可能对整个类别产生涟漪效应[56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司宣布了一项约70亿美元的承诺，用于扩大研发能力和国内制造业[6] - 在美国药品定价政策方面，公司表示与政府目标高度一致，即促进创新、鼓励投资，并确保其他有支付能力的国家公平分担药费[9] - 政府重视行业并希望奖励创新，公司将继续在认为合适的地方进行投资[9][10] - 公司对管线中的机会感到兴奋，认为投资管线和在美国投资能驱动长期股东价值[10] 其他重要信息 - 公司将于2025年12月10日举行投资者活动"Regeneron Roundtable"，重点介绍Linvoseltamab的数据和未来计划[64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于公司资本配置、现金余额及并购策略 - 公司资本配置优先内部投资，同时积极寻找外部机会，对并购持开放态度，但强调需要符合科学和商业逻辑，并有能力进行投资[12][13] - 评估外部机会的标准与内部项目一致，关注科学、成功概率、商业潜力及与现有资源的互补性[14] 问题: 关于美国本土及国际制造策略 - 理想情况是美国制造供美国市场，欧洲制造供欧洲市场，但实际操作需根据产能和需求灵活调整，公司承诺加强国内制造，同时维持海外制造能力以满足国际需求[15][16] 问题: 关于Eylea HD新获批适应症和剂量的影响时间表 - Eylea HD的RVO和每四周给药新批准预计对2025年业绩影响不大，主要增长动力将在2026年显现[17] - 预充式注射器预计2026年第二季度提交申请并有望获批[18] 问题: 关于Eylea franchise 支付问题及增长前景 - 公司启动了患者支付援助匹配计划，但初期参与度低，希望更多参与者加入[21] - 目标是利用Eylea HD的优势转化Eylea 2 mg患者，推动franchise增长[22] 问题: 关于生物类似药和Vabysmo对Eylea的竞争影响 - 生物类似药主要影响Eylea 2 mg，但转化患者仍是Eylea HD的潜在用户，公司强调Eylea HD在疗效和给药方案上的优势[24] 问题: 关于Eylea是否受IRA药品价格谈判影响 - 公司认为Eylea因有生物类似药应被排除在首轮Part B谈判之外，Eylea HD根据活性分子规则也应免于后续遴选，最终名单待CMS公布[26][28] 问题: 关于Dupixent在特应性皮炎和哮喘的增长驱动因素 - 特应性皮炎渗透率仍有提升空间，市场竞争扩大了市场，Dupixent作为领导者受益；在哮喘领域保持领先份额[30][31] 问题: 关于Dupixent在COPD上市情况及患者识别 - COPD上市进展良好，基于嗜酸性粒细胞计数（>300细胞/微升）的患者识别未遇太大障碍，临床数据显示出色[32][33] 问题: 关于Dupixent新适应症（CSU, BP, AFRS）的商业化策略 - 新适应症与现有销售团队覆盖的专科领域高度契合，有利于协同推广[38][39] 问题: 关于LAG-3（fianlimab）联合Libtayo在一线黑色素瘤的数据预期和差异化 - 三期研究主要终点（中位PFS）预计2026年上半年读出，若能与早期数据（57%缓解率，24个月中位PFS）接近，将具显著差异化，尤其若显示总生存期获益[41][42][48] 问题: 关于LAG-3联合疗法在肺癌等其他适应症的后续开发计划 - 肺癌二期数据（2026年上半年读出）将指导三期方案设计[44] 问题: 关于从竞争对手Opdualag在黑色素瘤商业化中可借鉴的经验 - 认为肿瘤领域数据是关键，若显示总生存期优势将有助于市场渗透，尤其是在欧洲和PD-1单药使用者中[46][48] 问题: 关于Libtayo核心franchise（非LAG-3部分）的增长驱动和趋势 - 增长强劲，新获批的辅助cSCC适应症潜力巨大，在肺癌领域市场份额提升且数据优异[51][52] 问题: 关于Keytruda/Opdivo专利到期（LOE）对Libtayo的潜在影响 - 在皮肤癌领域预计影响有限，因Libtayo数据优势明显；在肺癌领域影响待观察，生物类似药可能产生类别涟漪效应[54][56] 问题: 关于Linvoseltamab在多发性骨髓瘤竞争格局中的定位和策略 - 在后线治疗中显示出同类最佳的疗效和安全性，目标是简化当前复杂的治疗方案，早期治疗线数据也令人鼓舞[62][63] 问题: 关于除LAG-3和Linvo外，2026年还有哪些重要管线数据读出 - 提及在实体瘤的CD3双特异性抗体（如MUC16xCD3）和CD28双特异性抗体（CoSTIM平台，如EGFRxCD28）可能在2026年公布数据[69][70] 问题: 关于公司在肥胖症领域的战略和差异化（如肌生长抑制素组合） - 策略是基于授权的GIP/GLP-1分子开发独特组合，寻求在代谢、心血管、肌肉保留等方面的差异化[71] - 肌生长抑制素组合在26周初期研究中未显示额外减重效果，但减少了瘦体重流失，下一步将关注其在体重维持阶段的作用和更长期疗效[73][74] 问题: 关于肌生长抑制素组合的商业化考量及应对肌肉流失的临床需求 - 挑战在于现行监管要求需证明额外减重效果，公司正通过延长研究（如52周）和探索体重维持期数据来应对[73]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有非常可观的现金余额，并已开始派发股息和进行股票回购 [11] - 公司管线产品Libtayo的年销售额已超过10亿美元，并以近30%的速度增长 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 Eylea/Eylea HD - Eylea HD在感恩节前获得了视网膜静脉阻塞适应症和每四周给药方案的批准，预计对2025年业绩无影响，但对2026年品牌表现持乐观态度 [17] - Eylea HD的预充式注射器预计在2026年第二季度提交申请并获批，这将使其与竞争对手形成差异化 [18] - 公司为应对患者支付能力问题，在2025年中启动了一项匹配计划，目标是在2025年底前提供高达2亿美元的等额匹配资金，但第三季度参与度很低，不到100万美元 [21] - 在视网膜静脉阻塞适应症上，Eylea HD是唯一获批每八周给药间隔且无剂量上限的产品，具有差异化的标签 [24] - 公司认为，由于Eylea面临生物类似药竞争，根据活性成分规则，Eylea HD应被排除在IRA药品价格谈判之外，最终名单将在2026年2月1日前公布 [26][28] Dupixent - Dupixent目前在全球积极治疗超过130万患者 [30] - 其领先适应症特应性皮炎在美国于2017年获批，已成为中重度特应性皮炎的治疗标准 [30] - 在特应性皮炎领域，生物制剂对成人市场的渗透率仅为20%-25%，而类似疾病如银屑病的生物制剂渗透率约为40%，表明仍有很大增长空间 [31] - 在哮喘领域，公司在新患者份额和总处方份额方面均保持领先 [31] - 在慢性阻塞性肺病适应症上，临床数据显示其年化急性加重率降低了约30-35%，优于另一款获批生物制剂（约降低15-20%）[33] - COPD是Dupixent在呼吸领域表现最好的上市产品，其新患者份额在所有适应症中排名第二，仅次于特应性皮炎 [34] - 公司预计FDA将在2月下旬就AFRS适应症做出决定 [39] Libtayo - Libtayo销售额超过10亿美元，并以近30%的速度增长 [51] - 2025年10月，Libtayo在辅助治疗皮肤鳞状细胞癌适应症上获批，该适应症有成为重磅炸弹的潜力 [51] - 在肺癌领域，公司在美国的新患者份额排名第二 [51] - 公司认为其五年总生存期数据与市场领导者Keytruda相当 [52] Linvoseltamab - Linvoseltamab于2025年6月或7月在美国获批，近期在欧洲获批 [62] - 在晚期治疗线中，其疗效数据在BCMA双特异性抗体中处于同类最佳，缓解率约70%，完全缓解率约50% [62] - 其安全性在同类产品中最佳，细胞因子释放综合征发生率最低且最轻微，住院负担最小，给药间隔更优 [63] 其他管线 - 公司正在进行fianlimab与Libtayo联合用于一线晚期黑色素瘤的III期研究，对照组为Keytruda，主要终点为无进展生存期，数据读出时间推迟至2026年上半年 [41] - 在I/II期研究中，该联合疗法在约100名患者中的汇总数据显示，缓解率为57%，中位无进展生存期约为24个月 [42] - 公司还在肺癌中研究该组合，预计在2026年上半年读出II期结果 [43] - 在肥胖症领域，公司从Hansoh授权了GIP/GLP-1分子作为其组合疗法的骨架 [71] - 在II期项目中，在26周时，将肌肉生长抑制素抗体与司美格鲁肽联用，未观察到额外的体重减轻，但相比司美格鲁肽单药，显著减少了瘦体重的损失 [73] - 公司正在研究肌肉生长抑制素在体重维持阶段的效果，相关结果预计在2026年上半年获得 [73] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司宣布了一项70亿美元的承诺，用于扩大研发能力和国内生产制造 [6] - 公司正在纽约塔里敦扩建总部以增强内部研发能力，并在纽约萨拉托加扩建生产设施 [6] - 公司正在建设一个灌装完成设施，以分散供应链风险并带来新能力 [7] - 公司是收到政府关于药品定价谈判信的17家药企之一，目前正在与政府积极谈判 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 资本配置与业务发展 - 资本配置的首要任务是投资内部能力 [12] - 公司将继续评估外部机会，历史上更关注传统的合作型安排，但对并购持开放态度 [12] - 评估外部机会的标准与内部机会相同，包括科学依据、成功概率、商业机会以及销售和市场资源的互补性 [14] - 公司拥有活跃的业务开发团队评估机会，但挑战在于所有公司都在寻找相同的东西：拥有概念验证数据或处于III期、能驱动数十亿美元近期收入的后期机会，且估值可能相当高 [13] 生产与供应链 - 管理供应链是将产品推向市场的一个相当复杂的过程，理想情况是在美国为美国市场生产，在欧洲为欧洲市场生产，但实际情况可能并非如此清晰，需要匹配产能与产品需求 [15] - 公司坚定致力于国内生产，并将在美国以外继续生产以满足海外市场需求 [16] 竞争格局 - 生物类似药对2毫克剂型的Eylea构成了严峻挑战，但任何转换为生物类似药的患者仍然是转向Eylea HD的绝佳候选者 [24] - 在黑色素瘤领域，公司希望凭借具有差异化的组合疗法进入市场，可能带来总生存期获益，这将是打开欧洲市场甚至转化PD-1单药疗法使用者的关键 [48] - 在肿瘤学领域，数据是销售产品的关键 [46] - 在肺癌领域，Keytruda的生物类似药是否会产生影响尚待观察，品牌药本身受影响最大，但在竞争激烈的领域可能会产生一些连锁反应 [56] - 在多发性骨髓瘤领域，治疗格局拥挤且复杂 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为政府重视该行业，希望奖励创新，公司正专注于在认为合适的地方进行投资 [9] - 展望管线，公司看到了许多通过投资管线和在美国投资来驱动长期股东价值的机会 [10] - 在肥胖症领域，公司认为仍存在大量未满足的需求，其组合疗法可以有效解决许多合并症 [74] 其他重要信息 - 公司将于12月10日举行投资者活动，重点介绍Linvoseltamab的全部数据以及早期治疗线和前驱疾病的计划 [64] - 公司正在开发针对实体瘤的CD3双特异性抗体，包括针对卵巢癌的MUC16xCD3抗体，预计2026年会有更多进展 [69] - 公司也在开发CD28双特异性抗体平台，预计2026年将展示其EGFRxCD28 CoSTIM抗体在EGFR突变肿瘤中的数据 [70] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于政策环境和宏观动态的更新，例如生产制造、关税以及药品价格谈判 [5] - 公司宣布了70亿美元的承诺，用于扩大研发能力和国内生产制造，包括与富士胶片合同生产安排、扩建纽约总部和萨拉托加工厂 [6] - 公司正在建设灌装完成设施以分散供应链风险 [7] - 公司是收到政府药品定价谈判信的17家药企之一，正在进行积极谈判，目标与政府一致，即促进创新、奖励投资并确保其他国家支付公平份额 [7][8][9] 问题: 关于公司大量现金余额的使用计划，是否会考虑进行规模较大的并购或业务发展交易 [11] - 资本配置的首要任务是投资内部能力 [12] - 公司对并购持开放态度，有活跃的业务开发团队进行评估，但挑战在于后期机会估值高 [12][13] - 评估外部机会的标准与内部相同，包括科学依据、成功概率和商业机会 [14] 问题: 关于资本支出和在美国的商业投资，中长期目标是否是实现美国生产供应美国市场，欧洲生产供应欧洲市场 [15] - 理想情况下是这种框架，但实际操作需匹配产能与需求，情况可能更复杂 [15] - 公司坚定致力于国内生产，同时也会继续利用海外生产能力满足美国以外市场需求 [16] 问题: 关于Eylea HD新获批的RVO适应症和Q4给药方案在商业上开始产生影响的时间点 [17] - 新获批内容对2025年业绩无影响，但对2026年品牌表现持乐观态度 [17] 问题: 关于Eylea HD预充式注射器的预计时间线和影响因素 [18] - 预计2026年第二季度提交申请并获批，将使用非Catalent的替代供应商 [18] 问题: 关于到2026年中支付方等问题是否会正常化，以及Eylea和Eylea HD联合 franchise 是否会恢复增长 [19] - 公司启动了患者支付能力匹配计划，但第三季度参与度很低 [21] - 公司目标是利用Eylea HD的增强特性，尽可能快地将2毫克患者转换为Eylea HD [22] 问题: 关于生物类似药和Vabysmo竞争的影响，以及公司的价格和销量策略 [23] - 生物类似药对2毫克剂型构成挑战，但转换为生物类似药的患者可转向Eylea HD [24] - Eylea HD在RVO适应症上具有差异化标签，是唯一获批每八周给药且无剂量上限的产品 [24] 问题: 关于是否有Eylea-specific的政策变化需要关注，例如湿性AMD市场的新动向 [26] - 公司认为由于Eylea面临生物类似药竞争，根据活性成分规则，Eylea HD应被排除在IRA药品价格谈判之外 [26][28] 问题: 关于Dupixent在特应性皮炎和哮喘这两个核心适应症的未来增长驱动力和商业活动 [29] - Dupixent全球治疗患者超130万，特应性皮炎已成为治疗标准 [30] - 特应性皮炎生物制剂渗透率仅20%-25%，远低于银屑病，增长空间大 [31] - 在哮喘领域，公司在新患者份额和总处方份额上保持领先 [31] 问题: 关于Dupixent在COPD上市后，嗜酸性粒细胞检测的采用和患者识别情况是否已正常化 [32] - 情况已趋于正常，临床数据和支付方要求均以嗜酸性粒细胞计数大于300个/微升为标准，未遇到患者获取药物的重大障碍 [32] - COPD临床数据显示年化急性加重率降低30-35%，优于竞品，且能改善肺功能 [33] - COPD上市表现是Dupixent在呼吸领域最好的，新患者份额在所有适应症中排第二 [34] 问题: 关于随着新适应症增加，公司如何考虑商业投资和销售团队配置以最大化效益 [38] - 新适应症与现有适应症属于相同治疗领域和专业，销售代表在拜访时可以同时覆盖，例如CSU和BP属于皮肤科，AFRS属于呼吸科 [39] 问题: 关于fianlimab与Libtayo联合疗法一线治疗晚期黑色素瘤的数据读出时间、成功标准以及研究设计 [40] - 数据读出推迟至2026年上半年，主要终点为中位无进展生存期 [41] - 成功标准首先是相对于Keytruda有统计学显著结果，同时参考竞品Opdualag的数据，公司I/II期数据显示缓解率57%，中位无进展生存期24个月 [42] - 该组合还在辅助黑色素瘤和肺癌中进行研究 [43] 问题: 关于如果在肺癌II期研究中取得成功，下一步开发计划 [44] - II期结果将指导III期项目设计，该研究在全部患者中测试两种剂量，并联合化疗，在高表达人群中则不联合化疗 [44] - 将关注无进展生存期和总生存期数据 [45] 问题: 关于从Opdualag在黑色素瘤市场的表现中可以吸取哪些经验教训 [46] - 在肿瘤学领域，数据是销售产品的关键 [46] - 希望凭借可能具有总生存期获益的差异化组合进入市场，这将是打开欧洲市场和转化PD-1单药使用者的关键 [48] 问题: 关于Libtayo franchise（不包括LAG-3组合）的未来增长驱动力 [49] - Libtayo销售额超10亿美元，增长近30%，在辅助皮肤鳞状细胞癌新适应症获批后势头将继续 [51] - 在肺癌领域，美国新患者份额排名第二，五年总生存期数据与Keytruda相当 [51][52] 问题: 关于公司如何应对Keytruda和Opdivo专利到期可能带来的间接影响 [53] - 在皮肤鳞状细胞癌领域，公司是标准疗法，数据更好，Keytruda的生物类似药不会影响其势头 [54][56] - 在肺癌领域，生物类似药的影响尚待观察，品牌药本身受影响最大，但可能产生连锁反应 [56] 问题: 关于Linvoseltamab在多发性骨髓瘤这一拥挤但庞大的市场中的商业定位 [62] - 在晚期治疗线中拥有同类最佳的疗效和安全性数据，具有有说服力的价值主张 [62][63] - 更大的机会在早期治疗线，将在ASH公布新诊断患者的数据 [63] - 目标是简化当前复杂且有毒性的治疗方案 [64] 问题: 关于2026年是否有其他重要的II/III期数据集可能成为新的叙事焦点 [67] - 正在开发针对实体瘤的CD3双特异性抗体，如卵巢癌的MUC16xCD3抗体，预计2026年有进展 [69] - 正在开发CD28双特异性抗体平台，预计2026年展示EGFRxCD28 CoSTIM抗体的数据 [70] 问题: 关于公司在肥胖症领域的战略，特别是如何实现差异化 [71] - 从Hansoh授权GIP/GLP-1分子作为骨架，计划开发独特的组合疗法，针对代谢、心血管或肌肉保存等方向 [71] 问题: 关于肌肉生长抑制素在肌肉保存方面的差异化，以及相关的商业考虑和风险 [72] - II期26周数据显示，联合疗法未带来额外体重减轻，但显著减少了瘦体重损失 [73] - 下一步是研究其在体重维持阶段的效果，结果预计2026年上半年获得，同时正在进行更长疗程的研究 [73] - 肥胖症领域仍有大量未满足需求，组合疗法可解决多种合并症 [74]

公司核心产品动态 - 流感高发季来临，奥司他韦、玛巴洛沙韦等流感药需求激增，销量出现明显增长 [1] - 东阳光药在放弃国家集采后，推出奥司他韦颗粒升级版（15mg×18袋/盒），并在京东健康独家首发，新品价格为89.6元/盒，单包售价4.98元/15mg，较旧包装10袋装（单包4.5元/15mg）出现涨价 [1] - 第11批国家药品集采奥司他韦颗粒中标价为17.88元和19.03元（规格900mg），东阳光药新品价格约为集采中标价的16倍 [2] 公司核心产品市场地位与表现 - 奥司他韦是当前销售额最高的流感特效药，东阳光药核心产品“可威”（磷酸奥司他韦）曾一度占据国内90%市场份额 [2] - 2023年“可威”贡献收入55.46亿元，占公司总营收近九成，但2024年其销售收入降至25.8亿元，同比腰斩，占营收比例下降至64.2% [2] - 公司磷酸奥司他韦市场份额从2023年的64.8%下滑至2024年的54.8% [2] 公司整体财务状况 - 公司营收从2023年的63.86亿元下降至2024年的40.19亿元，同期净利润从10.14亿元下滑至2480万元，降幅高达97% [3] - 2024年上半年公司收入19.38亿元，同比减少24.95%，净利润1465万元，同比大降逾96% [3] 公司战略转型与研发进展 - 公司试图摆脱对奥司他韦的过度依赖，将慢病治疗领域作为突破口，该业务板块2024年贡献收入10.68亿元，占总收入比重达26.6%，首次超过四分之一，但仅相当于“可威”巅峰时期收入的三分之一 [4] - 公司在研自主产品超100款，但管线成熟度较低，仅1款进入上市申请阶段，处于临床Ⅱ、Ⅲ期的在研药物仅有10款 [4] - 公司治疗特发性肺纤维化新药盐酸伊非尼酮片于2024年5月获准开展III期临床，成为该适应症首个获批进入III期临床的国产创新药 [4] 资本市场表现 - 公司于2024年8月7日登陆港交所主板，上市首日股价创62.3港元高点，随后一路下跌，近4个月累计跌幅近三成，近期股价在45港元附近震荡 [4]

财务数据和关键指标变化 - 公司预计2024年两款已上市产品合计销售额将超过10亿美元 [5] - 公司对NUPLAZID的2024年收入指引为6.85亿至6.95亿美元，较之前指引范围的中点有所上移 [23][24][27] - 公司现金流为正，资产负债表强劲，拥有超过8亿美元现金且无债务 [6][105] - 公司已多年未进行外部融资，拥有强大的运营和财务能力进行投资和业务拓展 [105] 各条业务线数据和关键指标变化 - **NUPLAZID (帕金森病精神病)** - 本季度新患者转诊和新患者开始用药数量均增长超过20%，是长时间以来表现最强劲的季度 [10] - 该产品上市已九年，但通过品牌和非品牌营销活动，成功扭转了增长轨迹 [9][10] - 公司计划从明年开始扩大面向客户的现场销售团队规模，以推动该产品线的增长和盈利能力 [11] - **DAYBUE (Rett综合征)** - 超过70%的患者持续用药时间达到或超过12个月，表明患者基础稳定且药物带来益处 [40][41] - 第三季度新转诊数量显著增加，是自2024年第三季度以来最大的增长，表明在美国扩大商业覆盖面的投资已初见成效 [12] - 在美国，根据索赔数据库，确诊的Rett综合征患者数量已从上市时的约4500人增长至约5500-5800人，其中约40%的患者已尝试过DAYBUE [50] - 公司观察到因副作用（如腹泻、呕吐）而停药的患者中，有更多比例的患者在停药后重新尝试用药，且成功率有所提高 [52][53] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场** - 对于DAYBUE，三分之二的Rett综合征患者仍在社区医生处就诊，这是公司扩大商业覆盖面和投资的重点领域 [41] - **欧洲市场** - 公司计划在2025年自行在欧洲市场推广DAYBUE，预计将在2025年第一季度末至第二季度获得批准 [12][55] - 已启动指定患者供应计划，为部分医生提供用药经验，为上市做准备 [54] - 将采用与在美国类似的策略，但会根据不同国家的医疗体系（如卓越中心的存在与否）进行调整，德国将是首个启动的市场 [56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **商业战略** - 通过品牌与非品牌相结合的营销活动（如聘请Ryan Reynolds作为代言人）提升产品认知度，并基于营销活动揭示的未覆盖医生群体，决定扩大销售团队规模，形成协同效应 [9][13][17][18][20] - 对NUPLAZID的销售团队覆盖范围和目标进行了全面重新评估和调整，计划覆盖更多初级保健医生和执业护士，以更早触达患者 [15][16] - **研发管线战略** - 核心在研产品ACP-204是下一代5-HT2A项目，旨在优化疗效并避免QT间期延长副作用，目前正针对阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病进行二期研究 [5][6][67][68] - 公司研发投入遵循科学数据和商业前景，有能力根据项目进展增加或减少投入，不严格按研发销售比管理 [108] - **业务发展** - 公司拥有强大的资产负债表，有能力通过业务发展来补充产品管线 [6] - 除内部发现的两个分子外，大部分管线资产（包括已披露和未披露的）均通过业务发展获得 [107] - **行业竞争与法规环境** - NUPLAZID在其适应症领域没有显著的竞争对手 [35][36] - 针对《通货膨胀削减法案》的潜在影响，公司预计NUPLAZID可能面临价格谈判的最早年份是2029年，目前对2025-2026年的商业投资决策影响有限 [32][33] - 公司认为即使未来进行价格谈判，业务仍将保持盈利，不会像专利悬崖那样导致销量骤降，驱动销量增长以提升整体盈利仍是长期策略 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对两款已上市产品在2025年的持续增长抱有预期 [28] - 公司将在2025年提供NUPLAZID的峰值销售预测 [8][28] - 公司对ACP-204在2025年中的二期数据读出感到非常兴奋，认为其成功概率高于全新的二期资产 [61][62][68] - 公司预计2025年运营费用将会增加，以支持各项业务投资，但从多年来看，业务中存在显著的运营杠杆 [106] 其他重要信息 - 公司是一家专注于神经科学和罕见疾病的商业及研发阶段公司 [5] - 公司新任CEO Catherine和领导团队拥有丰富的商业专长，并对业务进行了全面审视 [14] 问答环节所有的提问和回答 问题: 能否概述一下公司业务和上一季度表现？[5] - 回答: 公司是神经科学和罕见疾病公司，拥有两款上市产品NUPLAZID和DAYBUE，预计今年合计销售额超10亿美元 管线中最先进的是ACP-204项目 公司现金流为正，拥有超8亿美元现金，无债务 [5][6] 问题: 能否总结NUPLAZID和DAYBUE的商业表现和未来轨迹？[7] - 回答: 两个品牌增长强劲 NUPLAZID本季度新患者开始用药增长超20%，公司计划明年扩大销售团队以继续增长 DAYBUE在第三季度新转诊显著增加，表明投资见效 公司将在明年提供各自的峰值销售预测 [8][10][11][12][28] 问题: 在品牌营销之外决定扩大销售团队，其背后的分步思考是什么？[13] - 回答: 这是营销活动的延续和演进 品牌营销活动带来了公司未覆盖医生的处方，因此需要评估并覆盖这些医生 新任领导层重新评估了销售团队的目标定位，决定扩大覆盖范围至更多初级保健医生等，以触达更早期的患者 [13][14][15][16] 问题: NUPLAZID今年的收入指引是多少？是否有所上调？[21][23][25] - 回答: 指引为6.85亿至6.95亿美元 范围收窄且中点较之前有所上移 [23][24][27] 问题: 考虑到运营规模的投资，明年是否预期持续增长势头？[28] - 回答: 预计两个产品线都将持续有意义的增长，并将提供NUPLAZID的明年指引和峰值销售展望 [28] 问题: 《通货膨胀削减法案》的谈判是否对NUPLAZID有重大影响？[29] - 回答: 对近期商业投资影响有限 预计最早谈判可能在2029年 即使发生谈判导致降价，业务仍将盈利，且公司没有竞争对手，因此驱动销量增长仍是策略 [32][33][34][35] 问题: DAYBUE在真实世界的使用反馈和增长前景如何？[39][40] - 回答: 患者用药持续时间长，超过70%用药超12个月，表明药物带来生活质量改善 增长重点在于覆盖更多社区医生 美国确诊患者数在增加，目前约40%已尝试DAYBUE，仍有增长空间 [40][41][50] 问题: DAYBUE患者用药持续时间超过12个月，公司如何帮助患者用药更久？是否存在停药点？[42][43] - 回答: 长期用药患者持续改善，停药则获益消失，这支持了患者持续用药 公司增长重点是在稳定患者基础上新增患者 早期治疗阶段的管理（如剂量滴定以应对副作用）是关键 [44][45][46] 问题: 在Rett综合征的早期诊断方面有何举措？[47] - 回答: 该疾病不难诊断，有基因检测 增长更多来自老年患者的诊断增加 DAYBUE在任何疾病阶段都有效 [48][49] 问题: 对于用药初期出现副作用的患者，如何帮助医生做好准备以提高治疗持续性？[51] - 回答: 公司观察到停药后重新尝试用药的患者比例增加，且这些患者后续的用药持续性更好 医生和家庭现在比一年前了解更多 [52][53] 问题: DAYBUE在美国以外的市场策略，例如欧洲，是怎样的？[54] - 回答: 将在欧洲自主推广，已开始组建团队并启动指定患者供应计划 预计2025年第一季末至第二季获批 将首先在德国启动，再扩展至其他主要市场 [54][55] 问题: 在欧洲推广的策略与美国有何异同？[56] - 回答: 策略类似但也有不同，需因国而异，会借鉴美国成功经验并适应欧洲不同市场 [56] 问题: 请谈谈ACP-204的二期数据读出及其意义 [60] - 回答: 对ADP和LBD的研究都感到兴奋 2025年中的ADP二期数据读出是重要里程碑 凭借对pimavanserin的丰富认知，该项目成功概率较高 试验采用无缝入组设计以节省时间 [61][62] 问题: ACP-204与pimavanserin有何关系？[63][65] - 回答: 是新分子实体，非pimavanserin的改良剂型 设计旨在优化性能，解决了pimavanserin的QT间期延长问题，从而可以研究更高剂量，可能带来更好疗效和更快起效 [67][68] 问题: ADP市场规模与PDP相比如何？[69] - 回答: ADP市场规模是PDP的很多倍 [70] 问题: 对于ACP-204的二期数据，怎样的结果算是成功？[71] - 回答: 达到主要终点就是成功，因为该适应症目前无获批药物 [72] 问题: ACP-204二期数据读出的具体时间？[75] - 回答: 2025年中，接近时会提供更具体时间点 [75][76] 问题: 试验入组完成了吗？[77][79] - 回答: 尚未完成，是6周试验，完全入组后会明确数据读出时间线 [78][80][82][84] 问题: 针对路易体痴呆精神病的项目进展如何？[85] - 回答: 上季度刚启动二期，尚无时间表 此前有限数据显示在该患者亚群中疗效强劲 [85][87] 问题: 这两个适应症目前有治疗药物吗？[88] - 回答: 目前均无获批治疗药物 [89] 问题: ACP-204的专利情况如何？[90] - 回答: 作为新分子实体，专利期很长 [91][92] 问题: 请谈谈MDD项目和与SPRAVATO的差异化目标 [93][95] - 回答: 目标是达到SPRAVATO的疗效，但副作用更轻（如无分离、镇静），从而减少用药监测时间和负担 [96] 问题: MDD项目的时间线？[97] - 回答: 二期试验将于本季度开始，需等待进一步进展才能提供数据读出时间 [97] 问题: 在MDD试验中如何控制安慰剂效应和站点一致性等风险？[98] - 回答: 团队经验丰富，设置了大量保障措施以最小化风险，但神经科学领域无法完全消除此类风险 [99] 问题: 请谈谈特发性震颤项目的时间线和研究设计 [100] - 回答: 该项目（ACP-711）具有机制选择性，有望在保持疗效的同时减少副作用 计划2025年启动二期，目前仍处早期，但市场机会巨大 [101][102][103] 问题: 从CFO角度，如何看待P&L动态、运营费用趋势和现金？[104] - 回答: 公司收入增长，盈利增长，现金流长期为正 拥有超8亿美元现金，无债务 明年运营费用将因各项投资而增加，但业务存在显著的运营杠杆 [105][106] 问题: 对当前研发投入水平和管线数量是否满意？是否有早期项目即将进入临床？[107] - 回答: 公司有未披露的早期项目，多来自业务发展 内部发现投入有限 公司有能力和容量增加管线，研发投入遵循科学和商业前景，可增可减 [107][108]

公司概况与2025年回顾 * 公司为Nuvation Bio 通过收购AnHeart并获得FDA批准推出Ibtrozy 转型为商业化阶段公司[2] * 2025年最重大的转型事件是收购AnHeart 获得FDA批准并推出Ibtrozy[2] * 公司首个完整季度的销售额非常强劲[2] * 在Jefferies会议上公布的safusidenib低级别神经胶质瘤数据是一项重大成就 展示了无进展生存期和反应率[2] 核心产品Ibtrozy的临床数据与差异化优势 * Ibtrozy是针对ROS1阳性肺癌的ROS1抑制剂[3] * ROS1是一种侵袭性肺癌 超过三分之一患者就诊时出现脑转移 超过50%患者脑内进展[4] * 与早期TKI相比 Ibtrozy数据优势显著 第一代TKI反应率约70% 无进展生存期约一年半 repotretinib反应率近80% 无进展生存期36个月[4] * Ibtrozy最新数据显示反应率约90% 无进展生存期达40个月 反应持续时间达50个月[5] * 二线治疗系统性反应率为56% 颅内反应率为66% 均处于领先水平[6] * 安全性方面 在337名患者中 因前六大不良事件停药的患者仅1人 停药率为0.3%[6] * 低停药率结合50个月的反应持续时间 预计通过DNA检测年收入将超过40亿美元 通过RNA检测将超过50亿美元[7] Ibtrozy上市表现与市场动态 * 第三季度患者起始用药数为204 是repotretinib首个完整季度34例患者起始用药数的6倍[9] * 204例起始用药中几乎没有临床试验或早期访问计划患者 几乎完全没有患者积压 均为全新患者[9] * 患者起始用药主要来自学术中心 社区中心采用速度较慢 但预计未来几个季度社区中心将成为重要增长领域[10] * 2025年1月7日NCCN指南更新 将免疫化疗从选择中移除并列为禁忌 必须使用ROS1抑制剂 这对公司是利好[11] * 指南变更主要由于repotretinib的36个月无进展生存期显著优于entretinib的16个月 以及Ibtrozy的50个月数据[13] * 来自医生的反馈非常积极 认为Ibtrozy已成为标准疗法 其耐受性超出专家预期[15][16] 市场机会与诊断测试 * ROS1是融合基因 RNA检测比DNA检测灵敏度高约30%[17] * 目前通过DNA检测美国每年约有3000名患者 通过RNA检测将增至约4000名患者[17] * 按Ibtrozy当前年治疗费用35万美元计算 4000名患者对应年收入超过10亿美元 叠加超过四年的治疗时长 到第五年销售额有望超过50亿美元[17] * RNA检测约一年前获批 预计需要一到两年成为标准诊疗 学术中心已开始采用 社区中心仍需教育[18][19] 管线产品Safusidenib的进展与潜力 * Safusidenib是针对IDH1突变神经胶质瘤的候选药物 目前唯一获批药物vorasidenib仅用于低级别神经胶质瘤[20] * 在低级别神经胶质瘤中 safusidenib反应率为44% 是vorasidenib11%反应率的四倍[20] * vorasidenib两年疾病进展率为42% safusidenib两年疾病进展率为12%[20][21] * 在高级别神经胶质瘤中 vorasidenib反应率为零 而safusidenib反应率为17% 其中三分之一为完全缓解 且缓解持续时间长[22] * 安全性良好 不良事件主要为1-2级 且前八大不良事件中有五个是免疫相关 提示药物可能具有免疫机制[22][23] * 已启动关键性研究 同时纳入高级别和低级别神经胶质瘤患者 旨在获得两种适应症的批准[23][24][25] * 研究主要终点为无进展生存期 预计最晚于2029年公布结果 但可能因FDA对影像学标准和终点的评估变化而提前[26][27][28] 其他研发平台与公司财务状况 * 药物偶联物候选药物NUV1511在1期研究后已终止开发 在多个难治肿瘤类型中观察到显著反应 但一致性不足以保证超过1亿美元的关键研究投资[30] * 从试验中获得了经验 将继续探索药物偶联物平台 但将基于1期研究结果转向新的开发路径[31] * 公司现金充裕 截至上一季度末拥有5.5亿美元现金[33] * 业务发展是公司战略的重要组成部分 正在评估多种机会[33] * 除Ibtrozy和safusidenib外 公司还有其他内部研发项目[33][34] 2026年展望 * Ibtrozy的销售是投资者的关注重点 预计将继续保持强劲销售[33] * Safusidenib的关键研究将继续进行患者招募 希望招募速度能支持早于预期完成试验[33]

配售交易核心条款 - 公司于2025年12月2日与独家配售代理签订配售协议，以每股29.62港元的价格向不少于六名承配人配售共1.05亿股股份 [1] - 配售价较协议签署前一日收市价31.68港元折让6.50%，较前五个交易日平均收市价31.28港元折让约5.29% [1] - 此次配售预计募集总额约31.15亿港元，扣除费用后净额约为30.87亿港元 [1] 募集资金用途 - 公司计划将所得款项净额的约80%用于研发相关支出，包括推进在研创新药的临床研究及支持已商业化药物的适应症扩展 [1] - 约20%的募集资金净额将用于运营资金及其他一般用途 [1]