PresentationJohn Whittaker Okay. Nice to see everyone here in the room today. I'm John Whittaker with the Citi Investment Banking team. Excited to have a discussion with Ascentage here this afternoon. And Veet, obviously, you're new to the sea. Congratulations. And I think it would be helpful, certainly introduce yourself. And I think it would be helpful to provide a bit of a background on Ascentage. The company overall. And obviously, you just had your first half update a couple of weeks ago and highlighte ...

核心事件 - 复宏汉霖地舒单抗注射液HLX14获美国FDA批准上市 商品名为BILDYOS和BILPREVDA [1][2][3] - 批准基于分析相似性研究及临床比对数据 证明HLX14与原研药在质量、安全性和有效性方面高度相似 [1] - 覆盖骨质疏松、骨相关事件等8项适应症 直接对标原研药Prolia/XGEVA全球核心市场 [2][3][4] 市场前景 - 全球地舒单抗市场规模达74.62亿美元 [1][2][11] - 通过生物类似药路径切入市场 凭借成本优势与同等疗效抢占原研药未满足需求及专利到期后替代份额 [2] - 海外产品利润激增超200% BD合同现金流入超10亿元同比增长280% [5] 商业化策略 - 与欧加隆签订独家许可协议 由其负责除中国境内及港澳台地区以外全球商业化 [3] - 借助跨国药企本土渠道资源加速市场渗透 [6] - 累计六款产品海外获批上市 其中三款于美国获批 [5] 财务表现 - 2025上半年营收28.195亿元人民币同比增长2.7% 毛利润21.992亿元同比增长10.5% [5] - 净利润3.901亿元 经营性现金流7.709亿元同比增长206.8% [5] - 研发支出9.954亿元 费用化研发支出同比增长21.3% [5] 国际合作 - 与Abbott签署协议授权69个国家和地区开发商业化四款生物类似药和一款创新药 [6] - 与Dr.Reddy's达成HLX15授权覆盖43个国家和地区 [6] - 与Lotus就抗PD-1单抗H药在韩国达成合作 与Sandoz签署HLX13独家商业化协议 [6] 监管与临床 - FDA批准基于比对研究数据 符合《证明与参照药生物相似性方面的科学考虑》指南要求 [1] - 生产场地和设施通过FDA批准前检查 符合cGMP要求 [1] - 此前获EMA积极意见(2025年7月)及加拿大受理(2024年9月) [2][3] 行业意义 - 成为国内少数具备"中美双报"执行力的生物药企 [2] - 为后续PD-L1 ADC等创新药"出海"铺路 [2] - 提供中国创新药企通过生物类似药切入美国市场的可复制模式 [11] 适应症覆盖 - BILDYOS(60mg/mL)用于骨折高风险的绝经后妇女骨质疏松症等5项适应症 [3] - BILPREVDA(120mg/1.7mL)用于预防骨相关事件、骨巨细胞瘤等3项适应症 [4]

公司股份增持情况 - 一致行动人士于2025年9月1日至9月3日以平均每股10.16港元价格买入40.2万股公司股份 [1] - 增持后一致行动人士共持有公司2.01亿股股份 占已发行股份总数25.41% [1] - 此次增持显示内部对公司发展前景和长期投资价值的信心 [1] 未来股份变动意向 - 一致行动人士表示可能适时进一步增持公司股份 [1] - 所有增持行为将遵守适用法律及监管规定 [1]

公司概况 * Vanda Pharmaceuticals (VNDA) 是一家全球性生物制药公司，专注于精神病学、神经学等领域，拥有三种已上市产品和丰富的研发管线[4] 财务状况 * 公司第二季度末持有约3.25亿美元现金，且无负债[7] * 2025年全年收入指引为2.1亿至2.5亿美元（中点2.3亿美元）[7][13][18] * 2025年全年预计期末现金为2.8亿至3.2亿美元（中点3亿美元），预计全年现金消耗约为7500万美元[19] * 第二季度收入约为5300万美元，其中Fanapt收入达2930万美元，环比和同比均实现显著增长[19] 商业产品与市场表现 * **Fanapt (伊潘立酮)**：获批用于治疗精神分裂症和双相情感障碍，自2024年新增双相情感障碍适应症后，通过扩大销售团队（从约150人增至300人）[26]、增加客户拜访频率[23][26]，成功推动处方量（TRx）和新增品牌处方量（NRx）创五年新高[25]，并带动第二季度收入显著增长[19][26] * **Hetlioz (他司美琼)**：获批用于非24小时睡眠-觉醒障碍和Smith-Magenis综合征，尽管自2022年底起面临仿制药竞争已近三年，但品牌仍展现出强大韧性，维持大部分市场份额[10][14][19] * **Pomvori**：从强生收购的多发性硬化症药物，收购价为1亿美元首付款，无后续里程碑付款或特许权使用费[11]；在经历内部过渡和商业活动重启后，第二季度首次出现患者需求环比增长，显示出稳定和复苏迹象[11][19] 研发管线与监管里程碑 * **Tradipitant**：新药申请（NDA）用于治疗晕动病，处方药用户费用法案（PDUFA）日期为2025年12月30日[6]；同时仍在寻求胃轻瘫适应症的批准，去年曾收到完整回复函（CRL）[6][15] * **Basanti (米索哌隆)**：NDA已获FDA受理，用于治疗双相情感障碍和精神分裂症，PDUFA日期为2026年2月[6][7]；申报包中的生物等效性数据在ASCP会议上展示，显示其与伊潘立酮（Fanapt）在所有治疗剂量水平上均具有生物等效性[8][39]；目前未发现审评问题[7][42] * **Imsidolumab**：从Anaptis引进[6]，计划在2025年底前提交生物制剂许可申请（BLA），用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP），预计PDUFA日期在2026年下半年[6][18] * **其他在研项目**： * Basanti用于重度抑郁症（MDD）的III期研究，预计2026年获得结果，若成功有望在2027或2028年增加该适应症[9][17][27] * Fanapt长效注射制剂正处于精神分裂症的III期研究阶段，预计2027年后可能上市[9][17] * Hetlioz正在寻求失眠和时差障碍等新适应症的批准[10][17] * Pomvori计划开发用于溃疡性结肠炎和银屑病等新适应症[12][17] 战略重点与业务发展 * 战略核心是通过现有产品和即将获批的产品（预计到2026年最多有6款产品上市）实现收入有机增长，并积极探索业务发展机会[12] * 已通过收购Pomvori[11]和引进Imsidolumab[6]展示了业务开发能力，并继续寻求能利用其精神病学和神经学领域商业化优势的协同机会[12] * 公司非常注重提高患者对药物的可及性和可负担性，并尽可能直接与消费者互动[13] 关键投资亮点与市场认知 * 管理层认为当前市场估值（约3亿美元市值[21]）与公司强劲的财务状况和增长潜力存在显著脱节，最大的价值创造机会在于Fanapt和Basanti的故事[22][29] * Basanti作为505(b)(1)途径的新药，预计将享有至少5年的市场独占期，并有专利保护至2040年代[27] * 从Fanapt过渡到Basanti预计将显著改善毛利率，因为Basanti的净收入占比（Gross-to-Net）可能从Fanapt的约50%改善至30-35%，这主要得益于其定价机制重置，可避免因Medicaid高返利导致的收入侵蚀（Medicaid业务约占Fanapt收入的40%，其净收入几乎为零）[27][28][29] 其他重要信息 * Fanapt的增长主要归因于双相情感障碍新适应症的推广，新增处方几乎全部来自该适应症，且医生对治疗躁动患者 profile 的接受度较高[30][32] * 在支付方方面，由于非典型抗精神病药是受保护类别，且目前大部分患者属于政府保险计划，尚未遇到显著的准入障碍[34] * 对于Basanti在MDD适应症上仅进行一项III期研究即可能获批的信心，源于同类药物（如Symbyax和Fanapt自身在双相情感障碍上）已有先例，且该领域研究路径成熟[54] * 关于Hetlioz用于时差障碍的申请，近期法院裁定FDA需做出批准或召开听证会的决定，但最终结果仍待FDA下一步行动，目前尚不确定[55]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净销售额首次达到1.5亿美元里程碑 其中Avelity贡献1.2亿美元 Sunosi贡献3000万美元 公司正朝着年化5亿美元销售额目标迈进 [5] - 第二季度现金余额超过3亿美元 财务状况强劲 已接近现金流盈亏平衡点 [5] - 上半年现金基础亏损约为5000万美元 较去年同期的约1亿美元亏损改善超过50% [84][85] - 第二季度毛利率折扣率处于50%中段水平 预计下半年将保持在这一区间 [46][47] 各条业务线数据和关键指标变化 - Avelity在抑郁症治疗领域上市11个季度 销售额接近5亿美元年化水平 市场份额仅为0.16% 增长空间巨大 [30][44] - Sunosi目前三分之二处方来自阻塞性睡眠呼吸暂停相关日间过度嗜睡症 三分之一来自发作性睡病 [62] - 新上市产品Sunosi在第二季度最后两周半实现约40万美元销售额 [5] - Avelity处方中约50%为一线和二线治疗 其中一线治疗占比略高于15-16% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - Rexulti在医疗保险渠道的处方量同比增长超过40% 显示阿尔茨海默病躁动症市场的强劲增长潜力 [14][15] - Avelity的保险覆盖范围达到83% 最近新增2800万覆盖人群 [31] - Sunosi已在商业和政府渠道获得约三分之一人群的保险覆盖 [51] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于中枢神经系统领域 拥有三个已批准产品和丰富研发管线 包括阿尔茨海默病躁动症、吸烟 cessation、ADHD、暴食症、轮班工作障碍等多个适应症 [3][4] - 采用分阶段商业化策略 先针对专科医生和高处方量医疗机构 再逐步扩展至全科医生 [38][58] - 对Avelity启动全国直接面向消费者广告宣传 预计将进一步提升品牌认知度和处方量 [31] - Sunosi专利保护至2041年 已收到Paragraph IV认证通知 专利挑战程序已启动 [60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 阿尔茨海默病躁动症市场存在重大未满足需求 预计峰值销售额可达10-30亿美元 [8] - ADHD适应症预计可为Sunosi带来10-30亿美元峰值销售额机会 [71] - 公司当前首要重点是收入增长 其次是实现现金流盈亏平衡 最终达到盈利目标 [84][85] - 产品临床试验数据显示出差异化的疗效和安全性特征 早期市场反馈积极 [45][49] 其他重要信息 - AXS-12用于发作性睡病治疗 已完成临床工作 计划第四季度提交新药申请 [80][81] - Sunosi正在开发四个新适应症：ADHD、抑郁症相关日间过度嗜睡、暴食症和轮班工作障碍 [63] - 阿尔茨海默病躁动症申报包将包含三项阳性充分对照试验和独立安全性数据库 [18][19] - 公司销售团队已从最初的160人扩展至约300人 以支持业务增长 [27][28] 问答环节所有提问和回答 问题: 是否仍按计划在第三季度提交sNDA申请 - 公司确认仍按计划在第三季度提交阿尔茨海默病躁动症的补充新药申请 [6] 问题: 阿尔茨海默病躁动症的市场机会和未满足需求 - 该领域存在重大未满足医疗需求 目前仅有一个获批产品Rexulti 属于非典型抗精神病药且带有黑框警告 [8] - 预计该适应症峰值销售额可达10-30亿美元 [8] 问题: 随机退出研究对申报包的价值 - 随机退出设计可证明药物维持疗效和预防复发的能力 但不能检测纵向变化 [20] - 申报包将包含显示纵向分离和治疗效果的数据 以及预防复发和维持疗效的证据 [21] 问题: CMAI量表的各个子领域对FDA的重要性 - 公司与FDA一致确定主要终点为CMAI总分 [24] - 目标患者人群为阿尔茨海默病痴呆患者 这一直非常一致 [24] 问题: 销售团队配置和优化策略 - 计划将阿尔茨海默病躁动症加入现有Avelity销售团队 并建立专门的长期护理和社区销售团队 [28] - 销售团队已从160人扩展至260人 最近再增加40人达到约300人 [27] 问题: 对Avelity峰值销售预期的信心 - 公司对10-30亿美元的峰值销售范围感到满意 目前正朝着5亿美元年化销售额迈进 [30][35] - 将根据市场动态和患者访问情况更新指导 [32] 问题: 早期使用者特征和采用驱动因素 - 临床医生试用产品后通常会导致明确采用 试用是重要预测指标 [43] - 目前重点针对头痛中心 这些患者通常是后期治疗线患者 [55] 问题: 毛利率折扣率的稳态水平 - 预计今年将维持在50%中段水平 随着保险覆盖改善 净价格可能保持稳定或改善 [46][47] 问题: Sunosi的主要机会领域 - 目前约三分之二处方来自阻塞性睡眠呼吸暂停相关日间过度嗜睡症 [62] - 正在开发四个新适应症：ADHD、抑郁症相关日间过度嗜睡、暴食症和轮班工作障碍 [63] 问题: AXS-12的价值主张和下一步计划 - 提供差异化的产品特征 包括日间给药方案和不同的计划安排 [80] - 已完成临床工作 计划第四季度提交新药申请 [81] 问题: 盈利能力与投资平衡的哲学 - 公司当前首要重点是收入增长 其次是实现现金流盈亏平衡 最终达到盈利 [84][85] - 能够投资于所有业务方面 同时改善现金流状况 [85]

Question-and-Answer SessionSo I guess maybe to start out, Mike, if you want to just kind of summarize where you are with the business, 2 products that are gaining momentum.Michael RaabPresident, CEO & Director Sure. Thanks, Yigal, and to Citi for inviting us. I think we're at an incredibly exciting time for the evolution of the company where you look at the decision that we made to not participate in TDAPA. First, let's get that off the table because that's certainly a question that we get a lot of that, th ...

Question-and-Answer SessionGood to see you. Let's just kick it off with a bit of a kind of discussion of the MASH space, all the commercial developments. We've had some regulatory developments with respect to noninvasive diagnosis. Give us kind of the state of the market in your view, and then we can get into pegozafermin.Rohan PalekarCEO & Director Sure. So I think, Geoff, it's a great time to be in the MASH space. I think this was a long time coming, right, where this is a disease state or an indication w ...

财务表现 - 2025年上半年收入99.5亿元 同比增长16.1% [1] - 归属于股东的净利润23.4亿元 同比增长56.1% [1] - 经调整净利润23.9亿元 同比增长6.2% [1] - 综合毛利率42.7% 同比提升3.7个百分点 [1] - 经调整净利润率45.6% 同比提升1.2个百分点 [1] 收入结构 - IND前服务收入41.5亿元 同比增长35.2% [2] - 早期阶段项目收入同比下降29.7% [2] - 临床三期和商业化项目收入同比增长24.9% [2] - 美国收入占比60.5% 同比增长20.1% [2] - 欧洲收入占比20% 同比增长5.7% [2] - 中国收入占比13% 同比下降8.5% [2] 订单情况 - 未完成订单总额204亿美元 同比增长1.2% [2] - 未完成服务订单114亿美元 同比下降13% [2] - 未完成潜在里程碑付款订单90亿美元 同比增长27% [2] - 三年内未完成订单42亿美元 同比增长16% 占总订单21% [2] 项目管线 - 上半年新增86个新项目 过半来自美国 [3] - 从外部转入9个项目 含2个临床三期项目 [3] - 综合项目数达864个 含67个临床三期项目和24个商业化项目 [3] - 大部分转入项目为复杂分子（双抗、多抗和ADC） [3] 盈利预测 - 2025年经调整归母净利润预测下调至49.0亿元 [3] - 2026年预测下调至55.0亿元 [3] - 新增2027年预测为63.4亿元 [3]

公司概况 * Sagimet Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发抑制脂肪酸合酶（FASN）的项目[5] * 公司主要开发针对NASH（非酒精性脂肪性肝炎）、痤疮和某些实体瘤的疗法[5] * 主要候选药物包括用于NASH的denifanstat和用于痤疮的下一代分子TVB-3567[5][8] 核心项目与临床进展 痤疮项目 (TVB-3567) * 中国合作伙伴Ascletis完成的Denifanstat Phase III试验所有主要和次要终点均达到统计学显著 安全性良好[16][17] * TVB-3567是一种更高效的FASN抑制剂 预计使用较低剂量 其PK特征匹配良好 知识产权保护期至2046年[14] * TVB-3567的Phase I研究已完成一半 预计2025年底或2026年初完成 Phase II计划于2026年年中启动[8] * 痤疮药物市场约40年无新化学实体口服药获批 现有主要口服药异维A酸（Accutane）因REMS程序限制使用[19][20][21] NASH项目 (Denifanstat) * Denifanstat通过抑制FASN 减少肝脏脂肪、炎症和纤维化 在Phase IIb研究中显示出疗效[5][6] * 即将启动与resmetirom联合的Phase I药物相互作用（DDI）研究 针对肝硬化或F4期患者 预计2025年底或2026年初获得数据[6][7] * 临床前数据显示denifanstat与resmetirom联合使用对改善肝脏健康有协同效应[7][56] * 公司现金1.35亿美元可支撑运营至2028年 足以完成与resmetirom的Phase IIb研究并推进痤疮项目[59] 作用机制 * FASN是将糖转化为脂肪（de novo lipogenesis）途径中的关键酶 抑制FASN可阻止有害脂肪酸棕榈酸盐的形成[10][11] * 在NASH中 FASN抑制通过肝脏去脂化并直接影响炎症和纤维化细胞发挥作用[11] * 在痤疮中 FASN抑制影响皮脂腺中脂肪酸（如sapienic acid）的产生 并减轻炎症[12][13] 安全性数据 * 痤疮Phase III试验中药物耐受性良好 安慰剂组干眼症发生率更高 仅1例安慰剂患者出现头发稀疏[22][23] * 此前NASH Phase IIb中观察到的头发稀疏被认为是COVID疫情及Paxlovid使用等外部因素导致的异常值[24][25] 市场机会与商业化 * 美国约有5000万痤疮患者 其中1000-1500万为中度至重度 仅510万正接受皮肤科医生治疗[30] * 异维A酸在美国年处方量约200万 峰值销售额达10-13亿美元[32] * 公司考虑自行商业化痤疮药物 认为皮肤病市场基础设施建设挑战较小[38] * FASN抑制机制可能应用于其他炎症性皮肤病[39] 监管与开发策略 * FDA对非侵入性终点（如FibroScan）用于NASH试验持更开放态度 这可能降低成本和加速患者招募[40][41][42] * 公司拥有突破性疗法认定 可与FDA进行实时会议讨论试验设计[44] * 与resmetirom的联合用药IP保护至2044年 覆盖FASN抑制与THR beta激动剂的组合[51][52] 其他重要内容 * THR激动剂会随时间推移升高FASN水平 因此可能需要FASN抑制剂来确保患者达到治疗目标[54] * 在NASH Phase IIb中 同时使用背景GLP-1药物的患者接受denifanstat后 纤维化减少的安慰剂调整差异达42%[57] * Denifanstat无胃肠道（GI）或重要器官毒性[49]

Aclaris Therapeutics (ACRS) 2025 Conference September 03, 2025 01:00 PM ET Speaker0Restart. All right. Welcome, everyone, to the day one of Cantor's Global Healthcare Conference. For the next session, we are very excited to host the team of Aclaris Therapeutics. Gentlemen, thank you for taking your time.Representing Aclaris, we Neil Walker, CEO, President and Chair of Board of Directors Joseph Monaghan, Special Scientific Advisor and Hugh Davis, President and Chief Operating Officer. Myself Prakhar Gwal, I' ...