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从京系列蛋鸡到奶牛育种 首农搭建智能育种闭环平台
北京商报· 2025-10-29 22:23
公司业务与成果 - 华都峪口禽业成功培育多种蛋鸡,截至2025年京系列蛋鸡累计推广量突破78亿只,2024年自主年推广量超3亿只,国内市场占有率达60%,并实现中国种鸡出口零的突破 [1] - 公司旗下"智慧蛋鸡"APP为家禽行业首个产业互联网平台,注册用户超23万,服务全国70%以上养殖场,覆盖蛋鸡数量达7亿只 [1] - 在生猪育种领域,公司科研团队发布多基因编辑抗病育种新技术,攻克多基因编辑效率低的世界性难题,实现一轮转染完成10个基因以上的精准编辑,并于2025年8月顺利出生全球首例5基因编辑抗病猪,可同时抵抗六种重大疫病 [5] - 在奶牛育种方面,公司依托10.5万头高产奶牛群体建立全国最大优秀种公牛培育体系,存栏种公牛近300头,年销售优质冻精300万剂 [5] - 公司奶牛育种技术累计改良全国奶牛超过2300万头,推动我国奶牛平均单产从2000年不足3吨提升至2024年的9.9吨,核心群单产突破12.8吨 [5] - 公司奶牛中心自1983年起持续开展援藏工作,累计投入资金4200多万元,派出技术人员近1500人次,开展技术培训与服务2750余次,扶持牧民19400多人次,累计改良黄牛250余万头,复壮家牦牛5500余头,头均年产奶量提高110公斤,头均直接收益增加860多元,累计为藏区增收9.3亿元 [6] 科技创新与平台建设 - 2024年发布行业首个智能体"小慧1.0",具备多模态交互与深度学习能力,推动蛋鸡养殖从经验驱动迈向数据驱动 [1] - 公司联合中国农大、正大畜牧等7家单位发起成立"北京农业中关村产业联盟",搭建产业协同创新生态,目前已成立生物育种、智慧农业等10余个专业委员会,会员单位近200家 [6] - 公司建设首农畜禽分子育种数据中心,以畜禽种业数据为基础构建高标准种质资源基因库及数据分析平台,实现育种全流程数据的采集、存储、分析和应用 [7] - 数据中心通过集聚畜禽育种基因型、表型、环境型数据,提升存贮空间和物联网传输体系,从存储、算力、物联网建设三个维度实现迭代升级,持续扩大畜种数据应用集聚效应 [8]
未来10年再造一个中国高技术产业,生物制造重磅入选“十五五规划”未来产业【附合成生物学行业市场分析】
前瞻网· 2025-10-29 15:47
国家战略定位 - 生物制造被列为与量子科技、脑机接口等并列的七大未来产业赛道之一,国家层面明确要"再造一个中国高技术产业"[2] - 这是国家战略层面首次以高规格、大力度为未来产业谋篇布局,旨在抢占全球产业制高点[2] - 生物制造在产业板块中处于非常重要的引领位置,其重要性不亚于芯片研制,是推动产业升级和经济高质量发展的关键力量[2][3] 生物制造定义与核心 - 生物制造是一种以工业生物技术为核心的先进制造方式,核心在于利用基因编辑、合成生物学等手段将微生物、植物或动物细胞重新编程为"细胞工厂"[2] - 该技术可在常温常压下,将糖、秸秆、CO₂、废塑料等可再生原料转化为药品、疫苗、可降解塑料、航空燃油等高附加值产品[2] - 其过程被视为替代传统石化路线、实现"双碳"目标的关键路径,具有绿色、低碳、可持续的特点[3] 基因编辑技术应用 - 基因编辑是生物制造的核心技术支撑,在农业领域已进入产业化应用阶段,成功应用于烟草、水稻、小麦等高产高抗新品种选育,以及猪、牛等经济性畜禽品种改良[3][4] - 在疾病治疗领域展现出较大应用潜力,中国在生殖、遗传性疾病、癌症、艾滋病等疾病的治疗研究中取得重要突破,例如通过基因编辑精准修复或替换病变基因[4] - 中国科学家近期首次在猪胚胎中培育出微型人类心脏,利用"人兽嵌合体"技术为器官移植和疾病模型构建开辟新路径[7] 合成生物学发展 - 合成生物学是生物制造的"加速器",正快速渗透至能源、材料、化工、农业、医药等多个领域[8] - 预计未来十年,石油化工、煤化工产品的35%可被生物制造产品替代,对相关领域产生深远影响[8] - 农业产品如牛奶、食糖、油脂等一旦实现工业生物制造,将产生巨大颠覆性影响,全球经济规模可达数十万亿美元[8] - 2022年中国合成生物学市场规模约9.37亿美元,未来有望实现快速增长[11] 行业前景与影响 - 生物制造是科技创新和产业创新融合发展的重要领域,预计将重构制造业生产模式、替代天然产物获取方式、颠覆农业种植养殖模式[13] - 预计到本世纪末,生物制造将占据全球制造业产值的三分之一,形成规模高达30万亿美元的新兴产业市场[14]
明星基因疗法公司股价一夜暴跌40%,相关药物临床被暂停
第一财经· 2025-10-28 16:29
临床试验暂停事件 - Intellia Therapeutics因一名受试者出现严重肝损伤(肝酶急剧升高,胆红素升高)而暂停其针对ATTR-CM的主要在研产品nexiguran ziclumeran(nex-z)的两项后期研究的给药和患者筛查 [1] - 此次临床试验暂停导致公司股价暴跌超过40% [1] - 临床研究中因安全性问题暂停的情况在基因编辑细胞治疗领域并不少见,具体原因需通过调查分析以判断是患者自身原因还是药物原因 [2] 受影响的产品与市场 - 受影响的nex-z是一种针对罕见心脏病ATTR-CM的一次性基因疗法,其作用机制是精准编辑基因以“关闭”负责产生缺陷转甲状腺素蛋白的基因 [1] - ATTR-CM是一种因缺陷蛋白在心脏积聚导致器官衰竭的罕见且致命的心脏病,市场预估其是一个价值数十亿美元规模的市场 [1][2] - 全球ATTR-CM患者人数预估在20万至30万,且存在大量未确诊患者 [2] 竞争格局与替代方案 - Intellia的竞争对手BridgeBio Pharma在临床试验暂停消息公布后股价大涨超过17% [2] - 目前已有其他公司的ATTR-CM治疗方案获批,包括Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞以及BridgeBio Pharma,这些药物通过不同技术路线“关闭”或“抑制”缺陷蛋白的产生 [2] 中国研发进展与患者特点 - 中国相关基因编辑疗法处于临床阶段,北京协和医院已于去年7月完成国内首个自主研发的基因编辑药物YOLT-201全国多中心临床试验的首位受试者用药 [2] - 中国的在研药物YOLT-201为一次性给药,采用体内基因编辑技术及脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,旨在实现肝脏中高效特异的TTR靶基因编辑 [3] - 中国ATTR-CM患者以遗传型为主,因此遗传咨询和家系管理至关重要,基因沉默剂和淀粉样纤维清除药物的研发也在推进中 [3]
巴西大豆进口价创新高!农牧渔ETF(159275)微涨0.1%!机构:禽流感高发叠加引种受限或催化养殖链机会
新浪基金· 2025-10-27 10:05
农牧渔ETF市场表现 - 农牧渔ETF(159275)盘中价格微涨0.1%,成交额为199.89万元,基金规模为2.08亿元 [1] - 成份股中众兴菌业、晓鸣股份和生物股份涨幅领先,分别达4.76%、4.1%和3.16% [1] - 成份股中晨光生物、神农种业和獐子岛表现较弱,跌幅分别为2.78%、1.32%和1.27% [1] 行业供需与价格动态 - 10月中旬巴西大豆进口价格创历史性高位,国内近百家粮油企业暂停采购12月及明年1月船期大豆,涉及规模约800万吨 [1] - 生猪养殖行业供应持续放量,肥猪需求增加带动猪价上行,但养殖延续亏损,产能去化或加速 [2] - 海外禽流感频发,祖代鸡引种存不确定性,利好白羽鸡产业链价格 [2] 技术与育种进展 - 我国学者成功完成全球首例基因编辑猪肝脏活体移植手术,标志着生物技术在畜牧医疗领域的重大突破 [1] - 种业关注生物育种扩面进度,转基因玉米推广及行业收并购动作 [2] - 国内祖代引种同比缩量29.1%,法国成唯一来源,需持续关注海外引种变化及自主育种机会 [1] 动物疫情与行业影响 - 全球进入禽流感高发季,2024/2025流感季家禽领域高致病性禽流感(HAPI)同比增61.5%,涉及49国,欧洲尤为严重 [1] - 法国提前提升禽流感警戒级别至"高级",或预示新一季传播节奏提前 [1] - 动保行业需求有望触底回升,新品上市提供增长动力 [2] 细分市场与指数构成 - 宠物内销延续较快增长,出口受关税扰动影响有限 [2] - 农牧渔指数前十大权重股包括牧原股份、温氏股份、海大集团、新希望、梅花生物、大北农、圣农发展、生物股份、北大荒、隆平高科 [2]
Cibus (NasdaqCM:CBUS) Conference Transcript
2025-10-22 07:02
涉及的行业与公司 * 公司为Cibus (纳斯达克代码: CBUS),是一家专注于农业领域的基因编辑性状公司 [1][2] * 行业涉及农业科技、基因编辑、种子性状开发以及可持续成分(如生物香料) [4][10][11] 核心观点与论据 **公司业务与使命** * 公司的核心使命是利用基因编辑技术提高农业生产力,目标是让每一英亩土地更高效产出 [4] * 业务模式是性状授权并收取特许权使用费,每售出一袋种子或合作伙伴售出一袋种子,公司按每英亩每年收取特许权使用费 [6] * 专注于核心作物平台:油菜、水稻和大豆,开发针对杂草、病害和农艺性状的生产力性状 [5][9] **技术优势与市场机会** * 基因编辑不同于转基因技术,其优势在于更快的上市时间(12-15个月对比转基因的10年以上)、有利的监管环境以及可扩展性 [8][15][16] * 以水稻性状为例,每英亩每年可为公司带来30至50美元的特许权使用费净收入,即使在500万英亩的相对小市场,年特许权使用费也能超过2亿美元 [12][13] * 水稻作为全球第二大作物,拥有4.12亿英亩种植面积,公司已与印度AgVia集团签约,触及当地1.2亿英亩市场 [13] * 在油菜方面,针对菌核病抗性的性状预计每英亩可为公司带来10至15美元特许权使用费,在3000万英亩的可及市场中,年化特许权使用费超过3亿美元 [19] **商业化进展与产品管线** * 计划于2027年在拉丁美洲推出新型除草剂耐受性水稻性状,并于2027-2028年在拉丁美洲和美国推出除草剂耐受性状 [7][23] * 可持续成分业务方面,利用酵母平台生产生物基发酵生物香料产品,2025年已有名义收入,预计2026-2027年扩大 [10][24] * 公司拥有名为"快速性状开发系统"或"性状机器"的自动化平台,能在12-15个月内完成从精英种质资源编辑、测试到授权的全过程 [11][17] **监管环境** * 全球监管框架对基因编辑日益协调和有利,其产品与自然发生或传统育种产生的产品无法区分,因此能无缝整合进植物育种项目 [20][21] * 欧洲去年通过新法律,预计今年底形成最终文本,将为基因编辑打开1亿英亩的未开发市场 [21][22] 其他重要内容 **与转基因的区分及市场教育** * 公司强调基因编辑并非转基因,转基因是将外源基因转入作物,而基因编辑是对作物自身基因进行类似"拼写纠正" [15][16] * 公司投入大量精力教育监管机构和利益相关方,强调基因编辑与传统育种无异,且其益处(如应对气候变化、提高生产力)更易被认可 [25][26] **业务模式澄清** * 公司澄清其业务模式是向种子公司授权性状并收取特许权使用费,而非直接向农民销售种子,现代农民通常每年购买经过处理的优质种子 [29]
港城大郑宗立:推动“DNA手术”向更安全、更高效方向发展
环球网资讯· 2025-10-17 10:41
项目与资金支持 - 由香港城市大学郑宗立副教授主持的治疗遗传性疾病的体内体细胞人类基因组编辑项目获得香港特区政府"产学研1+计划"的重点支持[1] - 该项目旨在将新型基因组编辑和工程交付载体转化为临床试验[1] - 郑宗立参与开发的GUIDE-seq方法成为全基因组范围内无偏倚分析CRISPR编辑效果的重要参考工具并助力美国FDA于2023年12月批准首个利用精准基因组编辑技术的CRISPR疗法Casgevy[1] 技术平台与科研环境 - 香港城市大学在生物医学领域加大投入创立生物医学系为科研团队搭建优质平台并提供灵活的管理机制使创新想法能够快速落地[3] - 2022年以来生物医学系系主任黄聿教授为学系营造了自由且充满鼓励的科研环境[3] - 2016年底瑞典卡罗琳斯卡医学院在香港设立刘鸣炜再生医学研究中心借助该中心的前沿学术成果及港城大的国际化平台郑宗立得以在两校实验室开展研究获得从实验室空间到产学研合作的全方位支撑[4] "DNA手术"技术优势 - "DNA手术"通过精准体内基因编辑直接修复致病基因根源从源头上治疗疾病有望实现铲除病根颠覆了传统长期服药的慢性病治疗模式[5] - 技术采用三层精准构建编辑系统蛋白识别PAM DNA序列如同输入用户名和密码向导RNA配对识别DNA相当于手机短信验证以及时间控制使基因手术刀在体内仅存续12至24小时便迅速降解以避免风险[5] - 最新采用的蛋白型基因手术刀快速起效无需转录和翻译并能迅速降解在目前的临床管线中未检测到脱靶现象[6] 递送技术与未来应用 - 创新性采用类病毒颗粒作为递送载体利用病毒外壳的天然侵染能力在移除内部遗传物质后装入编码基因手术刀的蛋白组分既保留了高效进入细胞的特性又避免了手术刀长期残留体内的安全隐患[6] - 当前面临大片段基因插入效率提升和神经细胞等难靶向组织递送等难题若攻克这些瓶颈技术可拓展至肿瘤领域如直接在患者体内T细胞中精准插入受体以及开发更精准高效的In vivo CAR/TCR-T疗法[6] 科研成果转化与临床进展 - 高校科研者与企业联合创始人的双重身份相辅相成高校提供理论与前沿技术储备企业为成果转化搭建落地场景协同推动科研与产业一体化发展[7] - 今年5月郑宗立团队开发的基因编辑药物成功注射入患者体内实现了研究成果真正用于治疗患者[7] - 粤港澳大湾区生命健康产业蓬勃发展香港特区作为全球生物医药企业战略布局的重要枢纽正迎来前所未有的机遇未来团队将继续深耕基因编辑技术推动DNA手术向更安全更高效的方向发展[8]
Precision BioSciences (DTIL) Moves 11.1% Higher: Will This Strength Last?
ZACKS· 2025-10-16 21:06
股价表现 - 公司股价在最近一个交易日大幅上涨11.1%,收于6.5美元,成交量显著放大[1] - 此次上涨推动公司股价在过去四周内的累计涨幅达到25.3%[1] 股价驱动因素 - 股价上涨主要源于投资者对其临床阶段研发管线的潜力持乐观态度[2] - 公司主导的、全资拥有的体内基因编辑疗法PBGENE-HBV正处于早期研究阶段,旨在治愈慢性乙型肝炎[2] - 公司全资管线还包括其他几个正处于临床前评估阶段的基因治疗项目[2] - 公司临床阶段管线中有一项合作候选药物ECUR-506,由iECURE开发,用于治疗新生儿发病型鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症,目前处于首次人体I/II期研究阶段[2] 财务业绩预期 - 市场预计公司下一季度每股亏损为0.31美元,同比大幅改善89.1%[3] - 预计下一季度营收为1110万美元,同比激增1813.8%[3] - 过去30天内,市场对该季度的共识每股收益预期保持不变[4] 行业对比 - 公司所属行业为医疗-生物医学和遗传学[4] - 同行业公司CervoMed Inc (CRVO) 在上一交易日下跌1.5%,收于8.1美元,过去一个月回报率为1.4%[4] - CervoMed Inc 下一季度的共识每股收益预期在过去一个月维持在-0.68美元不变,较去年同期下降23.6%[5]
一文简览之基因编辑
投资策略与关注领域 - 青侨阳光基金的投资思路是在大类资产间保持多元分散,但在大类内部寻求相对聚焦 [1] - 基金在美股生科领域的投资兴趣主要集中在siRNA和基因编辑这两类入胞生物科技资产 [2] - 对于国产创新药,基金相对聚焦于能最大化发挥中国创新药产业禀赋优势的工程化抗体领域 [5] - 对于国产创新械,基金优先关注在具备巨大成长空间的新兴赛道里展现突出效率优势的潜在龙头企业 [5] - 对于美股生科,基金主要投资于最具颠覆性成长潜力的入胞生物科技,尤其是已有产品被证明处于主流方向性能曲线顶端的开辟式引领型公司 [5] 基因编辑技术的核心价值与代际演进 - 分子生物学的中心法则(DNA→RNA→PROTEIN)是基因编辑值得关注的最大理由,因为只有针对生命信息最源头的治疗,才最有可能一劳永逸地治愈所有先天遗传相关的疾病 [4] - 基因编辑技术概况起来分为两步:找到目标序列(search)和编辑目标序列(edit),其中更具挑战的是第一步 [8] - 根据找靶标序列方法的不同,基因编辑技术可分为三个代际:第一代锌指核糖核酸酶(ZFN)、第二代转录激活物样效应物核酸酶(TALEN)、第三代成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR/Cas) [8][9][10][12] - 从ZFN到TALEN是小踏步升级,而从TALEN到CRISPR/Cas是爆发性跃迁,CRISPR/Cas技术彻底点燃了产业化的狂热期盼 [13][15] - 在CRISPR/Cas编辑内部,根据编辑方式不同,又可分成传统CRISPR/Cas编辑、碱基编辑(BE)和先导编辑(PE)三个技术代际 [16] 主要美股基因编辑公司进展 - CRISPR公司(CRSPO)在体外编辑进度上明显领先,其先发项目CASGEVY(治疗镰刀贫血症SCD和地中海贫血TDT)2023年底获批,2025年第二季度销售额达到3040万美元 [18] - Intellia公司(NTLAO)在体内编辑进度上领先,其针对KLKB1和ATTR靶点的3个适应症(HAE、ATTR-CM、ATTR-PN)均已进入3期临床 [20] - Verve公司(VERVO)主导项目是通过基因编辑破坏肝脏PCSK9基因治疗高脂血症,其将递送载体从普通LNP升级为GalNAc-LNP后,安全性显著提升,0.6mpk剂量下无任何TRSAE [22][23] - Beam公司(BEAMO)是转化自刘如谦实验室的单碱基编辑上市公司,其主导的SCD项目BEAM-101在非头对头比较中,展现出比传统CRISPR/Cas疗法CASGEVY更优的疗效和更快的细胞植入速度 [34] - Prime公司(PRMEO)推进的先导编辑(PE)技术代表了更前沿的编辑理念,其治疗Wilson's Disease的小鼠模型实现了接近90%的编辑率,治疗AATD的全人源化小鼠模型数据优异 [38][39][42] 基因编辑与siRNA的技术路线比较 - 全球生物科技正在进入以入胞生物技术为引领的入胞时代,在众多入胞生物技术中,siRNA和基因编辑是两条重要的竞争路线 [46][47] - 在肝脏场景的基因功能敲除领域,siRNA与基因编辑存在激烈的技术路线竞争,例如在ATTR、AATD和PCSK9靶点上 [47][49][56][57] - 在ATTR适应症上,Intellia的Nex-Z(基因编辑)对TTR的敲低水平(90%以上)显著高于Alnylam的vutrisiran(siRNA,80%出头),但Alnylam最新一代的ALN-TTRsc04(siRNA)将TTR降幅提升至95%以上,再度反超 [50][52] - 在AATD适应症上,基因编辑相比siRNA具备全面竞争优势,因其能从根源上纠正突变基因,一举解决肝脏和肺部问题 [56][59] - 在肝外递送场景上,siRNA凭借其小分子量、可偶联配体实现靶向递送的优势,目前在神经、肌肉、脂肪、肺等组织的递送拓展上进展显著,基因编辑受限于载体难以望其项背 [60][61] 国产基因编辑行业现状与前景 - 国产基因编辑公司的崛起之路相比工程化抗体等领域更为困难与漫长,部分早期公司因方向选择不当(如聚焦RNA编辑、基于AAV进行肌肉递送)而发展受阻 [64][65] - 邦耀生物专注体外编辑造血干细胞和T细胞,其"通用CART治疗自免疾病"的研究证明了该赛道的可行性前景 [66] - 尧唐生物作为后起之秀,较早转向GalNAc-LNP载体,开发了编辑HAO1基因治疗原发性高草酸尿症PH1,并探索了基因编辑的二次给药 [66] - 从供给端看,全球基因编辑仍处技术快速突破早期,技术发源国更容易维持优势,国内在先导编辑(PE)等前沿领域布局较少且效率落后 [67] - 从需求端看,基因编辑主要应用于遗传罕见病,国内支付环境对高价药不友好,医保难以接纳高价药,商保基数仍小 [68] - 长期看,随着海外技术迭代放缓、国内创新能力增强,技术代差有望缩小;同时,支付环境改善以及基因编辑向慢性大病领域拓展,将为国内行业带来发展机遇 [69]
同济大学最新Science论文:cGAS的这种突变,可延缓衰老、延长寿命
生物世界· 2025-10-10 12:05
研究核心发现 - 研究首次揭示裸鼹鼠cGAS蛋白上4个特定氨基酸突变(S463、E511、Y527、T530),使其从人类细胞中的DNA修复抑制因子转化为修复增强因子 [3] - 这种功能逆转增强了同源重组修复效率,从而发挥对抗细胞衰老、缓解器官退化、延长寿命和健康寿命的作用 [3][6] - 通过腺相关病毒将裸鼹鼠cGAS递送至老年小鼠体内,可减轻虚弱症状、减缓毛发变白、降低炎症指标并延长健康寿命 [7] 裸鼹鼠生物学特性 - 裸鼹鼠是一种寿命极长的啮齿类动物,寿命可达30-40年,是同体型啮齿动物寿命的10倍以上 [2] - 裸鼹鼠具有抵抗衰老相关疾病的强大能力,包括癌症、心血管疾病和神经退行性疾病 [2] 分子机制解析 - 裸鼹鼠cGAS的4个氨基酸改变通过调控其泛素化状态,延长其在DNA损伤后染色质上的保留时间 [6] - 这种延长存在促进了RAD50与FANCI之间的复合物形成,从而增强同源重组修复 [6] - 恢复这4个氨基酸改变则会消除这些保护作用 [6] 研究背景与意义 - 2018年研究发现人类细胞中cGAS通过抑制同源重组途径促进基因组不稳定 [4] - 该研究证实调控cGAS可作为一种延长寿命的新策略,未来或可通过小分子药物或基因编辑模拟裸鼹鼠cGAS突变 [3] - 2023年Nature研究首次证明裸鼹鼠的长寿与抗癌机制可被转化到其他短寿物种中 [10] 研究方法与验证 - 研究团队通过比较分子生物学分析揭示了cGAS功能逆转的机制 [9] - 突变裸鼹鼠cGAS的4个位点会导致其丧失促进修复能力,而将这4个位点引入人类cGAS可消除其对同源重组的抑制 [6] - 将裸鼹鼠cGAS引入老年小鼠验证了其缓解衰老的效果 [7]
研判2025!中国镰状细胞病治疗行业产业链、市场规模及重点企业分析:行业迈入基因编辑驱动根治时代,治疗迎来技术突破窗口期[图]
产业信息网· 2025-10-10 09:27
行业概述 - 镰状细胞病是一种由血红蛋白β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病,核心病理特征为异常血红蛋白在低氧环境下聚集,导致红细胞变形为镰刀状,引发溶血、血管阻塞及多器官损伤 [2] - 该病主要流行于中国南方省份,诊断依赖血红蛋白电泳、基因检测及血涂片检查 [2] - 治疗目标为缓解症状、预防并发症、改善生活质量,手段涵盖一般治疗、药物治疗、输血治疗、造血干细胞移植及基因治疗 [4] 行业发展历程 - 1950年代至1980年代为早期探索阶段,临床以症状管理为主,依赖输血、止痛药和抗生素,缺乏特异性治疗手段 [6] - 1990年代至2010年代进入规范化治疗阶段,羟基脲成为标准治疗药物,异基因造血干细胞移植开始尝试,但受限于供体匹配和移植风险 [6] - 2010年代至今为基因治疗突破阶段,中国科研机构与医院合作开展临床试验,例如正序生物的CS-101注射液在2025年成功治愈首例患者,实现“一次治疗,终身治愈” [7] 行业产业链 - 产业链上游包括细胞、生长因子、基因编辑工具及生物反应器等生产设备与原材料 [9] - 产业链中游为镰状细胞病治疗的研发与生产环节 [9] - 产业链下游主要为镰状细胞病患者 [9] 市场规模 - 2024年,中国镰状细胞病治疗行业市场规模约为42.87亿元,同比增长66.03% [1][11] - 行业正处于从“对症治疗”向“根治性治疗”转型的关键阶段,基因编辑技术突破是主要推动力 [1][11] 重点企业经营情况 - 行业呈现“技术驱动型”竞争格局,核心企业围绕基因治疗、传统药物及临床服务展开差异化竞争 [12] - 正序生物凭借CS-101碱基编辑疗法成为技术标杆,其变形式碱基编辑器实现全球首创,成功治愈首例患者 [12][13] - 邦耀生物开发BRL-102基因疗法,2024年完成全球首例外籍患者治疗,治疗后患者HbF比例显著提升 [12][13] - 传统药企如恒瑞医药、石药集团依托羟基脲、叶酸等规模化生产及医保覆盖优势,占据基础治疗市场 [12] 行业发展趋势 - 基因编辑技术如CRISPR-Cas9、碱基编辑器推动治疗范式革新,从对症治疗转向根治性治疗 [14] - 国家“十四五”生物经济规划将基因编辑列为重点,医保支付体系逐步覆盖基因治疗产品,政策与市场双轮驱动行业扩张 [15] - 跨国药企与本土企业通过技术授权、联合开发深化合作,加速CRISPR疗法本土化,构建“产学研医”协同的产业生态 [16][17]