报告核心观点 - 体内CAR-T若被证明安全、有效，将带来细胞治疗范式转变，全球竞赛已打响，建议关注云顶新耀和石药集团 [2] - 中国创新药正“量变引起质变”，看好其5 - 10年产业趋势，中长期建议关注临床数据/商业化放量驱动、潜在BD可能的大品种、Pharma创新转型后价值重估、价值发现/静待花开等方向的企业 [2] 周专题：体内CAR-T：全球竞赛已打响 CAR-T细胞疗法概述 - CAR-T细胞疗法通过基因修饰使T细胞靶向识别和杀伤肿瘤细胞，流程包括外周血单核细胞采集、T细胞分离激活等6个主要步骤 [5] - 自2017年首个CAR-T细胞产品获批上市，截至2025年6月，全球有7款CAR-T细胞疗法获FDA批准，用于治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液病，成为血液恶性肿瘤治疗的革命性技术 [8] 自体CAR-T细胞疗法现状 - 2024年自体CAR-T细胞疗法全球销售额合计超45亿美金，单产品销售最高的是Gilead的Yescarta，达15.7亿美金，同比增长4.81%，部分产品进入缓慢增长或负增长，也有产品保持高速增长 [11] - 自体CAR-T疗法制造过程繁琐、可及性低、价格昂贵，限制了其应用，美国约200个中心提供该疗法，患者需等待数周且费用高，许多能受益的人未接受治疗 [17][20] 体内CAR-T细胞疗法优势 - 体内细胞疗法是直接在患者体内改造细胞的治疗方法，核心优势是显著简化流程并降低成本，省去体外操作步骤，有望使单次治疗成本比目前商业CAR-T疗法低一个数量级 [24] 体内CAR-T技术路线及企业布局 - 实现体内CAR-T疗法的核心挑战是精准、高效且安全地递送至目标T细胞，主要形成慢病毒载体与RNA递送两大技术路线，制药巨头陆续布局该赛道 [31] - EsoBiotec有工程纳米抗体慢病毒平台载体，主要候选产品ESO-T01初步临床观察显示安全性和疗效良好，药代动力学特征与自体离体CAR-T疗法相当，2025年3月阿斯利康将以高达10亿美金收购 [35] - Umoja采用第三代工程慢病毒载体VivoVec，其CD19 CAR-T细胞疗法UB-VV111获FDA批准开展I期研究，与驯鹿生物合作的靶向CD22的体内CAR-T细胞疗法进入I期临床 [39] - Interius的体内CAR-T平台利用工程化慢病毒载体，INT2104临床试验已扩展到欧洲，中期安全性和概念验证数据有望在2025年下半年公布 [43] - Capstan Therapeutics转向使用纳米颗粒将RNA递送到T细胞，其基于CD8靶向LNP递送抗CD19 CAR mRNA的体内CAR-T策略展现出优异抗肿瘤疗效，正在进行治疗自身免疫性疾病的I期试验 [44][49] 国内相关企业进展 - 云顶新耀拥有完全整合且经过临床验证的mRNA平台，mRNA自体生成CAR-T项目取得多项临床前验证，在人源化小鼠肿瘤模型中实现有效靶细胞清除 [50][55] - 石药集团的SYS6020基于mRNA-LNP，具有细胞活率高、无基因组整合致瘤风险等优点，已获批治疗复发或难治性多发性骨髓瘤等疾病，其mRNA-LNP特性得到显著增强 [58] 行情回顾 周度组合表现 - 信达生物、康方生物、石药集团等周度组合公司有不同程度的涨跌幅，算数平均涨跌幅为 - 8.8%，相对A股创新药指数收益率为 - 3.5%，相对港股创新药指数收益率为 - 0.9%，相对大盘收益率为 - 8.3% [61] A股创新药表现 - A股创新药总市值TOP20公司本周大多下跌，跌幅前三的个股为诺诚健华（ - 15.3%）、迈威生物（ - 14.7%）、首药控股（ - 12.2%） [63][67] H股创新药表现 - H股创新药市总市值TOP20公司涨跌不一，涨幅前三的个股为亚盛医药（ + 15.9%）、雅各臣科研制药（ + 15.5%）、药明巨诺 - B（ + 14.7%），跌幅前三的个股为科笛 - B（ - 22.7%）、德琪医药 - B（ - 19.7%）、再鼎医药（ - 16.4%） [65][70] 每周更新 行业事件 - 第85届美国糖尿病协会期间多款创新减肥药物和减重创新机制数据披露 [2] - 先声药业与NextCure就CDH6 ADC新药达成战略合作，总金额7.5亿美金 [2] 药品交易及研发进展 - SIM0505等项目有交易动态，涉及首付款、里程碑金额等，部分项目处于I期临床等阶段 [74] - 达利雷生等药品获批上市，涉及失眠症、流感等疾病 [76] - 本周美国FDA有garadacimab等药品批准上市或申请上市 [78] - 中国有centanafadine等药品申报临床，涉及注意缺陷多动障碍、化脓性汗腺炎等疾病 [80]

战略合作协议 - 公司与大冢製药株式会社达成全球战略合作协议，推进BCMAxCD3双特异性T细胞衔接器HBM7020的开发[1] - 大冢获得HBM7020在大中华区以外全球市场的独家开发、制造及商业化权利[1] - 公司可获得4700万美元首期及近期付款，最高6.23亿美元的里程碑付款，以及分层特许权使用费[1] - 此次合作为双方未来在T细胞衔接器领域的潜在合作奠定基础[1] HBM7020技术特点 - HBM7020采用全人源HBICE®双抗技术及Harbour Mice®平台生成[2] - 通过双价靶向BCMA结合位点增强细胞靶向性，单价优化CD3活性减少细胞因子释放综合症[2] - 具有强效细胞活性，可广泛应用于免疫性与肿瘤疾病[2] - 2023年8月获中国NMPA批准开展针对癌症的I期临床试验[2] 合作伙伴背景 - 大冢製药是日本综合医疗保健公司，专注于身心健康治疗方案与诊断服务[2] - 业务涵盖医疗相关及营养保健领域，基于科学依据开发产品[2] - 企业理念是为全球健康创造新产品[2]

重症肌无力疾病概况 - 重症肌无力是一种由自身免疫异常导致的神经—肌肉接头传递障碍性疾病，被纳入国家《第一批罕见病目录》[1] - 我国约有重症肌无力患者65万人，年发病率约为0.68/10万，即每14.7万人中有1人患病[5] - 该病误诊率高达58.3%，常见误诊为"植物性功能紊乱"、"病毒性脑炎"等[3][5][6] 患者生存现状 - 70%患者因身体条件、歧视等原因无法全职工作，29.8%患者在半年内病情复发[6] - 56.8%患者表示受到过歧视，误解和偏见是最常见的歧视类型[14] - 患者面临诊断难、药物贵、保障缺等多重挑战，治疗费用构成沉重负担[1][10] 治疗进展与费用负担 - 治疗理念已从免疫抑制迈向"免疫重置"，中国在新药研发如CAR-T细胞疗法方面展现国际水准潜力[7] - 40.9%患者无收入，46.3%患者月收入低于5000元，日常用药成为不小负担[10] - 患者面临"双轨性"困境：基础药物未纳入医保，急救费用虽报销比例高但费用陡增[10] 医疗保障与政策建议 - 建议罕见病患者组织联合调研全国医保政策落地情况，推动系统性改革[13] - 对于高价值罕见病药物，可考虑分期付款和按效果支付协议[13] - 需要多层次保障体系分担患者负担，包括补充性商业保险、医疗救助等[11] 社会支持与公众认知 - 北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心是国内首家深度服务该患者群体的社会组织，服务超过1.8万人[15] - 发布全球首个重症肌无力IP形象"雪花人"，传递疾病可逆性特征以消除公众误解[15] - 患者生命质量和日常生活能力有所改善，医疗负担有所下降[14]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 中国造血干细胞存储市场已进入高速发展期，2024 年市场规模突破 85 亿元，年复合增长率达 32%，行业呈现存储技术标准化、服务多元化、应用场景扩展等特征，正从单一脐带血存储向成人免疫细胞存储拓展，未来在技术、应用和市场合作等方面有良好发展趋势 [4] 各部分总结 市场背景 - 摘要：2024 年市场规模突破 85 亿，年复合增长率 32%，新生儿脐带血存储渗透率从 2018 年 2.1%增至 2024 年 7.8%，一线城市达 12.5%，行业有三大特征，成人存储业务 2024 年占比 28% [4] - 造血干细胞存储定义：从脐带血等分离提取造血干细胞置于 -196℃液氮保存，有采集、处理、存储等核心标准，2024 年起存储机构需公示关键信息 [5] - 市场演变：2002 - 2010 年探索期首批 7 家脐血库成立；2011 - 2018 年规范期《干细胞临床研究管理办法》出台促进行业规范；2019 年至今创新期技术、服务、应用多维度协同创新 [6][7] 市场现状 - 市场规模：2024 年全国有效存储量 280 万份，脐带血存储占 72%，头部企业库存量超 50 万份，新增脐带血存储量 23 万例，成人免疫细胞存储业务增长快，华东地区占比 41%，粤港澳大湾区存储量年增长率 35% [8] - 市场供需：供给方面，机构获取 AABB 认证、公开移植数据、推出保险套餐和新兴服务；需求方面，消费者重视机构资质、临床案例和保险保障，新兴需求如家庭套餐、基因检测、抗衰老咨询增长快 [9][10][11] 市场竞争 - 市场评估维度：评选十大代表品牌遵循多维度量化评估模型，核心指标包括资质实力、技术保障、临床价值、服务体系 [12] - 市场竞争格局：国家对脐带血库严格牌照管理，南京新百手握 4 张牌照，关联脐带血存储量超 160 万份，旗下山东脐血库优势明显 [16] - 十大品牌推荐：包括南京新百、中源协和、北科生物等十大品牌，各有优势和特色 [17][18][19] 发展趋势 - 智能监控与冻存革新引领技术突破：区块链和物联网技术保障存储安全，玻璃化冷冻和纳米材料保护剂提升存储效果 [29][30] - 治疗与预防领域应用前景广阔：干细胞疗法在治疗和预防领域应用边界拓宽，有望在多种疾病治疗和预防上取得突破 [31] - 跨领域合作催生行业新发展：存储机构与金融机构、科研院校合作，推出创新金融产品，加速技术成果转化 [32]

公司概况 - 岸迈生物于2015年成立，是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于双特异性抗体治疗领域，开发治疗癌症和自身免疫性疾病的T细胞衔接器 [1] - 公司已提交港交所上市申请，中信证券和招银国际为联席保荐人 [1] 业务管线 - 肿瘤学业务管线包括三款临床阶段候选药物：核心产品EMB-01（靶向EGFR/cMET）用于结直肠癌，EMB-06（靶向BCMA/CD3）用于多发性骨髓瘤，EMB-07（靶向ROR1/CD3）用于淋巴瘤及实体瘤 [1] - 肿瘤学管线还包括三款临床前候选药物：EM1032（靶向ALPP(G)/CD3）、EM1034（靶向LY6G6D/CD3）、EM1031（靶向KLK2/CD3） [1] - 免疫学业务管线包括一款临床阶段候选药物EMB-06和两款临床前候选药物EM1039、EM1042 [1] 核心技术平台 - 公司核心业务模式基于专有的双抗平台和CD3结合域库技术，用于发现、开发及商业化双特异性抗体和T细胞衔接器 [2] 战略合作 - 自2023年底起，公司已建立多个全球对外授权合作，总交易价值超过21亿美元，在T细胞衔接器领域排名全球第二 [2] 财务表现 - 2024年度公司收入约为4.59亿元人民币 [2] - 2023年度公司亏损5.95亿元人民币，2024年度实现利润0.48亿元人民币 [2]

公司概况 - 岸迈生物是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于在全球范围内开发治疗各类癌症和自身免疫性疾病的T细胞衔接器 [2] - 公司成立于2015年，于2025年6月17日正式向港交所递交招股说明书，拟主板挂牌上市，中信证券和招银国际担任联席保荐人 [1] - 截至2025年6月10日，公司已完成IPO前最后一轮融资，估值为4.92亿美元 [7] 产品管线 - 肿瘤学业务管线包括三款处于临床阶段的候选药物：核心产品EMB-01（靶向EGFR/cMET）、关键产品EMB-06（靶向BCMA/CD3）和EMB-07（靶向ROR1/CD3） [3] - 免疫学业务管线包括一款处于临床阶段的候选药物EMB-06和两款临床前候选药物EM1039和EM1042 [3] - 核心产品EMB-01是全球率先进入治疗结直肠癌II期试验的EGFR/cMET双特异性抗体，有望成为全球率先上市的结直肠癌靶向EGFR/cMET双特异性抗体之一 [4] - 截至2025年6月10日，全球尚无获批用于治疗结直肠癌的EGFR/cMET双特异性抗体 [4] 研发进展 - 2023年7月，公司完成EMB-01用于治疗晚期/转移性实体瘤的首次人体I/II期试验 [4] - 正在推进EMB-01作为单药疗法及联合化疗治疗的全面临床开发计划，以转移性结直肠癌作为战略重点 [4] - 预计在2025年下半年完成EMB-01的II期试验 [3] - 预计在2025年下半年启动EMB-01的II期研究 [3] - 预计在2026年初完成EMB-07的I期研究 [3] 商业合作与融资 - 自2023年底起，公司已建立多个全球对外授权合作，总交易价值超过21亿美元，在T细胞衔接器领域中排名全球第二 [5] - 获得国投创新、德诚资本、元禾、夏尔巴投资、招银国际、Mirae Asset、本草资本、弘毅投资、燕创资本、Cormorant等知名机构的投资 [6] - IPO募集所得资金净额将主要用于为核心产品EMB-01正在进行和计划进行的临床试验提供资金，为主要产品正在进行和计划进行的临床试验提供资金，推进其他管线资产并扩展现有管线，以及用作营运资金及一般公司用途 [7]

公司概况 - 岸迈生物是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗癌症和自身免疫性疾病的T细胞衔接器，处于双特异性抗体治疗领域的创新前沿 [3] - 公司拥有肿瘤学和免疫学两大业务管线，包括3款临床阶段候选药物和5款临床前候选药物 [3] - 核心产品EMB-01靶向EGFR/cMET，用于治疗结直肠癌 [3] 技术平台 - 公司建立了三个专有技术平台：FIT-Ig平台、MAT-Fab平台及T-FIT平台，旨在克服传统双特异性抗体研发的局限性 [4] - 技术平台构成公司的"即插即用技术工具箱"，支持双特异性抗体和T细胞衔接器的开发 [4] 战略合作 - 自2023年底起，公司已建立多个全球对外授权合作，总交易价值超过21亿美元，在T细胞衔接器领域排名全球第二 [4] - 与Almirall合作开发双特异性抗体，Almirall已行使部分FIT-Ig分子的选择权并签订产品系列许可协议 [4] - 与Vignette Bio(后被Candid收购)合作推进EMB-06的开发，潜在总交易价值高达6.35亿美元 [5] - 与Candid达成战略研究合作，共同开发用于自身免疫适应症的T细胞衔接器候选项目 [5] - 与Juri订立对外授权协议，总潜在交易价值最多为2.1亿美元 [5] 财务表现 - 2024年度收入约为4.59亿元人民币 [7] - 2023年度和2024年度年内亏损分别约为5.95亿元和0.48亿元人民币 [7] - 2024年毛利为4.5591亿元人民币 [8] - 2024年研发开支为1.226亿元人民币 [8] - 2024年税前利润为7270万元人民币 [8] - 2024年净利润为4761万元人民币 [8] 产品管线 - 肿瘤学管线包括：EMB-01(结直肠癌)、EMB-06(多发性骨髓瘤)、EMB-07(淋巴瘤及实体瘤) [3] - 免疫学管线包括：EMB-06(多发性骨髓瘤)、EM1039和EM1042 [3] - 临床前候选药物包括：EM1032(靶向ALPP(G)/CD3)、EM1034(靶向LY6G6D/CD3)、EM1031(靶向KLK2/CD3) [3]

CAR-T细胞疗法在实体瘤中的应用挑战 - CAR-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中效果显著但在实体瘤中临床应用效果有限主要由于治疗效果不佳或剂量限制性毒性[2] - 开发能够引发强大且可控的免疫反应以消除高度异质性和免疫抑制性的实体肿瘤细胞群的CAR-T细胞疗法仍是一个关键挑战[3] 新型CAR-T细胞疗法的开发 - 宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究团队开发了一种新型CAR-T细胞疗法靶向突变KRAS新抗原并在转移性肺癌、胰腺癌和肾细胞癌的异种移植模型中证明了其有效性[4][5] - 研究团队筛选了针对由肽-MHC复合物呈递的致癌性KRAS G12V突变（癌症新抗原）的结合剂并将这些新抗原结合剂整合到CAR-T细胞中构建了mKRAS-NeoCAR-T细胞[5] - 通过诱导分泌IL-12和基因敲除T细胞受体（TCR）增强了mKRAS NeoCAR-T细胞在体内的疗效和安全性[5] 研究的核心发现 - 工程化scFv在体外以高亲和力和特异性靶向突变型KRAS[6] - 靶向致癌KRAS突变的NeoCAR在体外和体内均表现出抗肿瘤反应[6] - 装备有可诱导IL-12（iIL-12）的NeoCAR能够提高抗原的可用性并增强杀伤作用[6] - TCR基因敲除提高了体内iIL-12 NeoCAR的安全性[6] 研究总结 - 该研究开发了一种靶向突变KRAS新抗原的CAR-T细胞疗法通过装备可诱导的IL-12（iIL-12）和敲除T细胞受体（TCR）提高了该疗法在多种实体瘤中的抗肿瘤疗效和安全性[8]

主力成本分析 - 当日主力成本为54.23元 [1] - 5日主力成本为56.04元 [1] - 20日主力成本为49.51元 [1] - 60日主力成本为45.87元 [1] 周期内涨跌停 - 过去一年内涨停1次 [1] - 过去一年内跌停1次 [1] 北向资金数据 - 持股量81.87万股 占流通比0.73% [1] - 昨日净买入7.23万股 昨日增仓比0.065% [1] - 5日增仓比0.021% [1] - 20日增仓比-0.016% [1] 技术面分析 - 短期压力位58.00元 [2] - 短期支撑位53.10元 [2] - 中期压力位58.00元 [2] - 中期支撑位43.01元 [2] - 短线趋势不明朗 静待主力资金选择方向 [2] - 中期趋势不明朗 静待主力资金选择方向 [2] K线形态 - 出现三只乌鸦形态 可能见顶回落 [2] - 出现双飞乌鸦形态 行情将见顶回落 [2] 资金流数据 - 主力资金净流出4473.82万元 占总成交额-16% [2] - 超大单净流出2776.60万元 [2] - 大单净流出1697.22万元 [2] - 散户资金净流入416.84万元 [2] 关联行业/概念板块 - 医疗服务板块下跌0.95% [2] - CRO板块下跌0.93% [2] - 人工智能板块下跌0.32% [2] - CAR-T细胞疗法板块上涨0.45% [2]

CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的突破 - 美国FDA已批准多款CAR-T细胞疗法用于治疗血液类肿瘤 但在实体瘤中应用受限 主要由于脱靶毒性 抗原异质性及肿瘤微环境耐药机制 [2] - Fate Therapeutics开发了iPSC来源的CAR-T细胞 通过靶向HER2阳性肿瘤 克服实体瘤治疗障碍 [2] iPSC来源CAR-T细胞的技术创新 - 研究团队设计了"现货型"同种异体CAR-T细胞 表达靶向HER2的CAR 可区分肿瘤与正常细胞 并检测异常HER2 [3] - 进行了多重基因编辑 敲除TRAC基因(避免免疫排斥)和CD38基因(防止T细胞耗竭) [3] - 细胞在体外和体内均保持强大HER2特异性抗肿瘤活性 对正常细胞杀伤作用有限 [3] 多重工程化修饰增强治疗效果 - 表达IL-7R融合蛋白 提高细胞在体内持久性 [4] - 加入TGF-β-IL-18R 抵抗TGF-β介导的免疫抑制微环境 [4] - 引入CXCR2 促进细胞向实体瘤组织特异性迁移 [4] 研究核心亮点 - HER2-CAR实现肿瘤/正常细胞差异识别 [5] - 多重编辑iPSC生成转基因表达均匀的H2-7E细胞 [5] - H2-7E通过HER2-CAR和hnCD16实现多抗原靶向 [5] - H2-7E具有更强持久性 更优迁移能力及抗微环境抑制特性 [5]