撰文丨王聪 近日， 香港中文大学 卢煜明 教授团队在 Cell 子刊 Med 上发表了题为： Chromatin accessibility states affect transrenal clearance of plasma DNA: Implications for urine-based diagnostics 的研究论文。 该研究表明，染色质可及性状态会影响血浆 DNA 的经过肾脏的清除率，这可能是通过肾小球屏障的尺寸限 制来实现的，该研究还揭示了两种 尿液游离 DNA （ucfDNA） ——经肾 ucfDNA 和泌尿道 ucfDNA 之间 的差异。利用 ucfDNA 的这些不同特性，可以开发出 检测或监测 伴有肾脏表现的疾病的新方法，包括慢性 肾脏疾病、子痫前期以及泌尿系统癌症等。 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 卢煜明 教授，是国际公认的 液体活检 领域全球奠基者、开拓者及领导者，尤其是 无创产前检测 领域的先 驱，被誉为" 无创产前检测之父 "。 早在 1997 年， 卢煜明 发现 母体血液中存在着胎儿的游离 DNA 。基于这些早期发现，他展开了一系列前 沿工作来研究这些胎儿游离 DNA 的特性 ...

拜耳 近日 宣布与 成都凌泰氪生物技术有限公司 （ IncTAC ，以下简称"凌泰氪生物"） 、 杭州腾砥生物 医药科技有限公司 （ 20n Bio ，以下简称"腾砥生物"） 签署协议，这两家生物技术企业将入驻 拜耳 Co.Lab 共创平台 ，借助拜耳全球创新和合作网络以及深厚的行业经验，对接全球医药产业资源，加速全 新技术平台的创新突破。 凌泰氪生物创始人、董事长 宋旭 教授表示： " 加入拜耳 Co.Lab 表明了凌泰氪针对具有未满足临床需求的 疾病开发出创新性治疗方法的承诺 。我们认可并赞赏拜耳基于其在医药领域专业、开放的协同创新生态体 系对初创企业发展的支持。 相信通过这一战略合作，凌泰氪将加速递送平台的 '领跑'，为全球患者带来突 破性疗法。 " 凌泰氪生物签约入驻拜耳Co.Lab 凌泰氪生物通过探索 长非编码 RNA （ lncRNA ） ，致力于为临床上一系列未满足的疾病治疗需求提供解 决方案。凌泰氪生物开创了基于 lncRNA 等天然分子实现药物肝外靶向递送的平台技术，已开发出肿瘤、 腾砥生物与凌泰氪生物签约入驻拜耳 Co.Lab ，依托拜耳全球开放创新网络，加速前沿创新技术进程 腾砥生物能够 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近日，美国 费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了 一项具有里程碑意义的医学突破 —— 人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法 ，并成功治疗了一名 患有罕见致命遗传疾病的婴儿。 该研究以： Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease 为题，于 2025 年 5 月 15 日发表在了《 新英格兰医学杂志 》 （NEJM） ，详细介绍了这款定制的 体内碱基编辑疗法 的开 发和治疗过程。 这一具有里程碑意义的成功案例可能为基因编辑技术开辟一条成功应用于治疗那些目前尚无医疗手段可用 的罕见病患者的新途径。 婴儿 KJ Muldoon 在出生几天后就被诊断出患有严重的 氨甲酰磷酸合成酶-1 （CPS1） 缺乏症 ，这是一 种罕见且严重的隐性遗传疾病 （在新生儿中发病率为130万分之一） ，是最严重的 尿素循环障碍 疾病。 人体在分解蛋白质时会产生 氨 ，正常情况下，我们的身体会将氨转化为 尿素 ，然后通过排尿将尿素排出 体外。 CPS1 作为一种线粒体酶， 催化尿素循环的第 ...

该研究结合多种作物的根际可培养细菌基因组与宏基因组数据，构建了 作物根际细菌基因组数据库 （CRBC） 和 作物根际病毒基因组数据库 （CRVC） ，显著扩展了公开可用的作物根际细菌基因组数量约 3 倍，鉴定的病毒在属水平上 50% 未被报道。基于这些数据，研究团队首次发现了植物根际细菌定植相关 的保守遗传通路，并创新性地揭示了作物根际生态系统中未曾探索的细菌-病毒互作规律。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 根际微生物组 被誉为植物的"第二基因组"，在植物的生长发育与健康中发挥着关键作用。 2025 年 3 月 13 日，北京大学生命科学学院 白洋 团队在 国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为： Crop root bacterial and viral genomes reveal unexplored species and microbiome patterns 的研究论文 【1】 。该论文最近被选为 Cell 封面论文。 封面故事 ： 封面图片将作物根际微生物群比作宇宙中的"暗物质"，象征着科学界为解读根际生态系统中的 隐藏面所付出的努力。该研究构建了来自农作物根际的全面的细菌和病毒基因组 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 了解微生物在长期太空任务中的特性，对于保障宇航员健康以及维持航天器功能至关重要。 近日，中国科研团队在中国空间站 天宫空间站 首次发现并鉴定了一个微生物新物种，将其命名为—— " 天 宫尼尔菌 " （ Niallia tiangongensis ） ，这是首次在中国空间站发现新物种，拓展了我们对太空环境微生 物多样性的认知边界，该菌株 拥有适应极端太空环境的巧妙机制，这一发现可能具有许多实际意义。 这项研究以： Niallia tiangongensis sp. nov., isolated from the China Space Station 为题，发表在了 International Journal of Systematic and Evolutionary Microbiology 期刊上 【1】 。 研究团队表示， 天宫尼尔菌具有更强的抗氧化应激的能力，并且能够逆转辐射造成的损伤。破译其在太空 环境中的生存机制，有助于为微生物设计精准且有针对性的控制策略，有望在包括太空技术、农业和医学 在内的多个领域加以应用。 这项研究是中国空间站居留舱 微生物监测任务 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 一直以来，如何将整个基因高效且精准地整合到特定基因组位点，是基因组编辑领域的一个长期存在的难题。尽管现有的基因编 辑技术可以修复大多数致病基因突变，然而，许多疾病的遗传多样性 （例如， ABCA4 基因的 500 多种突变类型会导致 Stargardt病 ， PAH 基因的 1000 多种突变类型会导致 苯丙酮尿症 ，而 CFTR 基因的 2000 多种突变类型会导致 囊性纤维化 ） 导致我们需要设计多种针对特定突变的不同基因编辑疗法，这严重限制了能够受益于基因编辑疗法的患者数量。直接将整个基因 整合到基因组中的靶向整合技术，可为功能缺失突变的遗传疾病提供一种不依赖具体突变类型的通用疗法，此外，该技术 还可用 于癌症免疫疗法、转基因细胞和动物模型构建，以及代谢工程等领域。 2019 年 6 月， 张锋 团队以及哥伦比亚大学的 Samuel Sternberg 团队各自独立发现了 CRISPR 相关转座酶 （CAST） ，CAST 是一类 RNA 引导的转座酶， 能够以高度特异的方式将大片段 DNA 移动到新的位置。而且不会造成 DNA 双链断裂，从而避免了可能产生的不良 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 在这项最新研究中，研究团队证明了由病毒感染引发的母体免疫激活所触发的炎症性蜕膜自然杀伤 （NK） 细胞，促使 巨噬细胞 活化，进而导致子代出现神经发 育障碍和行为缺陷。 细胞外 颗粒酶 B （GzmB） 主要在 I 型干扰素刺激下由母体 CD49a + 组织驻留自然杀伤细胞亚群释放，穿过母胎屏障，促进表达干扰素刺激基因 （ISG） 的胎 儿巨噬细胞积聚和小胶质细胞活化。通过全身性给予丝氨酸蛋白酶抑制剂 Serpina3n 或在母体 NK 细胞中敲除 GzmB 基因来靶向细胞外 GzmB，可减轻胎儿大 脑中的神经免疫紊乱。 该研究的核心发现： 产前病毒感染可导致后代出现神经发育障碍。然而，病毒感染引发的母体变化如何影响胎儿大脑中的巨噬细胞，目前仍不够明确。 2025 年 5 月 16 日，中国科学技术大学生命科学与医学部 傅斌清 教授团队与 魏海明 教授团队合作，在 Cell 子刊 Immunity 上发表了题为： Maternal natural killer cells drive neuroimmune disorders in offspring through ...

该研究来自英国 纽卡斯尔大学和曼彻斯特大学的研究人体的，论文以： Frailty-free life expectancy and its association with socio-economic characteristics: an analysis of the English Longitudinal Study of Ageing cohort study 为题，于 2025 年 5 月 9 日发表在了 BMC Medicine 期刊。 衰弱在社会经济地位较低的群体中更为普遍；然而，对于这如何导致不同群体在无衰弱状态和衰弱状态下 生存年数的差异，人们知之甚少。 最近的一项研究分析了按财富、地区贫困程度、教育程度和婚姻状况分层的人群中无衰弱状态预期寿命和 衰弱状态预期寿命之间的差异。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 随着医疗技术的进步和人均寿命的延长，人口老龄化不断加剧，健康和社会护理需求也随之上升，这是由 于老年人通常会经历一段较长的健康不佳时期所导致的。在老年人中，患有 衰弱症 的老年人群面临着特殊 的挑战，这种与衰老相关的状况表现为多个身体系统生理储备的逐渐丧失。与非衰弱人群相比， ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 " 这是最好的时代，也是最坏的时代 "，查尔斯·狄更斯在其小说《双城记》中的经典名言，用来概括当下 的 基因治疗 市场，再合适不过了。 好的一面 ——今年 （ 截至 4 月中旬） ，有 5 家基因治疗公司累计完成 5.344 亿美元的风险投资，其 中，表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资，眼 科基因疗法开发公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超额认购的 1.5 亿美元 C 轮融资。基因编辑 疗法开发公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 万美元的 C 轮融资， 表观遗传编辑疗法开 发公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 万美元 B 轮融资，心血管疾病基因治疗开发公 司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 万美元 B 轮融资。 坏的一面 ——专注于基因和细胞疗法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在运营四年后，于今年 4 月份 ...

铜死亡 （Cuproptosis） 是一种新近发现的程序性细胞死亡方式，其发生机制与细胞内铜离子稳态失衡及蛋白质脂酰化过程的异常调控密切相关。具体而言，铜离 子过载可导致线粒体三羧酸循环的关键酶 （例如 DLAT） 的脂酰化修饰紊乱，引发线粒体功能障碍和蛋白质毒性应激，最终触发独特的细胞死亡通路。 2025 年 5 月 15 日，密歇根大学安娜堡分校的研究人员在 Cancer Cell 期刊发表了题为： Isocitrate dehydrogenase 1 primes group-3 medulloblastomas for cuproptosis 的研究论文。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 铜 是从细菌和真菌到植物、动物以及人类生命活动的基本元素，作为必需酶的辅助因子，在生命活动中发挥着必不可少的作用。铜在人体中是一种微量元素，细 胞内铜离子的浓度通过主动稳态机制保持在非常低的水平，一旦超过阈值，铜就会变得有毒，导致细胞死亡。 在 group-3 型 髓母细胞瘤中 ，最常见的驱动事件是 MYC 基因的扩增或过表达，这与不良预后相关，超过半数的患者在 5 年后未能实现无进展生存。近期的研 究揭示了 ...