会议基本信息 - 诺华公司举办免疫学产品组合更新电话会议并进行网络直播 [1] - 会议由投资者关系部门的Isabella Zinck女士主持 [1] - 会议内容及问答环节的录音将在结束后于公司网站提供 [1]

**会议涉及的公司与行业** * 公司：诺华 (Novartis)，一家专注于医药的纯药物公司 [3] * 行业：免疫学治疗领域，专注于免疫介导的疾病，包括免疫皮肤病学、系统性自身免疫病、过敏性疾病和各种关节炎 [5] **核心观点与论据** **1 公司免疫学战略与产品管线** * 诺华选择将免疫学作为关键治疗领域之一进行重点投入，原因是免疫性疾病对患者和社会构成巨大且不断增长的负担，全球超过10%的人口受其影响 [4][5] * 公司战略是结合内部创新（如生物医学研究团队）和外部机会识别（如从Calypso收购抗IL-15抗体）来构建产品管线 [8][9] * 开发策略是深入理解特定机制及其在不同疾病中的作用，并利用多种平台（小分子、单克隆抗体、双特异性药物、CAR-T疗法）并行开发资产，以最大化患者和公司价值 [6][10] * 管线中的核心资产包括：近期获批的Rapsodo (remibrutinib)、在干燥综合征中取得阳性数据的Yanalumab、以及用于多种自身免疫性疾病的CAR-T疗法YTB323 [4][15][30] **2 Rapsodo (remibrutinib) 的最新进展与市场前景** * Rapsodo是一种BTK抑制剂，于9月30日获得美国FDA批准，用于治疗对H1抗组胺药仍有症状的慢性自发性荨麻疹成人患者，标签描述广泛且清晰，无黑框警告、无禁忌症且无需常规实验室监测 [16] * 慢性自发性荨麻疹市场机会约为中重度银屑病市场的一半，在美欧中日约有1000万接受治疗的患者，其中约50%（约50万）对抗组胺药控制不佳，仅一小部分接受生物制剂治疗 [17] * Rapsodo的定位是抗组胺药失败后的首个口服选择方案，其临床资料显示起效快速（结果早在第1周观察到）、长期安全有效，在REMIX-1和REMIX-2试验中，50%的患者在第12周达到疾病良好控制 [19] * 美国上市初期处方主要来自过敏科医生（占75%），公司现场团队覆盖了约70%的目标医生和100%的高处方量医生（过敏科3500名，皮肤科2300名） [21][23][26] * 公司预计一旦在2026年上半年确立医保覆盖，将出现快速放量，并定位Rapsodo为抗组胺药失败后的一线治疗选择 [25] * 慢性自发性荨麻疹是Rapsodo的第一个适应症，未来有扩展到其他适应症的潜力，包括诱导性荨麻疹（SINDU，预计2026年读出）、化脓性汗腺炎（HS，预计2028年读出）、食物过敏（影响G6国家340万患者）、多发性硬化症（预计2026年读出）和重症肌无力（预计2028年读出），这些潜在上市将充分利用现有的基础设施和能力 [27][28][29] **3 Yanalumab 在干燥综合征的突破性数据与前景** * 干燥综合征是一种严重的系统性、异质性、典型的B细胞介导的自身免疫性疾病，是风湿科医生治疗的第二大疾病，影响约400万人，其中约200万确诊，存在显著未满足需求，目前尚无获批疗法 [30][33][34] * Yanalumab是一种靶向BAFF受体的afucosylated全人源单克隆抗体，具有通过NK细胞介导的ADCC杀伤B细胞（包括组织中的B细胞）和阻断BAFF信号通路双重作用机制 [39][40] * 在两项全球3期研究NEPTUNUS I和II中，Yanalumab 300毫克每月皮下给药相比安慰剂，在48周时达到了主要终点，即SLEDAI评分相对于基线的变化，显示出快速和持续的疾病活动度降低 [42][43][44] * 汇总分析显示，在所有次要终点（包括患者和医生总体评估）上均一致倾向于Yanalumab，更多患者实现了SLEDAI评分降低超过5分以及达到低疾病活动度，安全性良好，与安慰剂相当 [45][47][48] * 在基线刺激唾液流率大于0.4毫升/分钟的患者中，Yanalumab治疗增加了刺激唾液流率并改善了口腔干燥，提示可能存在疾病修饰作用 [47] * 公司计划向各地区监管机构提交上市申请，并已获得FDA快速通道资格，未来还将探索在干燥综合征不同人群中的研究 [50] * 美国市场准备将包括疾病认知教育，提高对干燥综合征系统性本质的认识，并针对风湿科医生进行分层推广，初期重点将是已有器官受累的患者（约10万） [52][55] * 干燥综合征的阳性数据降低了Yanalumab在其他B细胞疾病（如系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎，预计2027年读出；系统性硬化症；免疫性血小板减少症ITP，预计2026年读出）中的风险，支持其成为潜在的重磅产品 [56] **4 CAR-T疗法 (YTB323) 在自身免疫病领域的探索** * 基于在狼疮和狼疮性肾炎的1-2期研究阳性数据（21例患者，随访达12个月，SLEDAI评分显著降低），公司正在多种自身免疫病（狼疮、狼疮性肾炎、系统性硬化症、炎症性肌病、ANCA相关性血管炎、早期针对类风湿关节炎和干燥综合征的计划）中开展大型2期关键试验 [12][13] * 此外，公司也在神经科学领域（复发性和进展型多发性硬化症、全身型重症肌无力）评估CAR-T疗法 [13] * 目前已有超过50个研究中心启动，进展良好 [14] **其他重要内容** **1 商业能力与上市准备** * 诺华利用其过去三年磨练的商业能力进行新产品上市，美国商业组织每年成功上市3-5个新药或新适应症 [26] * 公司拥有行业领先的患者支持计划（桥接计划/免费药品计划），平均在医生开具处方后3-5天内完成配药，并在近期上市中实现了6个月内70%的医保按标签覆盖，免费药转换为付费药平均需要30天 [26] * 对于Rapsodo和Yanalumab的上市，公司将充分利用现有在皮肤病学/过敏学以及风湿病学（通过Cosentyx和Ilaris）的现场团队、专业知识和基础设施，实现高覆盖度和投资协同效应 [26][29][54][56] **2 问答环节要点** * 关于Yanalumab试验中安慰剂反应的问题，公司归因于试验设计的复杂性（允许背景治疗）、疾病异质性以及为确保数据质量所做的努力 [61][63][64] * 关于Rapsodo在食物过敏市场的报销和患者分层，公司认为该领域未满足需求巨大，Xolair的强劲上市是积极信号，但具体准入规划为时尚早 [65][66] * 关于Yanalumab的定价，公司表示讨论为时过早，但强调医生对其价值认知一致，预计上市后采用会很快 [78][81] * 关于Yanalumab与现有超说明书使用生物疗法的比较，公司认为其3期研究数据质量高、效果一致，且Yanalumab能清除组织中的B细胞，这是其优势 [85][87][88] * 关于Rapsodo在诱导性荨麻疹适应症的开发，公司对三项亚型均读出阳性结果抱有信心，并将与监管机构讨论前进路径 [98]

公司股价与目标 - CFRA于2025年10月29日为公司设定126美元的目标价 当时股价为123.33美元 潜在上涨空间约2.16% [1][2][5] - 当前股价为123.12美元 日内下跌0.31美元或0.25% 交易区间为121.65美元至123.91美元 [3][4] - 公司过去52周股价最高为133.55美元 最低为96.06美元 [4] 公司估值与市场地位 - 公司市值约为2402.2亿美元 是行业重要参与者 [4][5] - Zacks投资研究将公司列为长期投资的首选价值股 强调其强大的市场地位 [2][5] - 公司是一家全球性医疗保健公司 业务涵盖创新药和仿制药等领域 与辉瑞和罗氏等公司竞争 [1] 投资评级与工具 - Zacks评级和Zacks行业排名是帮助投资者决策的工具 [2] - Zacks风格评分根据价值、增长和动量对股票进行评级 公司获得有利评分 被视为短期内有潜力的价值股选择 [3]

公司概况与市场地位 - 诺华公司是一家总部位于瑞士的全球医疗保健公司 以创新药物和治疗方案闻名 业务涵盖制药和肿瘤学等多个领域 [1] - 公司是医疗保健行业的重要参与者 市场估值约为2411.4亿美元 显示出强大的市场地位 [4] - 公司与辉瑞和罗氏等其他主要制药公司存在竞争关系 [1] 投资评级与观点 - CFRA维持对诺华公司的"持有"评级 目标股价设定为126美元 表明对其股价稳定性的预期 [1][5] - Zacks投资研究将诺华公司列为长期投资的首选价值股 认为其有潜力超越市场表现 [2][5] 股价表现与交易数据 - 当前股价为123.59美元 较前一日上涨0.16美元 涨幅为0.13% 当日交易区间在121.65美元至123.91美元之间 [3] - 过去52周内 股价最高达到133.55美元 最低为96.06美元 显示出一定的波动性但也蕴含增长潜力 [3] - 股票交易活跃 成交量为1,377,675股 反映出持续的投资兴趣 [4]

公司整体业绩 - 公司前三季度累计收入为411.96亿美元，同比增长11% [1] - 第三季度营收139.09亿美元，同比增长7% [1] - 第三季度净利润为39.3亿美元，同比增长25% [1] - 中国市场前三季度累计收入32亿美元，同比增长5% [1] 核心产品表现 - 乳腺癌治疗药物Kisqali在2025年第三季度销售额较去年同期增长68% [1] - 多发性硬化症治疗药物Kesimpta第三季度收入12.2亿美元，同比增长44% [1] - 抗癌药物Pluvicto报告期内销售额达5.64亿美元，较2024年第三季度增长45% [1] - 长效PCSK9产品Leqvio前三季度累计收入8.63亿美元，同比增长61% [1]

核心观点 - 诺华公司在2025年美国风湿病学会上公布了其药物ianalumab治疗干燥综合征的两项III期临床试验的积极数据，数据显示该药物在改善疾病活动度和减轻患者负担方面具有临床意义 [1][2] - Ianalumab有潜力成为首个针对干燥综合征的靶向疗法，公司计划于2026年初向全球卫生当局提交上市申请 [4][5] 临床试验结果 - 在NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2两项III期临床试验中，每月300毫克的ianalumab在第16周即显示出比安慰剂更大的疾病活动度降低，且改善效果持续至第52周 [2][4] - 研究达到了以ESSDAI评分衡量疾病活动度降低的主要终点，并在第48周显示出统计学显著改善 [4] - 药物在多项次要终点也显示出数值上的改善，包括医生和患者报告的总体评估、干燥、疼痛和疲劳症状的减轻，以及唾液流率的改善 [5][6] - 两项试验中，药物的总体不良事件和严重不良事件发生率与安慰剂相当，显示出良好的安全性特征 [7] 药物与疾病背景 - Ianalumab是一种全人源单克隆抗体，具有新颖的双重作用机制，既能消耗B细胞，也能通过阻断BAFF-R抑制B细胞的活化和存活 [3] - B细胞功能失调在干燥综合征的发病机制中起重要作用，导致自身免疫反应、炎症和组织损伤 [3] - 干燥综合征是第二常见的风湿性自身免疫疾病，是一种复杂的全身性自身免疫病，主要影响外分泌腺，导致过度干燥，约90%患者有干眼和口干症状 [1][10] - 该病影响约0.25%的人口，估计有50%病例未被诊断，女性患病率是男性的9倍 [10] 研发进展与未来计划 - NEPTUNUS-1是一项随机、双盲、2臂的III期试验，纳入275名患者，评估每月300毫克皮下注射ianalumab与安慰剂对比，为期52周 [8] - NEPTUNUS-2是一项随机、双盲、3臂的III期试验，纳入504名患者，评估每月或每三个月注射300毫克ianalumab与安慰剂对比，为期最长52周 [8] - 目前参与试验的患者有机会继续接受随访或进入长期扩展试验，以评估药物的长期疗效和安全性 [8] - Ianalumab也在研究用于治疗其他B细胞驱动的自身免疫疾病，如免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎等 [9]

核心观点 - 诺华公司在2025年美国风湿病学会会议上公布了其药物ianalumab治疗干燥综合征的两项III期临床试验的积极数据 显示该药物在改善疾病活动度和减轻患者负担方面具有临床意义 [1][2] - Ianalumab 300 mg每月一次给药方案在第16周即显示出优于安慰剂的数值改善 并且改善效果持续至第52周 [2][4] - 公司计划于2026年初向全球卫生监管机构提交申请 若获批 该药有望成为首个针对该疾病的靶向疗法 [6] 临床试验设计与规模 - NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是两项全球性、多中心的III期关键研究 旨在评估ianalumab在活动性腺外病变的干燥综合征患者中的疗效和安全性 [9] - NEPTUNUS-1是一项随机、双盲、2组研究 共纳入275名患者 比较每月皮下注射300 mg ianalumab与安慰剂 持续52周 [10] - NEPTUNUS-2是一项随机、双盲、3组研究 共纳入504名患者 比较每月或每3个月皮下注射300 mg ianalumab与安慰剂 持续52周 [10] - 试验覆盖全球35个国家的219个试验中心 [4] 疗效数据 - 两项试验均达到了主要终点 即在第48周时 使用EULAR干燥综合征疾病活动指数评估 ianalumab 300 mg每月一次在统计学上显著改善疾病活动度 [4][6] - 关键次要终点方面 观察到医生和患者报告的结局出现数值改善 在NEPTUNUS-1和汇总数据集中 医生总体评估和患者总体评估达到名义显著性 汇总数据集中达到ESSDAI低疾病活动度的患者数量也显示名义显著性 [5] - 数据显示 早在第8周就观察到患者总体评估的疾病总负担减轻 并持续至第52周 [7] - 通过干燥综合征症状日记和EULAR干燥综合征患者报告指数评估 干燥、疼痛和疲劳症状出现数值改善 [7] - 一项事后分析显示 在基线刺激唾液流率>0.4 mL/min的患者中 与安慰剂相比 刺激唾液流率和口腔干燥有所改善 [7] 安全性数据 - 试验结果显示安全性良好 两项研究中 ianalumab组的不良事件和严重不良事件总体发生率与安慰剂组相当 [8] 药物机制与研发背景 - Ianalumab是一种全人源单克隆抗体 具有新颖的双重作用机制：既可耗竭B细胞 又可通过阻断BAFF-R抑制B细胞的活化和存活 [3] - B细胞功能失调在干燥综合征中起重要作用 会导致自身免疫反应 引发炎症和组织损伤 [3] - 该药物源于诺华早期与MorphoSys AG的合作 诺华于2024年收购了该公司 [12] - Ianalumab也正在研究用于治疗其他B细胞驱动的自身免疫疾病 包括免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎、温抗体型自身免疫性溶血性贫血和系统性硬化症 [12] 疾病背景 - 干燥综合征是第二常见的风湿性自身免疫疾病 是一种复杂的全身性自身免疫病 会引起炎症和组织损伤 影响全身 [1][13] - 该病主要影响外分泌腺 导致过度干燥 超过90%的患者会出现干眼和口干症状 [13] - 疾病表现异质性高 症状广泛 患者最常见的是干燥、疲劳和广泛性疼痛 30-40%的患者会出现腺外器官受累 [13] - 患者罹患淋巴瘤的风险增加 [13] - 该病影响约0.25%的人口 估计有50%的患者未被确诊 女性患病率是男性的9倍 [13]

公司整体业绩 - 公司前三季度累计收入为41196亿美元，同比增长11% [1] - 第三季度单季营收13909亿美元，同比增长7% [1] - 第三季度净利润为393亿美元，同比增长25% [1] - 中国市场前三季度累计收入32亿美元，同比增长5% [1] 核心产品表现 - 乳腺癌治疗药物Kisqali在2025年第三季度销售额较去年同期增长68% [1] - 多发性硬化症治疗药物Kesimpta第三季度收入122亿美元，同比增长44% [1] - 前列腺癌治疗药物Pluvicto报告期内销售额达564亿美元，较2024年第三季度增长45% [1] - 长效PCSK9产品Leqvio前三季度累计收入863亿美元，同比大幅增长61% [1]

核心财务表现 - 第三季度核心每股收益为225美元，较去年同期的206美元增长9%，但略低于市场预期1美分[1] - 季度总收入达139亿美元，同比增长8%，小幅超出市场预期[1] - 按固定汇率计算销售额增长7%，核心营业收入增长7%至55亿美元[2] - 公司股价年内累计上涨359%，显著跑赢行业79%的涨幅[2] 主要药品销售业绩 - 心血管药物Entresto销售额下降1%至19亿美元，主要受美国仿制药竞争影响，且未达到21亿美元的市场预期[5][6] - 银屑病药物Cosentyx销售额下降1%至17亿美元，若剔除一次性收入调整，实际增长4%，略低于市场预期[6][8] - 乳腺癌药物Kisqali销售额飙升68%至133亿美元，超出129亿美元的市场预期，所有地区均实现增长[8][9] - 多发性硬化症药物Kesimpta销售额增长44%至12亿美元，超出111亿美元的市场预期[9] - 前列腺癌药物Pluvicto销售额增长45%至564亿美元，超出533亿美元的市场预期，FDA批准其更早使用使潜在患者群扩大约三倍[11] - 白血病药物Tasigna销售额暴跌48%至221亿美元，因需求下降及仿制药竞争[13] - 新药Scemblix销售额飙升95%至358亿美元，超出348亿美元的市场预期[14] - 胆固醇药物Leqvio销售额增长54%至308亿美元，但未达到323亿美元的市场预期[15] - 基因疗法Zolgensma销售额下降5%至301亿美元，因脊髓性肌萎缩症发病率降低[14] 业务发展与企业战略 - 完成对Sandoz业务的剥离后，公司专注于四大核心治疗领域：心血管-肾脏-代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学[4] - 公司宣布将以120亿美元收购Avidity Biosciences，以加强其晚期神经科学研发管线，交易预计在2026年上半年完成[7][18][20] - 此次收购将为公司带来三个针对罕见神经肌肉疾病的晚期研发项目[19] - 公司重申2025年业绩指引，预计净销售额将实现高个位数增长，核心营业收入将实现低双位数增长[17] 研发管线与监管进展 - 公司获得FDA批准，将remibrutinib（品牌名Rhapsido）作为治疗慢性自发性荨麻疹的成人患者的口服药物，这是首个获FDA批准用于该适应症的BTK抑制剂[21] - 针对ianalumab治疗活动性干燥综合征的三期研究达到主要终点，公司计划向全球卫生当局提交申请[22] - 公司以14亿美元收购Tourmaline Bio，为其心血管管线增加了处于三期临床准备阶段的候选药物pacibekitug[25] - 公司与Monte Rosa Therapeutics达成第二项合作，获得一个未公开发现靶点的独家许可权[26] - 公司与Arrowhead Pharmaceuticals达成全球许可与合作，共同开发针对帕金森病等突触核蛋白病的临床前siRNA疗法ARO-SNCA[27]

公司财务业绩 - 第三季度核心每股收益为225美元，低于FactSet调查分析师预期的227美元 [1] - 第三季度销售额为1391亿美元，略高于分析师预期的1388亿美元 [1] - 去年同期每股收益为206美元，销售额为1282亿美元，显示销售额同比增长但每股收益未达预期 [1] - 心力衰竭治疗药物Entresto销售额以恒定汇率计算下降1%至188亿美元，受到仿制药竞争影响，仿制药对Entresto销售额造成7个百分点冲击 [2] 公司业绩展望 - 重申全年业绩指引，预计销售额将以高个位数百分比增长，核心营业利润预计将以低双位数百分比增长 [2] - 分析师对公司全年业绩的预期为每股收益896美元和销售额5525亿美元 [2] 市场表现 - 盘前交易中股价下跌23%至12601 [3] - ADR显示价格表现改善，相对强度评级获得提升 [4][6]