呼吸道合胞病毒（RSV）市场概况 - 世界卫生组织将RSV预防产品列为全球最优先开发产品之一[3] - 中国0-1岁婴幼儿RSV预防被动免疫制剂市场规模预计以78.4%的复合年增长率从2024年至2028年增长至29.9亿元，并进一步以23.68%的复合年增长率至2032年达到69.9亿元[3] - 目前RSV感染后治疗普遍使用干扰素、广谱抗病毒药物及皮质类激素，疗效及安全性欠佳，全球范围内缺乏特异性治疗药物[3] 全球已上市RSV预防药物 - 全球共有三款RSV预防药物获批上市，分别为帕利珠单抗、克莱罗韦单抗和尼塞韦单抗[3] - 帕利珠单抗半衰期短需每月注射，价格昂贵适用人群少，尚未在中国上市[4] - 尼塞韦单抗于2022年、2023年先后获欧盟和美国批准，并于2023年12月在中国上市，系全球首款用于预防RSV感染的长效单克隆抗体[4] - 克莱罗韦单抗于2025年6月在美国获批，成为全球第二款长效单抗，目前已在中国提交新药申请并获受理[4] - 上述三款产品中仅尼塞韦单抗在中国上市，适用于5kg以下婴幼儿剂型价格为2369元，适用于5kg及以上婴幼儿剂型价格为3677元[4] 国内药企RSV药物研发进展 - 珠海泰诺麦博的TNM001注射液为核心产品，系重组抗RSV全人源单克隆抗体，已完成IIb期临床试验，正在进行III期临床试验[5][6] - 瑞阳生物的RB0026、爱科百发的AK0610、智翔金泰的GR2102注射液均处于临床阶段[6] - 针对RSV感染的特效治疗药物也在研发中，爱科百发的AK0529靶向RSV F蛋白，曾于2022年12月申请在中国上市，目前处于III期临床[6] - 辉瑞制药、科兴制药、强生等国内外药企也拥有相应的在研管线[6]

监管批准与产品拓展 - 美国FDA已批准公司产品Uzedy（50 mg, 75 mg 和 100 mg）作为每月一次的缓释注射混悬液，用于成人双相I型障碍的维持治疗，可作为单药治疗或作为锂盐或丙戊酸盐的辅助治疗[1] - Uzedy是一种长效皮下注射非典型抗精神病药物，此前已在美国获批用于治疗精神分裂症[2] - 此次针对双相I型障碍的批准基于早期利培酮制剂的安全有效性数据以及两项评估Uzedy在精神分裂症患者中疗效和长期安全性的关键III期研究数据[2] 核心产品业绩表现 - 2025年上半年，Uzedy的销售额同比飙升134%，达到9300万美元，预计全年总销售额将在1.9亿至2亿美元之间[6][8] - 双相I型障碍适应症的获批预计将在2025年及以后进一步推动Uzedy的销售额增长[6] - 公司另一核心产品Austedo在2025年上半年销售额同比增长29%，达到8.91亿美元，预计其年收入将在2027年超过25亿美元，并在2030年超过30亿美元[9] - 公司产品Ajovy在2025年上半年销售额同比增长34%，达到1.17亿美元[9] 研发管线与合作进展 - 公司研发管线取得良好进展，包括用于治疗精神分裂症的长效皮下注射用奥氮平以及用于治疗炎症性肠病、溃疡性结肠炎和克罗恩病的抗TL1A疗法duvakitug[10] - 公司与赛诺菲就duvakitug达成合作，双方将在全球范围内平等分担开发成本，赛诺菲计划在2025年第四季度推进该药物治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的III期研究[11] - 公司预计将在2025年第四季度晚些时候提交奥氮平的新药申请[11] - 公司预计到2030年，其品牌产品将产生超过50亿美元的收入[11] 市场表现与行业对比 - 公司股价年初至今下跌9.1%，而同期行业指数上涨2.2%[5]

DB-OTO基因疗法临床数据 - 公司公布其在研基因疗法DB-OTO的CHORD研究最新数据，该疗法用于治疗因otoferlin基因变异导致的先天性重度听力损失 [1] - 最新数据在美国耳鼻咽喉头颈外科学会年会上以口头报告形式公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上 [1] - DB-OTO是一种研究性的细胞选择性双AAV载体基因疗法，旨在为OTOF基因相关听力损失患者提供持久的生理性听力 [2] CHORD研究设计与进展 - CHORD研究是一项关键性I/II期多中心开放标签研究，旨在评估DB-OTO在OTOF相关听力损失婴儿、儿童和青少年中的安全性、耐受性和有效性 [3] - 研究分两部分进行，A部分为剂量递增队列，参与者单耳接受一次DB-OTO耳蜗内输注；B部分为扩展队列，参与者双耳接受A部分选定的剂量 [4] - 该手术方法借鉴了人工耳蜗植入技术，使其可用于婴儿 [4] - 研究目前正在美国、英国、西班牙和德国的研究中心招募18岁以下的儿童 [3] CHORD研究疗效结果 - 12名参与者（年龄10个月至16岁）中，9名单耳接受治疗，3名双耳接受治疗 [5] - 结果显示12名参与者中有11名出现具有临床意义的听力改善，其中3名达到正常听力水平 [5] - 8名随访时间较长（≥36周，最长72周）的参与者听力保持稳定或持续改善 [5] - 完成言语评估的3名参与者均显示出显著改善，其中1名能够在不依赖视觉提示的情况下识别单音节和双音节单词，并能对远处声音和嘈杂环境中的言语做出反应 [6] - 试验达到主要终点，9名参与者在第24周通过行为纯音测听评估，听力阈值改善至≤70分贝听力水平 [6] DB-OTO安全性及监管状态 - 所有12名参与者对手术程序和DB-OTO的耐受性均良好 [7] - DB-OTO已获得美国FDA授予的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法认定，欧洲药品管理局也授予其孤儿药认定 [7] - 公司计划在完成与FDA的讨论后，于今年晚些时候在美国提交监管申请 [8] 公司产品管线多元化努力 - 公司正努力使其产品管线多元化，因其主打药物Eylea面临来自罗氏Vabysmo的竞争压力 [10] - Eylea是一种抗血管内皮生长因子抑制剂，获批用于多种眼科适应症，是公司收入的最大贡献者 [10] - 罗氏的Vabysmo通过阻断Ang-2和VEGF-A通路，其市场吸收非常显著 [10] - 为应对Eylea销售额下降，公司开发了该药物的高剂量版本Eylea HD，第二季度在美国的销售额因需求增长而激增29% [13] 其他重点产品表现 - 公司收入还包括其从Dupixent全球销售中分得的利润/亏损，合作伙伴赛诺菲记录Dupixent的全球净产品销售额 [13] - Dupyxent（获批用于特定特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病和嗜酸性食管炎患者）的稳健销售为公司及赛诺菲的收入增长提供了动力 [14] 肿瘤产品线进展 - 公司肿瘤产品线近期获得提振，其PD-1抑制剂Libtayo作为辅助治疗，用于手术和放疗后高复发风险的皮肤鳞状细胞癌成年患者，获得FDA标签扩展批准 [15] - 监管机构早前批准linvoseltamab-gcpt用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，该药物以Lynozyfic品牌获FDA加速批准，并在欧盟获批用于治疗既往至少接受过三种疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 [16] - Odspono获批用于治疗经过两线或以上系统性治疗后的复发或难治性滤泡性淋巴瘤或复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成年患者，也加强了其肿瘤产品线，但FDA近期就odronextamab的生物制品许可申请发出了完整回复函 [17] 公司股价表现 - 公司股票年初至今下跌20.4%，而同期行业增长9.2% [11]

强生爽身粉致癌诉讼案 - 强生公司因其含滑石粉的爽身粉产品被判赔偿9.66亿美元，为15年诉讼史上单一原告最高赔偿额 [1] - 诉讼源于加州居民梅·摩尔因使用其产品患间皮瘤去世，法庭文件显示公司自20世纪70年代就知晓滑石粉可能含石棉但未披露 [1] - 2010年首起诉讼虽强生胜诉，但引发后续数万起类似诉讼，公司于2023年4月计划支付89亿美元在未来25年内解决相关索赔 [1] 默克罗非昔布撤市及诉讼案 - 默克公司研发的非甾体抗炎药罗非昔布因增加心血管事件风险于2004年全球撤市，长期研究提示其可能增加腺瘤或结直肠癌风险 [2] - 默克在2007年同意支付48.5亿美元解决数千起产品责任诉讼，并于2011年就相关刑事和民事诉讼同意支付约9.5亿美元罚金 [2] 赛诺菲雷尼替丁致癌诉讼案 - 赛诺菲与GSK共同经营的Zantac（雷尼替丁）于2019年被发现含可能致癌的NDMA，导致2020年美国FDA要求所有相关公司自愿召回产品 [3] - 事件引发大量诉讼，导致葛兰素史克和赛诺菲股票市值蒸发约450亿美元，赛诺菲于2024年4月同意赔偿约4000起个人伤害索赔案件 [3] 卫材氯卡色林撤市 - 卫材开发的减肥药氯卡色林因临床试验显示癌症发生率略高（7.7% vs 安慰剂组7.1%）于2020年被FDA要求撤回，影响约800万名用户 [5] - 动物实验也提示潜在致癌风险，如乳腺肿瘤，FDA建议患者停药并咨询医生 [5] 行业影响与启示 - 过往案例凸显制药企业必须认真对待产品安全和责任问题，一旦发生产品健康风险需采取积极措施，以避免对声誉和业务造成长期负面影响 [5] - 中国创新药企业竞争力提升，2025年以来二级市场创新药板块关注度大幅提高，行业更需以最大诚意履行企业责任 [5]

呼吸道合胞病毒（RSV）疾病概况 - 呼吸道合胞病毒（RSV）感染来势汹汹，患者数量增多，流行期提前引发社会关注 [1] - RSV是引起5岁以下儿童呼吸道感染最常见的病原体之一，在婴幼儿和老年人群体中易引发严重症状 [1] - 全国哨点医院流感样病例中RSV检测阳性率排在第二位，门急诊检测阳性率为5.7%，住院严重急性呼吸道感染病例检测阳性率为8.5% [3] - RSV感染具有明显季节性，高峰期在冬季和早春，主要通过飞沫和接触传播，2周岁以下儿童感染几率非常高 [3][4] 当前RSV预防与治疗市场格局 - 全球共有三款RSV预防药物获批上市，国内仅有一款进口单抗药物尼塞韦单抗上市销售 [1][5][6] - 已上市药物包括帕利珠单抗（Synagis）、尼塞韦单抗（Beyfortus）和克莱罗韦单抗（Enflonsia），其中帕利珠单抗2023年销售额达7.69亿美元，尼塞韦单抗2024年销售额预计为16.86亿欧元 [2] - 尼塞韦单抗在国内价格不菲，适用于5kg以下婴幼儿剂型价格为2369元，5kg及以上剂型价格为3677元 [1][6] - 目前对RSV感染后的治疗普遍以干扰素、广谱抗病毒药物及皮质类激素为主，缺乏特异性药物，疗效及安全性欠佳 [5] 中国市场前景与预测 - 中国0-1岁婴幼儿RSV预防被动免疫制剂市场规模预计将以复合年增长率78.4%增长，至2028年达29.9亿元，并进一步以23.68%的复合年增长率增长至2032年的69.9亿元 [5] - 截至2025年6月，全国有北京、上海、天津、湖北、内蒙古五个省份/直辖市/自治区将RSV单抗纳入预防接种门诊试点 [6] - 我国人口老龄化趋势加速，婴幼儿群体基数庞大，RSV预防和治疗市场需求巨大，市场规模和前景广阔 [8] 国内外药企研发布局 - 国内药企积极布局RSV领域，泰诺麦博的TNM001注射液已完成IIb期临床试验，正在进行III期临床试验 [7] - 其他在研产品包括瑞阳生物的RB0026、爱科百发的AK0610、智翔金泰的GR2102注射液，均处于临床阶段 [7] - 针对RSV感染的特效治疗药物也在研发中，爱科百发的AK0529曾于2022年12月申请在中国上市，目前处于III期临床 [8] - 辉瑞制药、科兴制药、强生等国内外药企也有相应在研管线 [8]

核心人事任命 - ITM Isotope Technologies Munich SE任命Annette Breunig为首席人事官（CPO）[1] - 新任首席人事官拥有超过25年在国际制药、制造和科技公司的人力资源领导经验，曾任职于西门子和赛诺菲[1] - 该任命旨在领导人力资源团队制定战略，统一组织以实现团队和业务增长目标，同时赋能员工、加强公司文化并吸引顶尖人才[1] 新任高管背景与职责 - Annette Breunig在Infios集团担任执行副总裁期间，领导了亚洲、欧洲和美国10个国家员工队伍的整合，形成统一的全球文化[2] - 在西门子公司超过十年的全球高级领导和管理职位中，她负责战略和运营人力资源职能，包括建立招聘和培养顶尖人才的系统，并设计薪酬策略和政策[2] - 在ITM，其职责包括支持高绩效团队、满足癌症患者需求，并确保公司成为理想的工作场所，以推动创新放射性药物的使命[2][3] 公司战略与行业定位 - ITM是一家领先的放射性药物生物技术公司，致力于为难以治疗的肿瘤提供新一代放射性药物治疗和诊断方法[4] - 公司通过卓越的医疗放射性同位素开发、生产和全球供应来满足癌症患者、临床医生和合作伙伴的需求[4] - ITM拥有广泛的精准肿瘤学产品管线，包括多项三期研究，并将其高质量放射性同位素与多种靶向分子相结合[4] - 公司利用其二十年的放射性药物专业知识、核心行业地位和成熟的全球网络，旨在为患者提供更有效的靶向治疗以改善临床结果和生活质量[4]

行业核心观点 - AI制药行业正迎来其"GPT时刻"，生物医药的底层研发范式从海量筛选、经验至上转向理性设计、从头创造 [6][7] - 生成式AI具备"从头设计"能力，能设计自然界不存在的蛋白质、针对难成药靶点，有望攻克顽疾 [8][13] - 未来一到三年内，AI制药领域预计将发生翻天覆地的变化，创新药与AI的结合将带来颠覆性事件 [8] 近期重大交易动态 - 2025年3月至8月期间，中国AI制药公司完成多笔高额海外授权交易，总金额达数十亿美金 [6] - 元思生肽与阿斯利康交易：首付款7500万美元，潜在里程碑及销售分成总额达34亿美元，涉及Synova™平台使用权及慢病大环肽口服药物联合开发 [7] - 华深智药海外子公司与赛诺菲交易：首付款1.25亿美元，潜在总额17.2亿美元，涉及两款双特异性抗体，适应症为自身免疫/炎症性肠病 [7] - 晶泰科技与Dove Tree交易：首付款5100万美元，潜在总额58.9亿美元，涉及多款临床前/早期的大分子与小分子创新药资产 [7] - 石药集团与阿斯利康交易：首付款1.1亿美元，潜在总额53亿美元，基于石药AI平台共同发现口服小分子候选药物 [7] 技术范式变革 - 新一波AI浪潮源于主流AGI技术进步的能力外溢，AlphaFold 2验证了Transformer架构在理解"生命语言"方面的有效性，两年内预测了超过2亿个蛋白质结构，而此前60年人类仅学习了约20万个 [10] - Diffusion模型被引入生物学，使全新蛋白质设计的成功率有了数量级的飞跃 [11] - AlphaFold 3演进到能处理蛋白质、核酸和小分子间复杂的全原子级相互作用，具备更强泛化能力 [11] - Chai-2等模型数据显示，针对特定靶点生成候选抗体的命中率显著高于传统方法，从过去需筛选百万级到亿级分子库才能发现几个阳性分子，转变为在几十条序列中就可能出现hits [11] - 传统抗体药物研发需3年时间、500万美元，AI模型可在几小时内完成分子发现，并在两周内通过湿实验验证 [12] 对产业链的影响 - AI有望重新激活因缺乏苗头化合物而无法推进的"难成药"靶点研发，从"有什么筛什么"转向"要什么造什么" [13] - AI将大幅缩短临床前药物研发周期，对肿瘤、自免、代谢等领域适应症均有利好，未来如司美格鲁肽类的"神药"出现频次将大大提高 [14] - 具有AI能力的biotech将成为跨国药企的"分子设计中心"和"算力中心"，负责前端药物发现，跨国药企则负责后期临床试验和商业化，通过BD授权、合作研发等模式共分蛋糕 [14] - 传统的、依赖大规模动物模型的药物筛选平台商业价值将受到冲击 [14] 主要参与者类型 - 第一类为拥有充足资本和算力的科技巨头，如Google、Meta、Xaira、字节跳动，致力于打造基础生物大模型并定义行业标准 [15] - 第二类为顶尖AI大模型与生物计算科学家领衔的创业团队，能进行算法"无人区"探索，为药企提供平台服务或自研管线，例如百图生科、华深智药等 [15] - 第三类为利用AI研发新药的"传统正规军"，不追求自研基础模型，而是结合自身洞察与AI开源模型及湿实验能力加速特定疾病药物研发 [15] 核心竞争力与产业化路径 - 评估AI制药公司核心竞争力的关键是其对模型的理解、修改及演进能力，依赖微调的开源模型可能仅达"80分"，但解决复杂真实问题需要接近"99分"的极致算法 [16] - 自研基础生物模型成本高昂，数据获取成本比大语言模型更高，国内曾有企业投入数千万元合成测试上万条AI生成抗体序列，但数据规模仍远不足以进入高效提升区间 [16] - 未来能够快速、海量产出高质量生物实验数据的团队更可能拥有高性能AI模型，自动化、高通量实验在AI时代的作用是高效产生结构化、可迭代数据以服务模型训练 [16] - AI制药的产业化路径最终需交付有价值的药物分子，并在BD体系中获得买方认可，未来所有新药研发公司都会使用AI，但依赖程度不同 [17]

行业投资评级 - 投资评级：看好（维持）[1] 核心观点 - 体内CAR-T技术正成为细胞治疗领域新热点，凭借其降低制造成本、缩短流程时间、提高患者可及性等优势，在B细胞恶性肿瘤及自身免疫疾病等领域具有广泛应用潜力，长期发展潜力被看好[5][6][15] - 全球药企近期达成多项体内CAR-T重磅交易，显示该领域热度高涨，国内亦蕴藏较大投资机会，多家上市公司及生物技术公司已积极布局[5][6][15][16] 体内CAR-T领域动态与机会 - 2025年全球体内CAR-T领域交易活跃：3月阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotech，6月艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics，8月吉利德科学旗下Kite制药以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，10月BMS以15亿美元收购Orbital Therapeutics[5][14] - 2024年诺华制药、安斯泰来等公司也已通过合作布局体内CAR-T领域，赛诺菲有三条相关管线处于临床前阶段[5][14] - 石药集团的SYS6020是全球首款进入临床阶段的基于tLNP递送的体内CAR-T产品，已获批开展多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮、重症肌无力等疾病的临床研究[6][15] - 国内布局企业包括阳光诺和、悦康药业、百利天恒、康方生物、云顶新耀、传奇生物等上市公司，以及一级市场的虹信生物等[6][15][16] 近期行业市场表现 - 2025年10月第2周，医药生物行业指数下跌1.20%，跑输沪深300指数0.69个百分点，在31个子行业中排名第25位[7][18] - 当周大部分医药子板块上涨，医院板块涨幅最大达1.79%，中药板块上涨1.51%，血液制品板块上涨1.38%，医药流通板块上涨0.79%，疫苗板块上涨0.72%[7][24] - 当周医疗研发外包板块跌幅最大达5.27%，化学制剂板块下跌2.48%，其他生物制品板块下跌1.71%，原料药板块下跌0.73%[7][24] 推荐标的组合 - 月度金股组合推荐包括：三生制药、信达生物、石药集团、泽璟制药、阿拉丁、方盛制药、普洛药业、前沿生物、药明康德、药明生物、百普赛斯[8] - 周度组合推荐包括：阳光诺和、科伦博泰、英科医疗、热景生物、药康生物、悦康药业、奥浦迈[8]

上市历程与资本状况 - 公司自2021年以来第四次冲击资本市场、第二次向港交所递交招股书，期间曾尝试港股与科创板上市但均主动撤回[1] - 2021年6月首次向港交所递表并于10月获批复，但主动终止进程，后于2023年4月申请科创板上市，历经多轮问询后于2024年1月撤回申请[2] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物仅为9674万元，已耗尽天使轮至B轮融资款项，C轮至D轮融资款项使用约80.29%[3] 财务表现与现金流压力 - 公司处于深度亏损状态，2023年至2025年上半年仅2023年实现营收670万元，同期净亏损累计达5.71亿元[2] - 2023年、2024年全年及2025年上半年，公司经营活动所用现金流量净额分别为-2.328亿元、-1.887亿元和-0.717亿元[3] - 由于与第三方合作的HBV候选药物项目于2023年12月暂停，导致公司后续收入归零[2] 研发投入与成本结构 - 研发开支是公司最大成本项，2023年、2024年及2025年上半年研发成本分别为2.16亿元、1.65亿元和0.86亿元[3] - 研发成本占经营开支总额的比例始终维持在70%以上，但2024年研发支出绝对数额出现下滑[3] 业务模式与产品管线 - 公司专注于呼吸系统及儿科疾病创新疗法研发，产品管线涵盖6种候选药物，构建几乎完全建立在License-in（授权引进）模式之上[4] - 核心产品齐瑞索韦（AK0529）技术渊源可追溯至罗氏，为创始人邬征在罗氏任职期间参与研发，并于2014年通过授权许可方式引入[6] - 其他管线产品同样多为引进，如AK3280从基因泰克、罗氏及Intermune引进，AK0901从Commave引进，AK0610来源于中国科学院微生物研究所[6] 核心产品市场前景与挑战 - 齐瑞索韦被公司宣称为全球首款在关键性III期临床试验中取得阳性反应的RSV特异性抗病毒药物，但其非原研背景是市场关注焦点，有业内评论称其为罗氏弃药[6] - 在RSV治疗领域，全球范围内仅有广谱抗病毒药物利巴韦林获批，但因疗效局限性和安全性问题临床不作为常规治疗推荐，为齐瑞索韦提供市场机遇[6] - 在RSV预防领域，已有三款单克隆抗体药物获批，其中赛诺菲/阿斯利康的尼塞韦单抗已在中国上市，可能对治疗药物的市场推广形成阻力[7] 授权协议对盈利能力的制约 - 齐瑞索韦的授权协议包括100万美元预付款、高达9600万美元的里程碑付款以及高个位数百分比的销售分成，类似支付条款存在于其他引进产品中[7] - 该支付结构意味着即使产品成功商业化，公司大部分利润将通过支付形式流向授权方，对长期盈利能力构成明显制约[7]

报告行业投资评级 - 行业评级：增持 [4] 报告核心观点 - 小核酸药物（尤其是siRNA）作为继小分子和抗体药物后的第三大药物类型，技术平台已成熟，正从罕见病治疗拓展至心血管疾病、慢乙肝、减重、抗凝、自免等常见病大适应症，商业价值巨大 [4] - 跨国药企（MNC）在小核酸领域交易活跃，中国企业凭借工程师红利和化学合成优势，有望在后续授权交易中成为重要供给方 [4] - siRNA药物平台化特点显著，未来竞争关键在于适应症的率先卡位和肝外递送系统的技术突破 [4] 按目录章节总结 小核酸药物行业概述 - 小核酸药物通过靶向mRNA调节蛋白生成，主要开发方向为siRNA和ASO，具备高度靶向性和序列特异性 [7] - 全球已获批小核酸药物23款，其中siRNA药物7款、ASO药物14款（2款已退市）、Aptamer药物2款（1款已退市），罕见病领域率先突破（涉及11种罕见病、19个产品） [12] - siRNA药物相比小分子和抗体药物具有半衰期长（以月计）、不易耐药、患者依从性高等优势 [26][27] 海外龙头企业发展与对比 - Alnylam作为siRNA领域龙头，市值达590.75亿美元（截至2025年10月8日），远高于Ionis（111.51亿美元）、Arrowhead（51.07亿美元）和Sarepta（22.85亿美元） [14] - Alnylam成功关键在于：1）聚焦GalNAc递送系统迭代（三代技术升级）；2）高研发转化率（临床I期到III期累计转化率66.7%）；3）商业化能力强，2024年产品销售额16.46亿美元（同比增长33%），2025年上半年达11.4亿美元（同比增长47.1%） [17][20] - 诺华siRNA药物Leqvio（靶向PCSK9）成功商业化，2024年销售额7.54亿美元，2025年上半年同比大增66%至5.55亿美元，引领siRNA进入常见病领域 [30] 行业技术发展历程与MNC交易动态 - siRNA行业经历两次低谷（2009年安全性问题、2016年Revusiran III期失败）后，自2018年起进入快速发展期，核心驱动为化学修饰（全修饰迭代）和GalNAc递送系统成熟 [33] - MNC近年重点交易包括：罗氏28亿美元引进Alnylam的Zilebesiran（高血压）、诺华41.65亿美元与舶望制药合作（心血管疾病）、诺华20亿美元引进Arrowhead的ARO-SNCA（CNS疾病）等 [35] - MNC布局动机：1）应对专利悬崖，通过引进小核酸管线优化产品组合（如诺华收购The Medicines Co获取Inclisiran）；2）获取新技术平台，快速建立竞争优势 [37] 技术壁垒与未来突破方向 - siRNA药物核心技术壁垒集中在化学修饰和递送系统，专利规避需关注新修饰单体（如舶望制药的双环脱碱基核酸类似物）和GalNAc连接方式创新 [39][47] - GalNAc为肝内递送主流策略，但肝外递送（如CNS、脂肪组织）亟待突破，国内外企业正探索抗体寡核苷酸偶联物（AOC）、C16偶联、TfR1靶向等新平台 [49][57][60] - 国内siRNA研发聚焦心血管疾病（163例在研）、肝病（80例）和代谢疾病（68例），与海外（肿瘤、心血管、神经系统疾病为主）形成差异化 [59] 主要适应症研发进展 - 心血管疾病领域，siRNA靶点包括PCSK9、Lp(a)、ApoC3和ANGPTL3，代表药物如Inclisiran（已上市）、Olpasiran（III期）、Plozasiran（申请上市）等 [61][63] - 高血压领域，靶向AGT的Zilebesiran（Alnylam/罗氏）II期数据显示与利尿剂联用获益显著，国内舶望制药BW-00163已进入II期临床 [64] - 国内企业进展：石药集团SYH2053（PCSK9，II期）、舶望制药BW-20829（Lp(a)，I期）、瑞博生物RBD5044（ApoC3，II期）等 [63]