公司核心业务进展 - 派格宾联合核苷(酸)类似物用于慢乙肝临床治愈的适应症申请已于2024年3月获国家药监局受理 目前处于技术审评阶段 [2] - 怡培生长激素注射液注册申请于2024年1月获受理 同样处于技术审评阶段 [2] - SKG0201已获临床批件 针对脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗领域存在未满足需求 [3] 研发管线布局 - 与苏州康宁杰瑞合作的KN069项目(ACT300)处于药学及临床前研究阶段 [2] - 与藤济医药合作的ACT500项目已进入I期临床 [2] - 与Aligos在小核酸领域合作进入候选化合物优化阶段 并达成临床试验合作协议 [2] - 收购九天生物布局基因治疗领域 聚焦免疫及代谢调控 [2] 市场拓展策略 - 乙肝临床治愈门诊项目自2023年11月启动 推动诊疗规范化建设 [2] - 长效干扰素在慢乙肝治疗领域渗透率仍处低位 但肝癌防控优势显著 [3] - 生长激素商业化策略仍在内部讨论阶段 [3] 临床研究成果 - 干扰素经治低表面抗原优势人群再次治疗临床治愈率超40% [3] - 高表面抗原患者经联合治疗后部分可快速降至3000以下 成为治愈优势人群 [3] - 现有证据表明"小三阳"患者群体也是临床治愈优势人群 [3] 研发投入方向 - 研发费用将持续上升 更多项目进入临床阶段 [2] - 聚焦免疫及代谢领域 构建产品矩阵而非单纯扩大管线规模 [3] - 重点布局突破性技术平台 着眼长期价值创造 [3]

活动概况 - 活动由中关村独角兽企业发展联盟和中关村联新生物医药产业联盟主办，多家科技服务公司和产业基地承办[1] - 媒体支持包括思宇MedTech、骨未来、眼未来等垂直领域专业平台[1] - 路演时间为2025年3月31日上午9:00-12:00，采用线下形式在北京量子银座举行[1] 路演项目详情 高端医疗设备领域 - 昆迈医疗研发全球首个获临床注册证的无液氦量子脑磁图设备，应用于脑疾病诊疗和脑机接口，属于量子技术商业化重点方向[1] - 华神生电医疗推出全球首款盆腔手术"压力+肌电"一体化神经监测系统，填补国产空白[2] - 锐诺医疗聚焦微创电外科，无绳超声刀研发领先竞品1年以上，2025年底预计完成国产替代，产品已获CE认证并进入多省集采[6] 数字医疗与AI应用 - 睿宝医疗开发儿童内分泌AI辅助诊疗系统，整合40年临床数据实现诊疗全流程数字化[4] - 蓝海创想研发AI肿瘤水肿康复机器人，解决医生短缺问题，被列为北京市科委揭榜挂帅项目[7] 创新药物研发 - 益科思特开发双特异抗体药物，针对血癌、三阴乳腺癌等适应症，具有长效低毒特点[5] - 伟德杰生物拥有IL-6R抗体药物VDJ001，临床数据显示同类最优潜力，已提交iMCD适应症preNDA申请[8] - 因诺惟康开发视网膜变性基因治疗药物，采用自研AAV载体平台，具备全球首创潜力[9] - 沐华生物专注抗病毒前药开发，建立偶联技术平台并与头部企业合作[6] 医疗器械商业化进展 - 博脉安医疗11款神经外周产品获批，高价中标河北集采并通过蓝帆医疗渠道快速放量[11] - 睿脉医药开发无需基因编辑的细胞治疗药物，30分钟完成制备且可治疗实体瘤[11] 往期活动 - 系列路演已连续举办39期，涵盖药品、器械、生命科技等领域[14][15]

士泽生物 - 全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液获FDA完全批准开展注册临床试验 成为中国首个获FDA认证并授予全球孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物 [1][2] - 该药物是全球首个且唯一用于治疗渐冻症的iPSC衍生细胞药物 标志着公司在渐冻症细胞治疗领域的全球领先地位 [2] - 渐冻症患者平均存活期约39个月 目前尚无有效临床药物及解决方案 [2] 燃石医学 - 与华大智造达成战略合作 基于DNBSEQ核心测序技术在肿瘤产品注册、院端业务及全球化布局领域深化协作 [3] - 燃石医学拥有覆盖癌症诊疗全流程的30余款自主研发产品 实现72小时院端NGS检测时效 [3] - 合作将借助燃石医学中美"双C"认证及华大智造覆盖100余国的业务体系 推进中国精准诊疗方案全球化 [4] 晶泰科技 - 与广东恒健投资控股在大湾区启动"人工智能+"科技与产业融合创新联合体项目 计划未来10年引导数十亿元投资 [5] - 项目将建设全球领先的人工智能研发基础设施和公共实验室集群 重点推动AI医药、新材料、新能源等领域数字化升级 [5] - 晶泰科技作为港股18C规则下首个AI特专科技上市企业 将主导公共实验室建设和运营 [6] 同心医疗 - 新一代全磁悬浮心室辅助装置BrioVAD系统在美完成首例临床入组 进入国际多中心临床试验阶段 [7] - BrioVAD泵体体积缩小40% 经皮电缆降低30%感染风险 流道设计提升血液相容性 [8] - INNOVATE试验计划在美国招募800名晚期心衰患者 评估设备对生存率、住院天数等指标影响 [8] 药明合联 - 与韩国LigaChem Biosciences深化ADC领域合作 加速多个ADC候选药物从早期研发到商业化生产 [10] - 药明合联将提供端到端技术支持 涵盖药物发现、工艺开发及GMP生产等关键环节 [11] 华毅乐健 - 国内首款血友病A基因疗法GS1191-0445注射液进入III期临床试验 已完成临床试验登记 [12] - 目标剂量组受试者给药后凝血因子活性持续高于有效阈值 年化出血率降低约99% [13] - 药物已获得美国FDA孤儿药认定 正加速推进全球临床试验布局 [13] 瑞科生物 - 新佐剂重组九价HPV疫苗REC604c临床试验申请获受理 接种剂次从三针缩减至两针 [15] - 临床前数据显示两针REC604c免疫原性总体优于默沙东Gardasil®9三针免疫水平 [15] - 该疫苗针对中国超3亿适龄男性群体开发 填补国内男性HPV疫苗市场空白 [15] 昂阔医药 - 靶向CDH6的抗体偶联药物CUSP06获FDA快速通道认定 用于治疗铂类耐药型卵巢癌 [16] - I期临床试验展现良好抗肿瘤活性与可控安全性 可能成为该领域变革性疗法 [16] 凡恩世 - 全球首创双抗药物PT217与化疗联合治疗方案完成首例患者给药 [18] - 药物靶向DLL3和CD47蛋白 已获美国FDA两项孤儿药资格认定和两项快速通道资格认定 [18] 嘉越医药 - 自主研发的1类创新药JYP0015片获批临床 拟用于治疗RAS突变的血液瘤和实体瘤 [20] - 临床前数据显示其药效较同类在研药物RMC-6236高5-10倍 具备良好安全性和口服生物利用度 [21] - 与ERASCA公司达成3.45亿美元全球授权协议 开展国际多中心临床试验 [22]