财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为160万美元，较2024年同期的850万美元减少690万美元，主要因合作收入减少330万美元和合同制造收入减少400万美元 [20] - 合同制造收入在2025年第一季度为零，而2024年同期为910万美元，原因是2024年7月剥离了列克星敦工厂 [20][21] - 2025年第一季度研发费用为3610万美元，低于2024年同期的4070万美元，主要是员工相关费用和设施费用减少，部分被外部项目支出增加580万美元抵消 [21] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1090万美元，低于2024年同期的1390万美元，主要因员工相关费用减少 [22] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资证券总计4.09亿美元，高于2024年12月31日的3.675亿美元，主要是第一季度后续发行的净收益8050万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 亨廷顿病项目（AMT - 130） - 2024年5月获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，7月公布积极长期随访数据，11月与FDA就加速批准途径关键要素达成一致，2025年2月完成12名患者的第三队列入组，4月获突破性疗法指定 [13][14] - 第三队列评估预防性免疫抑制方案，AMT - 130在两个剂量下总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，有三例与免疫抑制相关严重不良事件均已解决 [17] 内侧颞叶癫痫项目（AMT260） - 一期二期试验团队专注患者入组，实施FDA批准的方案修正案扩大入组范围后，目前有12个活跃临床站点，预计全年会有更多站点启动 [18] 法布里病项目 - 独立数据监测委员会进行了有利的安全性审查，一期二期研究已治疗4名患者，预计下半年分享初始患者数据 [19] SOD1 ALS项目（AMT162） - 一期二期研究中，独立数据监测委员会审查初始安全数据后建议继续第二队列入组，现已完成第二队列入组，预计第三季度启动第三队列入组 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进基因疗法管线，推动AMT - 130接近生物制品许可申请（BLA）提交，预计未来12个月展示所有临床项目数据 [7][25] - 与FDA就AMT - 130保持积极沟通，期待本季度晚些时候更新互动情况及BLA提交预期时间，第三季度分享新数据支持BLA提交 [10][25] - 公司认为自身数据有优势，对AMT - 130获批有信心，关注PTC数据但更专注自身研发 [109][110] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年对公司是变革性一年，有多个重要价值驱动里程碑，公司财务状况良好，有资金推进管线和支持项目数据读出 [9][11][25] - 公司期待继续与FDA就AMT - 130进行富有成效的合作，为患者提供创新疗法 [25][26] 其他重要信息 - 公司开始进行季度财报电话会议，定期更新进展 [8] - 公司预计现金、现金等价物和投资证券足以支持运营到2027年下半年 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：对新CBR负责人的看法及与CBER关于亨廷顿病的沟通是否会受新领导影响 - 公司期待与新负责人合作，相信自身数据能支撑项目获批 [30] 问题2：对三年随访数据的信心及第三季度更新是否包括倾向评分图分析 - 公司对三年随访数据有信心，认为剂量依赖性降低将维持，计划与FDA确定统计分析计划后分享数据 [36][39] 问题3：统计分析计划（SAP）会议的方法、两年与三年自然历史比较的看法及等待会议记录的原因 - 等待会议记录是良好的操作规范，以确保有完整书面回复；主要分析基于三年数据，因多数患者有三年数据，能更好观察疗效持续情况 [43][44] 问题4：BLA提交前是否有额外监管互动及队列三免疫抑制相关严重不良事件情况和方案变化 - 公司将在监管更新中说明后续路径，认为与FDA沟通有建设性；队列三评估三重免疫抑制方案，未观察到药物相关不良事件，三个免疫抑制相关严重不良事件已解决，未来可能采用短期两周皮质类固醇方案 [47][48][49] 问题5：与患者倡导组织的关系及对亨廷顿病社区的看法 - 公司与患者倡导组织有长期合作，认为这些组织平衡、受尊重，对公司研发有重要支持作用 [56][57][58] 问题6：队列三数据是否会纳入潜在BLA提交 - 提交BLA时，所有患者数据都会纳入供FDA审查 [62] 问题7：FDA看到的最新数据集、是否看到队列三数据及两周类固醇方案与初始患者方案是否相同 - FDA看到的最新数据是2024年6月截止的24名患者两年数据，未看到队列三数据；第一、二期未进行系统围手术期免疫抑制，两周类固醇方案是首次使用，因其在神经外科手术中常用且不良事件风险低 [66][67] 问题8：CMC工作进展及完成时间、自然历史比较器选择的信心 - 公司将在第二季度末监管更新中分享BLA提交总体时间表，利用Hemgenics经验进行CMC工作；自然历史选择方面，预计与之前报告无显著差异 [74][75][76] 问题9：CMC会议和近期与FDA会议中关键人员是否有变化、新CBIR负责人对管线开发思路的影响及AMT 130申报是否用三年数据 - 与FDA审查团队人员无重大变化；对现有管线项目仍有信心，未来6 - 12个月将产生数据；第三季度将有27名患者两年随访数据和24名患者三年随访数据，会综合考虑数据 [82][83][84] 问题10：商业计划和推广思路、欧洲申报及美国以外合作想法 - 公司对亨廷顿病市场机会兴奋，专注美国监管互动，后续将与欧洲监管机构接触；正在为商业化做准备，认为该领域有战略兴趣，会以股东利益为重 [88][89][90] 问题11：AMT - 130在早期或晚期患者中的评估思路及美国能进行给药的医生数量 - 目前试验评估早期显性患者，未来评估早期或晚期患者需与监管机构讨论；美国有超过50个站点能进行给药操作，该操作不复杂，需有MRI设备辅助 [94][95][97] 问题12：申报文件中数据随访长度是否超过三年及外部对照自然历史研究选择 - 数据截止日期为2025年6月，主要分析基于三年数据；与FDA沟通后会确定主要使用的自然历史研究，不同研究结果相似，适当匹配患者群体后疾病进展率相近 [103][104][106] 问题13：对PTC数据和药物的看法 - 从科学角度不宜评论竞争对手数据，公司专注自身数据，认为自身药物在生物利用度和靶点方面有优势 [108][109][110] 问题14：未来确证性研究的讨论情况及是否需要 - FDA表示在审查BLA提交数据前不讨论确证性研究，公司认为可能是长期数据、增加队列或新独立研究，但不是安慰剂对照，且不认为会影响加速批准申报进度 [113][114]

战略合作 - 原启生物与Umoja Biopharma达成战略合作 联合开发针对多种适应症的新型体内CAR-T细胞疗法 目标为全球患者提供高效便捷的治疗方案 [1] - 合作将整合Umoja的VivoVec™体内基因递送平台与原启生物的抗体发现及CAR结构设计技术 实现平台协同效应加速下一代疗法开发 [1] - 原启生物的Ori-C101和OriCAR-017已展示全球最优临床数据 此次合作有望扩大技术优势 [1] 技术平台 - Umoja的VivoVec™平台可在患者体内直接生成CAR-T细胞 结合GMP标准生产工艺 提升治疗便捷性 [1][2] - 原启生物拥有Ori®Ab抗体筛选平台和Ori®CAR结构平台 其CMC专识支撑了多款实体瘤/血液瘤管线的开发 [3] 公司背景 - Umoja Biopharma为临床阶段公司 专注体内细胞疗法 通过科罗拉多州GMP基地保障慢病毒载体生产质量 [2] - 原启生物为肿瘤免疫疗法开拓者 其临床数据在2021-2025年间多次亮相ASCO、EHA、柳叶刀血液学等顶级会议及期刊 [3]

类器官技术发展 - 类器官技术是生命科学领域的颠覆性突破，通过体外三维培养高度模拟真实器官的结构与功能，为疾病机制研究、药物筛选及个性化治疗提供全新工具 [2] - 类器官与自动化技术的深度融合正在加速科研成果向实际应用的转化，尤其在精准医学领域具有重要价值 [2] 线上研讨会信息 - 2025年5月14日14:00-15:30将举办“AI自动化解决方案加速类器官研究与药物开发”线上研讨会，由Opentrons联合ISCO组织 [2] - 研讨会聚焦类器官技术的学术突破与自动化解决方案，旨在助力科研与医疗实践的高效衔接 [2] 研讨会报告主题 - 类器官在精准医学中的应用（14:00-14:30，主讲人：林鑫华，粤港澳大湾区精准医学研究院执行院长） [4] - Opentrons类器官自动化解决方案（14:30-15:00，主讲人：林德麟，Opentrons大陆地区应用技术支持工程师） [4] - 类器官在脑发育和疾病中的应用（15:00-15:30，主讲人：高正良，上海大学医学院研究员） [4] 主讲人背景 - 林鑫华：原复旦大学生命科学学院院长，现任粤港澳大湾区精准医学研究院执行院长，长期利用模式动物结合类器官技术研究信号转导与表观遗传机制，发表80余篇国际期刊论文 [9] - 林德麟：华南农业大学生物化学与分子生物学专业硕士，Opentrons大陆地区高级应用技术支持工程师，专注于自动化移液技术在生物技术领域的应用 [8] - 高正良：上海大学老年医学研究院副院长，从事发育、干细胞和衰老生物学研究20余年，发表50余篇SCI文章，包括Nature Neuroscience等高影响力期刊 [11] 其他活动信息 - 直播设有互动抽奖环节，参与互动发弹幕的观众有机会获奖 [16] - 可通过扫码或点击阅读原文预约直播 [17]

港股市场表现 - 港股三大指数集体低开 科网股普跌 生物技术板块集体上涨 茶饮股活跃 新股沪上阿姨高开近70% [1] - 恒生科技指数迅速翻红 一度涨近1.5% 恒生科技指数ETF（513180）跟随指数上扬 [1] - 持仓股中 理想汽车 美团 腾讯音乐 携程集团 腾讯控股 小鹏汽车 阅文集团等涨幅居前 [1] 港元汇率与资金流动 - 港元汇率持续走强并触发7.75兑每美元的强方兑换保证 为2020年10月28日以来的首次 [1] - 香港金管局入市进行干预 累计向市场注资1166.14亿港元 其中5月3日和5日分别沽出465.39亿港元和95.32亿港元 5月6日注入605.43亿港元 [1] - 此次干预主要受股票投资相关港元需求上升的推动 [1] - 五一假期期间香港股票市场大涨 叠加汇率变动趋势 显示外资力量开始再度加仓香港股票市场 [1] 资金面与市场展望 - 港股市场获外资青睐 显示港股已具备一定配置性价比 [2] - 4月港股市场南向资金净买入额高达1666.72亿港元 较上月继续走高 连续第三个月刷新历史次高水平 [2] - 外资和南向资金的持续净流入驱动下 港股市场的资金面将持续改善 [2] - 国内近日宣布降息降准 政策积极信号强烈 有望持续支撑港股表现 [2] - AI产业变革和国产科技自主可控的叙事仍将延续 恒生科技有望持续受益 高弹性 高成长特质或令板块具备更大向上动能 [2]

生物技术领域的技术增长与创新周期同样令人印象深刻：不久之前，我们还只能在试管中利用病毒或细菌的遗传 物质进行简单的基因克隆实验；现在，我们已经能够在庞大的人类基因组上对剪辑位点进行精确的基因编辑。那 些聚焦于新一代基因疗法与T细胞工程的公司可以帮助肿瘤患者战胜癌症。DNA（脱氧核糖核酸）测序、医疗影 像与高分辨率显微镜领域的数据正在呈爆炸式增长，并为人工智能与机器学习技术提供绝佳的机会。这让我们可 以借助这些技术挖掘海量数据背后的生物学意义。在这样的趋势下，第一代以科技为核心的初创公司应运而生， 开启了人工智能和生物技术融合的时代。这些年轻的公司瞄准了传统的药物开发领域，期待着利用自己最聪明的 头脑、最新的思路与交叉背景的新鲜血液，为制药行业开启新的篇章。 我们已经进入了一个前所未有的时代。技术快速变革，计算机科学、人工智能、基因工程、神经科学和机器人等 领域的发展开始引领医学的未来。在过去的10年间，世界各地的研究机构在人工智能领域实现了巨大突破。其 中，计算机视觉、自然语言处理和语音识别领域的进展最为惊人。全球科技巨头推动着人工智能技术在不同商业 场景中的应用。亚马逊、谷歌和微软发展出了庞大而可扩展的云计 ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收增长4.7%，达4900万美元 [8][15] - 调整后EBITDA下降3.4%，为1380万美元，调整后EBITDA利润率为28.1% [9][17] - 毛利润率提升300个基点，至74.3% [9][16] - 净收入为1580万美元，包含1070万美元因或有对价负债公允价值变动产生的收益；摊薄后每股收益为0.37美元，而2024年第一季度净亏损570万美元，摊薄后每股亏损0.12美元 [17] - 第一季度运营现金流为650万美元，截至2025年3月31日，现金及现金等价物为4170万美元，高于2024年12月31日的3930万美元 [18] - 公司维持2025年营收2亿 - 2.08亿美元、调整后EBITDA 5900 - 6400万美元的指引；预计第二季度营收和调整后EBITDA与2024年同期相近或略高，且因重组将产生一次性费用60 - 80万美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 程序业务 - 程序收入下降3.6%，至3600万美元，主要因商业效率降低和新诊所增加放缓 [15] 膳食补充剂业务 - 膳食补充剂收入增长25.5%，至930万美元，主要受电子商务渠道增长推动 [15] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布战略组织重组，旨在推动可持续盈利增长和为股东创造长期价值，重点目标包括加速新供应商合作、加强与现有顶级供应商关系、提升财务绩效 [10] - 重组措施包括将商业团队约20人从支持岗位转为销售岗位，使销售团队规模扩大约25%；精简销售领导层；更新销售薪酬结构 [11][37] - 行业竞争是程序业务面临的持续挑战，但公司客户流失率相对稳定在5%左右 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是财务过渡年，公司认为当前举措对加速增长和实现全部潜力至关重要 [14] - 尽管面临短期挑战，但管理层对公司长期前景充满信心，相信重组将增强商业组织能力，提升财务绩效 [13][21] 其他重要信息 - 管理层提及的调整后EBITDA和调整后EBITDA利润率为非GAAP财务指标，与GAAP指标的主要差异包括基于股票的薪酬、某些负债的公允价值调整、交易相关费用和其他非运营费用，具体调整在第一季度财报中披露 [5] - 公司核心药丸业务主要从国内采购，对于海外供应商采购部分，已增加库存以锁定价格，目前未受关税显著影响 [45] 问答环节所有提问和回答 问题: 膳食补充剂业务是否有一次性因素 - 公司表示该业务表现出色主要源于电子商务业务，无一次性因素，且在该领域有良好发展前景，随着程序业务增长，膳食补充剂业务也可能受益 [23][24] 问题: 程序业务数量及市场变化情况 - 公司称市场无重大变化，程序业务疲软主要与新诊所启动数量减少和基础业务量略有下降有关，这与去年底推出的临床决策支持软件（CDSS）有关，竞争是持续挑战但并非新问题 [25][26] 问题: CDSS是否已完全部署 - 公司表示CDSS已完全部署，所有用户都在使用新版本，反馈良好，对未来业务发展至关重要 [29][30] 问题: 此次销售团队重组与以往有何不同，涉及哪些方面 - 公司称此次重组是全新举措，旨在推动业务增长，而非削减成本，包括调整区域划分、薪酬计划，使团队更专注于业务增长 [35][36] 问题: 请分别说明CDSS实施、新销售重组、垂直整合的进展阶段 - CDSS已完全实施；新销售重组刚刚开始；垂直整合处于第四阶段，公司在推进过程中注重平稳过渡，避免干扰诊所运营 [39][42] 问题: 膳食补充剂业务是否受关税影响，以及电子商务业务表现出色的原因 - 公司表示目前关税对业务无显著影响，电子商务业务自去年8月以来持续增长，表现良好 [45][46] 问题: 基础业务量下降的原因及是否会改善，重组何时见效 - 基础业务量下降主要与CDSS推出有关，公司认为这是暂时的，客户流失率将稳定在5%左右；重组旨在增加新诊所启动数量，效果显现时间尚不确定 [50][51] 问题: 消费者端是否受宏观因素影响 - 公司表示未观察到宏观因素对价格敏感度的显著影响，基础业务量下降与CDSS推出有关 [54] 问题: 新CEO对公司具体低效问题的发现及提升新诊所数量和程序业务增长的措施 - 新CEO表示对公司业务有更清晰认识，认为公司需进行文化转变，专注增长，本周的重组是重要开端，后续将逐步完善商业组织要素 [60][64] 问题: 膳食补充剂业务增长为何会逐季放缓 - 公司称此前预计该业务有5% - 10%的增长，目前处于电子商务平台发展早期，下半年随着业绩基数提高，增长可能放缓 [66][67] 问题: Asteria业务是否计划在2025年扩大渗透，生产爬坡是否有问题 - 公司表示库存水平良好，无生产爬坡问题，计划在今年剩余时间内适度扩大该业务 [73][74] 问题: 对2025年程序业务收入增长2% - 4%的指引有何信心，Q2和4月情况如何 - 公司称已采取果断行动改变商业团队，预计上半年业务启动较慢，下半年重组效果将逐步显现，虽实现2% - 4%增长有一定风险，但对全年营收和EBITDA指引有信心 [76][77]

Scinai Immunotherapeutics (SCNI) M&A Announcement May 07, 2025 11:30 AM ET Speaker0 Into a binding option agreement to acquire the Italian biotech company, Pincell. We prepared together a grant application, which we submitted to the Polish government, seeking €12,000,000 of non dilutive capital to develop the next stage of PC-one hundred eleven. Together with me here on this webinar to review this drug are our distinguished, panelists. First of all, I'll introduce myself. My name is Amir Reitman. I am the C ...

科创板未盈利企业发展概况 - 科创板聚焦科技创新和新质生产力领域，支持具有关键核心技术、市场潜力大、科创属性突出的未盈利企业发展 [1] - 2024年有3家公司（北京神州细胞、百利天恒、微电生理）首次实现盈利并取消特别标识"U"，累计22家未盈利企业摘"U"，占上市时未盈利企业总数的41% [1] 营收与业绩表现 - 2024年科创板54家未盈利企业合计实现营业收入1744.79亿元，同比增长24%，高于板块整体增速 [2] - 归母净亏损合计136.41亿元，同比大幅减亏36%，营业收入复合增长率（以2019年为基数）达26% [2] - 百利天恒2024年营业收入58亿元，同比增长936%，归母净利润37亿元，首次实现盈利 [4] - 微电生理2024年海外营收1.12亿元，同比增长62.94%，占主营业务收入的27.59% [6] 细分领域发展 - 生物医药领域：20家以第五套标准上市的企业中，18家公司自研产品已上市，16家公司营收超1亿元，其中4家超10亿元 [3] - 集成电路领域：未盈利企业助力半导体产业链自主可控，市场份额加速提升 [3] 创新与商业化突破 - 百利天恒核心产品BL-B01D1与百时美施贵宝达成全球战略合作，首付款8亿美元，潜在交易总额84亿美元，创全球ADC领域单资产交易纪录 [4] - 微电生理成为国内首个提供三维心脏电生理设备与耗材完整解决方案的厂商，三维电生理手术量居国产厂商第一，全国第三 [5] - 山东天岳先进推出全球首款12英寸碳化硅衬底产品，实现第三代半导体领域从"国产替代"到"全球引领"的跨越 [7] 研发投入与成果 - 2024年54家未盈利企业合计研发投入459.44亿元，同比增长5.86%，研发投入占营业收入比例达26% [7] - 研发人员合计3.2万人，8家公司研发人员超千人，共有专利1.7万项，其中发明专利约0.8万项 [7] 未来展望 - 科创板未盈利企业正进入"研发突破—产品放量—盈利兑现"的正循环，"摘U"阵营有望持续扩容 [8]

轰鸣的离心机高速旋转，金黄色液体泛着琥珀般的光泽……近日，在江苏嘉源生物技术有限公司实验 室，一批羊毛脂产品正在接受纯度检测，即将装罐发往英国。"得益于海关和商务部门第一时间向企业 推送国外技贸措施风险预警，提供法规解读、管理体系优化等一站式服务，企业在最短时间内获得英国 市场准入。"公司董事长王浩对今年的外贸出口信心十足，"今年一季度出口额达2200万元，全年出口额 有望增长四成。" 扬州近期发布的《关于进一步提升外贸便利化水平的若干举措》中，鼓励支持企业加大对共建"一带一 路"国家市场以及中亚、非洲等新兴市场的开拓力度；积极引进和培育跨境电商、市采通等新业态第三 方服务平台及配套支撑，为中小外贸企业提供营销、通关、境外参展、融资、知识产权、物流等"全链 条"服务。 只需点击"确认键"，工业高质量发展专项资金"秒到账"，这一场景发生在扬州一家钢管制造企业。这是 扬州首次实施"免申即享"惠企资金服务，企业无需进行申报，工信部门按照企业取得的相关认定授牌确 定奖补金额后，直接将资金拨付到企业。这一惠企资金服务方式，已作为典型经验在全省推广。 □ 本报记者 周 晶 "新工厂仅用10个月就完成项目建设并顺利通过验收 ...

文章核心观点 - “科技回归都市”成全球城市发展新趋势，上海中心城区积极打造科创集聚区，党员干部表示要贯彻总书记讲话精神，抢抓机遇激发发展新动能，为上海建设科创高地贡献力量 [1] 杨浦 - 杨浦区正从“工业杨浦”向“数字杨浦”蝶变，有数字经济企业超8000家，在线新经济营收突破3000亿元，总量居全市第二，约占全市五分之一、中心城区三分之一 [2] - 杨浦区集聚7家国家级大学科技园区，分别占上海的50%和全国的5%，区内累计培育各类企业数量均位居上海中心城区首位 [2] - 杨浦区软件和信息服务业数字经济企业超2000家，含8家独角兽企业 [2] - 科创元素向杨浦区一带、一区、一圈产业地标加速集聚 [3] - 杨浦将做强以数字经济为核心的产业体系，打造三大场景服务头部企业，深化校企联动，建设环高校创新街区 [3] 黄浦 - 黄浦区将在世博园区浦西片区打造面向世界的中央科创区，发挥金融、资本、人才优势，推动产业转型升级 [4] - 世博园区浦西片区面积约1.92平方公里，去年布局中央科创区，要实现四大核心功能，打造都市型科创引领区 [4][5] - 中央科创区已集聚相关领域龙头企业，将培育“1+N+1”产业体系，打造特色载体和创新中心 [5] 静安 - 静安市北高新园区是上海中心城区高科技产业集聚区，将锚定“新质跃升”，激活“创新动能” [6] - 静安区聚焦云数智链一体化发展，布局区块链、超高清视听产业新赛道，打造产业集聚区和创新平台 [6] - 市北高新园区以“一谷一环一走廊”构建融合发展矩阵，未来将夯实顶层设计，营造创新生态，驱动经济高质量发展 [7] 虹口 - 虹口区围绕新兴产业赛道，打造充满活力与竞争力的科创生态体系，去年全社会研发经费支出占比达3.34%，技术合同登记成交金额同比增长86.4%列各区第一 [8] - 虹口区“北外滩”和“北中环”双北联动，为科创发展提供引擎，北科创集团将聚焦生物医药产业打造孵化集聚地 [8][9] 长宁 - 长宁区将坚持科技创新与产业创新融合，聚焦特色主导产业，瞄准低空经济等新赛道，构建现代化产业体系 [10] - “上海硅巷”科创街区截至去年底集聚800余家科技创新生态企业，新产业、新赛道呈现蓬勃集聚态势 [10] - 西井科技业务覆盖多场景，产品和服务落地全球28个国家和地区，黑湖科技将投入人工智能在工业领域的应用 [10][11]