**云顶新耀电话会议纪要关键要点总结** --- **1 公司及行业概述** - 云顶新耀专注于抗感染和肾病领域，核心产品包括依拉环素、耐赋康、Alpha 001等[2][3] - 公司股权结构稳定，由CBC控股，引入长线国际投资者，管理层经验丰富（CEO罗总、CFO何总）[2][6][7] - 目标2030年实现百亿收入，通过现有产品放量及拓展mRNA/CAR-T平台适应症[8][9] --- **2 商业化进展与核心产品表现** - **抗感染领域** - 依拉环素：2023年获批，2024年销售额超3亿元，2025年预计达10亿元[2][3] - 坦尼彭巴坦和F206等新产品布局中，巩固抗感染领域地位[2][3] - 新型四环素类药物（如依拉环素）广谱抗菌，2023年销售额1.2亿元，2024年达3.5亿元[12] - **肾病领域** - 耐赋康（IgA肾病）：2024年上市首年销售额3.5亿元，2025年预计10亿元，远期峰值40-50亿元[2][3][18] - 优势：唯一完成两年大型RCT的药物，显著改善EGFR（1.8-3 mL/min/1.73m²）[16] - Alpha 001（膜性肾病）：EB2a阶段数据优异，低/高剂量组免疫完全缓解率76.9%/81.8%，蛋白尿缓解率提升显著[20][21] --- **3 自研产品与技术平台** - **BDK ever 001**：摩圣数据惊艳，被视为best-in-class品种[2][4] - **mRNA肿瘤疫苗**：已启动IIT研究，获新药申请批件，初步数据积极[4][22] - **in vivo CAR-T疗法**：国内领先，2025年预计初步数据读出，获MNC收购验证（如AZ 10亿美元收购ISO Biotech）[22][23] - **一曲莫德（Etrasimod）**：收购自Arena Pharmaceuticals，FDA批准用于溃疡性结肠炎，拓展克罗恩病等适应症[24] --- **4 行业与竞争分析** - **抗感染市场** - 耐药率上升（如鲍曼不动杆菌对亚胺培南耐药率显著增加），新型抗生素需求迫切[10][11] - 依拉环素广谱抗菌，但对铜绿假单胞菌无效[11] - 坦尼彭巴坦市场规模150-200亿元，但集采可能压价[13] - **肾病市场** - IgA肾病中国患者400-500万，年新增10万，耐赋康领先竞品2-3年（斯帕森特未国内申报，泰它西普2026年上市）[14][19] - 膜性肾病国内患者200万，30%无应答或复发，Alpha 001填补需求空白[20][21] --- **5 重要数据与里程碑** - **销售额预测**： - 耐赋康2025年10亿元，远期峰值40-50亿元[2][18] - 依拉环素2025年10亿元[2][3] - **临床数据**： - Alpha 001蛋白尿缓解率低剂量组78%，高剂量组80%[21] - BDK ever 001摩圣数据惊艳[4] - **资本动作**：辉瑞67亿美元收购Arena Pharmaceuticals（一曲莫德原研方）[24] --- **6 潜在风险与挑战** - 抗感染领域集采政策可能影响坦尼彭巴坦等产品价格[13] - IgA肾病竞品（如泰它西普）未来可能分市场份额[19] - CAR-T/mRNA技术需进一步临床验证[22][23] --- **7 未来催化剂** - 耐赋康进入医保后的入院放量[18] - BTK抑制剂、CAR-T平台数据读出[25] - 一曲莫德适应症拓展及商业化[24] --- **注**：所有数据引用自原文，单位已统一为亿元（除特殊标注）。

财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入为1亿美元 净亏损8亿美元 符合预期 反映了呼吸道疫苗业务的季节性特点 [6] - 公司现金及投资余额为75亿美元 较第一季度末的84亿美元有所下降 [6][15] - 2025年第二季度销售成本为1.19亿美元 占净产品销售额的105% 高于去年同期的62% [13] - 研发费用为7亿美元 同比下降43% 销售及管理费用为2.3亿美元 同比下降14% [13][14] - 2025年全年收入预期调整为15-22亿美元 高端下调3亿美元 主要由于英国政府采购时间调整 [16][17] - 2025年GAAP运营费用预期降至59-61亿美元 较之前指引减少4亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 呼吸道疫苗业务：获得FDA三项批准 包括新一代COVID疫苗MNEXT Spike RSV疫苗mResvia扩大适用人群 以及儿童用SpikeVax完全批准 [7][8][31][32] - 流感疫苗：公布III期积极数据 在50岁以上人群中相对疫苗效力达26.6% 计划提交FDA审批 [34][35] - 非呼吸道疫苗：CMV疫苗已完成主要终点病例积累 预计秋季完成最终分析 [36] - 肿瘤治疗：多项III期研究正在进行 包括与默克合作的黑色素瘤辅助治疗研究 [38][39] - 罕见病：丙酸血症(PA)项目处于注册研究阶段 有望2027年获批 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场占第二季度产品销售额的80% [12] - 美国产品销售额预期10-15亿美元 国际产品销售额预期4-6亿美元 [18] - 英国政府采购时间调整导致3亿美元收入从2025年推迟至2026年第一季度 [16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 三大战略重点：推动已获批产品使用 推进后期管线实现销售增长 保持财务纪律 [7][41] - 成本控制：2025年实现40亿美元成本削减 计划到2027年将年度现金运营成本降至42亿美元 [22][24] - 裁员约10% 员工总数年底前降至5000人以下 [10][27] - 专利诉讼：英国上诉法院维持Moderna EP949专利有效且被辉瑞/BioNTech侵权的裁决 [11] - AI应用：100%知识工作者每日使用ChatGPT 大幅提升产品规划效率 [43][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID疫苗美国春季加强针接种率仅下降10-11% 65岁以上人群接种率仅下降1-2% [75] - 预计2028年实现现金收支平衡 [28] - 呼吸道疫苗业务季节性明显 但正在通过多样化产品组合降低季节性影响 [83] - 计划通过10个潜在产品批准 瞄准超过300亿美元的可寻址市场 [42] 其他重要信息 - 公司预计2025年资本支出从4亿美元降至3亿美元 [21] - 2024年库存减记达5亿美元 正积极采取措施减少未来减记 [26] - 正在探索EBV等项目的合作伙伴关系 以保持财务纪律 [84][109] 问答环节所有的提问和回答 关于CMV疫苗 - 新增次要终点是为了获取更全面的数据 包括病毒在体液中的存在等指标 以更好评估疫苗价值 [51][52] - 次要终点分析是在完全盲态下进行的 预计秋季完成分析 [86][88] - 主要终点疫苗效力49%即具临床意义 但希望获得更好结果 [66][67] 关于肿瘤治疗 - 个体化新抗原治疗(INT)计划在转移性黑色素瘤开展II期研究 未来可能在不同疾病阶段使用不同版本 [92][94] - 与默克合作项目中 默克承担50%成本 [84] - 检查点抑制剂项目预计2028年提交申请 [104][105] 关于COVID疫苗 - 美国市场定价和合同谈判已完成 但未透露具体价格 [59][60] - 美国春季加强针接种情况好于预期 65岁以上人群接种率仅下降1-2% [75] - 国际市场主要通过政府采购 需求较为稳定 [75] 关于成本控制 - 研发仍是主要成本来源 占成本基础60%以上 [23] - 裁员涉及制造效率提升 呼吸道III期研究结束后的资源调整 以及整体行政效率提升 [95] - 继续招聘关键岗位 特别是为产品上市做准备 [96] 关于流感-COVID联合疫苗 - 理论上可同步提交审批 但实际操作中可能先完成流感疫苗审批 [112][113] - 正在与FDA就提交要求进行磋商 [118]

智通财经APP获悉，赛诺菲公司(SNY.US)同意以高达 16 亿美元的价格收购英国生物技术公司Vicebio Ltd.，从而获得了实验性疫苗以及一种能加快疫苗研发进程的技术。该公司在周二发布的一份声明中 称，这家法国制药商将预先支付 11.5 亿美元，并承诺在某些关键节点达成协议时支付高达 4.5 亿美元的 额外款项。 赛诺菲首席执行官Paul Hudson正在寻找与赛诺菲现有产品相契合的创新方案，而Vicebio的实验性疫苗 旨在预防多种呼吸系统疾病，包括呼吸道合胞病毒(RSV)，这也是赛诺菲新疗法Beyfortus所针对的疾 病。 赛诺菲还将获得"分子钳"技术，该技术旨在加快开发出完全以液体形式存在的联合疫苗。该Vicebio的技 术能够加快液体组合疫苗的研发进程，这些疫苗可在冰箱温度下保存，从而简化了生产流程和配送环 节，消除了冷冻或冻干的必要。 这笔交易有助于赛诺菲更接近研发出新一代疫苗，这种疫苗能够在一次注射中为人体提供对多种呼吸道 病毒的防护，而且其技术并非是新冠疫苗所用的 mRNA 技术。 此次收购表明，尽管美国卫生部长小罗伯特·肯尼迪对疫苗接种持怀疑态度，但制药企业仍继续在疫苗 研发方面进行 ...

mRNA领域复苏迹象 - 2025年以来mRNA领域呈现复苏迹象 艾伯维斥资21亿美元收购体内CAR-T疗法公司Capstan Therapeutics [1] - BioNTech和Moderna等早期入局企业已建立成熟mRNA疫苗研发平台 肿瘤疫苗研发进展快者已进入二期临床阶段 [1] - 国内企业布局整体处于早期阶段 但云顶新耀等企业已开始崭露头角 [1] 云顶新耀mRNA技术平台 - 公司展示3款基于自研mRNA平台开发的产品：通用型肿瘤疫苗EVM14 个性化肿瘤疫苗EVM16 以及自体生成CAR-T项目 [1] - 技术平台整合AI算法与LNP递送系统两大核心能力 AI算法已完成三代升级 最新第三代算法整合UTR与CDS联合优化 大幅提升靶蛋白表达水平 [1] - LNP平台在可电离脂质和隐形脂质领域有专利布局 拥有超500种专有脂质库 可覆盖肿瘤 自免 代谢性疾病等多个领域 [2] 云顶新耀产品管线进展 - EVM14已完成中美双报 全球多中心I期临床试验预计2024年三季度完成首例患者入组 针对3种鳞状细胞癌 [2] - EVM16于2024年3月完成首例患者给药 初步数据显示低剂量即可激发特异性T细胞反应 免疫原性良好 [2] - 公司已与全球Top 20药企中的多家建立联系并签署保密协议 [2] 行业交易趋势 - 2024年以来全球肿瘤领域授权交易首付款中 中国资产贡献近50%份额 显示跨国药企对中国创新的认可 [2] - mRNA技术具备平台化优势 可覆盖多种难治性疾病 实现从分子筛选到信息设计的转变 [2] - 个性化肿瘤疫苗领域代表性交易包括Moderna与默克(2亿美元首付款+2.5亿美元期权) BioNTech与Genentech(3.1亿美元首付款) [3] - 自体CAR-T领域交易集中在2024年后 如阿斯利康10亿美元收购EsoBiotech 艾伯维21亿美元收购Capstan [3] 云顶新耀BD策略 - 公司不急于完成BD交易 坚持做"正确的BD" 2024年底现金储备16亿元 可支持未来1-2年mRNA产品开发 [3] - 临床数据阶段授权价值显著高于临床前阶段 如EsoBiotech仅1例患者数据即获10亿美元估值 [3] - 公司mRNA平台已有动物数据 安全性更优 与全球前20药企保持深入接触 拥有较多选择权 [4]

公司动态 - 云顶新耀股价近期表现亮眼，6月以来累计涨幅逾60%，刷新逾4年高点 [2] - 中金公司维持"跑赢行业"评级并将目标价提升至80港元，反映对伊曲莫德商业化潜力的积极预期 [2] - 公司于2025年3月启动嘉善工厂生产建设项目，支持伊曲莫德本地化生产 [6] 产品进展 - 伊曲莫德全球4年长期安全性随访数据在AOCC 2025年会上公布，覆盖超千例患者 [1] - 亚洲III期注册临床研究显示：52周黏膜愈合率52%，黏膜完全正常化46% [2] - 整合多项全球临床试验数据（共1196例患者），4年不良反应暴露矫正发生率仅1.63每人年 [3] - 全球Ⅲ期临床证实：快至2日症状应答，100%无激素缓解，70%患者维持疗效至少52周 [4] - 伊曲莫德已被纳入2025年美国胃肠病学会(ACG)成人UC临床指南一线治疗推荐 [6] 商业化前景 - 业内预测伊曲莫德销售峰值有望达50亿元，将成为公司业绩增长重要引擎 [1] - 中国大陆NDA正在审评中，预计2025年底至2026年初获批 [1] - 已在新加坡、中国澳门、中国香港获批上市，韩国上市申请获受理 [6] - 通过"港澳药械通"政策进入粤港澳大湾区内地9市 [6] - 中国UC患者数量预计从2024年80万人增至2030年100万人 [4] 技术优势 - 伊曲莫德作为每日一次口服药物，便捷性显著优于注射剂或生物制剂 [6] - 新一代高选择性S1P受体调节剂，通过调节免疫和炎症发挥作用 [6] - 在亚洲人群中显示出深度黏膜愈合疗效，证实其创新疗法优势 [1] 市场认可 - 股价创新高反映市场对"mRNA技术突破+商业化兑现"逻辑的认可 [7] - 公司在mRNA技术平台、肾科疾病、感染性疾病及自身免疫性疾病领域持续拓展 [7]

自体生成CAR-T疗法行业动态 - 全球制药巨头艾伯维以21亿美元收购自体生成CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics 创下2025年细胞治疗领域最高交易纪录 [1] - 阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotech 押注基于慢病毒载体的自体生成CAR-T疗法 [2] - 港股上市公司云顶新耀公布基于tLNP系统开发的自体生成CAR-T项目 已在人源化小鼠肿瘤模型和非人灵长类动物模型中取得临床前验证 [1] 自体生成CAR-T疗法技术优势 - 相比传统CAR-T疗法 自体生成CAR-T为现货型产品 可实现大规模生产 患者无需进行淋巴耗竭化疗 [4] - mRNA技术可将药物开发从分子筛选转变为信息设计 利用人体自身生成药物 [4] - 行业预测显示单次治疗成本可能比目前商业化CAR-T疗法低一个数量级 [4] 自体生成CAR-T技术路线 - 目前主要形成慢病毒载体与RNA递送两大技术路线 [5] - 慢病毒载体优势在于可实现持久CAR表达 疗效可能维持数年 但靶向性不足 [5] - RNA递送采用脂质纳米颗粒等非病毒载体 安全性高 规避基因组整合风险 [5] 自体生成CAR-T技术壁垒 - 需拥有自主知识产权的阳离子脂质 [5] - 精准递送技术要求苛刻 需靶向脾脏及外周T细胞 避免肝脏表达CAR-T带来的安全隐患 [5] - 抗体偶联技术要求高 需保证脂质纳米颗粒抗体数量一致 突破规模化生产难题 [5]

公司股价表现 - Moderna股价在一周内上涨超过12% 成为近期热门股票 [1] - 实验室积极进展是推动股价上涨的重要因素 [1] 流感疫苗研发进展 - mRNA-1010季节性流感疫苗三期临床试验显示 其免疫反应强于市场现有标准流感疫苗 [2] - 公司CEO称该成果是"降低老年人流感负担努力的重要里程碑" [5] 疫苗审批动态 - 5月撤回COVID-19/流感联合疫苗的FDA申请 承诺将基于独立试验数据重新提交 [4] - 伴随mRNA-1010数据公布 公司将重新提交联合疫苗申请 [4] 研发管线展望 - 公司拥有多项值得关注的开发项目 未来可能带来更多投资吸引力 [6] - 单独流感疫苗虽取得进展 但不足以成为独立买入理由 [5]

mRNA技术平台价值重估 - mRNA技术从新冠疫苗转向更广泛治疗领域 公司展示AI+mRNA自主平台及肿瘤、自身免疫疾病管线进展 [2] - 行业巨头辉瑞、拜恩泰科、莫德纳因mRNA新冠疫苗2021年营收分别达1898亿欧元、18471亿美元 但2023-2024年营收腰斩至68亿/32亿美元 拜恩泰科2024年净亏损7亿欧元 [3] - 2025年行业拐点显现 拜恩泰科mRNA个性化肿瘤疫苗治疗胰腺癌试验显示复发风险降低86% 莫德纳首个mRNA肿瘤疫苗商业化推进股价单日涨1594% [4] 云顶新耀mRNA技术布局 - 公司基于加拿大Providence技术平台升级形成自主mRNA平台 布局个性化疫苗(EVM16)、现货疫苗(EVM14)、自体生成CAR-T三大管线 [5] - EVM16临床前数据与莫德纳/拜恩泰科效果相当 2025年3月首例患者给药显示低剂量即可激发T细胞反应 股价单日涨2012% [4][6] - EVM14靶向5种肿瘤抗原的通用型设计 成本可降至单抗水平 计划2025年Q3启动全球多中心I期临床 [7] 核心技术突破 - 公司建立自主LNP递送技术平台 拥有500+种专有脂质库 解决mRNA易降解问题 [8] - 开发"妙算"AI算法系统 完成三代升级 可识别已知及新型肿瘤抗原 与莫德纳mChat、拜恩泰科InstaDeep形成竞争 [9][10] - 浙江嘉善GMP基地投产 实现mRNA药物全流程本土化生产 模块化设计支持个性化/通用型疫苗快速切换 [11] 商业化与战略 - 2024年公司营收增长461%至707亿元 通过依嘉、耐赋康、维适平三款引进药物实现商业化盈利 峰值销售额预计达15亿/50亿/50亿元 [11] - 坚持License In+License Out双轮驱动 mRNA平台与全球Top20药企接洽 保持BD合作主动权 [12] - 全球mRNA市场预计以168%年复合增速增长 2023年4683亿美元至2028年1018亿美元 [13]

mRNA技术在肿瘤治疗中的应用 - mRNA新抗原疫苗在胰腺癌治疗中展现出潜力，通过诱导长效、功能性的T细胞反应，有望为癌症免疫治疗带来新希望 [1] - mRNA技术通过特定编码的mRNA序列进入细胞后，刺激T细胞和B细胞产生针对肿瘤细胞的特异性免疫反应，并能形成免疫记忆，有效降低肿瘤复发风险 [1] - CD8或CD4的T细胞会形成对肿瘤细胞的攻击，包括产生抗体和细胞毒的毒素来攻击肿瘤细胞 [1] mRNA技术的优势与挑战 - mRNA技术将药物开发从"分子筛选"转变为"信息设计"，使人体成为生产蛋白药物的智能工厂 [2] - mRNA技术具备覆盖多种难治性疾病的药物开发能力，包括肿瘤、自免、代谢性疾病、传染病和罕见病 [2] - 递送系统是mRNA技术的主要壁垒，体外合成的mRNA直接进入人体易被降解，需要通过修饰碱基和加帽、加尾技术降低副作用 [2] 国内企业在mRNA技术领域的突破 - 公司已建立并持续优化自主的LNP递送技术平台，在可电离脂质和隐形脂质方面有专利布局 [2] - 公司自研的第三代AI mRNA序列算法可筛选出高表达的mRNA序列，在抗原序列设计这一核心环节取得突破 [2] - AI技术赋能的第三代算法模型实现了靶蛋白表达水平大幅提升 [3] 公司在mRNA肿瘤药物研发的进展 - 公司正在推进mRNA肿瘤药物研发，其中EVM16是个性化mRNA肿瘤疫苗，已于2025年3月完成首例患者给药 [3] - EVM14是通用型现货肿瘤治疗性疫苗，靶向5种肿瘤相关抗原，拟用于鳞状细胞癌的治疗 [3]

mRNA行业技术发展 - mRNA技术从传统小分子拓展至大分子、细胞疗法与mRNA疗法，在新冠疫情期间通过疫苗研发迅速完成商业化验证 [1] - mRNA肿瘤疫苗有望成为泛癌种、高可及性、现货化与个性化兼具的新型肿瘤免疫疗法，市场潜力达数百亿美金 [1] - mRNA技术应用边界不断拓展，包括治疗性疫苗、肿瘤免疫、蛋白替代疗法、再生医学等领域，其中肿瘤免疫是继疫苗后第二大应用领域 [4] 全球mRNA巨头动态 - BioNTech通过战略收购布局ADC、PD(L)1/VEGF双抗等肿瘤管线，并斥资12.5亿美元收购CureVac强化mRNA癌症免疫疗法全链条能力 [1] - Moderna全力押注mRNA技术但发展态势喜忧参半，新冠疫苗收入显著下滑，2024年第四季度收入同比锐减66%，全年净亏损36亿美元 [6] - BioNTech 2024年收入下滑至27.51亿欧元，净亏损6.65亿欧元，2025年第一季度收入仅2亿欧元，净亏损4亿欧元 [7] mRNA技术优势与挑战 - mRNA疫苗具备安全性高、研发周期短、生产效率高、免疫原性强与生产成本更低五大优势 [3] - 2021-2024年Pfizer/BioNTech和Moderna的mRNA新冠疫苗累计销售分别达911亿美金和459亿美金 [3] - mRNA疫苗不良反应总体可控，但业界对其安全性仍有质疑 [3] 中国mRNA产业发展 - 中国mRNA赛道呈现冰火两重天格局，既有明星药企退场，也有企业加速布局 [8] - 立康生命科技的肿瘤新生抗原mRNA疫苗LK101注射液获美国FDA临床试验批准，为中国首个在FDA获批的肿瘤mRNA疫苗 [8] - 艾博生物覆盖多种KRAS突变的mRNA肿瘤疫苗获美国FDA临床试验批准 [9] mRNA技术未来前景 - mRNA技术将药物研发从传统模式革新为"编码核酸序列"的信息设计模式，开启"药物即信息"新时代 [5] - 肿瘤治疗被视为mRNA技术的第二增长曲线，但商业价值兑现时间仍不确定 [7] - 中国mRNA企业能否通过商务合作实现快速变现备受关注 [9]