行业与疾病背景 - 血液肿瘤主要包括淋巴瘤、多发性骨髓瘤和白血病，其中淋巴瘤已成为第一大类型，各类血液肿瘤发病率近年均有明显增加趋势[2] - 淋巴瘤谱系复杂，分型多、起病隐匿、易复发，长期困扰临床诊疗与患者生存，其中慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）及套细胞淋巴瘤（MCL）增长势头尤为明显[1][2] - 老龄化是CLL/SLL和MCL发病率上升的核心因素，这两种疾病均以老年人为主要发病人群，50岁以下患者极少，随着人均寿命延长，发病率随之上升[2] 治疗模式演变 - 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的传统治疗以化疗为核心，但靶向治疗兴起后已彻底改变格局，BTK抑制剂等靶向单药治疗效果显著优于化疗，化疗已被逐渐淘汰[3] - 套细胞淋巴瘤的治疗中，化疗仍有一定重要性，但非化疗方案优势日益凸显，BTK抑制剂、BCL2抑制剂、利妥昔单抗等药物组成的联合方案疗效已展现出超越传统化疗的潜力[4] - 传统靶向治疗难以实现深度缓解，患者常需带瘤长期生存，治疗目标此前是“控制病情、带瘤生存”，但复发率较高且需长期用药[3][7] 创新药物突破 - 百济神州自主研发的新型BCL2抑制剂百悦达（索托克拉片）已获国家药监局批准，用于经治CLL/SLL及复发或难治性MCL患者，并于2026年1月13日在山东大学齐鲁医院开出山东省首张处方[1] - 索托克拉作为新型BCL2抑制剂，其优势可能源于分子结构优化，对BCL2靶点选择性更强，能精准发挥作用，同时降低脱靶毒性，安全性更有保障[5] - BCL2抑制剂的作用机制是特异性结合并抑制BCL2蛋白活性，打破肿瘤细胞的抗凋亡过程，诱导其凋亡，在CLL/SLL及MCL中针对性极强，疗效显著[6] 治疗目标与模式升级 - 随着BCL2抑制剂等新药出现，CLL/SLL及MCL的治疗目标已从单纯控制病情，根本性升级为追求深度分子学缓解，甚至探索治愈可能[7] - BCL2抑制剂的核心突破在于推动治疗模式从“持续治疗”向“有限期治疗”转变，联合用药可在较短时间内实现深度缓解，甚至检测不到体内残留病灶，让患者有望在固定疗程后停药且长期不复发[6] - 未来治疗将更强调个体化分层，根据患者年龄、体能状态、病情分期及基因特征制定差异化方案，在控瘤的同时最大化降低用药毒性，提升生存质量[7] 中国创新药发展地位 - 过去中国在血液肿瘤新药领域与国外存在明显时间差，国外新药临床应用数年后国内才迎来进口药或仿制药上市[7] - 近年来时间差不断缩短，甚至实现弯道超车，像索托克拉这类创新药率先在中国获批上市，比国外应用更早，标志着中国在血液肿瘤领域已从“跟跑”迈入“领跑”阶段[8] - 这一成就得益于国家对创新药研发的重视与支持，以及临床研究水平的提升，索托克拉的核心研究数据大量来自中国患者，为中国诊疗方案引领全球奠定基础[8] 药物可及性与未来工作 - 创新药获批后，让患者“用得上、用得起、用得对”是核心目标，目前这类创新药价格较高且多数未纳入医保，患者自付压力大，未来需推动其纳入国家医保目录并发展商业保险作为重要补充[8] - 需强化规范诊疗与患者教育，精准匹配患者病情，例如部分老年CLL患者服用BTK抑制剂即可良好控瘤则无需盲目使用高价新药，而对于年轻患者或BTK抑制剂治疗无效/不耐受的患者，索托克拉等新药能发挥关键作用[9] - 作为全国淋巴瘤规范治疗中心和科普教育基地，山东大学齐鲁医院血液科将持续推动规范诊疗理念普及，加强对基层医生和患者的科普宣讲，引导合理用药，并将在新药应用、临床试验、科研创新等方面发力[10][11]

报告行业投资评级 - 报告未明确给出行业投资评级 [1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17][18][19][20][21][22][23][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][42][43][44][45][46][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60] 报告核心观点 - 全球罕见病行业在政策驱动下快速发展，但各国在定义、管理、药物可及性及研发激励方面存在显著差异 [7][9][10][12][13][14][15][16] - 中国罕见病市场潜力巨大，患者超2000万，但药物可及性与保障体系与欧美发达国家相比仍有差距，本土研发实力有待提升 [12][13][14][15][16] - 近年来中国罕见病政策体系加速完善，通过目录动态管理、审评审批加速、多层次支付保障及地方先行先试等创新举措，持续提升罕见病药物的可及性与支付保障 [26][28][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][42][43][44][45][46] - 黑色素瘤作为热门研发的罕见病领域之一，其治疗市场呈现高度集中与创新驱动格局，免疫及靶向治疗是主流方向 [51][55][56][58] 罕见病行业概览 - 全球已确诊的罕见病近7000种，其中80%为遗传性疾病 [11] - 各国对罕见病的定义标准不同：中国为患病率<1/10000，美国为患者数<20万，日本为患病率<1/2500，欧盟为患病率<1/2000 [10] - 各国罕见病管理工具不同：中国采用包含207种疾病的官方目录，美国采用GARD数据库（管理约6100种疾病），日本采用指定疑难病名单（340多种），欧盟采用Orphanet数据库（管理6000-8000种疾病） [9][10] 中美日欧罕见病患者规模与药物可及性 - 全球罕见病患者规模：欧盟约3000万，美国约2500万，中国超2000万，日本约440-740万 [13][14] - 中国罕见病管理现状：确诊率低、误诊率高、地区差异显著，国家登记系统尚在完善中 [13] - 针对中国罕见病目录中的207种疾病：全球有药可用的疾病有146种（占比70.5%），国内有药可用的疾病有117种（占比56.5%），仍有90种疾病（占比43.5%）国内无药可用 [16] - 罕见病药物获批数量对比：截至2024年底，中国累计批准188种罕见病药物上市，美国累计批准882种，欧盟累计批准260种 [16] - 2024年各国新批罕见病药物数量：中国批准55种，美国批准26种，日本批准22种（2023年数据），欧盟批准15种 [16] 中、美、日、欧罕见病政策分析 - 各国罕见病药物认定与审评部门：美国为OOPD，日本为PAFSC，欧盟为COMP，中国暂未设置专门管理机构 [29] - 各国为罕见病药物提供加速审评通道，如美国的优先审评、突破性疗法，中国的优先审批、快速审批等 [30] - 各国为激励罕见病药物研发提供支持措施，包括研发资助、审批费用减免、市场独占期（美国7年，欧盟10年）、税收优惠等 [31] - 中国近年罕见病创新政策密集出台：2025年国家医保目录新增9种罕见病用药，发布86个罕见病诊疗指南，出台模型引导研发等技术指导原则 [32][33] - 中国政策特点包括：动态目录制管理、技术指南驱动研发、多渠道推动境外药物引入、构建“1+3+N”多层次支付保障体系 [35][36][37] - 中国地方层面进行多元创新实践：如江苏建立省级统筹的罕见病用药保障资金，浙江实行“省统五同”，广东依托“港澳药械通”政策，海南利用博鳌乐城“先行先试”政策加速未上市药械可及 [38][39][40][41][43][44] 全球五大热门研发罕见病概述（以黑色素瘤为例） - 黑色素瘤是致死率最高的皮肤癌，2022年年龄标准化发病率（ASR）在澳大利亚高达45.9/10万，在美国为19.3/10万，在中国为0.37/10万 [51][52] - 黑色素瘤主流非手术治疗手段包括放射治疗、化学治疗、靶向治疗和免疫治疗 [51] - 全球黑色素瘤用药市场高度集中且创新驱动，免疫治疗（如PD-1抑制剂）与靶向治疗为核心方向 [55] - 2024年黑色素瘤相关药物销售额前十的药物由默沙东、再生元、百时美施贵宝等跨国药企主导，其中帕博利珠单抗销售额达294.82亿美元 [58] - 全球黑色素瘤药物销售额从2020年的426亿美元增长至2024年的635亿美元，年复合增长率显著 [60]

公司产品与市场准入 - 奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤适应症已于2025年底纳入国家医保并于2026年1月1日落地实施[2] - 此前奥布替尼已有三个淋巴瘤相关适应症被纳入医保，覆盖既往至少接受过一种治疗的CLL/SLL、MCL及MZL[1] - 一项全国多中心、大样本前瞻性真实世界研究正在积极推进大规模患者入组[1] 临床疗效数据 - 奥布替尼一线治疗慢淋的III期研究显示，治疗12个月时患者的无进展生存率达到93.1%，治疗18个月时患者总生存率高达96.7%[2] - 奥布替尼单药治疗复发/难治慢淋患者的注册研究表明，中位随访33.1个月时完全缓解率达到26.3%，停药比例仅为7.5%[2] - 在复发/难治慢淋研究中，3级以上房颤/房扑发生率为0%[2] 行业趋势与治疗模式 - 靶向治疗的兴起彻底改变了慢淋的治疗模式，以奥布替尼为代表的新型BTK抑制剂引领慢淋治疗加速迈进“无化疗时代”[2] - 奥布替尼医保落地大幅降低患者经济负担，将加速慢淋一线治疗从化疗模式向无化疗模式转型[2] - 业界正探索奥布替尼联合治疗方案，有望实现更深层次缓解，推动治疗向个体化、精准化发展[2] 疾病背景与市场潜力 - 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤是一种高发于老年人群的B细胞血液恶性肿瘤[1] - 中国CLL的中位发病年龄为65岁，发病率显著低于欧美，且随人口老龄化加剧及诊断水平提高呈上升趋势[1]

淋巴瘤疾病概述 - 随着社会老龄化加快，淋巴瘤发病率呈上升趋势，但现代医学进步已使其成为一种可控疾病[1] - 淋巴瘤是淋巴细胞发生恶性转化，在体内异常增生和聚集，破坏正常组织与免疫平衡的疾病[2] 淋巴瘤分类与流行病学 - 淋巴瘤主要分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤，霍奇金淋巴瘤相对少见，占比约为10%，非霍奇金淋巴瘤更为常见和复杂，亚型较多[2] - 两大类型的区分是淋巴瘤诊断的基石，直接影响后续的治疗策略与预后判断[2] 淋巴瘤临床症状 - 最常见首发症状是颈部、腋下或腹股沟等部位出现进行性、无痛性、质硬的淋巴结肿大[3] - 全身症状包括发热、盗汗、体重减轻等[3] - 皮肤淋巴瘤可导致皮肤冒红斑、瘙痒，胃肠道淋巴瘤可导致腹痛、腹泻甚至便血[4] 淋巴瘤诊断方法 - 淋巴结活检是诊断淋巴瘤的金标准和关键确诊依据，通过观察病变组织样本的形态、结构、排列等明确诊断并精确分型[5] - 根据患者情况会完善血液、影像、骨髓等检查，以帮助评估病情[5] 淋巴瘤治疗手段 - 化疗、放疗、靶向治疗与免疫治疗是治疗淋巴瘤的主要手段[5] - 化疗是一种全身性治疗，主要作用于增殖迅速的恶性细胞，也包括部分正常细胞，可能引起呕吐、恶心等可逆副作用[5] - 放疗属于局部治疗，利用高能射线精准破坏细胞DNA来杀伤肿瘤[5] - 靶向治疗药物能够特异性识别并干扰肿瘤细胞的生长、增殖，实现“精确打击”[5] - 免疫治疗通过调节或增强人体自身的免疫系统来对抗肿瘤[5] 淋巴瘤治疗前景与康复管理 - 随着医学技术进步，淋巴瘤的治愈率已经越来越高[6] - 大多数患者通过规范、综合的治疗可获得很好疗效[6] - 治疗后康复管理包括定期复查、规律锻炼并保持良好的生活习惯和乐观的心态[6]

甲状腺癌发病率上升趋势 - 一项涵盖185个国家的研究显示，绝大多数国家甲状腺癌发病率持续上升，其中6个国家年均涨幅超过10% [1] - 近20年来，15至39岁人群的甲状腺癌患病比例逐年上升 [1] 发病率升高的驱动因素 - 甲状腺微小癌（直径小于1厘米）检出率大幅增加，主要得益于甲状腺超声检查因操作简单、成本低廉、检出率高，已成为多数体检套餐的标配 [2] - 临床上发现的较大甲状腺癌病例也在增多，可能与生活环境的改变有关，例如核事故地区（如切尔诺贝利、福岛）的居民发病率显著升高 [2] - 年轻人工作生活压力大、熬夜、饮食不规律、情绪波动大，会影响内分泌系统，增加甲状腺疾病风险 [3] - 肥胖会增加罹患甲状腺癌的风险 [4] - 饮食结构、碘摄取量、空气污染、电子产品使用等因素也受到关注，但目前关联性缺乏强有力证据支持 [2] 甲状腺癌的疾病特征与预后 - 甲状腺癌整体预后较好，但不同亚型差别很大 [5] - 危及生命的类型包括低分化癌或未分化癌，以及碘难治性的分化型甲状腺癌，这些高危病例总体较少，仅占甲状腺癌患者总人数的5%左右 [5] - 最常见的甲状腺乳头状癌较“温和”，生长慢、侵袭性弱、致命性低，患者5年生存率、10年生存率在90%左右 [5] 甲状腺癌治疗技术的发展 - 治疗理念从“一刀切”转向个性化精准治疗 [6] - 对于早期的、低危的甲状腺癌患者，临床推荐主动观察和定期随访，尤其适合老年患者、合并症较多、手术风险较高的人群 [6] - 颈外入路手术（切口在腋窝、口腔等隐蔽部位）受到青睐，可使颈部不留瘢痕 [7] - 微创消融（如热消融、化学消融和冷冻消融）成为重要补充手段，但仅适用于大小和位置合适的低度恶性肿瘤或复发的单个小淋巴结，并非大多数患者的首选 [7] - 靶向治疗兴起，通过基因检测找到突变基因并选择靶向药物，为不可手术、碘难治或未分化的晚期甲状腺癌患者带来生存希望，能显著延长生存期 [7] 行业整体展望 - 随着筛查手段的进步和治疗技术的发展，早期甲状腺癌的治愈率极高 [8]

行业整体动态 - 多学科协作模式已成为肿瘤治疗的主流趋势，通过多学科专家联合会诊为患者制定更具个性化的诊疗方案 [4] - 肿瘤防治存在区域发展不平衡、患者随访管理不规范等问题，亟待进一步完善诊疗体系 [4] - 需要加强临床科研创新，加速新型治疗技术的研发与应用，并完善肿瘤防治体系以实现早筛、早诊、早治全程管理 [5] 肝胆肿瘤 - 肝胆肿瘤治疗已迈入免疫主导阶段，免疫治疗与靶向、介入治疗的协同联动显著延长患者生存期，并为部分不可切除肿瘤创造根治机会 [1] - 2025年国内外权威指南修订及国内多项专家共识出台，推动肝胆肿瘤诊疗从“经验型”向“循证型”转变 [1] 肺癌 - 精准诊疗、靶向治疗和免疫治疗的应用有效延长和提升了肺癌患者的生存期与生活质量 [2] - 小细胞肺癌领域迎来突破性变革，全新的T细胞抗体激活类药物在SCLC二线治疗中效果显著，提供了新的治疗范式 [2] - 在非小细胞肺癌早中期领域，纳武利尤单抗联合化疗新辅助治疗能有效提升患者5年生存率，多款创新药物及治疗方案推动非小细胞肺癌从长生存迈向治愈 [2] - NSCLC晚期精准靶向治疗成果丰硕，明确了MET扩增可作为NSCLC的驱动基因靶点，精准靶向、抗体偶联药物等显示出明确的生存突破 [2] 消化道肿瘤 - 食管癌方面，国产创新药物推动权威治疗指南迭代，保器官治疗、化免联合策略成临床研究热点 [2] - 胃癌领域，HER2靶向联合免疫治疗斩获突破，CLDN18.2靶点研究稳步推进，PD-L1阳性人群术后“减法治疗”取得阳性临床结果 [2] - 尽管成绩斐然，消化道肿瘤诊疗仍面临标准化方案待完善、精准筛选体系需优化的现实挑战 [2] 妇科肿瘤 - 靶向和免疫治疗的快速发展为妇科恶性肿瘤患者带来新希望 [2] - 我国宫颈癌年新发病例数呈增加趋势，免疫联合同步放化疗可为高危局晚期宫颈癌患者带来无进展生存期与总生存期双重获益 [2] - 在卵巢癌领域，免疫治疗初现曙光，创新联合疗法的研究进展为卵巢癌患者提供新的治疗探索 [2] - 子宫内膜癌发病率近年来明显升高，免疫联合化疗方案用于晚期子宫内膜癌全人群一线治疗可提升患者生存获益 [2] 泌尿系统肿瘤 - 国产手术机器人投入临床应用，国产设备已从“创新产品”成长为推动中国泌尿外科微创化、高质量发展的核心力量 [2] - 免疫及ADC等药物联合疗法取得突破性进展，为患者带来更多获益，ADC联合免疫围手术期治疗为顺铂不耐受MIBC患者带来显著生存获益 [2] - 保器官治疗取得重大进展，多种联合方案提升了疗效与器官功能保留率 [2] 鼻咽癌 - 我国鼻咽癌发病率较高，超70%患者初诊时已处于中晚期，局部/区域复发和远处转移是导致治疗失败的主要原因 [3] - 在晚期复发/转移性鼻咽癌治疗中，免疫联合化疗已成为一线方案，双免联合、靶免联合及ADC药物等创新疗法正为该领域开辟新方向 [3] - 针对局部晚期鼻咽癌，“减毒增效”是核心发展目标，免疫治疗的应用为患者带来显著生存获益，不同介入模式仍需进一步探索 [3] 血液肿瘤 - 近年来CAR-T细胞治疗、靶向药物的临床应用让许多以往难以治愈的血液肿瘤患者获得了长期生存的机会 [3] - 当前我国仍面临早诊率偏低、基层诊疗水平不均衡等现实问题 [3]

甲状腺癌疾病负担与流行病学 - 近期多位公众人物甲状腺癌复发或确诊事件引发社会广泛关注，使甲状腺健康成为焦点 [1] - 甲状腺癌是内分泌系统最常见肿瘤，全球患病人数不断攀升，中国发病率增长迅速，从2000年到2016年16年间增长了20倍 [1] - 2022年中国甲状腺癌新发病人数达46.6万，发病率已位列中国恶性肿瘤前十，女性发病率高达49.4/10万，即每10万女性中每年近50人新发 [1][3] - 自2000年起，中国女性甲状腺癌发病率以年均20%的速度增长，使其快速成为中国女性最常见癌症之一 [3] - 2024年北京市近150万体检人群的随访数据显示，确诊癌症患者中甲状腺癌人数高居第一位 [3] - 发病率提升的主要因素被认为是超声检查技术进步导致更多病例被筛查出来 [3] - 甲状腺癌死亡率相对较低，2022年中国男女性甲状腺癌死亡率均未进入前十，但近二十年来死亡率以每年约1.4%的速度略有上升 [3] 甲状腺癌的临床特点与治疗现状 - 甲状腺癌总体发展速度较慢，尤其是占比约80%的甲状腺乳头状癌，国际研究显示很多病例5-10年间变化很小，淋巴结转移发生率较低 [1] - 专家强调不应简单以“懒癌”定义甲状腺癌，存在部分发展迅速、恶性程度高的类型，如低分化癌、未分化癌，即使在乳头状癌中也有约20%预后不良 [2][6] - 外科手术是当前甲状腺癌最主要的治疗手段，对于大部分风险不高的患者，治疗趋势倾向于保留甲状腺功能的手术方式，而非全甲状腺切除 [2][4] - 对于高风险患者，如淋巴结转移多、双侧肿瘤或需术后碘治疗者，通常仍需进行全甲状腺切除 [2] - 随着技术发展，外科手术范围越来越注重功能保存，从全切除到腺叶切除，对超低风险患者可考虑消融治疗或仅定期监测，但消融治疗适用性目前存在争议 [4] - 临床上面临治疗选择难题，例如对于直径小于1厘米的微小乳头状癌，存在过度治疗风险与积极监测可能性的权衡，核心挑战在于术前检查手段不够精确 [5] - 甲状腺癌治疗正从“看大小”时代迈向“看生物学行为”的精准医疗时代，相关研究探索通过血液检测来预警转移风险，可能成为未来判定手术方式的重要依据 [5] 高风险甲状腺癌的治疗挑战与新药进展 - 高风险甲状腺癌约占10%-20%，虽然比例不高，但中国每年绝对数量达数万例，每年因甲状腺癌死亡的患者超过1万例 [9] - 除大部分乳头状癌外，滤泡细胞癌、髓样癌和低分化、未分化癌预后较差，其中未分化癌目前几乎没有有效治疗手段 [6] - 对于高风险甲状腺癌，靶向治疗取得一定进展，免疫治疗也在探索中，有研究报道未分化癌中位生存期可从几个月延长至1-2年，但总体疗效尚未理想 [6] - 2022年以来，中国有多款甲状腺癌新药适应证获批，主要为不限瘤种的广谱抗癌药，多针对分化型甲状腺癌 [6] - 2022年8月，泽璟制药的1类新药甲苯磺酸多纳非尼片获批，用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌，该药是口服多靶点多激酶抑制剂 [7] - 2022年4月，正大天晴的1类新药安罗替尼获批用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌，成为国内首个获批该适应证的国产原研多靶点TKI [7] - 2022年3月，基石药业的选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊扩展适应证获批，用于治疗RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌 [8] - 2024年4月，智核生物的人促甲状腺素注射液获批上市，这是国内首个上市的重组人促甲状腺激素，可在首次注射48小时内100%快速提升患者体内促甲状腺激素水平 [8] - 2024年12月，诺诚健华宣布其自主研发的TRK抑制剂宜诺欣®（佐来曲替尼）获NMPA批准，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤患者，其中包括伴有NTRK融合的甲状腺癌 [7]

公司股价与交易表现 - 截至发稿，公司股价上涨2.39%，报53.6港元，成交额达5125.77万港元 [1] 核心产品LBL-034临床数据发布 - 公司在第67届ASH年会上，就自主研发的GPRC5D/CD3双特异性抗体LBL-034进行了首个口头报告 [1] - LBL-034的I/II期临床研究由北京大学人民医院路瑾教授牵头，在全国17家中心开展 [1] - 研究证实LBL-034对复发性╱难治性多发性骨髓瘤患者表现出良好的安全性和令人振奋的抗肿瘤活性，包括具有高危特征的难治亚组，展现出同类最佳治疗潜力 [1] 核心产品LBL-034的行业地位与监管进展 - 截至2024年11月，LBL-034是全球临床进度仅次于强生、中国临床进度第一的靶向GPRC5D的CD3 T-cell engager [1] - 2024年10月，LBL-034获得美国FDA的孤儿药认定，用于治疗多发性骨髓瘤 [1]

公司战略与发展方向 - 公司核心战略是从Jakafi业务向血液学/肿瘤学/免疫学公司转型 并计划在2029年后建立陡峭的增长曲线 实现可持续的收入 盈利和现金流增长 [5] - 公司计划通过三部分解决方案实现转型：1) 到2029年 将除Jakafi外的核心业务规模发展至与Jakafi相当 2) 依靠7个后期管线项目叠加增长 3) 通过业务发展拓展血液学 肿瘤学或免疫学三大垂直领域之一的核心业务 [5][6] - 公司目标是在Jakafi之后 实现五年复合年增长率15%-20% 拥有3-5个收入潜力超过10亿美元的产品 并保持超过30%的健康营业利润率 [7] - 公司认为其管线项目拥有强大的专利和较长的独占期 因此在未来将面临最小的专利悬崖风险 [7] 核心产品Jakafi (ruxolitinib) 策略 - 公司预计在2026年中推出Jakafi的每日一次缓释剂型 预计可将15%-30%的速释剂型患者转换为更便利的缓释剂型 取中值约20% [9] - 该缓释剂型在2029年期间有潜力保留近7.5亿美元的Jakafi销售额 [9] - 缓释剂型的成功转化取决于产品本身 销售团队以及与药房福利管理公司和医疗计划的合理定价覆盖 [9][10] - 该剂型的批准将基于生物等效性数据 主要优势在于提高患者依从性 [11] 血液学管线 (重点关注INCB09989) - INCB09989是一种针对突变CalR的抗体 用于治疗骨髓增殖性肿瘤 [13] - 在2025年6月EHA大会上公布的数据显示 该药物能快速使原发性血小板增多症患者的血小板计数正常化 且耐受性良好 [13][14] - 在2025年12月的ASH大会上 公司将展示更多数据 包括对更多ET患者的长期随访数据 首次在骨髓纤维化患者中的数据 以及与Jakafi联合用于疗效欠佳患者的数据 [14][15][16] - 转化数据显示INCB09989具有疾病修正作用 能减少骨髓和外周血中的突变CalR阳性细胞 降低变异等位基因频率 从而改善贫血等症状 [17] - 如果能在三期临床试验中复制早期数据 INCB09989有潜力在ET和MF中全面取代Jakafi [19] - 公司计划在2026年启动一项或多项三期临床试验 首先在二线ET 随后在二线MF和一线MF中开展 [23][24] - 目前已知仅有一家竞争对手 但尚未进入临床阶段 因此公司认为其领先优势约为3-4年 [26] 免疫学产品Opzelura (ruxolitinib乳膏) - Opzelura 2025年全球销售额约为6.5亿美元 [27] - 预计未来五年将以10%的复合年增长率增长 到2030年实现销售额翻倍 [27] - 增长动力来自三方面：1) 美国市场渗透率提升 受益于从外用皮质类固醇向非甾体外用药的转变 2) 潜在新增适应症(化脓性汗腺炎和结节性痒疹) 3) 国际市场增长 [27] - 预计在2026年中至年底获得Opzelura在欧洲用于治疗中度特应性皮炎的批准 [28] - 针对欧洲市场的研究数据显示 70%的患者达到EASI-75 60%的患者在8周内缓解瘙痒 30%在2天内缓解 15%在15分钟内缓解 [28] - 目前收入构成约为特应性皮炎60% 白癜风40% 预计这一比例将保持稳定 [32][34] - 公司在美国拥有近2万名处方医生和广泛的商业及医疗补助保险覆盖 构成了强大的竞争基础 [35][36] 免疫学管线Povorcitinib (口服JAK1抑制剂) - 公司已向欧盟提交了povorcitinib用于治疗化脓性汗腺炎的上市申请 [40] - 计划在2026年初向美国FDA提交申请 寻求优先审评 预计获批时间为2026年底或2027年初 随后上市 [42] - 该药物在HS中显示出快速的疼痛改善和发作次数减少 长期随访中60%-70%的患者疼痛消失或降至最低 [42][43] - 公司认为povorcitinib在HS 结节性痒疹和白癜风这三个适应症上有潜力成为超过10亿美元的产品 其中HS可能是最大的市场 [44] - HS市场估计约有500万患者有资格接受高级疗法 [44] - 结节性痒疹的二期数据显示 约50%的患者达到NRS4瘙痒缓解标准 且起效迅速 [45] - 预计将在2026年第二季度公布白癜风三期数据 第四季度公布结节性痒疹三期数据 [48][49] 血液学产品Niktimvo (axatilimab) - 与Syndax合作的产品Niktimvo上市后表现优异 第四季度销售额年化超过2亿美元 [62] - 数据显示 70%-80%在2025年2月(上市首月)开始治疗的患者目前仍在继续用药 持久性良好 [62] - 该药物靶向CSF-1R 覆盖巨噬细胞和纤维化 在Jakafi治疗后或经重度预处理的患者中仍保持活性 [62] - 公司正在进行两项研究以推动该药物进入慢性移植物抗宿主病的一线治疗：1) 与Jakafi联合 2) 与最常用的一线药物类固醇联合 [65][66] - 预计在2028年左右获得扩展标签所需的数据 [68] - 如果任何一项一线研究成功 可寻址患者群体将大致翻倍 [69] 实体瘤肿瘤学管线 - **CDK2抑制剂**：正在启动针对铂类耐药卵巢癌的关键试验 并计划推进至化疗联合贝伐珠单抗后的维持治疗 [77] - **KRAS G12D抑制剂**：计划在2026年初启动一线胰腺癌的关键试验 关键差异化优势在于其药物可与两种主流化疗方案(Gem/Abraxane和FOLFIRINOX)联合使用 [78] - **TGFβR2/PD-1双特异性抗体**：该设计旨在仅阻断表达PD-1细胞上的TGFβ受体2 从而避免了传统TGFβ途径的副作用 在MSS结直肠癌中观察到15%的缓解率 计划直接推进至一线MSS结直肠癌治疗 [79][80] 业务发展 - 业务发展将用于在血液学 肿瘤学或免疫学领域延伸核心业务 作为内部研发的补充 [86] - 公司目前重点专注于讨论的7个后期管线项目 [86] 问答环节所有提问和回答 问题: Jakafi每日一次剂型除了便利性 是否还有其他优势 例如副作用更少 [11] - 该剂型的批准基于生物等效性数据 对于MF PV或GVHD这类症状性疾病 提高依从性很重要 本质上是从每日两次改为每日一次 [11] 问题: INCB09989的竞争格局如何 公司是否具有独特性 [26] - 据公司所知 近期有一家竞争对手宣布 但尚未进入临床 因此公司领先约3-4年 公司在该领域有深厚知识 需要快速完美地执行 [26] 问题: Opzelura在欧洲的提交基于哪套数据 是否为支持欧洲工作而进行了额外研究 [29] - 最近提到的数据是专门为欧洲市场设计的 研究人群是欧洲符合DUPI使用条件的中度特应性皮炎患者 公司希望这不仅带来批准 还能获得有利的报销 [29] 问题: Opzelura到2030年翻倍增长 10%的复合年增长率预测是否考虑了竞争对手因素 [35] - 预测已考虑了替代产品的存在 这不是一个赢家通吃的市场 许多患者可以受益于Opzelura和其他外用药 公司拥有近2万名处方医生和广泛的保险覆盖 基本面非常强劲 预计不会受到竞争的负面影响 [35][36] 问题: Povorcitinib是否可作为Jakafi的替代品用于骨髓增殖性肿瘤 [52] - Povorcitinib是一种选择性JAK1抑制剂 而Jakafi是JAK1/JAK2抑制剂 JAK2效应在MPNs中更相关 因此Povorcitinib不能作为Jakafi的替代品 [53][55] 问题: Niktimvo在一线治疗中的研究时间表如何 是否有读数时间线 [67] - 类固醇联合研究进展较快 但未提供详细时间线 由于慢性移植物抗宿主病不是非常常见的疾病 入组有时比预期长 预计在2028年左右获得扩展标签所需的部分数据 [67][68] 问题: 对于Niktimvo一线联合治疗 有何数据点或原理支持其可能成功 [70] - 信心主要基于作用机制 慢性GVHD生物学复杂 T细胞成分很重要 而AGAVE试验数据结论性表明 慢性表现特别是器官纤维化 有重要部分由巨噬细胞驱动 联合治疗理论上可以平息持续损伤组织的T细胞反应 同时通过Niktimvo影响CSF-1R让组织愈合 从机制上讲很有意义 [70][71] 问题: 从Rezurock的不同机制是否有任何参考意义 [72] - 从机制上讲 Rezurock与类固醇或Jakafi联合的意义小得多 因为针对的是相似的生物学通路 而Niktimvo的联合在机制上更有意义 [72] 问题: XUS在欧盟的计划或考虑是什么 [73] - 公司过去一直公开表示 仅基于AGAVE试验结果在欧盟获得批准和报销非常困难 在欧盟的批准将取决于某项一线研究的结果 [73] 问题: 实体瘤项目中 KRAS G12D抑制剂的详细机制是什么 如何与众多竞争对手区分 [77] - 公司的KRAS G12D抑制剂可同时作用于激活态和非激活态 关键差异化在于计划与化疗联合 且已证明可与一线胰腺癌的两种主要化疗方案联合 而竞争对手可能只能与其中一种联合 [77][78] 问题: TGFβR2/PD-1双特异性抗体是否需要同时结合两者才能起作用 [81] - 是的 该药物必须结合PD-1才能使TGFβRII部分发挥作用 这是关键 因为这样只在PD-1存在时才阻断TGFβ 从而将作用聚焦于微环境 [81] 问题: 实体瘤管线项目的优先级如何 是否有所侧重 [84] - CDK2抑制剂已进入三期 公司正在执行该计划 对于KRAS G12D和TGFβ/PD-1双抗 重点是执行一线胰腺癌和一线结直肠癌的试验 目前正讨论是否在此基础上扩展 [85] 问题: 公司是否在关注早期管线或其他机会 还是认为目前项目已足够 [86] - 业务发展将用于延伸核心业务 补充内部研发 重点领域是血液学 肿瘤学和免疫学 目前重点专注于讨论的7个后期项目 [86]

行业研发重点领域 - 肿瘤领域是创新药研发的重中之重，存在由耐药性增强、免疫疗法、靶向治疗、个性化疗法及新机制疗法突破带来的未满足临床需求[1] - 自身免疫性疾病（如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、炎症性肠病）是生物医药公司关注重点，影响年轻劳动力群体且患者需求大，治疗效果和药物依从性较一般[1] - 神经生物学领域疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、糖尿病性神经病变）受全球制药公司和研究机构高度关注，人口老龄化导致神经退行性疾病患者人数迅速增长，市场需求大[1] 公司研发管线布局 - 公司在神经生物学、自身免疫和肿瘤等领域已布局多条自主研发的新药管线[1] - 公司已取得3个IND批件的一类新药以及10个IND批件的二类新药[1] 公司近期财务表现 - 2025年1至9月，公司实现营收5.10亿元，同比下降29.33%[1] - 2025年1至9月，公司实现归母净利润0.06亿元，同比下降95.68%[1]