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基因编辑:改写生命密码的“神笔”(瞰前沿)
人民网· 2025-07-05 05:56
基因编辑技术概述 - 基因编辑技术能够对特定基因进行删除、插入或替换,实现基因序列的定向改造,如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2][4] - 人体的基因组由30亿个碱基对组成,基因编辑技术可快速定位并修改特定片段,显著区别于随机导入外源基因的转基因技术[2][4] 技术发展历程 - CRISPR技术的诞生(2012年)具有划时代意义,其操作简便且成本低,为基因编辑提供"GPS导航+精细手术"双重工具[5] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基,引导编辑技术实现小段DNA的精准修改,逆转座子技术可整合大段DNA,推动基础科研与转化医学发展[6] 医学领域应用 - 全球首例个体化基因编辑疗法成功治愈6个月大婴儿的致命遗传病,开辟遗传病治疗新路径[1] - CRISPR技术用于编辑地中海贫血患者的造血干细胞,部分患者已实现症状显著缓解[7] - CAR-T疗法通过基因编辑改造T细胞,增强其抗癌能力,应用于癌症治疗[7] 农业与生物制造应用 - 中国利用基因编辑培育出抗镉超级稻及抗稻瘟病、白叶枯病的水稻品种,保障粮食安全[8] - 编辑酵母基因可提升生物燃料生产效率,改造微生物基因可缩短稀缺药物合成周期并降低成本[8] 伦理与规范 - 人类生殖细胞编辑存在永久改变基因池、技术脱靶风险及社会公平争议,需严格限制[10] - 中国《人类基因组编辑研究伦理指引》(2024年7月)明确优先发展非遗传性体细胞编辑,禁止生殖细胞临床应用[10]
宇树科技,估值120亿了
投中网· 2025-06-23 10:23
硬科技赛道 - 深圳市芯视佳完成约6亿元Pre-A轮融资 由创东方及桉树资本领投 镇江国控 乾成资本等机构跟投 [3][22] - 欧冶半导体完成亿元人民币B3轮融资 由舜宇产业基金战略领投 合肥高投 太极华青佩诚参与 [3][23] - 伯镭科技完成数亿元B2轮融资 由水木资产 九智资本与道生资本联合领投 [24][25] - 宇树科技完成C轮融资交割 募资规模约7亿元人民币 估值达120亿元人民币 [27] - 原集微连续完成数千万元种子及Pre-天使轮融资 由中科创星 复容投资孵化并连续投资 [28] 大健康赛道 - 小路生物完成数千万美元天使轮融资 由元生创投 齐济投资领投 元禾控股 高瓴等机构跟投 [3][33] - 杉木SHANMU完成数千万Pre-A+轮融资 由Virtu International ICANX基金及松禾资本联合投资 [38] - 英矽智能完成E轮融资 募资总额约1.23亿美元 由惠理集团 浦东创投等联合领投 [31] - 柏全生物完成超2亿元A轮融资 由龙磐投资领投 上海科创基金 浦东创投跟投 [36] - 格瑞农生物完成数千万元Pre-A+轮融资 由光谷产业投资领投 浅石创投 辰德资本跟投 [35] 互联网/企业服务赛道 - 记忆张量完成近亿元天使轮融资 由孚腾资本 算丰信息 中金资本等共同投资 [4][42] - 软通智算完成超亿级A轮融资 由盛景嘉成创投领投 广发信德 毅达资本等跟投 [4][43] - 中卡供应链完成B轮融资 由步步高投资集团及星陀资本联合领投 [40] - 新货栈完成数千万元A轮融资 由啟赋资本领投 坤辰资本 海南省宝得福等参投 [41] 新消费赛道 - Robopoet珞博智能完成数千万人民币天使轮融资 由上影新视野基金 金沙江创投联合领投 [6] - 脂代科技完成A轮超亿元融资 由深创投领投 建华基金 常州市红土医疗健康产业投资基金等跟投 [7] - Shiok Burger完成Pre-A轮融资 由AC Ventures领投 CFF Fund SPIRAL RISE Capital等跟投 [8] - 奇可奇洛完成Pre-A轮融资 由腾信投资领投 [9] 其他硬科技融资 - 智在无界完成数千万元融资 由联想之星领投 智谱Z基金 燕缘创投 彬复资本跟投 [11] - 智可派机器人完成数千万天使轮融资 由三晖电气投资 [12] - 中维化纤完成数亿元B轮融资 由尚颀资本 上汽集团战略直投基金 中建材 容亿资本联合投资 [13] - 偲百创完成数千万元融资 由丰年资本投资 [14] - 敢为科技完成数千万人民币融资 由基石资本独家投资 [16] - 艨码科技完成种子轮融资 由南慧创投 苏高新科创天使基金和产业资本投资 [17] - 蓝动精密完成数千万人民币A+轮融资 由弘晖基金和毅达资本联合领投 [18] - 华镁钛完成近亿元Pre-A轮融资 由兴湘资本领投 国科嘉和 湘江集团大科城基金 乐艺资本跟投 [19] - 图速科技获数千万元A轮融资 由云时资本投资 [20] - 帕西尼完成A系列融资 累计金额数亿元人民币 由TCL创投 毅达资本 尚颀资本等联合投资 [21] - 能利芯完成近亿元融资 由新微资本领投 力合资本 飞凡创投等共同投资 [26]
异动盘点0618|乐华娱乐涨超24%,旗下潮玩创销售纪录;顺丰同城涨超5%;脑再生科技续涨超 30%; 比特币概念股普跌
贝塔投资智库· 2025-06-18 12:17
港股市场表现 - 乐华娱乐涨超24%,旗下潮玩IP"WUKUKU"市场表现强劲,主题曲曝光量破10亿次 [1] - 联合能源集团涨超7%,与乌兹别克斯坦UNG签15年增产合约,涉578亿立方米油气产量,首期投资1亿美元拓中亚市场 [1] - 思摩尔国际跌逾3%,股东亿纬锂能拟减持3.5%股份(2.16亿股),完成后其持股降至27.23% [1] - 新濠国际发展跌逾5%,"2供1"供股完成发行7.58亿股,净筹7.71亿港元,超额认购13倍 [1] - 第四范式涨超7%,推出制造业AI智能体解决方案,覆盖生产优化至供应链全链路智能化升级 [1] - 山高控股涨超4%,中泰证券指其新能源+数字基建协同效应显著(数据中心PUE值1.15) [1] - 康耐特光学涨逾4%,智能眼镜市场爆发(电商成交增8倍),Meta联名Oakley推AI眼镜 [1] - 思派健康涨超7%,与安睿嘉尔合作开发定制化保险,拟589万出售6间药房聚焦核心医保业务 [2] - 顺丰同城涨超5%,上调2025/26年配送服务收入上限至128亿/205亿港元 [2] - 六福集团跌逾3%,2025财年溢利预跌40%,主因黄金对冲损失及收购收益高基数影响 [2] - 珍酒李渡涨超4%,官宣姚安娜任白酒"申遗大使",借势华为关联话题提振品牌热度 [2] - 理想汽车-W跌逾4%,美团王兴4日减持573万股套现6亿港元,持股比降至20.61% [2] - 健康之路涨超7%,肝病AI管理平台入选北京数字医疗验证计划 [2] - 歌礼制药-B涨超5%,银屑病口服药ASC50完成美国I期临床首批给药 [2] - 中国白银集团涨超10%,联手珠峰黄金收购铅锌矿勘探公司55%股权,获西藏50.8平方公里探矿权 [2] - 北京建设飙涨超220%,私有化方案落地,每股0.14港元回购价较停牌前溢价250% [3] - 油气股普涨:山东墨龙涨15%、百勤油服涨13%、中石化油服涨5% [3] - 雅迪控股涨超7%,2025上半年纯利预增55%至16亿元 [3] - 完美医疗跌逾14%,2025财年溢利预降35%,香港消费疲软+医美消费外流深圳/韩国拖累业绩 [3] - 京东方精电涨超3%,子公司睿合科技获安徽汽车行业协会副会长席位 [3] 美股市场表现 - Verve Therapeutics暴涨超80%,礼来公司拟以高达13亿美元收购该基因编辑公司 [4] - 太阳能概念股暴跌,Sunrun跌超40%,Solaredge Technologies跌超41%,第一太阳能跌超22% [4] - Reddit涨超6%,平台推出AI广告工具Reddit Insights [4] - 比特币概念股普跌,CleanSpark跌超7%,Riot Platforms跌超5% [4] - 美国超微公司续涨0.56%,发布Zen5架构的锐龙线程撕裂者处理器 [5] - 脑再生科技续涨超30%,宣布38比1股票拆分,叠加FDA临床试验审批消息 [6] - 捷普科技大涨超8%,第三季度营收同比增长15%至78.3亿美元 [6] - 小牛电动涨超11%,新款NX Play电动摩托车在抖音平台首发 [6] - T-Mobile US跌近4%,软银集团以每股224美元出售2150万股 [6] - 医药板块普跌,礼来跌超2%,诺和诺德跌超3% [6] - 黄金板块走低,金田跌超2.1%,现货黄金跌0.27%至3375.53美元 [7]
直播预告丨Cre系列课程(三):Cre-loxP系统结合AAV的应用
生物世界· 2025-06-09 11:33
基因编辑技术课程 - 公司将于6月12日19:00-20:30举办「Cre-loxP系统结合AAV的应用」主题课程,由高级产品经理刘凡瑞和AAV基因治疗项目经理熊泽浩主讲 [2][7][9] - 课程内容涵盖Cre-loxP系统与AAV技术联用的核心原理、优化策略及典型应用案例,并设置在线答疑环节 [2][4][9] - 参与者可扫码提交问题,成功报名者有机会抽取价值500元的SKG颈部按摩仪等礼品 [2][8] 技术应用场景 - AAV递送Cre酶相比传统转基因小鼠交配方式在脑神经研究、器官特异性编辑等场景具有独特优势 [4] - 课程将重点解析AAV载体设计中的启动子选择、血清型匹配、剂量优化等关键细节 [4] - 公司提供《Cre-loxP重组酶系统使用手册》PDF版,包含工具鼠构建到鉴定的全流程技术指南 [19] 产品与服务 - 公司可提供Cre工具鼠、诱导型Cre工具鼠、荧光标记模型等12类基因编辑小鼠,覆盖脂肪细胞、免疫系统等多组织验证需求 [30][31] - AAV病毒服务具备高纯度/高滴度特性,支持组织特异性启动子及血清型筛选,形成从模型构建到功能验证的技术闭环 [25] - "智鼠商城"提供现货工具鼠、KO小鼠及繁育服务,品类包含免疫缺陷鼠、神经疾病模型等 [25][29] 讲师背景 - 刘凡瑞:硕士毕业于华南农业大学,专注遗传修饰模式动物开发及生物信息工具应用,拥有多年基因编辑小鼠产品经验 [15] - 熊泽浩:专注于AAV衣壳进化研究,在基因治疗药物领域积累丰富行业经验 [17]
两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗
生物世界· 2025-06-04 12:15
基因编辑技术发展历程 - 从1968年限制性内切酶的发现到2013年CRISPR基因编辑技术的应用,生物技术突破显著提升了DNA操纵能力,特别是CRISPR技术实现了高效活细胞和个体基因编辑[2] - 线粒体DNA(mtDNA)编辑技术发展滞后于细胞核DNA(nDNA)编辑,而mtDNA突变会导致多种严重疾病[2] 线粒体DNA编辑技术突破 - 2020年刘如谦团队开发DdCBE实现mtDNA的C-to-T编辑,2022年金镇秀团队开发TALED实现A-to-G编辑,但效率低下难以用于动物模型构建[3] - 2025年华东师范大学李大力团队与临港实验室陈亮团队合作开发eTd-mtABE编辑器,通过定向进化改造TadA-8e变体,显著提升nDNA和mtDNA腺嘌呤碱基编辑活性[4] eTd-mtABE技术性能 - 人类细胞中编辑效率达87%,DNA/RNA脱靶效应显著降低,大鼠细胞编辑效率提高145倍[9] - 结合切口酶策略实现mtDNA链选择性编辑,效率平均提高3.2倍,成功构建突变频率44%的感音神经性耳聋大鼠模型[9] 疾病模型构建与治疗应用 - 通过胚胎注射eTd-mtABE生成突变频率74%的Leigh综合征大鼠模型,表现出严重运动功能障碍和心脏损伤[11] - 改进的DdCBE变体实现53%野生型mtDNA恢复,完全逆转Leigh综合征大鼠模型的肌肉和心脏功能[11] 学术评价与行业意义 - Nature Biotechnology评价该研究为线粒体疾病动物建模的重大进展,突显工程碱基编辑系统在精准mtDNA编辑中的潜力[12] - 技术未来有望从啮齿动物模型扩展至大型动物模型并最终进入临床应用[14]
先导编辑疗法开启人体试验
快讯· 2025-05-22 06:26
基因编辑技术突破 - 美国生物技术公司Prime Medicine于5月19日宣布首次将先导编辑技术应用于人类患者治疗 [1] - 该技术代表基因编辑领域重大突破 首批临床数据支持其安全性和有效性 [1] - 开发的先导编辑疗法PM359旨在纠正导致慢性肉芽肿病的基因突变 [1] 疾病治疗应用 - 慢性肉芽肿病是一种危险疾病 会导致包括中性粒细胞在内的多种免疫细胞功能丧失 [1] - PM359疗法直接针对该疾病的基因突变根源进行纠正 [1]
为基因魔剪打造智能“快递”系统
科技日报· 2025-05-21 06:04
基因编辑技术发展 - CRISPR-Cas9技术操作简便、成本低廉且效率极高,被誉为"基因魔剪"[1] - 碱基编辑器和引物编辑器等新一代工具可在不切断DNA双链前提下实现更安全精细的修改[1] - 基因编辑技术需要高效安全的递送系统才能发挥功能[1] ENVLPE递送系统突破 - 德国研究团队开发出新型病毒样颗粒递送系统ENVLPE,发表于《细胞》期刊[2] - ENVLPE能高效运送碱基编辑器或引物编辑器至目标细胞,克服早期系统两大瓶颈[3] - 系统核心结构基于修饰的非传染性病毒外壳,可携带先进CRISPR工具[3] ENVLPE技术优势 - 利用细胞内部天然运输机制确保组件完整组装,避免功能缺失[4] - 配备分子屏障保护编辑器脆弱部分免受降解[4] - 在失明小鼠模型中仅需1/10剂量即实现视力恢复,疗效显著优于传统系统[5] 癌症治疗应用 - ENVLPE可高效去除T细胞表面引发免疫排斥的分子[6] - 有望开发通用T细胞产品,降低治疗成本并提高可及性[7] - 系统高度模块化,推动精准细胞工程发展[7] 未来发展计划 - 结合自然多样性资源和AI技术提升靶向精度[7] - 寻求转化研究资金和药企合作优化治疗平台[7]
钛媒体科股早知道:全球首款该细分疗法问世,机构称该细分领域是生物技术领域较为前沿方向之一
钛媒体APP· 2025-05-19 08:27
基因编辑疗法突破 - 全球首款个体化CRISPR基因编辑疗法在六个月内开发成功并应用于罕见遗传病婴儿患者 标志着人类首次实现为单个病患量身定制基因编辑治疗 [2] - 基因编辑是生物技术前沿方向 具有"一次给药、终身起效"的独特优势 能通过改写基因代码实现根治效果 [2] - 2030年全球基因编辑行业市场规模预计增至36061亿美元 [2] 小米自研AI芯片进展 - 小米自主研发手机SoC芯片玄戒O1将于5月下旬发布 [3] - AI大模型技术开源化推动端侧AI应用发展 DeepSeek通过技术创新实现高性价比训练及推理 [3] - 端侧AIoT进入快速发展期 AI耳机、眼镜等产品出货量快速增长 SoC厂商迎来持续高速成长机遇 [3] 无人物流配送商业化落地 - 温州首批无人物流配送车获智能网联车牌照正式投用 [4] - 无人配送车市场空间测算:基于快递网点约4680亿元 基于小区数量约5460-7280亿元 [4] - Uber案例显示无人配送可降低成本6-20倍 美团若大规模应用可节约百亿级骑手成本 [4] 人形机器人康养应用前景 - 人形机器人在康养领域潜力释放 养老机器人成为科技与医疗健康融合突破口 [5] - 具身智能机器人已在茶叶采摘、巡检执勤、养老等领域实现人机协作 [5] - 2050年全球60岁以上人口将达21亿 老龄化推动养老机器人需求增长 [5]
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
生物世界· 2025-05-18 09:55
基因编辑技术突破 - 现有基因编辑技术难以应对遗传多样性导致的多种突变类型,例如ABCA4基因500多种突变导致Stargardt病,PAH基因1000多种突变导致苯丙酮尿症,CFTR基因2000多种突变导致囊性纤维化 [2] - 靶向整合技术可直接将整个基因整合到基因组中,提供不依赖具体突变类型的通用疗法,并适用于癌症免疫疗法、转基因细胞和动物模型构建等领域 [2] CRISPR相关转座酶(CAST)的发现与挑战 - 2019年张锋团队和Samuel Sternberg团队独立发现CRISPR相关转座酶(CAST),能够以高度特异方式移动大片段DNA且不造成DNA双链断裂 [2] - 天然CAST在人类细胞中编辑效率不足0.1%,无法实际应用 [2] EvoCAST系统的开发与性能 - 刘如谦团队与Samuel Sternberg团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,将CAST活性提高数百倍,开发出EvoCAST系统 [3][5] - EvoCAST在人类细胞中基因整合效率达10%-30%,相比天然CAST提高420倍,支持超过10kb的大片段DNA整合 [3][7] - EvoCAST展现出高产物纯度:未检测到indels,主要为单向插入,整合精度达单碱基对水平,脱靶频率极低 [3][7] 技术比较与应用前景 - EvoCAST与eePASSIGE系统各有优势:eePASSIGE效率更高(35%),但EvoCAST编辑纯度更高且只需一步整合 [9] - EvoCAST的简单可编程性、一步整合机制及避免DNA双链断裂等特点,使其非常适合生命科学研究和疾病治疗应用 [10] - 该研究展示了如何通过实验室进化将天然系统转化为治疗工具,为改进其他CAST系统提供了新策略 [10]
突发,白宫坐不住了,美国痛失3A评级!基因编辑新突破,治愈罕见遗传病
证券时报网· 2025-05-17 20:18
基因编辑技术突破 - 科学家成功利用定制CRISPR基因编辑疗法治愈罕见遗传病CPS1缺乏症患儿,治疗后患儿耐受更高蛋白质摄入且减少氮清除剂剂量,未出现严重副作用[1][4] - 该案例标志基因编辑技术向个性化医疗迈进重要一步,诺贝尔奖得主评价为"医学史重要里程碑",为治疗无药可医的罕见病提供新方向[5] - 基因编辑技术可对基因组进行精确修饰,在医疗领域有望攻克传统难治病,2030年基因编辑疗法年收入预计达300亿美元,若拓展至1型糖尿病治疗可达600亿美元[5] 基因编辑概念股表现 - A股涉基因编辑业务公司包括秋乐种业(抗病性状改良)、万向德农(生物育种技术)、溢多利(真菌基因编辑平台)、海正药业(合成生物学应用)[6][7][8] - 截至5月16日基因编辑概念股年内平均涨幅16.1%,跑赢上证指数,6股涨幅超20%包括利民股份、秋乐种业等,7股市盈率低于30倍如海正药业、科前生物[9] - 机构评级最积极的是科前生物(15家券商覆盖),其次为百普赛斯、昭衍新药等[10] 美国主权评级下调 - 穆迪将美国主权信用评级从Aaa下调至Aa1,因政府债务及利息支出比例显著高于同类评级国家,财政赤字持续推高债务负担[2] - 至此三大国际评级机构均取消美国最高评级,惠誉和标普分别于2023年、2011年下调[3] - 白宫批评穆迪决定为"政治决定",民主党指责共和党赤字减税政策,共和党称需解决拜登政府遗留问题[2]