公司动态 - 药明巨诺-B(02126 HK)宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理其细胞免疫治疗产品倍诺达®(瑞基奥仑赛注射液)用于二线治疗复发或难治成人大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)患者的新适应症上市许可申请(sBLA) [1] - 这是公司针对倍诺达®递交的第四项上市许可申请 [1] - 2025年1月倍诺达®被NMPA授予二线治疗r/r LBCL的突破性治疗药物认定 [1] 产品临床数据 - sBLA基于一项在中国开展的2期单臂开放研究结果 该研究纳入了接受过靶向CD20抗体和蒽环类一线系统治疗失败且不适合ASCT的r/r LBCL患者 [2] - 截至2025年1月21日已完成49例患者的回输并完成至少3个月随访 基于48例可评估患者数据显示最佳客观缓解率(ORR)为81.3% 最佳完全缓解率(CRR)为54.2% [2] - 安全性数据显示重度(≥3级)细胞因数释放综合征(CRS)发生率为4.1% 无重度神经毒性(NT)发生 [2] 行业背景 - 大B细胞淋巴瘤(LBCL)是一种极具侵袭性的非霍奇金淋巴瘤 是成人最常见的淋巴瘤亚型 [1] - 一线治疗后仍有30-40%患者出现难治或复发 一线治疗失败的LBCL患者预后较差 [1] - 约一半以上患者因高龄、合并症等原因不适合标准治疗方案(高剂量化疗后序贯自体造血干细胞移植) [1] - 对于不适合ASCT的患者目前尚无标准治疗 存在显著未被满足的临床需求 [1]

石药集团伊立替康脂质体注射液美国许可协议 - 石药集团与Cipla USA订立伊立替康脂质体注射液在美国的独家许可协议 公司将收取1500万美元首付款 最高2500万美元里程碑付款及最高10.25亿美元销售里程碑付款 外加双位数梯度销售提成 [1] - 该协议是公司国际化战略的重要突破 潜在交易总额超10亿美元 反映产品在美国市场的商业潜力及公司创新药研发实力 [1] 北海康成/药明生物维拉苷酶β获批上市 - 维拉苷酶β-CAN103获NMPA批准上市 成为中国首个戈谢病酶替代疗法 用于12岁及以上I型和Ⅲ型患者长期治疗 [2] - 该产品填补国内罕见病治疗空白 通过静脉输注补充患者缺乏的葡萄糖脑苷脂酶 展现公司在罕见病领域的研发能力 [2] 轩竹生物吡洛西利片乳腺癌适应证获批 - 轩竹生物CDK4/6抑制剂吡洛西利片获NMPA批准两个适应证 单药或联合氟维司群治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌 [3] - 该1类新药针对经治转移性乳腺癌患者 市场潜力广阔 显著提升四环医药在肿瘤创新药领域的竞争力 [3] 药明巨诺向Juno授予细胞治疗技术许可 - 药明巨诺与股东Juno签订许可协议 授予JW sLVV生产工艺非独家许可 总代价不超过1000万美元 Juno持股16.87% [4] - 协议优化公司现金流并强化股东合作关系 凸显其在细胞治疗领域的技术优势与市场认可度 [4] 海南海药与爱康集团大健康合作 - 海南海药成为爱康集团大健康产品中国独家代理 负责市场推广与销售网络建设 [5][6] - 合作拓展公司大健康业务版图 借助渠道优势快速打开市场 丰富产品线并奠定长期发展基础 [6]

倍诺达®产品表现 - 2024年公司通过销售倍诺达®产生近人民币160百万元的收入[9] - 倍诺达®生产成功率为98%，毛利率为48.9%[9] - 倍诺达®被列入102个公共保险计划及超过80个商业保险计划[9] - 倍诺达®已被列入超过80个商业保险产品及102个地方政府的补充医疗保险计划[23] - 倍诺达®被列入超过80个商业保险产品及102个地方政府的补充医疗保险计划[34] - 倍诺达®是中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品[31] - 倍诺达®产品收入占比100%，2024年销售额为人民币1.582亿元[68] 倍诺达®研发进展与审批 - 国家药监局于2024年8月批准倍诺达®治疗r/r MCL患者的补充新药申请[10] - 2024年第四季度完成倍诺达®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者的二线治疗的II期注册临床试验的患者招募[10] - 国家药监局于2025年1月授予倍诺达®突破性疗法认定[10] - 国家药监局批准倍诺达®用于治疗r/r套细胞淋巴瘤（MCL）患者的补充新药申请[22][27] - 倍诺达®获国家药监局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/r MCL成人患者[36] - 公司完成2L LBCL倍诺达®二线治疗的临床试验患者入组[36] - 倍诺达®于2024年8月获中国药监局批准用于治疗r/r MCL，成为中国首个获批的细胞治疗产品[49] - 倍诺达®于2022年4月获中国药监局突破性疗法认定，2023年12月获优先审批[49] 倍诺达®临床试验数据 - 倍诺达®在三线LBCL治疗中的II期试验显示最佳客观缓解率(ORR)为77.6%，最佳完全缓解率(CRR)为53.5%[43] - 倍诺达®在三线LBCL治疗中严重细胞因子释放综合征(sCRS)发生率为5.1%，严重神经毒性(sNT)为3.4%[43] - 倍诺达®在三线LBCL患者中两年总生存期(OS)比率为69.3%，四年为66.7%[43] - 倍诺达®在三线FL治疗中三个月随访ORR达100.0%，CRR达85.2%；六个月ORR为92.6%，CRR为77.8%[46] - RELIANCE研究B队列中倍诺达®治疗r/r FL的最佳ORR和最佳CRR分别达100.0%和92.6%[47] - 倍诺达®在r/r FL治疗中仅1例患者出现3级及以上神经毒性，无3级及以上CRS病例[47] - RELIANCE研究B队列中位随访11.7个月时显示倍诺达®安全性良好[47] - 公司计划2025年发布倍诺达®治疗r/r FL的两年随访数据[47] - 倍诺达®治疗r/r MCL的II期研究中入组59例患者，三个月最佳ORR为81.36%，CRR为67.80%[50] - 倍诺达®治疗r/r MCL时严重（≥3级）CRS和NT的发生率均为6.78%[50] 其他产品研发进展 - 2024年5月启动relma-cel治疗SLE的I期临床试验，患者入组于截至2024年底完成[10] - 启动针对MAGE-A4 TCR-T产品临床试验的患者入组，剂量递增正在进行中[10] - 公司启动relma-cel用于治疗中度或重度活动性SLE患者的IND研究[36] - 公司针对MAGE-A4及DLL3的细胞治疗产品开始临床开发[36] - JWTCR001针对MAGE-A4的TCR-T疗法获美国FDA优先审批，适应症包括滑膜肉瘤[57] - 公司于2024年第一季度启动针对MAGE-A4的IIT患者入组[58] - 公司实体瘤管线中JWATM204/JWATM203对应产品获美国FDA快速通道及孤儿药资格认定[56] 收入与利润 - 2024年收入为人民币158.2百万元，较2023年的173.9百万元减少9.0%[14] - 2024年收入为人民币158,218千元，较2023年的人民币173,856千元下降9.0%[18] - 公司2024年收入为人民币1.582亿元，较2023年的1.739亿元下降9%[66][67] 毛利与毛利率 - 2024年毛利为人民币77.3百万元，较2023年的88.2百万元减少12.4%，毛利率从50.7%降至48.9%[14] - 2024年毛利为人民币77,316千元，毛利率为48.9%，较2023年的人民币88,219千元下降12.4%[18][23] - 2024年毛利率为48.9%，较2023年的50.7%下降1.8个百分点[66] - 2024年毛利为人民币77.3百万元，毛利率为48.9%，相比2023年的88.2百万元和50.7%有所下降[71] 销售开支 - 2024年销售开支为人民币140.4百万元，较2023年的113.2百万元增加24.0%，主要因业务推广费从48.4百万元增至97.2百万元[14] - 2024年销售开支为人民币140,413千元，较2023年的人民币113,196千元上升24.0%[18] - 2024年销售开支增至人民币140.4百万元，主要由于业务推广费从2023年的48.4百万元增至97.2百万元[73] 研发开支 - 2024年研发开支为人民币283.0百万元，较2023年的413.6百万元减少31.6%，主要因雇员福利开支从173.8百万元降至114.3百万元[14] - 2024年研发开支为人民币282,989千元，较2023年的人民币413,616千元下降31.6%[18] - 2024年研发开支为人民币2.83亿元，较2023年的4.136亿元下降31.6%[66] - 2024年研发开支降至人民币283.0百万元，主要因雇员福利开支从173.8百万元减至114.3百万元，以及研发材料和测试费用减少[78] 其他收益及亏损 - 2024年其他收益及亏损为人民币147.6百万元，较2023年的219.2百万元减少，部分因许可减值从181.2百万元降至132.3百万元[15] - 2024年其他收益及亏损降至人民币147.6百万元，主要因许可减值从181.2百万元减少27.0%至132.3百万元[81] 年内亏损 - 2024年年内亏损为人民币590.6百万元，较2023年的768.0百万元减少，主要因行政开支和研发开支减少[15] - 2024年经调整亏损为人民币405.5百万元，较2023年的514.5百万元减少109.0百万元[84] - 2024年公司经调整亏损为4.0546亿元人民币，较2023年的5.1449亿元人民币有所改善[85] 资产与负债 - 2024年资产总值为人民币1,680,364千元，较2023年的2,146,097千元减少，流动资产从1,067,484千元降至808,673千元[17] - 2024年负债总额为人民币511,199千元，较2023年的462,259千元增加，流动负债从264,469千元增至465,054千元[17] - 2024年公司总资产为16.8036亿元人民币，较2023年的21.4609亿元人民币下降21.7%[86] - 2024年公司流动比率为1.7，较2023年的4.0显著下降[89] - 2024年公司流动负债为4.6505亿元人民币，其中借款为3.616亿元人民币[87] 现金与银行结余 - 银行结余及现金从2023年的人民币1,005.9百万元降至2024年的人民币757.4百万元，净流出人民币248.5百万元[18] - 2024年公司银行结余及现金为7.574亿元人民币，较2023年的10.059亿元人民币净流出2.485亿元人民币[87] 生产与成本控制 - 公司预计2026年完成自有商业级慢病毒载体生产能力建设，以降低生产成本[12] - 公司从国内供应商采购关键原材料以降低成本[35] - 公司苏州生产基地占地10,000平方米，生产成功率达98%[64] - 公司计划通过工艺改进将CAR疗法制造成本降低并加速生产[60] 未来计划与战略 - 公司计划推动倍诺达®用于治疗其他血液恶性肿瘤及自身免疫疾病，并寻求国内外业务合作机遇[12] - 公司计划2025年上半年提交倍诺达®二线LBCL治疗的新药申请[44] - 用于自身免疫疾病的CAR产品预计2024年第三季度交付临床，B细胞恶性肿瘤产品预计2025年第三季度交付[61] - 两种实体瘤CAR产品预计2025年交付临床，均配备增强型修饰元件[62] 管理层变动 - 刘敏先生于2024年7月31日加入公司担任执行董事兼行政总裁，并于2025年3月13日当选为董事会主席[113] - 刘敏先生在制药行业拥有超过25年经验，曾担任信达生物制药首席商务官，带领多种创新产品成功发布[113] - 李怡平医生为公司共同创始人，自2016年2月至2024年7月担任行政总裁，2020年7月至2025年3月担任董事会主席[115] 行业与市场趋势 - 中国CAR-T治疗市场预期直到2030年将实现强劲增长[32] - 2024年CAR-T产品在中国销售与2023年相比保持稳定[32] - 中国SLE发病率约30/100,000，患者总数约270,000例，40%患者第一年出现器官损害[51][53] - 公司预计中国至少有15,000名SLE患者符合CAR-T治疗条件[54] 风险因素 - 公司自成立以来已产生大额亏损，预计于可预见未来会继续亏损[137] - 无形资产账面值减值可能对财务状况及经营业绩产生重大不利影响[137] - 中美贸易紧张局势可能对业务及扩张计划产生不利影响[137] - 生物制药产品临床开发过程漫长且成本高昂，结果充满不确定性[137] - 候选产品若未能通过监管审批或审批延迟，业务将严重受损[140] - 细胞疗法生产流程复杂，可能面临产能开发或提升的困难[140] - 依赖第三方供应商的试剂、设备及材料，供应能力可能受损[140] - 候选产品商业化后可能无法控制商品成本至预期利润率水平[143] - 知识产权保护不足可能导致第三方开发相似产品直接竞争[143] 公司治理与股权结构 - 李医生持有公司股份18,623,515股(4.48%)，通过控制法团持有9,206,460股(2.22%)，合计27,829,975股[177][178] - 刘先生持有公司股份1,900,000股(0.46%)[177] - 刘诚博士持有公司股份5,764,582股(1.39%)[177] - 截至2024年12月31日公司已发行股份总数为415,532,498股[180] - Juno直接持有70,231,140股股份，占公司已发行股份总数的16.90%[182] - 新基公司和BMS通过受控制法团权益各自持有70,231,140股股份，各占公司已发行股份总数的16.90%[182] 员工与薪酬 - 截至2024年12月31日，公司雇员总数为281人，较2023年的398人减少29.4%[173] - 2024年公司薪酬成本总额为2.277亿元人民币，较2023年的3.236亿元人民币下降[173] - 雇员按职能划分：生产业务116人(41.3%)，研发71人(25.3%)，商业49人(17.4%)，支持职能及业务发展36人(12.8%)，MAH品质保证9人(3.2%)[173] - 2024年公司员工总数减少29.4%至281人，薪酬成本总额减少29.6%至2.277亿元人民币[98] - 2024年公司研发人员占比25.3%，生产业务人员占比41.3%[98]

文章核心观点 药明巨诺 - B 发布 2024 年业绩，收入减少但亏损和研发开支降低，业务有进展，预计倍诺达®销售收入将增加 [1][2] 业绩情况 - 2024 年集团收入 1.58 亿元，同比减少 9% [1] - 2024 年年内亏损 5.91 亿元，同比减少 23.1% [1] - 2024 年研发开支 2.83 亿元，同比减少 31.58% [1] - 2024 年每股亏损 1.43 元 [1] 收入减少原因 - 2024 年下半年实施商业活动优化策略和商业人员组织效能计划，内在价值未反映在收入中 [1] 业务进展 - 作为创新型生物科技公司，业务取得重大进展，运营效率全面提升，如毛利率稳定、控制销售开支、组织精简、现金流出净额减少等 [2] - 领先产品倍诺达®商业化持续进展 [2] - 国家药监局批准倍诺达®用于不符合移植条件的 r/r LBCL 患者二线治疗的 IND 申请，已开展患者入组 [2] - 国家药监局批准倍诺达®治疗 r/r 套细胞淋巴瘤 (MCL) 患者的补充新药申请，倍诺达®成首个在中国批准用于治疗 r/r MCL 患者的细胞治疗产品 [2] - 在研发具有全球商业化潜力的创新产品方面取得重大进展 [2] 商业团队情况 - 2024 年下半年商业团队在人员与架构方面调整，已建立强劲商业团队负责倍诺达®在中国的商业化 [2] - 商业团队具备强大商业化能力，涵盖销售、市场、市场准入及创新支付、CAR - T 顾问团队 [2] 预期情况 - 预计下一期间倍诺达®销售收入会再次增加，其具有卓越产品特性，可为患者带来突破性价值，预期更多适应症获批准 [1]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2024年公司收入为1.582亿元，较2023年的1.739亿元减少9.0%[3] - 2024年公司毛利为7730万元，较2023年的8820万元减少12.4%，销售毛利率由2023年的50.7%降至48.9%[3] - 2024年公司销售开支为1.404亿元，较2023年的1.132亿元增加24.0%，业务推广费从4840万元增至9720万元[4] - 2024年公司一般及行政开支为1.201亿元，较2023年的1.4亿元减少14.2%[4] - 2024年公司研发开支为2.83亿元，较2023年的4.136亿元减少31.6%，雇员福利开支从1.738亿元减至1.143亿元[4] - 2024年公司其他收益及亏损为1.476亿元，2023年为2.192亿元，许可减值从1.812亿元减少27.0%至1.323亿元[4] - 2024年公司年内亏损为5.906亿元，2023年为7.68亿元[5] - 2024年12月31日公司银行结余及现金为7.574亿元，较2023年的10.059亿元现金流出净额为2.485亿元[5] - 经调整亏损从2023年的5.145亿元减至2024年的4.055亿元[6] - 2024年全年收入1.58218亿人民币，2023年为1.73856亿人民币，收入减少因2024年下半年实施商业活动优化策略及商业人员组织效能计划[53][54] - 2024年全年销售成本8090.2万人民币，2023年为8563.7万人民币，销售成本主要含原材料、员工成本等[53][56] - 2024年全年毛利7731.6万人民币，毛利率48.9%；2023年毛利8821.9万人民币，毛利率50.7%[53][58] - 2024年销售开支1.40413亿人民币，2023年为1.13196亿人民币，增加主因2024年探索多种商业化方法致业务推广费从4840万增至9720万人民币[53][60] - 2024年一般及行政开支1.20068亿人民币，2023年为1.40048亿人民币，减少主因办公开支及专业服务费减少[53][62] - 2024年研发开支2.82989亿人民币，2023年为4.13616亿人民币，减少主因研发人员优化使雇员福利开支从1.73798亿减至1.1425亿人民币及研发材料和测试临床费用开支减少[53][65] - 2024年其他收入687.3万人民币，2023年为824.9万人民币，两年其他收入主要与政府补助有关[53][66] - 2024年税前亏损5.90624亿人民币，2023年为7.67996亿人民币；2024年年内亏损5.90624亿人民币，2023年为7.67996亿人民币[53] - 2024年每股基本及摊薄亏损1.43元人民币，2023年为1.87元人民币[53] - 其他收益及亏损从2023年的2.192亿元降至2024年的1.476亿元，许可减值从2023年的1.812亿元减少27.0%至2024年的1.323亿元，外汇亏损净额减少约2170万元[68] - 2023年及2024年公司无所得税开支，因无应课税收入[69] - 年内亏损从2023年的7.68亿元降至2024年的5.906亿元，减少原因包括多项开支减少及减值减少，部分被销售收入及毛利减少、销售开支增加抵销[70] - 经调整亏损从2023年的5.145亿元减少1.09亿元至2024年的4.055亿元，主要因一般及行政开支和研发开支减少[72] - 2024年12月31日，流动资产为8.087亿元，流动负债为4.651亿元，现金流出净额为2.485亿元[74] - 2024年12月31日，公司有未遵守银行贷款契诺的情况，贷款已分类为流动负债，磋商仍在进行[75] - 2024年12月31日，流动比率为1.7，2023年为4.0；总负债对总资产比率2024年为0.3，2023年为0.2[76] - 2024年资产总值为16.804亿元，较2023年的21.461亿元有所减少；负债总额为5.112亿元，较2023年的4.623亿元有所增加[73] - 2024年流动净资产为3.436亿元，较2023年的8.03亿元减少[73] - 2024年银行结余及现金为7.574亿元，较2023年的10.059亿元减少[74] - 截至2024年12月31日公司有281位雇员，较2023年的398位减少29.4%，2024年薪酬成本总额为人民币2.277亿元，2023年为人民币3.236亿元[85] - 截至2024年12月31日止年度，公司收入为人民币15.8218亿元，2023年为人民币17.3856亿元；年内亏损为人民币5.90624亿元，2023年为人民币7.67996亿元[88] - 2024年12月31日，公司非流动资产为人民币8.71691亿元，2023年为人民币10.78613亿元；流动资产为人民币8.08673亿元，2023年为人民币10.67484亿元[89] - 2024年12月31日，公司流动负债为人民币4.65054亿元，2023年为人民币2.64469亿元；流动资产净值为人民币3.43619亿元，2023年为人民币8.03015亿元[89] - 2024年12月31日，公司权益总额为人民币1.169165亿元，2023年为人民币1.683838亿元；非流动负债为人民币4614.5万元，2023年为人民币1.9779亿元[91] - 2024年出售自體嵌合抗原受體T細胞免疫治療產品于某时间点收入为158,218千元人民币，2023年为173,856千元人民币[100] - 2024年税前亏损扣除的董事薪酬为24,680千元人民币，2023年为22,833千元人民币[100] - 2024年员工成本（包括董事薪酬）为227,696千元人民币，2023年为323,620千元人民币[100] - 2024年折旧及摊销总额为89,663千元人民币，2023年为99,834千元人民币[100] - 2024年政府补助及其他收入总计6,873千元人民币，2023年为8,249千元人民币[102] - 2024年其他收益及亏损总计为 - 147,554千元人民币，2023年为 - 219,215千元人民币[103] - 2024年本公司普通股权持有人应占亏损为 - 590,624千元人民币，2023年为 - 767,996千元人民币[108] - 截至2024年12月31日止年度，公司概无派付或宣派任何股息（2023年：无）[110] - 2024年12月31日无形资产总计957,567千元，2023年12月31日为934,224千元，同比增长2.49%[111] - 2024年12月31日无形资产摊销及减值总计374,601千元，2023年12月31日为223,009千元，同比增长67.98%[112] - 2024年12月31日无形资产账面价值总计582,966千元，2023年12月31日为711,215千元，同比下降18.03%[112] - 2024年12月31日存货总计31,257千元，2023年12月31日为34,778千元，同比下降10.12%[117] - 2024年12月31日应付账款等总计70,481千元，2023年12月31日为109,085千元，同比下降35.39%[118] - 2024年12月31日借款总计381,134千元，2023年12月31日为262,500千元，同比增长45.19%[118] - 2024年公司未能遵守账面价值分别为79500千元及42000千元的银行贷款契约，贷款已分类为流动负债[119] - 2024年就BCMA许可及优瑞科许可分别计提减值14000千元及299000千元，2023年优瑞科许可计提减值181000千元[116] - 2024年12月31日Relma - cel许可账面价值为89490000元，2023年为91000000元，同比下降1.66%[113] 倍诺达®业务线数据关键指标及进展 - 截至2024年12月31日，倍诺达®被列入超80个商业保险产品及102个地方政府的补充医疗保险计划[12][19] - 2024年下半年完成倍诺达®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者二線治疗的II期注册临床试验患者入组，计划2025年上半年提交新药申请[12] - 2024年1月国家药监局接受倍诺达®治疗r/r MCL成人患者的补充新药申请，8月获批，计划2025年底前公布相关临床研究数据[12] - 公司保持倍诺达®98%的生产成功率[15] - 2024年CAR - T产品在中国销售较2023年保持相对稳定，中国CAR - T治疗市场预期到2030年将强劲增长[18] - 2024年下半年公司商业团队进行人员与架构调整，已建立强劲商业团队负责倍诺达®在中国的商业化[19] - 2024年公司在开发倍诺达®用于治疗血液恶性肿瘤方面取得重大进展，扩大了治疗实体瘤的产品组合，并将relma - cel发展成为SLE的潜在疗法[22] - 2024年初国家药监局受理倍诺达®治疗r/r MCL成人患者的补充新药申请，8月批准该补充新药申请[22] - 2024年公司完成2L LBCL倍诺达®二 线治疗的临床试验患者入组[22] - 倍诺达®作为LBCL三 线治疗的II期注册临床试验中，最佳客观缓解率为77.6%，最佳完全缓解率为53.5%[28] - 倍诺达®作为LBCL三 线治疗的II期注册临床试验中，5.1%的患者产生严重细胞因子释放综合征，3.4%的患者产生严重神经毒性，且未发生治疗相关死亡[28] - 倍诺达®作为LBCL三 线治疗，两年后总生存期比率为69.3%，四年后比率为66.7%，并无新的安全信号[28] - 2023年1月公司就倍诺达®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者的二线治疗提交新IND申请，3月获国家药监局批准，11月入组第一名患者，2024年下半年完成患者入组，计划2025年上半年提交新药申请[30] - 2023年3月公司启动倍诺达®作为高危LBCL患者的一线治疗的IIT并完成首例患者回输，接受两个周期R - CHOP3传统一线治疗后未达完全缓解的患者将接受100百万细胞剂量的倍诺达®单次回输，预计2024年下半年报告试验数据，患者入组已在2024年完成[31] - 2020年9月国家药监局授予倍诺达®作为成人患者的r/r FL三线治疗的突破性疗法认定，2022年2月受理补充新药申请，10月批准申请，倍诺达®成为中国首个获批用于治疗r/r FL的CAR - T产品[32] - RELIANCE研究B队列结果显示，倍诺达®治疗r/r FL三个月时ORR = 100.0%，CRR = 85.2%；六个月时ORR = 92.6%，CRR = 77.8% [34] - 基于28例受试者中位随访11.7个月结果，倍诺达®治疗r/r FL最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅一名患者经历3级或以上的NT，无患者经历3级或以上的CRS，计划2025年发布两年随访数据[35] - 公司完成评估倍诺达®治疗r/r MCL的注册试验入组，共入组59例患者，2024年8月国家药监局批准其补充新药申请，倍诺达®成为中国首个获批治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品[36] - 2023年10月25日数据截止时，59名参与者接受倍诺达®治疗，三个月最佳ORR为81.36%、三个月最佳CRR为67.80%，严重（≥3级）CRS和NT发生率均为6.78% [37] 其他产品业务线数据关键指标及进展 - 2024年下半年启动与JWCAR201有关的首个人体IIT研究，专注血液恶性肿瘤，正在进行患者入组[12] - 2024年欧洲风湿病学协会联盟大会发布relma - cel治疗SLE相关IIT初始试验数据，5月启动I期临床试验，截至2024年底患者入组接近完成[12] - 2024年末启动与JWCAR201有关的首个人体IIT研究，专注自身免疫疾病，正在进行患者入组[12] - 2024年上半年启动针对MAGE - A4及DLL3的细胞治疗产品的临床开发[13] - 公司预计至少15,000名SLE患者符合CAR - T条件且治疗意愿高，2023年4月relma - cel作为SLE疗法的IND申请获国家药监局批准，2024年底前完成患者入组[39] - JWATM203对应产品于2021年11月获FDA用于治疗儿童患者肝母细胞瘤及肝细胞癌的快速通道

财务业绩 - 截至2024年6月30日止六个月，公司收入为人民币86815千元，较2023年同期的人民币87740千元保持相对稳定[19] - 2024年上半年公司毛利为人民币43745千元，2023年同期为人民币44813千元[19] - 2024年上半年公司经营亏损为人民币247513千元，较2023年同期的人民币389920千元有所收窄[19] - 2024年上半年公司期内亏损为人民币240267千元，2023年同期为人民币380415千元[19] - 2024年上半年公司其他全面收入为人民币19548千元，2023年同期为人民币134570千元[19] - 2024年上半年公司期内全面亏损总额为人民币220719千元，2023年同期为人民币245845千元[19] - 2024年上半年公司期内经调整亏损为人民币214712千元，2023年同期为人民币267072千元[19] - 截至2024年6月30日止六个月毛利为4370万元，销售毛利率为50.4%，较去年同期略微减少，主要因载体采购价格上涨[20] - 研发开支由2023年同期的2.165亿元减少30.3%至2024年的1.51亿元，主要因营运效率提升及研发策略优化[20] - 销售开支由2023年同期的6020万元增加26.6%至2024年的7620万元，主要因实施市场开拓活动及优化销售开支[20] - 一般及行政开支由2023年同期的7870万元减少24.7%至2024年的5920万元，主要因贯彻卓越营运使相关开支减少[20] - 2024年上半年其他亏损净额为670万元，较2023年同期的8120万元减少，部分因人民币汇率保持稳定[20] - 期内亏损由2023年同期的3.804亿元减少至2024年的2.403亿元，主要因营运效率改善等，部分被销售开支增加抵消[20] - 2024年6月30日现金及现金等价物为8.69亿元，较2023年同期现金流出净额为1.369亿元[20] - 经调整亏损由2023年同期的2.671亿元减少5240万元至2024年的2.147亿元，原因与期内亏损减少原因类似[21] - 截至2024年6月30日止六个月收入为8680万元，2023年同期为8770万元，预计倍诺达销售收入将增加[63] - 截至2024年6月30日止六个月销售成本为4310万元，2023年同期为4290万元[65] - 截至2024年6月30日止六个月毛利为4370万元，毛利率50.4%，2023年同期毛利4480万元，毛利率51.1%，保持稳定[66] - 研发开支从2023年6月30日止六个月的2.165亿元减至2024年同期的1.51亿元，主要因多项开支减少[67] - 一般及行政开支从2023年6月30日止六个月的7870万元减至2024年同期的5920万元，主要因雇员福利和专业服务费减少[68] - 2024年上半年经营亏损2.475亿元，2023年同期为3.899亿元；期内亏损2.403亿元，2023年同期为3.804亿元[62] - 销售开支从2023年上半年的6020万元增至2024年上半年的7620万元，主要因业务推广费增加2420万元，部分被雇员福利开支减少880万元抵销[69][70] - 2024年上半年其他收入为190万元，2023年上半年为180万元，均与政府补助有关[71] - 2024年上半年其他亏损净额为670万元，2023年上半年为8120万元，主要因外汇亏损净额减少[72] - 2023年和2024年上半年均无所得税开支，因无应课税收入[73] - 期内亏损从2023年上半年的3.804亿元减至2024年上半年的2.403亿元，主要因研发、行政开支及其他亏损净额减少，部分被销售开支增加抵销[74] - 经调整亏损从2023年上半年的2.671亿元减至2024年上半年的2.147亿元，主要因其他亏损净额、研发及行政开支减少[75] - 2024年6月30日，流动资产为9.444亿元，流动负债为3.234亿元[78] - 2024年6月30日，无抵押银行借款为3.336亿元，未动用银行贷款额度为4.039亿元[78] - 2024年6月30日，现金及现金等价物为8.69亿元，较2023年上半年末现金流出净额为1.369亿元[78] - 2024年6月30日，流动比率为2.9，总负债对总资产比率为0.3 [80] - 截至2024年6月30日止六个月无重大投资、收购或处置[81][82] - 2024年6月30日集团无资产抵押和重大或然负债[83][84] - 截至2024年6月30日止六个月，公司收益为86,815千元，较2023年同期的87,740千元略有下降[131] - 2024年上半年经营亏损为247,513千元，相比2023年同期的389,920千元有所收窄[131] - 2024年上半年公司基本及摊薄每股亏损为0.58元，低于2023年同期的0.93元[131] - 2024年6月30日，公司非流动资产总值为1,035,455千元，较2023年12月31日的1,078,613千元有所减少[133] - 2024年6月30日，公司流动资产总值为944,366千元，低于2023年12月31日的1,067,484千元[133] - 2024年6月30日，公司资产总值为1,979,821千元，较2023年12月31日的2,146,097千元有所下降[133] - 2024年6月30日，公司权益总额为1,481,944千元，低于2023年12月31日的1,683,838千元[134] - 2024年6月30日，公司负债总额为497,877千元，高于2023年12月31日的462,259千元[134] - 2024年上半年公司期内亏损为240,267千元，较2023年同期的380,415千元有所减少[132] - 2024年上半年公司期内全面亏损总额为220,719千元，低于2023年同期的245,845千元[132] - 2024年上半年经营活动所用现金净额为1.88204亿元，2023年同期为2.3803亿元[136] - 2024年上半年投资活动所用现金净额为1294.4万元，2023年同期所得现金净额为1751.7万元[136] - 2024年上半年融资活动所得现金净额为5705.2万元，2023年同期为8889.7万元[136] - 2024年上半年现金及现金等价物减少净额为1.44096亿元，2023年同期为1.31616亿元[136] - 2024年上半年出售商品所得收入为8681.5万元，2023年同期为8774万元[143] - 2024年6月30日合约负债为2315.8万元，2023年12月31日为3042.4万元[143] - 2024年上半年政府补助（与成本相关）为188.4万元，2023年同期为183.6万元[144] - 2024年上半年外汇亏损净额为699.8万元，2023年同期为8138.9万元[145] - 2024年上半年其他亏损（净额）总计为672.9万元，2023年同期为8117.6万元[145] - 2024年上半年销售成本、销售开支、一般及行政开支和研发开支总额为329,483千元，2023年同期为398,320千元[147] - 2024年上半年财务收入净额为7,246千元，2023年同期为9,505千元[148] - 2024年上半年所得税前亏损为240,267千元，2023年同期为380,415千元[154] - 2024年上半年每股基本亏损为0.58元，2023年同期为0.93元[156] - 2024年上半年每股摊薄亏损与每股基本亏损相同，2023年同期亦如此[157] - 2024年上半年物业、厂房及设备期末账面价值为257,284千元，2023年同期为317,509千元[158] - 2024年上半年雇员福利开支为127,261千元，2023年同期为173,387千元[147] - 2024年上半年业务推广费为50,555千元，2023年同期为26,800千元[147] - 2024年上半年材料及消耗品开支为37,472千元，2023年同期为63,646千元[147] - 2024年上半年测试及临床开支为29,703千元，2023年同期为38,568千元[147] - 2024年上半年计入损益的折旧总计2818.5万元，2023年同期为3103.8万元，其中销售成本折旧588.8万元（2023年461.2万元），销售开支折旧4万元（2023年4万元），一般及行政开支折旧125.5万元（2023年266.2万元），研发开支折旧2103.8万元（2023年2376万元）[159] - 2024年上半年无形资产摊销总计942.2万元，2023年同期为883.8万元，其中销售成本摊销693万元（2023年635.7万元），销售开支摊销11万元（2023年11万元），行政开支摊销166万元（2023年160.7万元），研发开支摊销72.2万元（2023年76.4万元）[162] - 2024年6月30日无形资产期末账面净值总计71713.8万元，其中电脑软件3750.2万元，许可67963.6万元；2023年6月30日总计91665.5万元，其中电脑软件4130.6万元，许可87518.4万元[160][161] - 2024年1月公司给予Juno第三方里程碑付款现金140万美元（相当于人民币997.8万元）并确认为无形资产，2024年6月30日Relma - cel许可的账面价值为人民币9514.1万元（2023年：9100万元）[163] - 2019年公司将BCMA许可相关的914万美元（相当于人民币6131.8万元）确认为无形资产[164] - 2020年公司将优瑞科许可相关的9530万美元（相当于人民币67467.6万元）确认为无形资产，2023年12月确认减值拨备人民币18120.8万元[165] - 2022年公司向2seventy提供预付款300万美元（相当于人民币2089.4万元）并确认为无形资产，2024年6月30日，账面价值总额为人民币58449.5万元的BCMA许可、优瑞科许可及2seventy许可尚未可供使用[166] - 2024年BCMA许可毛利率为75.3% - 77.7%（2023年73.2% - 78.1%），税前贴现率为29.8%（2023年29.9%），收益增长率为 - 2.0% - 63.4%（2023年0% - 63.4%），现金产生单位的可收回金额为1.01亿元（2023年1.26亿元）[168] - 2024年优瑞科许可毛利率为68.2% - 81.1%（2023年84% - 87.8%），税前贴现率为29.6%（2023年28.5%），收益增长率为 - 2.0% - 229.4%（2023年2.7% - 229.4%），现金产生单位的可收回金额为5亿元（2023年8.84亿元）[169] - 截至2024年6月30日止六个月并无资本化借款成本（截至2023年6月30日止六个月：零）[159] - 2024年6月30日毛利率为67.5% - 78.1%，与2023年持平；税前贴现率为28.7%，高于2023年的28.3%；收益增长率为 - 18.6% - 108.6%，与2023年持平；现金产生单位可收回金额为6.5亿人民币，高于2023年的5.5亿人民币[170] - 截至2024年6月30日，无需就优瑞科许可、BCMA许可及2seventy许可计提进一步减值，此前截至2023年12月31日已确认优瑞科许可减值1.81亿人民币[171] - 2024年6月30日许可预付款项为7127万人民币，高于2023年12月31日的7083万人民币[172] - 2024年6月30日存货总计5.0607亿人民币，高于2023年12月31日的3.4778亿人民币，其中原材料、在途品增加，在制品减少[172] - 2024年6月30日其他非流动资产为6604万人民币，低于2023年12月31日的1.9184亿人民币[173] - 2024年6月30日普通股数目为415067千股，高于

财务数据 - 截至2024年6月30日止六个月收入为人民币8680万元，较2023年同期的8770万元保持相对稳定[2] - 截至2024年6月30日止六个月毛利为人民币4370万元，较2023年同期的4480万元保持相对稳定，销售毛利率由51.1%略微降至50.4%[3] - 研发开支由2023年同期的2.165亿元减少30.3%至2024年的1.51亿元[3] - 销售开支由2023年同期的6020万元增加26.6%至2024年的7620万元[3] - 一般及行政开支由2023年同期的7870万元减少24.7%至2024年的5920万元[3] - 2024年其他亏损净额为670万元，较2023年同期的8120万元减少[3] - 2024年期内亏损为2.403亿元，较2023年同期的3.804亿元减少[3] - 2024年6月30日现金及现金等价物为8.69亿元，较2023年同期现金流出净额为1.369亿元[4] - 经调整亏损由2023年同期的2.671亿元减少5240万元至2024年的2.147亿元[4] - 截至2024年6月30日止六个月收入为人民币8681.5万元，2023年同期为人民币8774万元，均来自倍诺达®[38][39] - 截至2024年6月30日止六个月销售成本为人民币4307万元，2023年同期为人民币4292.7万元，均为倍诺达®成本[40] - 截至2024年6月30日止六个月毛利为人民币4374.5万元，毛利率为50.4%；2023年同期毛利为人民币4481.3万元，毛利率为51.1%[41] - 研发开支从2023年6月30日止六个月的人民币2.16531亿元减至2024年同期的人民币1.51008亿元，主要因雇员福利、研发材料等开支减少[42] - 一般及行政开支从2023年6月30日止六个月的7870万元减至2024年同期的5920万元，主要因雇员福利开支及第三方专业服务费减少约1370万元[43] - 销售开支从2023年6月30日止六个月的6020万元增至2024年同期的7620万元，主要因业务推广费增加2420万元，部分被雇员福利开支减少880万元抵销[44][45] - 2024年6月30日止六个月其他收入为190万元，2023年同期为180万元，均与政府补助有关[46] - 2024年6月30日止六个月其他亏损净额为670万元，2023年同期为8120万元，主要因外汇亏损净额减少[47] - 2023年及2024年6月30日止六个月无所得税开支，因无应课税收入[48] - 期内亏损从2023年6月30日止六个月的3.804亿元减至2024年同期的2.403亿元，主要因研发、一般及行政开支和其他亏损净额减少，部分被销售开支增加抵销[49] - 经调整亏损从2023年6月30日止六个月的2.671亿元减至2024年同期的2.147亿元，主要因其他亏损净额、研发开支及一般及行政开支减少[50] - 2024年6月30日资产总值为19.798亿元，2023年12月31日为21.461亿元；负债总额2024年6月30日为4978.77万元，2023年12月31日为4622.59万元[51] - 2024年6月30日流动资产为9.444亿元，流动负债为3.234亿元；有无抵押银行借款3.336亿元，未动用银行贷款额度4.039亿元[52] - 2024年6月30日现金及现金等价物为8.69亿元，较2023年同期的1.104亿元，六个月现金流出净额为1.369亿元，主要因多项开支及关联方偿还资金及利息减少，部分被银行借款增加抵销[53] - 2024年6月30日流动比率为2.9，2023年12月31日为4.0；总负债对总资产比率2024年6月30日为0.3，2023年12月31日为0.2[54] - 截至2024年6月30日止六个月无重大投资、重大收购及处置事项[55][56] - 2024年6月30日集团无资产抵押和重大或然负债[57][58] - 截至2024年6月30日有323位雇员，较2023年6月30日的490名减少34.1%[60] - 截至2024年6月30日止六个月薪酬成本总额为1.28亿元，2023年同期为1.745亿元[61] - 截至2024年6月30日止六个月收益为8.6815亿元，毛利为4.3745亿元，经营亏损为2.47513亿元[63] - 2024年上半年每股亏损0.58元，2023年同期为0.93元[63] - 截至2024年6月30日全面亏损总额为2.20719亿元，2023年同期为2.45845亿元[64] - 2024年6月30日资产总值为19.79821亿元，权益总额为14.81944亿元[65] - 报告期末后无重大事件发生[62] - 截至2024年6月30日负债总额为497,877千元，较2023年12月31日的462,259千元有所增加[66] - 2024年上半年出售商品所得收入为86,815千元，较2023年同期的87,740千元略有下降[71] - 2024年6月30日合约负债为23,158千元，低于2023年12月31日的30,424千元[71] - 2024年上半年政府补助为1,884千元，高于2023年同期的1,836千元[72] - 2024年上半年其他亏损净额为6,729千元，远低于2023年同期的81,176千元[73] - 美国特拉华州实体联邦税税率为21%，州利得税税率为8.7%，截至2024年6月30日无所得税拨备[76] - 中国内地附属公司所得税税率为25%，上海药明巨诺可享15%优惠税率，暂无应课税利润不计提拨备[77] - 2024年上半年公司普通股权持有人应占亏损240,267千元，每股基本亏损0.58元[79] - 2023年同期公司普通股权持有人应占亏损380,415千元，每股基本亏损0.93元[79] - 截至2024年6月30日止期间每股摊薄亏损与每股基本亏损相同，公司无派付或宣派股息[80][81] - 2024年上半年无形资产期末账面净值为7.17138亿元，较2023年上半年的9.16655亿元有所减少[82] - 2024年1月，公司因Relma - cel许可给Juno第三方里程碑付款9978万元并确认为无形资产，2024年6月30日该许可账面价值为9.5141亿元[83] - 2023年12月，优瑞科许可确认减值拨备1.81208亿元，截至2024年6月30日，BCMA许可、优瑞科许可及2seventy许可账面净值总额5.84495亿元尚未可供使用[85][86] - 2024年6月30日存货总计5.0607亿元，较2023年12月31日的3.4778亿元有所增加[87] - 2024年6月30日应付账款及其他应付款项总计9.1448亿元，较2023年12月31日的10.9085亿元有所减少[87] - 2024年6月30日非流动无抵押银行借款总额为1.411亿元，流动无抵押银行借款总额为1.925亿元[88] 产品研发与临床进展 - 公司领先产品倍诺达®获批多项临床研究及补充新药申请，并启动JWATM 214治疗晚期肝细胞癌的研究者发起试验[4] - 2024年上半年公司执行成本削减计划，将毛利率稳定在50.4%[5] - 2024年8月，国家药监局批准倍诺达®补充新药申请，用于治疗特定成人患者[5] - 公司预计2024年底前公布倍诺达®作为r/r FL成年患者三线治疗的RELIANCE研究两年随访数据[5] - 公司预计2024年下半年完成倍诺达®与二三线LBCL标准疗法比较的III期注册临床试验患者入组[5] - 2024年上半年，公司在开发倍诺达®用于治疗血液恶性肿瘤方面取得重大进展，扩大了治疗实体瘤的产品组合，并将relma - cel发展成为SLE的潜在疗法[12] - 2024年8月，国家药监局批准倍诺达®的补充新药申请，用于治疗经二线或以上系统性治疗后的r/r MCL成人患者[12] - 2023年11月开展2L LBCL倍诺达®二 线治疗的临床试验患者入组，2024年上半年积极招募，预计2024年底前完成患者入组[12] - JWATM204用于治疗HCC的IIT剂量探索阶段已完成并取得主要安全性及疗效数据，JWATM214用于治疗HCC的IIT剂量探索阶段入组于2024年上半年完成[12] - 2024年3月，针对MAGE - A4的IIT研究开始患者入组，公司就针对MAGE - A4及DLL3的细胞治疗产品开始临床前开发[12] - 2023年3月启动relma - cel用于治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究，2023年4月IND申请获国家药监局批准，预计继续招募患者进行IND研究[12] - 公司扩展与2seventy bio的战略合作，包括在大中华共同开发及商业化自身免疫疾病的CAR - T细胞产品[12] - 2024年上半年公司宣布开展有关JWCAR201的IIT，预计2024年继续招募患者[12] - 2021年9月1日国家药监局批准倍诺达®用于治疗经二线或以上系统性治疗后的r/r LBCL成人患者，其作为LBCL三线治疗II期注册临床试验最佳ORR为77.6%，最佳CRR为53.5%，两年后OS比率为69.3%，四年比率为66.7%[16] - 中国完成的倍诺达®治疗高危LBCL患者单臂I期试验中，有效性可评估患者最佳ORR、最佳CRR分别为75.0%、33.3%，3个月的ORR、CRR分别为41.7%、33.3%[17] - 2023年3月公司宣布启动倍诺达®作为高危LBCL患者一线治疗的IIT并完成首例患者回输，计划研究中未达完全缓解患者将接受100百万细胞剂量的倍诺达®单次回输，试验预期2024年底前完成[18] - 2022年10月国家药监局批准倍诺达®作为成人患者的r/r FL三线治疗，RELIANCE研究B队列结果显示3个月时ORR=100.0%，CRR=85.2%；6个月时ORR=92.6%，CRR=77.8%[19] - 基于2021年12月17日数据，已接受倍诺达®治疗的28例受试者中位随访11.7个月，最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅一名患者经历3级或以上NT，无患者经历3级或以上CRS[20] - 2024年8月国家药监局批准倍诺达®用于治疗经二线或以上系统性治疗后的r/r MCL成人患者，2023年6月30日数据截止时，42名可评估疗效参与者中3个月最佳ORR为78.57%、3个月最佳CRR为66.67%[21] - 倍诺达®治疗r/r MCL的56名参与者中，严重（≥3级）CRS发生率为5.36%，严重（≥3级）NT发生率为7.14%，严重（≥3级）感染发生率为26.79%[21] - 2021年12月公司向国家药监局提交倍诺达®多中心、随机III期注册临床试验IND申请，2022年3月获批，2023年11月入组第一名患者，预计2024年下半年完成患者入组[17] - 2023年1月公司就倍诺达®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者二线治疗提交新IND申请，2023年3月获批[17] - 公司计划于2024年底前发布RELIANCE研究两年的随访数据[20] - 公司在中国开展单臂I/II期注册试验，评估倍诺达®对r/r ALL儿童及青少年患者的疗效，已开始患者入组并完成前几例回输，初始试验数据于2024年欧洲血液学协会混合会议发布[22] - 公司继续评估JWCAR129及其他MM候选产品的研发机会，JWCAR129是基于从Juno获许可的CAR结构体的自體CAR - T疗法，2021年12月国家药监局批准其IND申请[23] - 公司2023年4月获relma - cel作为SLE疗法的IND申请批准，已开始患者入组并启动临床研究，完成数轮剂量探索，观察到初步安全性及疗效数据，初始试验数据于2024年欧洲风湿病学协会联盟大会发布[24][25] - 公司实体瘤候选产品包括JWATM204、JWATM214、JWATM203、JWATM213、JWTCR001、JWCAR031，分别针对不同靶点和适应症，拥有中国内地、香港、澳门、台湾及部分东盟成员国的商业化权利[26] - JWATM204正在中国进行研究者发起的I期试验，优瑞科对应产品在美国进行I/II期试验，2021年11月FDA授予优瑞科对应产品快速通道评审认定和“罕见儿童疾病资格认定”，2022年2月授予孤儿药资格认定[27] - 公司2020年6月获JWATM204在JW领土的开发、制造及商业化许可，2021年第三季度完成制造流程开发，2022年7月启动IIT，已完成剂量探索阶段并观察到初步疗效及安全性数据[28] - 公司通过与优瑞科及Lyell合作，结合技术开发JWATM214用于HCC治疗，2022年专注载体制造流程开发，2023年2月启动

财务数据关键指标变化 - 2023年公司收入为人民币173.9百万元，较2022年的人民币145.7百万元增加19.3%[17] - 一般及行政开支由2022年的人民币179.8百万元减少22.1%至2023年的人民币140.0百万元[18] - 2023年12月31日现金及现金等价物为人民币1,005.9百万元，2023年现金流出净额为人民币377.4百万元[21] - 2023年年内亏损为人民币767,996千元，2022年为人民币846,135千元[24] - 2023年年内经调整亏损（非国际财务报告准则）为人民币514,499千元，2022年为人民币605,093千元[24] - 2023年公司收入为人民币173,856千元，2022年为人民币145,702千元；2023年毛利为人民币88,219千元，2022年为人民币58,756千元[39] - 销售开支由2022年的人民币190.9百万元减少40.7%至2023年的人民币113.2百万元[41] - 年内亏损于2023年为人民币768.0百万元，2022年为人民币846.1百万元[43] - 2023年流动資產總值为人民币1,067,484千元，非流動資產總值为人民币1,078,613千元，資產總值为人民币2,146,097千元[44] - 2023年流动負債總額为人民币264,469千元，非流動負債總額为人民币197,790千元，負債總額为人民币462,259千元[44] - 2023年流动資產╱（負債）淨額为人民币803,015千元，權益╱（虧蝕）總額为人民币1,683,838千元[44] - 截至2023年12月31日，公司开始从国内供应商采购关键原材料，2023年每批次销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%，毛利率升至50.7%[60] - 毛利从2022年的人民币5880万元增加50.1%至2023年的人民币8820万元，销售毛利率从2022年的40.3%增至2023年的50.7%[66] - 研发开支从2022年的人民币4.078亿元增加1.4%至2023年的人民币4.136亿元[67] - 2023年其他亏损净额为2.192亿元，2022年为1.596亿元，增加因JWATM204/214产品计提许可减值1.812亿元，部分被外汇亏损净额减少1.212亿元抵销[68] - 2023年收益为1.73856亿元，销售成本为8563.7万元，毛利为8821.9万元[69] - 2023年一般及行政开支为1.40048亿元，研发开支为4.13616亿元，销售开支为1.13196亿元[69] - 2023年年内亏损为7679.96万元，基本及摊薄每股亏损为1.87元[69] - 经调整亏损从2022年的6.051亿元减少9060万元至2023年的5.145亿元，减少因倍诺达销售收入及毛利增加等，部分被研发开支增加抵销[71] - 2023年毛利率增至50.7%[74] - 2023年全年收入为人民币173.9百万元，2022年为人民币145.7百万元，同比增长约19.38%[149] - 2023年经营亏损为人民币789.607百万元，2022年为人民币855.883百万元[147] - 2023年年内亏损为人民币767.996百万元，2022年为人民币846.135百万元[147] - 2023年年内全面亏损总额为人民币705.438百万元，2022年为人民币519.169百万元[147] - 2023年年内经调整亏损为人民币514.499百万元，2022年为人民币605.093百万元[147] 倍诺达®业务线数据关键指标变化 - 2023年倍诺达®销售额同比增长19.3%，毛利率由2022年的40.3%增至2023年的50.7%[11] - 2023年公司保持倍諾達®98%的生產成功率[34] - 2023年公司开具184张倍诺达®处方，完成168例回输[48][58] - 截至2023年12月31日，倍诺达®被列入70个商业保险产品及105个地方政府补充医疗保险计划，51%已回输患者获保险补偿，赔付比例30% - 100%[49] - 倍諾達®作為LBCL三線治療，最佳客觀緩解率為77.6%，最佳完全緩解率為53.5%，5.1%的患者產生嚴重細胞因子釋放綜合徵，3.4%的患者產生嚴重神經毒性，兩年總生存期比率為69.3%[91] - 倍諾達®用於治療r/r FL，三個月時ORR=100.0%，CRR=85.2%；六個月時ORR=92.6%，CRR=77.8%[95] - 2023年6月30日數據截止時，56名參與倍諾達®治療MCL的參與者中，42名可評估療效者三個月最佳ORR為78.57%、三個月最佳CRR為66.67%[98] - 接受倍諾達®治療MCL的56名參與者中，嚴重（≥3級）CRS的發生率為5.36%，嚴重（≥3級）NT的發生率為7.14%，及嚴重（≥3級）感染的發生率為26.79%[98] - 截至2023年12月31日，倍諾達®被列入超過70個商業保險產品及105個地方政府的補充醫療保險計劃[85] - 2023年，168名已回輸倍諾達®的患者中有85名（佔51%）獲得保險補償，保險賠付比例為30%至100%[85] - 2023年公司保持倍诺达98%的生产成功率，截至2023年12月31日每批次销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%[81] - 2022年10月倍诺达®成为中国首个获批用于治疗r/r FL的CAR - T产品[124] - 2021年12月17日数据截止时，28例接受倍诺达®治疗的受试者中位随访11.7个月，最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅1名患者经历3级或以上的NT，无患者经历3级或以上的CRS[126] - 倍诺达®治疗r/r MCL的注册试验已入组59例患者，公司计划长期（五年或以上）监测[127] - 2024年1月国家药监局接纳倍诺达®治疗r/r MCL患者的补充新药申请，预期其将成中国首个获批治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品[127] - 评估r/r ALL儿童及青少年患者使用倍诺达®疗效的单臂I/II期注册试验，预计2024年上半年发布初始试验数据[183] 产品研发与审批进展 - 2023年3月，国家药监局批准倍諾達®用于不符合移植条件的r/r LBCL患者的二線治疗的IND申请[33] - 2024年1月，国家药监局接受倍諾達®治疗r/r MCL患者的补充新药申请[33] - 2023年4月，国家药监局批准relma - cel用于治疗SLE的IND申请[33] - 2023年3月国家药监局批准倍诺达®用于不符合移植条件的r/r LBCL患者二線治疗的IND申请，11月开展相关临床试验患者入组[51] - 2023年4月国家药监局批准relma - cel用于治疗SLE的IND申请，已完成数轮剂量探索并观察到初步数据[52] - 2023年上半年启动针对MAGE - A4及DLL3的细胞治疗产品临床前开发[53] - 2023年3月公司在中国启动评估relma - cel治疗中度或重度活动性SLE患者的IIT，首批入组患者安全性良好，临床症状显著改善[77] - 2023年2月公司开始评估JWATM214治疗HCC患者的IIT，已用于首例患者，观察到初步安全性及疗效数据[78] - 2023年12月，国家药监局受理公司倍諾達®治疗r/r MCL的补充新药申请[115] - 2023年11月，公司开展2L LBCL倍諾達®二線治疗的临床试验患者入组[115] - 2023年2月，JWATM214用于治疗HCC的IIT开始[115] - 2023年3月，公司启动relma - cel用于治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究[115] - 2023年4月，公司relma - cel用于治疗SLE的IND申请获国家药监局批准[115] - 2023年11月，倍諾達®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者的二線治疗试验入组第一名患者，预计2024年下半年完成患者入组[122] - 2023年3月，公司启动倍諾達®作为高危LBCL患者的一線治疗的IIT并完成首例患者回輸[123] - 2021年12月国家药监局批准JWCAR129作为四线或更高级别r/r MM疗法的IND申请[129] - 2023年4月公司就relma - cel作为SLE疗法的IND申请获国家药监局批准，预期2024年上半年发布初始试验数据[130] - 2021年11月FDA授予优瑞科JWATM203对应产品用于治疗儿童患者肝母细胞瘤及HCC的快速通道评审认定和用于治疗HB的“罕见儿童疾病资格认定”[133] - 2022年2月FDA授予优瑞科JWATM203及JWATM204对应产品孤儿药资格认定[133] - 用于治疗滑膜肉瘤的JWTCR001生物制品许可申请于2024年1月31日获美国FDA接纳并获优先审批[153] - 公司与2seventy bio合作开发针对MAGE - A4的细胞疗法产品，预计2024年第一季度开始患者入组[154] - 公司开发的两种用于实体瘤适应症的新型CAR产品预计2025年交付临床[158] - 治疗未接受过化疗的LBCL患者的扩展I期试验或一线LBCL注册试验预计2024年下半年报告数据[182] - 用于自身免疫疾病的CAR产品预计2024年第二或三季度交付临床，用于B细胞恶性肿瘤的增强型CAR产品预计2024年底交付临床[186] 公司基本信息 - 杨苏博士45岁，2017年5月23日加入集团，任临床研发业务执行总监[193] - 杨博士2001年6月取得中国南京医科大学临床医学学位[195] - 公司于2017年9月6日在开曼群岛注册成立[199] - 公司股份于2020年11月3日在联交所主板上市[199] - 公司是中国领先的临床阶段细胞治疗公司[200] - 公司于2016年成立[200] - 公司建立了专注为血液癌症及实体瘤开发、制造和商业化突破性细胞免疫疗法的一体化平台[200] - 集团截至2023年12月31日止年度的主要活动分析载于综合财务报表附注36[200] 市场与疾病相关信息 - 中国內地SLE的發病率約為30/100,000或約270,000例患者，40%的SLE患者在第一年出現器官損害，50%的患者在發病後五年內出現不可逆的器官損害[101] - 公司預計在目標環境中，至少有15,000名SLE患者符合CAR - T條件且治療意願高[102] - DLL3在约80%的小细胞肺癌患者中高表达，且与患者生存率呈负相关[110] 公司生产与合作相关 - 2022年第四季度和2023年第一季度公司获多项批准扩大产能[55] - 公司苏州工厂自进行LBCL注册临床试验以来保持98%高生产成功率[143] - 自身免疫疾病双重靶向产品预期2024年第二/三季度全球推出，B细胞恶性肿瘤双重靶向产品预期2024年第四季度全球推出，实体瘤1预期2025年第一季度全球推出，实体瘤2预期2025年第三季度全球推出[141] - 公司不断投入资源建立自主开发及生产慢病毒载体的能力，正在建立商业化产品的载体生产能力[161] - 中国开展的单臂I期试验中，12例高危LBCL患者接受瑞基奥仑赛回输治疗并完成9个月随访，最佳ORR为75.0%、最佳CRR为33.3%，3个月的ORR为41.7%、CRR为33.3%[171] - 公司拟继续评估JWCAR129及其他治疗MM的候选产品研发机会[173] - 2023年2月公司启动JWATM214治疗晚期HCC患者的IIT，后续计划提高其细胞剂量[152] - 2020年6月公司自优瑞科获得JWATM203在JW领土开发、制造及商业化许可[185] - 2020年6月苏州新建商业化生产基地获药品生产许可证，占地约10,000平方米[191] 公司风险提示 - 公司无法保证成功开发或推出倍诺达®新适应症及其他管线产品上市[190]

财务数据 - 2023年12月31日止年度收入为人民币173.9百万元，较2022年同期增长19.3%[1] - 2023年12月31日止年度毛利为人民币88.2百万元，较2022年同期增长50.1%[2] - 2023年12月31日止年度销售开支为人民币113.2百万元，较2022年同期减少40.7%[3] - 2023年12月31日止年度一般及行政开支为人民币140.0百万元，较2022年同期减少22.1%[4] - 2023年12月31日止年度，公司其他虧損淨額为人民幣219.2百萬元，较2022年同期增加59.6百萬元[6] - 2023年12月31日止年度，公司年內虧損为人民幣768.0百萬元，较2022年同期减少78.1百萬元[7] - 2023年12月31日止年度，公司现金及现金等价物为人民幣1,005.9百萬元，较2022年同期增加554.8百萬元[8] - 2023年12月31日止年度，公司毛利率增至50.7%[13] 产品和技术 - 倍諾達®已被列入70个商业保险产品及105个地方政府的补充医疗保险计划[14] - 國家藥監局批准倍諾達®用於不符合移植條件的r/r LBCL患者的二線治療的IND申請[15] - 公司开始评估JWATM214治疗HCC患者的IIT，观察到初步安全性及疗效数据[18] - 公司启动针对黑色素瘤相关抗原A4和Delta樣典型Notch配体3的细胞治疗产品的临床前开发[19] 市场扩张和并购 - 公司在2023年继续与医疗行业的利益相关者合作，探索实施特定患者项目的可能性，为香港及澳门的患者提供更多CAR-T疗法的机会[34] - 公司在2023年取得重大进展，扩大了治疗实体瘤的产品组合，将relma-cel发展成为SLE的潜在疗法[35] - 公司已与2seventy bio建立战略联盟，就腫瘤學適應症开发及商业化[74] 未来展望 - 公司核心候选产品倍诺达®（relma-cel）有望成为具有卓越疗效和安全性的CAR-T疗法[40] - 公司认为未来将继续发展自身的内部产品开发能力，短期内不会有重大收购及引进授权安排[169] - 公司的研发团队正积极设计创新管线产品，将继续开发针对血液癌、实体瘤及自身免疫疾病的新管线候选产品[171]

财务表现 - 截至2023年6月30日止六个月的亏损为人民币380.4百万元，较2022年同期的429.3百万元减少11.4%，主要由于销售倍诺达®收入及毛利增加、运营效率提升以及财务收入净额增加[23] - 公司2023年上半年收入为87,740千元人民币，同比增长32.9%[81] - 公司2023年上半年毛利为44,813千元人民币，同比增长93.7%[81] - 公司2023年上半年研发开支为216,531千元人民币，同比增长10.5%[81] - 公司2023年上半年销售开支为60,168千元人民币，同比减少28.7%[81][83] - 公司2023年上半年期內亏损为380,415千元人民币，同比减少11.4%[81][84] - 公司2023年上半年毛利率增至51.1%，主要由于成本削减计划[89] - 截至2023年6月30日止六个月，公司收入总额为人民币87,740千元，与2022年同期相比增长33%[191] - 截至2023年6月30日止六个月，公司研发开支为人民币216,531千元，较2022年同期增长10.5%[194] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的一般及行政开支为人民币78,694千元，同比下降13.5%[196] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的销售开支为人民币60,168千元，同比下降28.8%[197] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的其他收入为人民币1.8百万元，同比下降74.6%[199] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的其他亏损净额为人民币81.2百万元，同比下降10.7%[199] - 截至2023年6月30日止六个月，公司未产生任何所得税开支[200] 成本与开支 - 一般及行政开支由2022年6月30日止六个月的人民币90.9百万元减少至2023年6月30日止六个月的人民币78.7百万元，主要由于雇员福利开支减少约人民币9.6百万元[12] - 一般及行政开支从2022年上半年的9090万元人民币减少13.4%至2023年上半年的7870万元人民币[56] - 研发开支由2022年同期的195.9百万元增加10.5%至2023年的216.5百万元，主要由于苏州新载体生产设施投入使用及临床前研究和临床试验活动增加[41] - 研发开支从2022年上半年的195.9百万人民币增至2023年上半年的216.5百万人民币，主要由于新载体生产设施投入使用及临床研究活动增加[168] - 2023年上半年，每批次的销售成本较2022年平均销售成本下降18.1%，毛利率升至51.1%[74] 产品与研发 - 收入由2022年同期的66.0百万元增加32.9%至2023年的87.7百万元，主要由于倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）的持续商业化[54] - 2023年上半年，公司开具了94张倍诺达®处方，完成了85例回输[61] - 截至2023年6月30日，倍诺达®已被列入62个商业保险产品及91个地方政府的补充医疗保险计划，49%已回输患者获得保险补偿，赔付比例为38%至100%[62] - 2023年3月，国家药监局批准倍诺达®用于不符合移植条件的r/r LBCL患者的二线治疗的IND申请[63] - 2023年7月，公司完成倍诺达®治疗r/r套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的II期临床试验患者入组，预计2023年底提交补充新药申请[64] - 2023年上半年，公司启动针对MAGE-A4及DLL3的细胞治疗产品的临床前开发[67] - 公司继续保持倍诺达®98%的生产成功率[68] - 公司2023年上半年relma-cel用于治疗SLE的IND申请获得国家药监局批准[93] - 公司2023年上半年JWATM214用于治疗晚期肝细胞癌的首例患者已完成回输[94] - 公司2023年上半年开始自国内供应商采购多种原材料，计划进一步扩大国内采购[96] - 倍諾達®已被列入62個商業保險產品及91個地方政府的補充醫療保險計劃[100] - 截至2023年6月30日止六個月，合共85名已回輸倍諾達®的患者中有42名患者（佔49%）獲得保險補償，保險賠付比例為38%至100%[100] - 倍諾達®在三線LBCL治療中的最佳客觀緩解率（ORR）為77.6%，最佳完全緩解率（CRR）為53.5%[107] - 倍諾達®在三線LBCL治療中的兩年總生存期（OS）比率為69.3%[107] - 倍諾達®在三線FL治療中的三個月隨訪結果顯示ORR為100.0%，CRR為85.2%[112] - 倍諾達®在三線FL治療中的六個月隨訪結果顯示ORR為92.6%，CRR為77.8%[112] - 倍諾達®在高危r/r MCL患者中的最佳ORR為81.8%，最佳CRR為54.5%[114] - 公司預計將於2023年底前向國家藥監局提交倍諾達®用於r/r MCL的補充新藥申請[114] - 公司預計將於2023年底前披露倍諾達®用於一線LBCL的初步數據[110] - 公司在中国启动了单臂I/II期注册试验，评估倍诺达®在至少两线治疗后患有r/r ALL的儿童及青少年患者中的疗效，已完成前几例患者回输[115] - JWCAR129是一种治疗多发性骨髓瘤的自体CAR-T疗法，于2021年12月获得国家药监局批准作为四线或更高级别r/r MM的疗法[115] - 中国内地SLE的发病率约为30/100,000，约270,000例患者，40%的患者在第一年出现器官损害，50%的患者在发病后五年内出现不可逆的器官损害[116] - 公司已成功为SLE患者制造CAR-T细胞，观察到良好的安全性、临床症状的显著改善以及最初入组患者的B细胞完全耗竭[118] - JWATM204是一种以GPC3为靶点的TCR-T候选疗法，用于治疗HCC，公司于2022年7月启动IIT试验，用于治疗晚期HCC患者[121] - JWATM203是一种以AFP为靶点的TCRm T细胞疗法，公司计划将其与Lyell的抗衰竭技术结合，开发JWATM213作为HCC治疗的另一自体细胞疗法[122] - 公司已为中国的118家医院完成评估及培训，并认证这些医院合资格施用倍诺达®[124] - 倍诺达®是中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/r LBCL成人患者[131] - 公司继续与医疗行业利益相关者合作，建立CAR-T疗法的最佳实践及行业标准，并加强CAR-T疗法的管理及监测流程[126] - 公司预计在目标环境中，至少有15,000名患者符合CAR-T条件，且治疗意愿高[116] - 公司于2021年12月向国家药监局提交倍诺达®的IND申请，用于多中心、随机III期注册临床试验，并于2022年3月获得批准[135] - 2023年1月，公司提交倍诺达®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者二线治疗的IND申请，并于2023年3月获得批准[135] - 2023年3月，公司启动倍诺达®作为高危LBCL患者一线治疗的IIT，并完成首例患者回输，计划招募一线LBCL患者[136] - 倍诺达®在治疗r/r FL成年受试者的关键II期RELIANCE研究中，最佳ORR和CRR分别为100.0%和92.6%，安全性良好[140] - 公司已完成倍诺达®用于治疗r/r MCL患者的注册试验入组，共59例患者，计划进行长期监测[141] - 2023年4月，公司获得国家药监局批准relma-cel作为SLE疗法的IND申请，启动临床研究以评估其安全性和疗效[147] - 公司与2seventy bio建立战略联盟，开发针对MAGE-A4的细胞疗法产品，计划于2023年第四季度开始患者筛选[153] - JWCAR031是专门针对DLL3的特异性CAR-T产品，DLL3在约80%的SCLC患者中高表达，与患者生存率呈负相关[153] - 公司计划在2024年第二或第三季度交付用于自身免疫疾病的CAR产品，并在2024年底交付用于B细胞恶性肿瘤的增强型CAR产品[156] - 公司正在探索基因编辑和非病毒方法以简化生产流程，可能加快疗法提供速度并降低生产成本[157] - 公司苏州生产基地占地10,000平方米，支持多种细胞平台及GMP级别病毒载体的生产[159] - 公司正在建立自主开发及生产慢病毒载体的能力，以支持临床项目及商业化产品[160] - 公司计划通过创新及规模效益提升生产能力并实施成本削减计划[162] - JWATM204正在中国进行研究者发起的I期试验，与JWATM203及JWATM204相同的CAR结构的优瑞科产品在美国进行I/II期试验[171] - JWATM214项目专注于载体制造流程开发，2023年2月启动治疗晚期HCC患者的IIT，计划继续提高细胞剂量[173] - 公司与Juno签订协议，在大中华区研发、生产及商业化针对DLL3的新细胞治疗产品，预计在前景广阔的市场中获得先发优势[178] - 公司正在开发两种用于实体瘤适应症的新型CAR产品，预计2025年交付临床，配备增强型修饰元件并利用下一代细胞工艺[181] - 公司苏州工厂于2021年通过国家药监局的批准前检查，生产许可证重续为As+Cs类型，保持98%的高生产成功率[185] - 公司计划通过授权许可、合作伙伴关系、选择性收购及内部研发促进业务增长[188] - 公司正在开发用于实体瘤、血液癌症及自身免疫疾病的新管线产品，旨在克服主要挑战及限制[179] - 公司所有新产品将受益于内部开发的下一代生产工艺方法，加速制造并降低成本[180] 股权与激励计划 - 公司董事李医生持有的购股权数目为4,017,749，行使价为3.65港元，购股权公允价值为6.928港元[6] - 其他雇员持有的购股权数目为2,009,465，行使价为16.2港元，购股权公允价值为6.928/7.336港元[6] - 公司董事李医生持有的受限制股份单位数目为761,440，紧接受限制股份单位归属日期前的股份加权平均收市价为3.65港元，受限制股份单位公允价值为1.92美元[11] - 其他雇员持有的受限制股份单位数目为341,950，紧接受限制股份单位归属日期前的股份加权平均收市价为4.08港元，受限制股份单位公允价值为1.92美元[11] - 公司首次公开发售后激励计划的余下年期为约五年六个月[5] - 公司购股权通常于四年内归属，分为两类归属计划：一类为购股权总数的30%于归属开始日期起计第二周年归属，余下30%及40%分别于第三及第四周年归属；另一类为购股权总数的25%于归属开始日期起计第一周年归属，余下25%、25%及25%分别于第二、第三及第四周年归属[2][9] 现金流与资本 - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为12729万元人民币，相比2022年上半年的3147万元人民币，净现金流出为1104万元人民币[57] - 公司2023年上半年经营亏损为389.92百万人民币，较2022年同期的431.955百万人民币有所减少[164] - 公司2023年上半年全面亏损总额为245.845百万人民币，较2022年同期的237.93百万人民币略有增加[164] 其他 - 公司于2023年6月30日止六个月并无参与任何重大收购或处置[16] - 公司未建议派发截至2023年6月30日止六个月的中期股息[28] - 其他亏损净额由2022年同期的90.9百万元减少至2023年的81.2百万元，主要由于人民币对美元及港元的汇率变动导致的未实现外汇亏损[42]