基因编辑技术前沿突破 - 文章核心观点：近期两项独立研究在CRISPR/Cas9基因编辑技术上取得重要突破，分别开发了基于微生物同源重组蛋白的新型工具（Cas9-EcRecE/dCas9-EcRecTE和RED-CRISPR系统），显著提升了在哺乳动物细胞中进行千碱基级长片段DNA精准插入的效率和安全性，为基因治疗等临床应用奠定了技术基础[2][3][15] 现有技术挑战与前期工作 - CRISPR/Cas9技术面临精准安全编辑和长片段高效插入两大挑战，其依赖的DNA双链断裂可能引发基因组不稳定性和细胞毒性，而同源定向修复（HDR）机制效率低下，难以实现千碱基级DNA的精准插入[2] - 研究团队前期已开发REDIT和dCas9-SSAP技术，能增强千碱基级DNA片段插入效率，但仍有提升空间[7] Cas9-EcRecE/dCas9-EcRecTE系统开发 - 通过系统性功能筛选，挖掘出大肠杆菌来源的EcRecE核酸外切酶，开发了Cas9-EcRecE编辑系统，该工具能显著提高哺乳动物细胞中千碱基级长片段DNA的精准插入效率，且不显著增加脱靶风险[3][8] - 通过优化同源修复模板、蛋白核定位信号和开发迷你型变体（miniRecE/miniRecTE），结合双AAV递送策略，在HEK293T细胞中实现了约20%的HDR效率[9] - 基于dCas9构建了不依赖DNA双链断裂的安全编辑工具dCas9-EcRecTE，在HEK293T细胞及原代小鼠神经元中实现了高效的长片段精准插入[12] RED-CRISPR系统开发 - 开发了基于λ噬菌体同源重组系统（Redα/Redβ）增强的CRISPR/Cas9技术——RED-CRISPR系统，用于千碱基级大片段DNA的精准编辑[16] - 通过优化招募方式、蛋白间连接子和核定位信号，验证了Cas9-Redα-Redβ融合蛋白组合能显著提高HDR活性，在HEK293T细胞系中实现了约20%的IRES-mCherry敲入效率[18] - 联用RED-CRISPR、小分子HDR增强剂、CTS同源修复模板，最终在细胞系中实现了大于40%的千碱基级DNA敲入效率[20] 技术优势与应用潜力 - RED-CRISPR系统经分析揭示，其脱靶编辑事件和染色质易位事件显著降低，且未造成额外的细胞毒性，具有更高的安全性[20] - RED-CRISPR系统在人类原代T细胞及iPSC中实现了有效荧光蛋白敲入，未显著影响细胞正常生理功能，并在镰状细胞病相关的iPSC细胞系中实现了HBB cDNA的精准插入[20] - 在CAR-T细胞制备中，RED-CRISPR介导在TRAC位点精准敲入约2 kb的表达盒，编辑效率相较Cas9提升至44.3%，且脱靶及易位事件发生率低[21] - 在大片段基因敲入小鼠模型构建中，RED-CRISPR系统的效率相较Cas9组提升了17倍[21] - 这些技术展现出在构建大片段转基因动物模型、CAR-T细胞等免疫治疗基因工程改造、以及致病基因突变精准校正等领域的广阔应用前景[21]

行业趋势与会议背景 - 分子生物学技术正加速从基础研究突破向精准医疗和生物技术产业转化[1] - 基因编辑、高敏核酸检测、表观调控等核心技术已成为破解疾病机制、推动生物育种、赋能临床诊断的关键工具[1] - 行业正致力于打通学术创新、技术落地与科研实践的衔接路径[1] 会议组织与安排 - 会议名称为《分子生物学前沿技术与转化应用》系列网络研讨会[1] - 会议时间为2026年1月23日至4月17日[2] - 主办单位为仪器信息网[2] - 协办单位为伯乐生命医学产品（上海）有限公司[2] 会议日程与议题 - 2026年1月23日议题为基因编辑技术创新与细胞命运调控前沿[2] - 包含高精度线粒体DNA胞嘧啶碱基编辑器的计算设计议题[2] - 包含qPCR 2.0：为基因编辑研究提速和增效议题[2] - 包含基因编辑技术前沿研究议题[2] - 2026年3月20日议题为表观遗传调控与疾病分子机制[2] 参与机构与人员 - 学术机构参与方包括西湖大学和复旦大学[2] - 企业参与方包括Bio-Rad Laboratories[2] - 参会嘉宾排名不分先后[3]

云南省生物医药产业政策与规划 - 云南省近日印发产业强省建设行动计划 将生物医药产业列为战略性新兴产业重点发展方向 力争到2027年产业营业收入达3500亿元 [1] - “十四五”期间产业已实现营收稳步增长 “十五五”期间将持续以科技创新为引领 推动产业全链条升级 [1] 产业发展现状与成就 - “十四五”期间产业规模持续扩大 营业收入从2021年的2751亿元增长至2024年的3232亿元 年均增长率超6.5% [1] - 形成天然药物全产业链和以疫苗为重点的生物技术药研发生产体系 [1] - 科技成果转化亮点纷呈 8个Ⅰ类新药获临床试验默示许可 2个进入Ⅲ期临床试验 32个中药大品种年销售额过亿元 二次开发品种销售收入增幅超30% [1] - 前沿领域实现点位突破 成功开发出多基因编辑异种器官移植供体猪并实现量产 两个细胞Ⅰ类新药获临床批件 [2] - 登革热病毒阻隔研究入选2024年“中国生命科学十大进展” “超声引导介入治疗技术”被联合国列为全球推广项目 [2] - 企业集群效应初步显现 云南白药 昆药集团等多家企业入选行业百强 昆明 玉溪高新区跻身国家级生物医药新型工业化产业示范基地 [2] “十五五”期间产业发展重点方向 - 在生物技术药领域 重点攻关新型疫苗 抗体药物 基因治疗药物等核心技术 加速新产品开发 [2] - 在中药（民族药）方面 聚焦“十大云药”等道地药材 运用人工智能 基因编辑等技术推进种质创新与新药研发 推动现代工业化进程 [2] - 着力促进医疗健康与生物医药融合 挖掘高原特色动植物活性成分 开发新原料新产品 [2] - 布局未来产业 推动生物制造 细胞治疗 异种器官移植等领域产业化 拓展生物技术在多领域的应用 开辟产业新赛道 [2]

峰会概况 - 世界顶尖科学家峰会将于2月1日至3日在阿联酋迪拜举行 [1] - 峰会主题为“基础科学：应对人类未来的挑战” [1] - 预计将有71位全球顶尖科学家出席，其中包括39位诺贝尔奖得主、6位图灵奖得主、7位沃尔夫奖得主 [1] 议题与讨论方向 - 峰会将设立四个主要议题：人工智能与基础科学的融合共生、科学进步与社会发展的协同演进、开放科学的全球协作路径以及科学合作体系的未来构建 [3] - 与会者将就通用人工智能、具身机器人、飞行汽车、可控核聚变、基因编辑和自适应新材料等科学技术进行学术研讨与合作对接 [3] 相关活动 - 2026年世界政府峰会将于2月3日至2月5日在迪拜举行，主题为“塑造未来政府” [3] - 2026年世界政府峰会将是有史以来规模最大的一届，预计将有30多位外国元首和政府首脑出席 [3]

峰会概况 - 世界顶尖科学家峰会（WLS）与世界政府峰会（WGS）将于2月1日至3日在迪拜未来博物馆举办联合峰会 [1] - 联合峰会以“基础科学：应对人类未来的挑战”为主题 [1] - 联合峰会将开创长期合作新模式，为资源链接提供更大空间 [2] 与会人员与规模 - 联合峰会将有71位全球顶尖科学家代表参会，包括39位诺贝尔奖得主、6位图灵奖得主、7位沃尔夫奖得主 [1] - 同期举办的世界政府峰会将有40位国家元首、500多位政府部长参会 [2] - 去年的世界政府峰会参加人数超过6000人 [2] 核心议题与讨论方向 - 峰会四大议题包括：人工智能与基础科学的融合共生、科学进步与社会发展的协同演进、开放科学的全球协作路径以及科学合作体系的未来构建 [1] - 与会者将就通用人工智能、具身机器人、飞行汽车、可控核聚变、基因编辑和自适应新材料等科学技术进行深入讨论与资源链接 [1] 会议地点与战略意义 - 选择迪拜作为会议地点，源于其公认的中立性与世界级的会议承载能力 [1] - 峰会的举办将大力提升阿联酋作为“全球科学新中枢”的建设进程 [1] - 世界政府峰会自2013年起每年2月在迪拜举行，旨在通过创新和技术推动全球政府治理模式变革 [2]

行业活动与平台 - 2026三亚国际种业科学家大会于1月15日开幕 这是我国种业科技领域规模最大、层次最高的国际性平台[4][5] - 大会吸引了来自20多个国家和地区的30余名中外院士、100多位农业高校校长和院长、2000余名参会代表[4] - 大会同期举办2026国际种业科技博览会 集中展示了从种质资源、智能农机到金融与知识产权服务的全产业链最新成果[4] 会议背景与主题 - 大会召开正值我国种业振兴“五年见成效”目标如期完成、“十五五”规划开局起步的关键时期[4] - 会议以“创新引领种业发展 合作保障全球粮安”为主题[4] - 会议围绕种业全产业链设置了30余场专题论坛与特色活动、主题报告近200场[4] 讨论与展示领域 - 会议覆盖水产育种、畜牧良繁、水稻创新、生物技术、智能装备、功能农业等关键领域[4] - 顶尖科学家与行业专家围绕基因编辑、合成生物学、人工智能育种、核技术农业应用等前沿课题展开深度交流[4] - 博览会现场展出了例如耐寒类型菊花等具体成果 现场洽谈气氛热烈 供需对接精准高效[3][4] 行业影响与目标 - 大会高效搭建了集战略研讨、科技交流、产业合作、人才培育于一体的综合性国际平台[4] - 未来将继续以开放、务实的姿态推动协同创新与国际合作 聚焦种业关键难题 推动科技成果高效转化[5] - 会议旨在共同探讨国际种业高质量发展新路径与新机遇 赋能全球农业合作 为保障国家粮食安全贡献力量[4][5]

AI科研 - AI智能体将更广泛应用，能执行提出假设、设计实验、分析数据到撰写论文等复杂多步骤科学流程，几乎无需人工干预 [2] - 2026年有望迎来由AI独立完成的首个具有重大意义的科学发现 [2] - 小型专用AI模型正在崛起，它们仅需有限数据学习，在特定垂直领域表现可媲美甚至超越大型通用模型 [2] 基因编辑与精准医疗 - 2026年可能启动两项针对罕见遗传病儿童的个性化基因疗法临床试验，基于已成功的CRISPR定制疗法案例进行拓展 [4] - 一项针对免疫系统遗传性疾病的类似临床试验也有望在2026年开展 [4] - 英国一项涉及超过14万名参与者的单一血液检测临床试验预计2026年公布结果，该检测可在症状出现前发现约50种癌症 [5] 太空探索 - 2026年将成为月球探索繁忙之年，NASA“阿耳忒弥斯二号”任务将进行自20世纪70年代以来首次载人绕月飞行 [6][7] - 中国计划于2026年发射嫦娥七号探测器，尝试在月球南极附近着陆，寻找水冰并研究月震 [8] - 日本计划2026年发射“火星卫星探测”任务，造访火卫一和火卫二并采集样本，预计2031年带回地球，这将是人类首次此类任务 [8] - 欧洲空间局计划2026年底发射“柏拉图”系外行星探测卫星，配备26台相机监测超过20万颗恒星，寻找类地行星 [8] - 印度首个太阳探测器“日地L1点太阳”号将在2026年太阳活动极大期对太阳进行持续观测 [8] 地球与粒子科学 - 中国深海钻探船“梦想号”将于2026年首次执行科学任务，目标在马里亚纳海沟附近钻至11公里深，首次获取上地幔样品 [11] - 欧洲核子研究中心的大型强子对撞机将于2026年进行大规模升级，停止运行3年以安装超高亮度LHC [11] - 美国费米国家加速器实验室有望于2026年4月完成Mu2e探测器的建造，用于探索缪子 [11]

基因编辑与医学突破 - 2026年基因编辑技术发展势头将更为强劲，两项关键临床试验备受关注[8] - 一项针对罕见代谢疾病的个性化基因编辑疗法临床试验计划于2026年在美国费城开启[8] - 另一项针对免疫系统遗传疾病的类似临床试验也将在2026年启动[8] - 一项涉及超14万名参与者的癌症检测临床试验预计2026年公布结果，可通过单次血液检测在症状出现前发现约50种癌症[9] - 靶向钠通道的无阿片类疼痛缓解药物预计将成为2026年大型制药公司的研发热点[9] - 人工智能驱动的生物标志物检测是2026年生命科学领域新兴趋势之一，AI技术可能超越检测、迈向预测[9] 可再生能源与能源转型 - 发展可再生能源是应对气候变化的必由之路[9] - 全球可再生能源增长势不可当，该转型主要由中国驱动[10] - 2026年中国计划全年新增风电、太阳能发电装机2亿千瓦以上[10] - 新的材料科学电池技术正在超越当前的锂离子电池，预计2026年将有几种电池可能商业化[10] - 一类是包括铁-空气电池、锌-空气电池在内的金属-空气电池[10] - 另一类是金属离子电池，其中钠离子电池技术目前已达到商业应用的临界点[10] 太空探索与航天任务 - 2026年将是月球“交通繁忙”的一年，中国计划发射嫦娥七号探测器着陆月球南极[11] - 2026年中国将组织实施天舟十号、神舟二十二号、神舟二十三号、梦舟一号等飞行任务，其中梦舟一号载人飞船和长征十号甲运载火箭均为首次飞行[11] - 美国波音公司的“星际客机-1”不载人任务预计最早于2026年4月执行，用于向国际空间站运送物资[11] - 印度计划于2026年1月进行“加甘扬”载人航天计划的首次不载人完整验证飞行[11] - 欧洲空间局计划2026年年底发射“柏拉图”号空间望远镜，通过监测超20万颗恒星来寻找宜居的类地行星[11] - “薇拉·鲁宾天文台”将从2026年初开始每3天精细记录一次全天景象并持续十年，其一年内收集的光学数据将超过历史上所有望远镜的总和[11] 人工智能与科研加速 - 人工智能正在以“颠覆者”的姿态改变和加速科研进程，AI驱动的科研在2026年将持续深化[12] - 整合多个大语言模型以执行复杂流程的AI“智能体”有望在2026年更广泛应用，其中一些甚至几乎不需要人工干预[12] - 2026年或将见证AI取得首批具有重大意义的科学突破[12] - 2026年的新方法将聚焦于设计可从有限数据中学习、专精于解决特定推理难题的小规模AI模型[12] - 超过三分之二的首席经济学家预计生成式人工智能将在未来一年内形成商业价值[12]

政策规划与产业目标 - 广州市规划加速创新药物战略布局，重点发展单克隆抗体、疫苗、血液制品、诊断试剂等生物制药，推动产业向高端化、国际化迈进 [1] - “十五五”规划建议释放新信号，细胞治疗、基因编辑等领域的专项基金规模将超过300亿元人民币 [2] 行业趋势与市场地位 - 中国创新药产业实现里程碑式突破，正从全球最大的普通药仿制者转变为全球第二大新药研发者 [2] - 2025年中国创新药BD出海授权交易总金额达1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易总数量达157笔，远超2024年全年的519亿美元和94笔，各项数据均创历史新高 [1] - 2025年上半年，中国创新药license-out交易规模已接近全球市场的三分之一 [2] - 机构预测，到2030年全球创新药市场规模将突破1.5万亿美元，中国占比将超过20% [2] 企业动态与价值兑现 - 百利天恒因其双抗ADC药物BL-B01D1与百时美施贵宝的合作，收到2.5亿美元里程碑付款，创下国内ADC项目单笔里程碑收款纪录 [1] - 礼新医药与默沙东的合作即将带来3亿美元的技术转移付款 [1] - 和黄医药、宜明昂科等公司也因产品获批或临床进展获得数千万美元级别的付款 [1] - 2025年，随着多笔里程碑款项相继到账，市场对中国创新药“兑现价值”的信心持续提升 [1] 驱动因素与支持体系 - 政策与资本双轮协同：优先审评制度将新药审批周期缩短至240天，科创板18A条款为未盈利生物药企输血超千亿元人民币 [1] - “十四五”期间批准的210个创新药，正在改写全球医药产业的权力版图 [2] 市场前景与增长动力 - 国内创新药出海收入占比将从2025年的15%提升至2030年的30%，形成新的增长极 [2] - A股创新药行业受益于政策支持、技术突破和海外市场拓展，迎来估值修复与成长加速 [2] - 可关注具备国际化能力的头部企业和细分领域龙头 [2]

基因编辑与AI驱动的生物医学 - 2026年基因编辑技术发展势头将更为强劲，两项针对罕见代谢疾病和免疫系统遗传疾病的临床试验计划开启[1] - 靶向钠通道的无阿片类疼痛缓解药物预计将成为2026年大型制药公司的研发热点[2] - AI技术驱动的生物标志物检测是2026年生命科学领域新兴趋势之一，AI驱动的技术可能超越检测、迈向预测[2] - 基因编辑与人工智能的交叉，将催生出针对癌症以及多种遗传性疾病的有效新疗法[2] - AI将助推多领域科研，尤其是生物医学，AI技术从“婴儿期”步入“青春期”[6] 可再生能源与电池技术 - 2026年全球平均气温可能将再次超过工业化前水平1.4摄氏度[3] - 全球能源领域的重大转型主要由中国驱动，中国计划2026年全年新增风电、太阳能发电装机2亿千瓦以上[3] - 新的材料科学电池技术正在超越当前的锂离子电池，2026年将有几种电池可能商业化，包括金属-空气电池（如铁-空气、锌-空气电池）和已达到商业应用临界点的钠离子电池[3] 太空探索与航天任务 - 2026年将是月球“交通繁忙”的一年，中国计划发射嫦娥七号探测器着陆月球南极[4] - 美国“阿耳忒弥斯2号”任务将派遣4名宇航员绕月飞行，多家美国公司也将进行相关探月任务[4] - 2026年中国将组织实施天舟十号、神舟二十二号、神舟二十三号、梦舟一号等飞行任务，其中梦舟一号载人飞船和长征十号甲运载火箭均为首次飞行[5] - 美国波音公司的“星际客机-1”任务预计最早于2026年4月执行，用于向国际空间站运送物资[5] - 印度计划于2026年1月进行“加甘扬”载人航天计划的首次不载人轨道验证飞行[5] AI驱动的科研进展 - AI驱动的科研在2025年实现跨越式发展，这一趋势在2026年将持续深化，整合多个大语言模型的AI“智能体”有望更广泛应用[5] - 2026年或将见证AI取得首批具有重大意义的科学突破，新方法将聚焦于设计可从有限数据中学习并专精于特定推理难题的小规模AI模型[6] - 超过三分之二的首席经济学家预计生成式人工智能将在未来一年内形成商业价值[6] 天文观测 - 欧洲空间局计划2026年年底发射“柏拉图”号空间望远镜，通过监测超20万颗恒星来寻找宜居的类地行星[5] - 智利的“薇拉·鲁宾天文台”将从2026年初开始，每3天精细记录一次全天景象并持续十年[5]