公司概况 - 益方生物是一家创新药研发企业，目前有一款处于NDA阶段的产品，一款处于注册临床试验阶段的产品，两款处于II期临床试验阶段的产品和多个临床前在研项目 [2] 产品管线 贝福替尼 - 贝福替尼是三代EGFR抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC） [2] - 中国每年新发约80万非小细胞肺癌患者，预计2030年将达到100万，其中约40%-50%为EGFR突变 [2] - 贝福替尼二线及一线治疗适应症已于2023年获批上市，二线治疗适应症已进入《国家医保目录》 [2] Garsorasib (D-1553) - Garsorasib是公司自主研发的KRAS G12C抑制剂，用于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症 [2] - KRAS G12C突变发生在约14%的非小细胞肺癌，约4%的胰腺癌患者中；在中国人群中，KRAS G12C突变发生在约4.3%的肺癌，约2.5%的结直肠癌患者以及约2.3%的胆管癌患者中 [2] - 2023年12月，D-1553新药上市申请获得CDE受理，并于2024年1月被纳入CDE优先审评程序 [2] - 2024年5月，D-1553治疗KRAS G12C突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌的III期临床研究完成首例受试者入组 [4] - 2024年6月，D-1553被CDE纳入突破性治疗药物程序（BTD），适应症为胰腺导管腺癌和结直肠癌 [4] - D-1553在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者中的II期注册临床试验显示：ORR为50%，DCR为89%，中位DOR为12.8个月，中位PFS为7.6个月 [4] - D-1553联合Ifebemtinib在KRAS G12C突变非小细胞肺癌一线治疗的Ib/II期研究中，ORR达到90.3%，DCR达到96.8% [4] D-0502 - D-0502是公司自主研发的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），国内正在开展与氟维司群头对头的二线注册临床III期试验 [4] - D-0502单药治疗在ER阳性、HER2阴性的女性乳腺癌患者中安全性良好，临床受益率（CBR）达47.1%，ORR为15.7%，中位PFS为7.4个月 [4] D-0120 - D-0120是公司自主研发的尿酸盐转运体1抑制剂，目前正在进行与别嘌醇联合用药的II期临床试验 [5] D-2570 - D-2570是公司自主研发的靶向TYK2的新型口服选择性抑制剂，2023年12月启动了针对银屑病的II期临床试验 [5] 投资者关系 - 2024年8月23日至9月4日，公司接待了多家基金公司的调研，包括前海开源、华宝基金、建信养老、汇丰晋信、明汯投资等 [2]

研发管线及进度 - 公司自主研发了一系列具有专利保护的创新型靶向药物，治疗领域覆盖非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌等肿瘤、高尿酸血症及痛风等代谢疾病，以及银屑病等自身免疫疾病[30] - 公司自主研发的产品贝福替尼（BPI-D0316）已获批上市用于治疗EGFR突变阳性的非小细胞肺癌[39] - Garsorasib（D-1553）是公司自主研发的KRAS G12C抑制剂，用于治疗多种癌症[40] - 公司自主研发的口服 SERD 靶向药 D-0502 在临床前研究和临床试验显示出优良的抗肿瘤活性及安全性[42] - D-0120 对 URAT1 的抑制作用较强，能显著降低血液中尿酸水平[42] - D-2570 为靶向 TYK2 假激酶结构域的新型抑制剂，可以减少产生与 JAK1-3 抑制剂相关的毒性[43] - 公司依托独立的自主研发体系持续开发包括针对激酶、肿瘤驱动基因、肿瘤免疫、合成致死通路等一系列临床候选化合物[43] 研发优势 - 公司依托自主研发体系和经验丰富的研发团队，在药物靶点精准筛选、药物分子设计、药理及转化医学、化学合成工艺及制剂开发和临床方案设计等方面提升了公司在研产品的成功率并缩短了研发周期[82] - 公司建立了计算机辅助药物设计平台、自有的药代动力学和早期毒理学评估平台、自有的药理药效平台等,提高了整体新药研发水平[82] - 公司的化学合成工艺和制剂开发团队保证了项目的质量和推进速度[103] - 公司采用单剂量和多剂量快速评估的临床试验策略,缩短了I期临床试验时间[107] - 公司在中国和美国进行国际多中心临床试验,有助于产品未来全球申报[109] - 公司临床试验方案设计采用单药与联合用药的多种给药方案,为后续临床适应症开发和扩展打下基础[109,111] 核心技术 - 公司核心技术包括靶点精准筛选、药物分子设计、药理药效及转化医学、化学工艺合成及制剂开发、临床方案设计等[112,114,118,122,123] - 公司建立了计算机辅助药物设计、高通量筛选、药代动力学和早期毒理学评估等综合药物开发平台[116,117] - 公司经过药理药效平台评估,主要产品在相关适应症上表现出良好的药效[120,121] - 公司化学工艺和制剂开发团队缩短了产品从IND到临床试验的周期,并确保了CMC合规性[124,125,126] - 公司临床团队在中美两地布局,与CRO深度合作,优化临床试验设计并高效实施[128] 产品优势 - D-0120对URAT1的抑制活性是同类药物雷西纳德的50-100倍,且具有更好的选择性[92] - D-0502的人体内暴露量更高,在相同浓度下对靶点的有效作用居在研药物公开报导数据前列,未发现心脏毒性和视觉障碍等公开报导的副作用[93] - D-1553在动物药效模型上表现出更优的抑制肿瘤效果,在肿瘤患者中均具有较好的抗肿瘤活性及可控的安全性[96] - BPI-D0316在已完成的一线和二线治疗的注册临床试验中得到了目前公开报导的最长中位PFS数据[97] 商业化及财务状况 - 公司有两款产品对外授权,随着临床研发和商业化进程不断推进,将获得里程碑付款和销售分成,有助于改善公司的财务状况[170] - 公司目前有多个在研项目,仍需保持较大的研发投入,存在累计未弥补亏损及持续亏损的情形[171] - 新药研发成功获批后,还需要经历市场拓展与学术推广,公司暂无商业化销售产品的经验,尚未建立完善的商业化生产和销售团队[174] - 公司委托第三方CMO完成临床及临床前产品原料药及制剂的生产,存在药品供应和质量控制风险[174] 财务数据 - 公司2024年上半年实现营业收益1,487.32万元,较上年同期下降81.41%[23] - 公司2024年上半年归属于上市公司股东的净亏损为21,421.83万元,较上年同期有所增加[23] - 公司2024年上半年研发投入占营业收入的比例为1,404.61%,较上年同期增加1,108.10个百分点[23] - 公司2024年6月30日归属于上市公司股东的净资产为181,830.34万元,较上年末下降8.98%[23] - 公司2024年6月30日总资产为197,382.34万元,较上年末下降8.72%[23] 行业分析 - 全球医药市场规模由2018年的12,667亿美元增长至2022年的14,950亿美元,复合年增长率为4.2%[51] - 中国医药市场规模预计将由2022年的15,541亿元增长至2025年的19,627亿元和2030年的26,245亿元[57] - 2022年全球癌症新发病例数2,000万例,死亡病例数970万例,其中肺癌、乳腺癌和结直肠癌为主要癌种[64] - 预计2050年全球癌症新发病例将超过3,500万例,比2022年增加77%[64] - 全球高尿酸血症患病人数从2016年的7.39亿人增长到2020年的9.28亿人,预计2030年将达到14.19亿人[70]

会议主要讨论的核心内容 公司与贝达的合作 [1] - 公司与知名肺癌企业贝达达成合作 - 双方合作共赢,贝达可以利用公司的三代产品补充自身的产品线,公司可以利用贝达在肺癌领域的商业化优势快速提升市场份额 公司在肿瘤领域的管线 [1][2][3] - 公司在肿瘤领域有三个核心管线: 1) KRAS G12C抑制剂,目前国内领先,有望成为国内首个上市的KRAS G12C抑制剂 2) 亚阳性乳腺癌口服靶向药物D0502,是国内进度最快的产品 3) 自研的COPUSIR D0502,在亚阳性乳腺癌领域具有优势 公司在自免领域的布局 [4][5] - 公司在自免领域有两个小分子药物管线: 1) URET,用于治疗高尿酸血症和痛风,研发进度位于国内第二梯队 2) TIK2抑制剂,用于治疗银屑病,研发进度也位于国内前列 问答环节重要的提问和回答 公司管线的未来催化剂 [5][6] - URET二期临床数据预计Q3公布 - TIK2抑制剂二期临床数据预计年底前公布 - 公司重要产品KRAS G12C抑制剂预计年底前获批上市 公司整体估值情况 [6] - 公司目前市值处于底部区间,未来上涨空间较大 - 公司未来一年内将有多个重要产品上市或临床进展,基本面较好

专注肿瘤和自免，进攻高门槛靶向药的 Biotech - 公司由王耀林等多位海归博士联合创办，核心团队均具备医学或药学背景，学术背景雄厚，产业经验丰富 [27][29] - 公司重视研发能力的培养，长期维持高研发投入，研发费用营业成本占比保持高位 [32][33] - 公司组建了高质量的研发团队，截至 2023 年 12 月 31 日，公司拥有研发人员 205 人，占公司总人数的 93%，硕士及以上学历人员占比 50% [32][33] 肿瘤领域：瞄准高难靶点，布局需求急迫的大适应症 贝福替尼：三代 EGFR TKI 与贝达强强联手 - EGFR 阳性 NSCLC 空间广阔，三代 TKI 稳居一线 [41][42][43] - 贝福替尼在二线和一线 NSCLC 患者中的数据表现优于其他三代 TKI [61][62][63][64][66] - 贝达药业深耕 NSCLC 领域，目前已上市的 5 款产品大多拥有 NSCLC 适应症，是国内该领域药物开发和商业化经验最丰富的企业之一 [71][72][73][74][75][76][77][78][79] 格舒瑞昔：有望成为国内首款 KRAS G12C 抑制剂 - KRAS 突变广泛存在于多种肿瘤，KRAS G12C 突变是 NSCLC、CRC 和 PC 等肿瘤中常见的 KRAS 突变类型之一 [81][82][83][84][85][86][87][88][89][90] - 国内目前针对 KRAS G12C 靶点暂无获批药物，格舒瑞昔有望成为国内首个获批的 KRAS G12C 抑制剂 [99][100] - 格舒瑞昔在二线及以后 KRAS G12C 突变 NSCLC 患者中的数据优于已获批的其他 KRAS G12C 抑制剂 [104][105] - 格舒瑞昔在一线 KRAS G12C 突变 NSCLC 患者中的 ORR 高达 90.3%，优于其他 KRAS G12C 抑制剂 [110][111] D-0502：进度最快的国产口服 SERD - 晚期乳腺癌中 ER 阳性比例近 7 成，内分泌治疗是标准治疗方案 [129][130][131][132][133] - 氟维司群市占率进入平台期，给药方式和耐药或为限制因素 [135][136][137][138][139][140] - 口服 SERD 开发难度极大，D-0502 是国内进度最快的产品 [141][142][143][147][148] 自免代谢：国内进度靠前，瞄准两大市场 D-0120：安全性优势突出，目标高尿酸血症百亿蓝海 - 高尿酸血症及痛风患病人群大，目前临床常用降尿酸药物具有安全性问题 [163][164][165][166][168] - URAT1 是治疗 HUA 及痛风具有前景的靶点，D-0120 在 IIa 期数据中表现出色 [169][170][171][172] D-2570：靶向 TYK2 的银屑病新药，潜在治疗窗口大 - 中国银屑病患病率高，市场规模大 [176][177][178][179] - TYK2 是治疗多种自身免疫性疾病的潜在更优靶点，D-2570 处于国内第二梯队 [180][183][184]

公司概况及产品管线 - 益方生物是一家创新药研发企业，目前有一款处于 NDA 阶段的产品，一款处于注册临床试验阶段的产品，两款处于 II 期临床试验阶段的产品和多个临床前在研项目[3] - 贝福替尼（三代 EGFR 抑制剂）已获批上市用于二线及一线治疗非小细胞肺癌，并进入国家医保目录[3][4] - Garsorasib（D-1553）是公司自主研发的 KRAS G12C 抑制剂，用于治疗 KRAS G12C 突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症[4][5][6] - D-0502 是公司自主研发的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），正在开展与氟维司群头对头的二线注册临床 III 期试验[5][6] - D-0120 是公司自主研发的尿酸盐转运体 1（URAT1）抑制剂，正在中国和美国进行临床试验[6] - D-2570 是公司自主研发的靶向 TYK2 的新型口服选择性抑制剂，正在开展针对银屑病的 II 期临床试验[6] Garsorasib（D-1553）研发进展 - 2022 年 6 月获得 CDE 突破性疗法 BTD 认证，2023 年 12 月获得 CDE 受理并纳入优先审评程序[4][5][6] - 2023 年 8 月授权正大天晴在中国大陆地区进行独占性开发、注册、生产和商业化[5] - 2024 年 4 月在 AACR 年会公布 II 期注册临床试验最新成果，2024 年 6 月在《柳叶刀-呼吸病学》发表 II 期单臂注册研究结果[6] D-0502 研发进展 - 正在中国和美国同步开展国际多中心临床试验[6] - 2023 年 12 月在第 46 届圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布 Ib 期安全性和有效性数据，临床受益率达 47.1%，ORR 为 15.7%[6] 其他产品研发进展 - D-0120 正在中国进行 IIb 期临床试验，并于 2023 年 4 月在美国启动与别嘌醇联合用药的 II 期临床试验[6] - D-2570 于 2022 年 6 月获 CDE 批准并启动 I 期临床研究，2023 年 6 月 I 期临床完成入组，2023 年 12 月启动针对银屑病的 II 期临床试验[6]

公司概况及产品管线 - 益方生物是一家创新药研发企业，目前有一款处于NDA阶段的产品，一款处于注册临床试验阶段的产品，两款处于临床II期试验阶段的产品和多个临床前在研项目[1] - 公司临床前在研管线主要聚焦于肿瘤和肿瘤免疫疾病领域[4] 贝福替尼（三代EGFR抑制剂） - 中国非小细胞肺癌（NSCLC）每年新发约80万患者，2030年可能达到100万，其中约40%-50%是EGFR突变[1] - 贝福替尼二线及一线治疗适应症已于2023年获批上市，二线治疗适应症已进入《国家医保目录》[1] Garsorasib（D-1553）（KRAS G12C抑制剂） - KRAS G12C突变发生在约14%的非小细胞肺癌、约4%的结直肠癌以及约3%的胰腺癌患者中，在中国人群中发生率分别约为4.3%、2.5%和2.3%[2] - 2022年6月获得CDE突破性疗法BTD认证，2023年12月新药上市申请获CDE受理并纳入优先审评[2] - 2024年6月再次获CDE纳入BTD，新适应症为胰腺导管腺癌和结直肠癌[5] - 2024年4月AACR年会公布II期注册临床试验最新成果，2024年6月《柳叶刀-呼吸病学》发表II期单臂注册研究结果[6] D-0502（口服SERD） - 适用于ER阳性、HER2阴性的乳腺癌患者，约占全部乳腺癌患者的70-75%[3][4] - 2023年1月FDA批准Elacestrant成为全球首个上市的口服SERD产品[4] - 公司D-0502正在中国和美国同步开展国际多中心临床试验，2023年12月在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布Ib期安全性和有效性数据[6] D-0120（URAT1抑制剂） - 中国高尿酸血症及痛风患者人群已超过1亿[4] - 正在中国进行IIb期临床试验，2023年4月在美国启动与别嘌醇联合用药的II期临床试验[6] D-2570（靶向TYK2的选择性抑制剂） - 用于治疗银屑病等自身免疫性疾病，2022年6月获CDE批准并启动I期临床试验，2023年12月启动针对银屑病的II期临床试验[6]

公司概况及产品管线 - 益方生物是一家创新药研发企业，目前有一款处于NDA阶段的产品，一款处于注册临床试验阶段的产品，两款处于临床II期试验阶段的产品和多个临床前在研项目[1] - 贝福替尼（三代EGFR抑制剂）已获批上市用于二线及一线治疗非小细胞肺癌，并进入国家医保目录。公司正在开展贝福替尼用于术后辅助治疗的临床试验[2] - D-1553是公司自主研发的KRAS G12C抑制剂，用于治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种实体瘤。D-1553已获得突破性疗法认证，并进入优先审评程序[3][6][7] - D-0502是公司自主研发的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），正在开展与氟维司群头对头的二线注册临床III期试验[7] - D-0120是公司自主研发的尿酸盐转运体1（URAT1）抑制剂，正在中国和美国开展临床试验[7] - D-2570是公司自主研发的靶向TYK2的新型口服选择性抑制剂，正在开展I期和II期临床试验[8] D-1553研发进展 - D-1553在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌患者中展现出良好的疗效和耐受性[6][7] - D-1553在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者中的II期注册临床试验取得积极结果，客观缓解率为50%，疾病控制率为89%，中位缓解持续时间为12.8个月，中位无进展生存期为7.6个月[7]

2024 年第一季度报告 证券代码：688382 证券简称：益方生物 益方生物科技（上海）股份有限公司 2024 年第一季度报告 本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述 或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依法承担法律责任。 重要内容提示 公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证季度报告内容的真实、准确、完整，不存 在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。 公司负责人、主管会计工作负责人及会计机构负责人（会计主管人员）保证季度报告中财务信息 的真实、准确、完整。 第一季度财务报表是否经审计 □是 √否 一、 主要财务数据 (一)主要会计数据和财务指标 单位：元 币种：人民币 | 项目 | 本报告期 | | 本报告期比上年 同期增减变动幅 | | --- | --- | --- | --- | | | | | 度(%) | | 营业收入 | | 8,606,045.10 | 不适用 | | 归属于上市公司股东的净利润 | | -83,177,667.08 | 不适用 | | 归属于上市公司股东的扣除非 | | -83,177,667.08 | ...

2023 年年度报告 公司代码：688382 公司简称：益方生物 益方生物科技（上海）股份有限公司 2023 年年度报告 1 / 262 2023 年年度报告 重要提示 一、 本公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证年度报告内容的真实性、准确性、 完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。 二、 公司上市时未盈利且尚未实现盈利 √是 □否 2023 年度，公司归属于上市公司股东的净亏损为 28,397.53 万元，归属于上市公司股东的扣 除非经常性损益的净亏损为 29,368.35 万元，亏损幅度较上年同期均有所减少。截至本报告期末， 公司累计未弥补亏损为 230,472.18 万元。报告期内，公司研发费用 44,290.79 万元，临床管线持 续推进，多个产品处于关键性注册临床阶段或上市申请受理阶段，整体研发投入持续维持较高水 平。 公司是一家立足中国具有全球视野的创新型药物研发企业，聚焦于肿瘤、代谢及自身性免疫 等重大疾病领域，以解决尚未满足的临床需求为理念，致力于研制出具有自主知识产权、中国创 造并面向全球的创新药物。报告期内，公司各项新药研发项目稳步推进，优秀 ...

公司概况及产品管线 - 益方生物是一家创新药研发企业，目前共有4款处于临床试验阶段的产品和多个临床前在研项目[1] - 三代EGFR抑制剂贝福替尼二线和一线治疗适应症已获批上市[1] - 贝福替尼适应症拓展方面，已获批开展临床试验用于EGFR敏感突变阳性的IB-IIIB期非小细胞肺癌术后辅助治疗[1] - 公司自主研发的KRAS G12C抑制剂D-1553已获得CDE突破性疗法BTD认证，并于2023年12月获CDE受理新药上市申请[2][3] - D-0502是公司自主研发的口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)，正在开展与氟维司群头对头的二线注册临床III期试验[5] - D-0120是公司自主研发的尿酸盐转运体1(URAT1)抑制剂，正在中国进行IIb期临床试验[5] - D-2570是公司自主研发的靶向TYK2的新型口服选择性抑制剂，已完成I期临床试验并启动针对银屑病的II期临床试验[5][6] D-1553研发进展 - D-1553在非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌等适应症的临床试验进展顺利[4][5] - D-1553在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者中的II期临床试验结果将于2024年AACR年会公布[5] 其他产品研发进展 - D-0502在ER阳性、HER2阴性乳腺癌中的Ib期临床试验数据显示安全性良好并初步展现抗肿瘤效果[5] - D-0120正在中国进行IIb期临床试验，并于2023年4月在美国启动与别嘌醇联合用药的II期临床试验[5]