罕见病市场现状 - 中国罕见病患者约2000万，仅5%能获得有效治疗 [1] - 罕见病药物年治疗费用高达150-250万元人民币，远超普通家庭支付能力 [1][3] - 戈谢病全球发病率0.7-1.75/10万，中国患者约3000人 [2] - 全球戈谢病药物市场由赛诺菲、Shire、Actelion Pharma主导，2021年前三大厂商占据超95%份额 [2] - 酶替代疗法(ERT)年治疗费用超百万元，患者经济负担沉重 [2] 本土药企突破 - 北海康成研发的注射用维拉苷酶β获中国药监局批准，是国内首个自主研发戈谢病酶替代疗法 [4] - 该药物通过药明生物技术平台实现产量提升110倍、酶比活性提升超50% [4] - 采用分段生产方式，生产工序分别在上海和无锡基地完成，降低成本并加快上市速度 [5][6] - 本土化生产可使药物价格降低30%-50%，若进入医保患者自付比例可降至10%以下 [7] - 北海康成计划通过与医保部门协商，确保合理定价同时回收研发成本 [6][7] 研发挑战与机遇 - 单个罕见病药物研发成本超2亿元，患者群体仅数千人，面临"高投入、低回报"困境 [8] - 中国罕见病患者分散在超7000种疾病中，单独研发药物经济性差 [9] - 戈谢病全球市场规模超10亿美元，持续治疗患者约5000-8000人，市场仍待挖掘 [10] - 本土药企可通过参与国际市场竞争提升份额，满足国内外患者需求 [10] - 行业建议政策优化：延长市场独占期、税收优惠、设立研发基金等 [9] 商业模式探索 - 罕见病药物需建立可持续商业模式，平衡财务回报与社会价值 [10] - 本土药企需研发适合中国患者且价格合理的药物，同时具备国际竞争力 [3] - 参考诺西那生钠注射液降价案例，本土药企可采用"以价换量"策略 [7] - 罕见病药物创新需政策法规支持和完善支付体系保障 [8] - 本土突破将重新定义中国创新药企价值，推动罕见病生态系统发展 [11]

全球药企细胞治疗领域布局 - 阿斯利康以72亿元人民币收购比利时生物技术公司EsoBiotec 交易包括4.25亿美元首付款和最高5.75亿美元里程碑金额 预计2025年第二季度完成 [1] - EsoBiotec专注于体内CAR-T领域 拥有ENaBL平台和四条临床候选管线 核心产品ESO-T01(BCMA CAR-T)已进入临床研究阶段 [2] - ESO-T01在IIT临床试验中实现首例患者给药 早期数据显示免淋巴清除条件下可高效重编程T细胞 给药28天后患者骨髓癌细胞"零检出" [3] 细胞与基因治疗市场前景 - 2022年全球细胞与基因治疗市场估值为58亿美元 预计2028年增长至233.3亿美元 年复合增长率26.4% [2] - 行业预测实体瘤治疗突破后 通用型CAR-T成本可能下降90% 基因编辑技术将实现体内精准修复 [6] 阿斯利康细胞治疗领域收购历史 - 2022年10月以6800万美元收购LogicBio Therapeutics 获得GeneRide基因编辑平台和sAAVy衣壳平台 [4] - 2022年11月以3.2亿美元收购Neogene Therapeutics 开发实体瘤T细胞受体疗法 [4] - 2023年5月与Revvity签署非独家授权协议 获得Pin-Point碱基编辑平台技术 [4] - 2023年底以12亿美元收购亘喜生物 获得FasTCAR技术平台和GC012F双靶点CAR-T疗法 [5] 其他药企细胞治疗领域动态 - 罗氏以10亿美元收购Poseida Therapeutics 获得无病毒载体平台和10余款CAR-T管线 其中P-BCMA-ALLO1疗法对多发性骨髓瘤患者总缓解率达87% [7] - 强生和传奇生物投资1.5亿美元扩建比利时细胞治疗生产设施 提升CAR-T疗法产能 [7] - 赛诺菲以19亿美元收购Dren Bio 获得CD33/CD123双抗DR-0201 该药物在急性髓系白血病试验中微小残留病灶转阴率达62% [8] 行业资本与技术趋势 - 2025年前5个月全球前十药企在细胞治疗领域投资超150亿美元 覆盖CAR-T、干细胞、基因编辑等赛道 [6] - 头部企业通过收购加速布局 技术重点包括体内CAR-T、无病毒载体、双特异性抗体等方向 [6][7][8]

港股市场动态 - 核电股走强，中广核矿业涨超8%，中广核电力涨超2%，因特朗普计划签署行政命令简化新反应器审批监管程序并加强燃料供应链 [1] - CRO概念股涨幅居前，昭衍新药涨超11%，泰格医药涨超10%报29.2港元，康龙化成涨超6%，药明康德涨2%，机构称基本面拐点已现 [1] - 宜明昂科-B高开近10%，IMM2510联合化疗2期试验结果预计下半年公布 [1] - 黄金股普遍走低，赤峰黄金、山东黄金跌超3%，金价回落至3300美元下方 [1] - 科伦博泰生物-B涨超5%，将于2025 ASCO年会上公布六项创新药物研究成果 [1] - 英诺赛科再涨超7%，昨日大涨超14%，因英伟达携手纳微引爆氮化镓热潮 [1] - 滔搏跌近5%，全年纯利同比下滑超四成，中金称服装市场销售仍承压 [1] - 汽车股多数上扬，长城汽车涨超3%，比亚迪股份涨超4%，理想涨超4%，零跑涨近2%，乘联会预计5月新能源零售达98万辆 [1] - 碧桂园涨近4%，票据本金总额逾70%的持有人已加入重组支持协议 [1] 美股市场动态 - 生物技术公司Vigil Neuroscience暴涨超241%，获赛诺菲以4.7亿美元现金收购，若后续研发里程碑达成总价可能升至6亿美元，每股8美元现金预付对价较周三收盘价溢价236% [2] - 美国最大屋顶太阳能公司Sunrun大跌37.05%，因美国众议院通过的"美丽大法案"显著削减绿色能源补贴，光伏板块暴跌，SolarEdge Technologies跌24.67%，Enphase Energy跌19.63% [2] - 房利美涨超50%，房地美涨超41%，因特朗普提及私有化计划 [2] - 耐克涨超2%，将在美国市场对大范围产品涨价，预计最快本周实施 [2]

Moderna撤回mRNA-1083疫苗申请 - 公司自愿撤回向FDA提交的mRNA-1083疫苗（流感与COVID联合疫苗）审批申请 导致股价下跌近8% [1] - 撤回决定与FDA协商后作出 因监管机构要求补充"流感III期有效性数据" [2] - 原计划2023年底前获批的目标受阻 但公司拟在获得mRNA-1010流感疫苗III期数据后重新提交申请 中期数据预计今夏公布 [3] FDA新规与疫苗数据基础 - FDA最新指南要求COVID加强针需提供65岁以下人群随机对照临床试验数据 [4] - 已撤回申请原本针对50岁以上人群 去年III期数据显示mRNA-1083比单独流感/COVID疫苗引发更高免疫反应 [5] 行业竞争格局 - Novavax去年启动COVID-流感联合疫苗（CIC）III期研究 预计今年公布数据 比较联合疫苗与分开接种的效果差异 [9] - 辉瑞去年III期研究未达主要免疫原性目标 正调整方案以提升对B型流感的免疫反应 与BioNTech合作开发 [10][11] - 赛诺菲获FDA快速通道资格 两款联合疫苗分别组合Fluzone HD/Flubok流感疫苗与Novavax COVID疫苗 处于I/II期阶段 [12] 股价表现 - Moderna年初至今股价累计下跌38% 远超行业4%的跌幅 [6]

美股市场表现 - 纳斯达克综合指数上涨超过100点，涨幅0.74%至19,011.97点 [1] - 道琼斯指数微涨0.01%至41,866.30点 [1] - 标普500指数上涨0.20%至5,856.20点 [1] 行业板块表现 - 通信服务板块上涨1.7% [1] - 公用事业板块下跌1.8% [1] 公司财报与业绩 - BJ's Wholesale Club第一季度调整后每股收益为1.14美元，超出分析师预期的0.92美元 [2] - 公司季度营收为51.5亿美元（同比增长4.7%），略低于市场预期的52亿美元 [2] - 公司重申2025财年调整后每股收益指引为4.10至4.30美元，市场预期为4.24美元 [2] 商品市场 - 原油价格下跌1.6%至60.57美元 [4] - 黄金价格下跌0.6%至3,294.10美元 [4] - 白银价格下跌1.8%至33.04美元 [4] - 铜价下跌0.7%至4.6410美元 [4] 欧洲与亚太市场 - 欧元区STOXX 600指数下跌1.1% [5] - 西班牙IBEX 35指数下跌0.7% [5] - 伦敦FTSE 100指数下跌1% [5] - 德国DAX 40指数下跌0.9% [5] - 法国CAC 40指数下跌1.1% [5] - 日本日经225指数下跌0.84% [6] - 香港恒生指数下跌1.19% [6] - 中国上证综指下跌0.22% [6] - 印度BSE Sensex指数下跌0.79% [6] 公司动态 - Vigil Neuroscience股价飙升243%至7.91美元，因赛诺菲宣布以约6亿美元收购该公司 [8] - Navitas Semiconductor股价大涨128%至4.3335美元，因英伟达选择其合作开发800V HVDC架构 [8] - Advance Auto Parts股价上涨44%至45.14美元，因第一季度财报超预期 [8] - CEL-SCI Corporation股价下跌46%至2.4309美元，因宣布500万美元公开发行 [8] - Sunrun股价下跌40%至6.44美元，因BMO Capital将其评级从“市场表现”下调至“表现不佳” [8] - Enphase Energy股价下跌16%至39.85美元 [8] 经济数据 - 美国4月成屋销售环比下降0.5%，年化率为400万套，为六个月来最低水平 [10] - 5月S&P Global服务业PMI升至52.3，高于前月的50.8 [10] - 5月S&P Global制造业PMI升至52.3，高于前月的50.2 [10] - 4月芝加哥联储全国活动指数降至-0.25，前月为+0.03 [10] - 美国5月17日当周初请失业金人数下降2000人至22.7万人，低于市场预期的23万人 [10]

重要新闻 - 美国众议院通过特朗普税改法案 该法案将大幅减税 削减社会支出并推高联邦债务 民主党批评该法案为富人减税并削弱社保 [1] 个股新闻 - 台积电等半导体厂商向美商务部提议豁免半导体相关关税 [2] - 赛诺菲将以4.7亿美元现金收购临床阶段生物技术公司Vigil Neuroscience 若后续研发里程碑达成 收购总价可能升至6亿美元 [3] - 信诺保险与礼来、诺和诺德达成新协议 对减肥药物自付费用设置上限 [3] - 谷歌宣布面向美国桌面端用户启动AI搜索广告测试 [3] 经济数据与市场动态 - 美国上周初请失业金人数22.7万人 前值22.9万人 [4] - 美国30年期国债收益率升至5.15% 续刷2023年10月以来最高水平 [4] - 美联储理事沃勒表示 如果关税下降 预计美联储将在2025年下半年降息 [4] 公司动态 - 耐克将在美国市场对大范围产品涨价 预计最快本周实施 [4] - 沃尔玛在科技部门裁员 规模略低于1500人 [4] - Zoom首财季营收同比增长2.9%至11.7亿美元 经调整每股盈利1.35美元 超过市场预期 [4]

IRAK4靶点研究概述 - IRAK4是一种广泛表达的丝氨酸/苏氨酸激酶，参与先天免疫调控，其过表达与炎症、自免和癌症发病机制密切相关[2] - IRAK4在IL-1R/TLR通路中处于核心位置，具有激酶活性和支架蛋白双重功能，异常激活可导致慢性炎症和肿瘤进展[4] - 全球已有20款IRAK4候选药物进入临床研究，包括单靶点抑制剂、多靶点抑制剂和PROTAC降解剂[8] IRAK4在疾病中的作用机制 - 慢性炎症可引发类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等自身免疫病，并与癌症发展存在关联[4] - IRAK4介导的IL-1R/TLR-NF-kB信号通路在自身免疫病和癌症发展中起关键作用[6] - 靶向IRAK4可同时干预炎症反应和肿瘤发生过程，具有双重治疗潜力[4][6] IRAK4抑制剂研发现状 - 辉瑞Zimlovisertib是全球首个进入临床的IRAK4抑制剂，但因疗效不足终止开发[11] - 拜耳Zabedosertib在特应性皮炎2期临床中未显著优于现有疗法[11] - 国内朗来科技开发的选择性抑制剂MY004567聚焦类风湿关节炎和IgA肾病[11] - 科辉智药ARD-885是IRAK1/4双靶点抑制剂，已在中美获批开展类风湿关节炎临床[11] IRAK4降解剂研发进展 - PROTAC技术可同时抑制IRAK4激酶活性和降解其支架功能，比传统抑制剂更具优势[12] - 赛诺菲与Kymera联合开发的KT-474正在进行特应性皮炎和化脓性汗腺炎2期临床[12] - 国内多域生物、领泰生物、百济神州等公司布局IRAK4 PROTAC用于自免病治疗[12] 研发趋势与挑战 - 传统IRAK4抑制剂无法阻断支架功能，多靶点抑制剂成为热门方向[10][11] - 血液类癌症领域多靶点抑制剂进展较快，自免病领域双靶点策略受关注[11] - 降解剂技术为靶向IRAK4提供新思路，但临床转化仍需验证[12]

核心观点 - 2025年4月财政税收收入回正，广义支出提速；各行业发展态势不一，纺服行业消费稳中求变、制造静观其变，医药行业受美国药价改革等影响，计算机行业大厂扩张资本开支、算力租赁订单落地，汽车行业Robotaxi商业落地加速等；多家公司业绩有不同表现，部分公司给出投资建议 [8][9][14][17] 宏观与策略 - 2025年4月一般公共预算收入当月同比1.9%，税收收入当月同比1.9%由负转正，四大税种除个人所得税外增速均下行；支出端民生支出占优、基建支出增速提高；土地收入回正，政府性基金支出继续提高，广义支出增速12.9% [8][9] 行业与公司 纺服行业 - 纺织制造延续景气、服装家纺增长放缓，2024年纺织制造收入同比+13.7%、服装家纺收入增速放缓至1.0%；运动服饰行业维持增长、品牌分化，休闲家纺需求承压、新业态增长领先，代工制造订单量增驱动高景气，纺织材料外销订单带动收入 [9][10][11][12][13] - 内需布局成长性与韧性方向，关注运动赛道等品牌服饰，以及贸易摩擦缓和超跌反弹机会的纺织制造公司 [13][14] 医药行业 - 2025Q1部分海外制药企业收入端增长放缓，受美国药品价格改革、核心产品专利到期等影响；未来5年多款百亿美元级别单品专利到期，企业通过BD交易增厚营收 [14][16] 计算机行业 - 国内大厂如阿里巴巴、腾讯扩张资本开支，算力租赁订单持续落地，多家上市公司有相关订单公告或业务布局 [17][18] 汽车行业 - 4月汽车产销环比下降、同比增长，新能源汽车产销同比分别增长43.8%和44.2%；周度数据显示乘用车上牌量同比、环比有增长；关注自主崛起和电动智能趋势下增量零部件机遇，推荐整车、智能化、机器人、国产替代等相关企业 [18][19][21] 建筑建材行业 - 城市更新有望加速，地方建工和消费建材配置机会显现；水泥、玻璃、玻纤价格有不同表现；推荐消费建材、水泥玻纤、建筑等相关企业 [22][23][24] 智微智能 - 以物联网为基切入AIGC基础设施领域，传统主业有行业终端、ICT基础设施、工业物联网三大板块；智能算力市场规模大，开辟第二成长曲线；预计2025 - 27年归母净利润增长，给予“优于大市”评级 [26][27][28] 携程集团 - 2025年一季度业绩稳健增长、利润率同比回落，国内酒店与出境游业务提升份额、入境游助推国际业务增长；国际平台增加投放扰动利润率，但营销策略灵活；维持“优于大市”评级 [29][30][32] SEA - 2025Q1收入48亿美元同比增长30%，利润表现超预期；电商业务GMV同比+21%、规模效应释放，数字金融更名Monee协同电商业务、收入利润稳健增长，数字娱乐流水表现超预期；调整收入和净利润预测，维持“优于大市”评级 [33][34][35] 网易 - 25Q1营收288亿元同比上升7%，利润表现优秀；游戏端游收入增长亮眼，多款新游表现优异；有道收入同比下降、学习服务结构调整，网易云音乐毛利率环比提升；上调盈利预期和目标价，维持“优于大市”评级 [35][36][38] 阿里健康 - FY2025营业收入306亿元同比增长13%，经调整净利润为19.5亿元同比+36%；积极探索AI医疗；预计FY2026 - FY2028年收入和经调净利润情况，维持“优于大市”评级 [38][39][40] 海兴电力 - 2024年度归母净利润同比增长2%，2025Q1同比下降34%；海外配电业务蓄势待发、国内配电业务稳步发展；汇兑损失及人员扩充致费用率提升；下调盈利预测，维持“优于大市”评级 [40][41][43] 金融工程 - 2025年5月21日A股涨势延续，黄金股午后走强、固态电池概念爆发；规模、板块、风格指数有不同表现，部分行业和概念表现较好；收盘涨停、跌停股票数量及相关收益情况，封板率、连板率有变化；两融余额等资金流向数据，ETF折溢价、大宗交易、股指期货贴水率情况；近一周调研机构较多股票及龙虎榜机构、陆股通资金流向情况 [43][44][45][46][47] 市场数据 商品期货 - 黄金收盘价768.50涨1.89%，白银收盘价8195.00涨1.33%等多种商品期货收盘价及涨跌幅情况 [48] 国内重要信息披露 - 2024年11月PPI、CPI、M1、M2等多项经济数据情况 [49] 非流通股解禁明细 - 宁波银行等多家公司非流通股解禁数量、流通股增加比例、上市日期等信息 [6][50][51] 全球证券市场统计 - 道琼斯工业平均指数等全球多个股票市场指数最新收盘价、不同时间段涨跌幅及波动率情况 [52] 资金流入流出情况 - A股和港股资金流入流出前十的股票代码、简称、价格、涨跌幅、流入流出资金情况 [54][55]

文章核心观点 - 赛诺菲宣布收购Vigil Neuroscience以增强其神经学早期管线，获得用于治疗阿尔茨海默病的研究药物VG - 3927，交易预计2025年第三季度完成且不影响赛诺菲2025年财务指引 [1][9] 收购情况 - 赛诺菲收购专注神经退行性疾病新疗法开发的临床阶段生物技术公司Vigil Neuroscience，增强其神经学早期管线，获得口服小分子TREM2激动剂VG - 3927，将在阿尔茨海默病2期临床研究中评估 [1] - 赛诺菲2024年6月对Vigil进行4000万美元战略投资，获VG - 3927相关权利优先谈判权，此次收购体现其股权主动投资策略 [5] - Vigil的第二个分子项目VGL101不在收购范围内 [6] 各方观点 - 赛诺菲研发负责人称收购支持公司神经学战略重点，TREM2是免疫失调和神经退行性疾病交叉点的有吸引力靶点，Vigil专业知识与公司神经学能力互补 [2] - Vigil首席执行官表示团队为开发基于TREM2的疗法取得进展自豪，期待与赛诺菲合作加速VG - 3927开发，用于治疗有重大未满足需求的阿尔茨海默病 [3] 行业背景 - 目前获批的阿尔茨海默病疗法不能阻止或逆转疾病进展，且治疗资格要求严格，急需更有效、安全和方便的治疗选择 [4] 财务条款 - Atlas Ventures的Bruce Booth和Vigil首席执行官签署投票和支持协议，涉及股份约占Vigil已发行普通股总数的16.2% [7] - 赛诺菲将以每股8美元现金收购Vigil所有流通普通股，股权价值约4.7亿美元（完全摊薄基础），此外Vigil股东将获每股或有价值权，若VG - 3927首次商业销售可获2美元递延现金付款 [8] 交易条件与时间 - 收购完成需满足多项惯常条件，包括Vigil普通股多数股东批准、《1976年哈特 - 斯科特 - 罗迪诺反托拉斯改进法》等待期届满或终止等 [9] - 公司预计交易2025年第三季度完成，收购不影响赛诺菲2025年财务指引 [9] 公司介绍 - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于追求科学奇迹改善人们生活，为全球数百万人提供改变生命的治疗选择和救命疫苗保护，注重可持续发展和社会责任 [10] - 赛诺菲在泛欧交易所和纳斯达克上市，公布了媒体关系和投资者关系的联系方式 [11]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物科技、制药 [1][3] - **公司**：Verve Therapeutics (VERV)、Eli Lilly、Beam Therapeutics、Merck、AstraZeneca、Amgen、Sanofi、Regeneron、Novartis、Ionis、Pfizer、CRISPR、Arrowhead [1][21][25][27][32][37][41][46] 纪要提到的核心观点和论据 Verve Therapeutics公司进展 - **核心产品**：开发一次性疗法实现终身降低胆固醇，首款产品针对PCSK9基因，已公布一期初始数据，耐受性和安全性良好，LDL降低50 - 60%，平均59%，最高达69%，碱基编辑机制有两年持久数据 [3][4] - **后续计划**：PCSK9项目今年下半年公布全剂量递增数据，Eli Lilly进行选择参与决策，启动二期首位患者给药；ANGPTL3项目下半年进行项目更新，可能有数据更新 [5][6] FDA监管影响 - **核心观点**：对新领导Prasad博士持积极态度，公司与他倡导的理念一致 [10] - **论据**：Prasad倡导与临床疾病密切相关的替代终点，LDL是预测冠心病事件的良好生物标志物；他主张产品提供有意义价值，Verve针对PCSK9的产品单次输注可降低LDL 60 - 70%，终身有效，预计降低冠心病风险80 - 90% [11][12] 一代到二代产品过渡 - **核心观点**：二代产品Vrb one zero two安全性更好 [16] - **论据**：一代产品Vrb one zero one和二代产品Vrb one zero two的主要区别在于脂质纳米颗粒递送系统，Vrb one zero two有不同的可电离脂质、PEG脂质并添加靶向配体GalNAc，临床数据显示其耐受性更好 [15][16] 高剂量预期 - **核心观点**：有望提高疗效且保持安全性 [18][19] - **论据**：已公布的三个剂量水平数据显示疗效和安全性良好，已升至0.7mg/kg剂量，部分患者给药后安全性与早期剂量水平相同，药效学结果待确定 [17][18][19] Eli Lilly合作 - **合作机制**：Lilly从Beam Therapeutics购买权利，下半年评估数据后决定是否参与项目，若参与需支付三分之一全球开发成本和50%美国商业化费用，享有50%美国利润 [21][22] - **合作前景**：双方对心血管疾病多个靶点有共同兴趣，Verve考虑重新协商合作条款让Lilly承担更多成本 [23][24] PCSK9口服药竞争 - **核心观点**：口服药不会影响公司产品前景 [27][29] - **论据**：尽管已有多种降胆固醇药物，但多数患者未达LDL治疗目标，约一半患者用药一年后停药；调查显示约三分之一患者和40%医生对HGH患者更倾向一次性疗法 [29][30] ANGPTL3靶点 - **核心观点**：该靶点有潜力且之前的安全信号与分子有关而非靶点 [33][35] - **论据**：人类遗传学证据表明该基因失活可降低血脂、预防心脏病，Regeneron的药物已获FDA批准；Ionis和Pfizer开发的ASO因肝脂肪增加在二期停止，而Lilly和Arrowhead的siRNA已到二期，未出现肝脂肪增加，Lilly研究中还有所降低 [33][34][35][36] CRISPR数据 - **核心观点**：Verve产品有优势 [37] - **论据**：Verve针对ANGPTL3的产品使用已降低肝脏安全风险的GalNAc LNP递送系统和相同碱基编辑器，仅引导RNA不同；CRISPR公布的初始数据仅涉及两名患者，未显示完整剂量反应 [37][38] ANGPTL3研究设计 - **核心观点**：借鉴PCSK9研究经验 [40] - **论据**：ANGPTL3的PULSE - one研究采用单次递增剂量设计，借鉴PCSK9研究从更高剂量开始，年底或明年初希望展示类似PCSK9产品4月14日公布的数据集 [40] Lp(a)相关 - **Novartis试验**：认为Novartis的Horizon试验推迟是因事件率估计偏差，仍认为试验会呈阳性结果，Lp(a)相关的四个重要问题待三项试验结果解答 [43][44][45] - **Verve产品**：与Lilly合作开发针对Lp(a)的基因编辑产品，使用GalNAc LNP递送系统和新型编辑技术，处于临床前阶段 [47][48] GalNAc技术 - **核心观点**：有商业化潜力 [50] - **论据**：公司是首个将GalNAc LNP用于患者并证明可行的，安全性良好，已收到多家公司合作意向 [50][51] CRISPR交易 - **核心观点**：CRISPR有战略考量 [52][53] - **论据**：CRISPR进入siRNA领域是因部分靶点不适合永久失活、想建立多模式产品线和更快实现商业机会 [52][53] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Merck将开展17000名患者的心血管结局试验，AstraZeneca也在开发口服小分子药物 [25] - 除Novartis的Horizon试验外，还有Amgen和Arrowhead的Ocean试验、Eli Lilly的LPA SI试验将在未来几年公布结果 [45][46]