财务数据和关键指标变化 - 第一季度调整后每股收益为2.46美元，高于指引中点0.10美元，总净收入超133亿美元，比预期高近5.5亿美元 [7] - 调整后毛利率为销售额的84.1%，调整后研发费用为销售额的15.4%，调整后销售、一般和行政费用为销售额的24.6%，调整后运营利润率为销售额的42.3% [46] - 净利息费用为6.27亿美元，调整后税率为14.2% [46] - 上调全年调整后每股收益指引至12.09 - 12.29美元，预计总净收入约597亿美元，增加7亿美元 [47] - 预计第二季度净收入约15亿美元，调整后运营利润率约49.5%，调整后每股收益在3.26 - 3.30美元之间 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学 - 季度总收入超62亿美元，Skyrizi和Rinvoq本季度销售额达51亿美元，增长超65% [14] - 上调Skyrizi全年销售额指引至165亿美元，增加6亿美元；上调Rinvoq全年销售额指引至82亿美元，增加3亿美元 [48] 肿瘤学 - 总收入16亿美元，Imbruvica全球销售额7.38亿美元，下降11.9%；Venclexta全球收入6.65亿美元，增长12.3% [20][21] - Elahere全球销售额1.79亿美元，Teliso - V预计未来几个月获批并商业化 [22] 美学 - 全球销售额11亿美元，下降10.2%，BOTOX Cosmetic全球收入5.56亿美元，下降10.7%；Juvederm销售额2.31亿美元，下降20% [23] - 下调全年美学产品销售指引，预计全球销售额51亿美元 [50] 神经科学 - 总收入约23亿美元，增长17%，VRAYLAR全球销售额7.65亿美元，增长10.3% [26] - BOTOX Therapeutic全球收入8.66亿美元，增长17%；UBRELVY全球销售额2.4亿美元，增长18%；QLIPTA全球收入1.93亿美元，增长48.3% [27] - VYALEV全球销售额6300万美元，Tavapadon预计今年提交监管审查，2026年商业化 [28][30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划未来十年在美国投资超100亿美元，支持业务增长和拓展新领域，如肥胖症 [10] - 持续推进内部管线项目，通过战略交易增加管线深度，如收购Nimble Therapeutics和与Gubra达成许可协议 [11] - 免疫学领域，Skyrizi和Rinvoq表现出色，公司对其在各适应症的市场前景有信心，不惧竞争 [14][65] - 美学领域，虽短期市场条件具挑战性，但长期前景因消费者兴趣高和面部注射剂渗透率低而有吸引力 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩出色，多个治疗领域超预期，有望在Humira美国专利到期后的第二年超过此前峰值收入 [6][8] - 公司基本面强劲，未来至少八年有明确增长路径，到2029年有望实现高个位数的收入复合年增长率 [13] - 虽面临关税等潜在风险，但公司积极准备应对，有信心实现业务增长 [53][77] 其他重要信息 - 公司在研发方面取得进展，如Rinvoq获欧洲GCA批准，预计很快获FDA批准；Teliso - V预计第二季度获加速批准 [31][33] - 肥胖症项目ABBV - 295的多剂量递增研究第一阶段有积极中期结果，第二阶段正在进行 [42] 问答环节所有提问和回答 问题1: Skyrizi和Rinvoq增长归因及竞争格局，Humira的后续情况 - Skyrizi增长6亿美元，其中银屑病2亿美元，炎症性肠病4亿美元；Rinvoq增长3亿美元，各获批适应症均有贡献 [60][61] - 公司对Skyrizi和Rinvoq在免疫学领域的表现有信心，认为该领域增长并非零和游戏，不惧竞争 [65] - Humira因生物类似药竞争份额流失加速，预计2026年影响将减弱 [66][67] 问题2: 关税的缓解策略及IP属地变更考虑，ABBV - 295剂量、疗效和样本量情况 - 短期可采取库存管理、确保替代API来源、提高成本效率等措施；长期将增加美国制造产能 [75][76] - 公司认为自身IP结构与同行相似，关税对公司影响不大，期待基于2017年税改的税收政策鼓励美国制造业发展 [79][82] - ABBV - 295研究可将剂量提高数倍，延长给药时间至12周，样本量会在正式2b期增大，预计明年有数据用于设计正式2b期研究 [83][86] 问题3: 对美国以外药品定价政策的预期和行动，BoNT/E与BOTOX联合使用对市场的影响 - 公司支持平衡解决药品可负担性和鼓励创新的政策，希望政府考虑国际参考定价对美国医疗行业和创新的危害，认为税改有利于公司投资和创新 [91][95] - BoNT/E可刺激市场，与BOTOX联合使用可能重塑市场，有机会推出优质毒素或替代产品 [97][100] 问题4: 美国库存能否支持产品供应，BoNT/E的定价策略 - 因缺乏关税政策细节，暂不推测影响，有信息后会适时沟通 [104][105] - 目前讨论BoNT/E定价尚早，会在接近上市时进行严格定价分析，考虑新患者终身价值等因素 [106][108] 问题5: 对Gubra项目的策略，是否作为单药使用 - 该项目有作为单药的机会，可解决现有药物耐受性问题，为不耐受患者提供后续治疗选择，其配方中性pH值利于联合用药 [112][114] 问题6: 公司对emraclidine的分析，制造布局及美国工厂利用率 - 公司认为emraclidine有潜力，今年将启动多剂量递增研究，根据结果逐步推进后续阶段 [120][121] - 公司制造策略注重保障供应，美国制造网络强大，未来将根据需求和税收政策在美国投资，增加产能 [123][127] 问题7: 公司如何与华盛顿领导层沟通改变政策议程，除关税外考虑的贸易政策变化 - 公司通过政府事务组织与立法者和政府就税收改革、IRA、340B和患者医保可负担性等政策优先事项沟通，已取得积极成果 [133][135] - 公司与FDA就多个项目积极沟通，目前未遇时间线延迟情况 [136] - 提到的贸易政策变化仅指潜在的制药行业关税 [137] 问题8: 美学产品是否受关税影响及市场份额动态 - 美学产品有部分受关税影响，约3000万美元，已包含在指引中 [141][142] - 美国市场毒素份额有损失但已部分恢复，填充剂份额稳定；中国市场毒素和填充剂份额有积极增长 [144][146] 问题9: Skyrizi和Rinvoq长期增长驱动因素，组合试验结果时间和看好的组合 - 预计明年开始看到Skyrizi和Rinvoq组合试验的早期数据 [150] - 看好的组合包括alpha - 4 beta - 7、Lutikizumab、TREM1和长效TL1A [151][152] - Skyrizi和Rinvoq需求强劲，Rinvoq在本十年末有新适应症，两产品至少未来八年有增长空间 [154][155] 问题10: 免疫学产品价格和销量动态 - Skyrizi和Rinvoq第一季度受需求驱动增长，有少量价格利好，全年仍预计有负价格逆风；Humira销量因份额流失和分子压缩下降，价格受应计项目和回扣动态影响 [162][165] 问题11: PBM改革的主要元素期望，是否需增加治疗领域 - 公司支持有助于患者医保可负担性的PBM改革 [169] - 公司看好现有五个关键增长领域，积极投资神经科学，新增肥胖症领域，认为该领域有吸引力且公司有独特优势 [170][175] 问题12: 限制药品广告的现实依据，是否对GLP - 1领域感兴趣 - 难以预测药品直接面向消费者广告改革是否发生，若发生公司可调整投资方向，品牌仍具竞争力 [182][183] - 公司未排除与任何机制联合的可能性，ABBV - 295配方中性pH值利于联合用药 [184][185] 问题13: Skyrizi和Rinvoq业绩是否有一次性贡献，中国互惠关税是否在指引中及需求变化 - Skyrizi和Rinvoq增长主要受需求驱动，第一季度因零售商无库存清理有少量增长，影响较小 [190][191] - 中国关税对美学业务有一定影响，约3000万美元，已包含在指引中，目前未看到需求变化 [191][193] 问题14: Vyalev和Elahere表现强劲的驱动因素 - Vyalev在日本和欧洲市场接受度高，美国市场虽仅在商业市场，但反馈良好，产品优势明显 [197][198] - Elahere在美国表现良好，国际市场将逐步推出，公司通过收购获得该产品，内部发现的ADC管线也在发展 [199][202]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度调整后每股收益为2.46美元，比指引中点高出0.10美元，总净收入超过133亿美元，比预期高出近5.5亿美元 [7] - 调整后毛利率为销售额的84.1%，调整后研发费用为销售额的15.4%，调整后销售、一般和行政费用为销售额的24.6%，调整后营业利润率为销售额的42.3% [46] - 净利息费用为6.27亿美元，调整后税率为14.2% [46] - 全年调整后每股收益指引提高至12.09 - 12.29美元，预计总净收入约为597亿美元，增加7亿美元 [9][47] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务 - 第一季度总收入超过62亿美元，Skyrizi和Rinvoq本季度销售额达51亿美元，增长超65% [14] - 预计Skyrizi全球收入达165亿美元，增加6亿美元；Rinvoq全球销售额达82亿美元，增加3亿美元 [48] 肿瘤学业务 - 第一季度总收入为16亿美元，Imbruvica全球销售额为7.38亿美元，下降11.9%；Venclexta全球收入为6.65亿美元，增长12.3% [20][21] - 预计Imbruvica全球收入为28亿美元，增加1亿美元；Venclexta全球销售额为27亿美元，增加1亿美元 [49] 美学业务 - 第一季度全球销售额为11亿美元，下降10.2%，BOTOX Cosmetic全球收入为5.56亿美元，下降10.7%，Juvederm销售额为2.31亿美元，下降20% [23] - 预计全球销售额为51亿美元，BOTOX和Juvederm的总销售指引各降低约1亿美元 [50] 神经科学业务 - 第一季度总收入约为23亿美元，增长17%，VRAYLAR全球销售额为7.65亿美元，增长10.3% [26] - BOTOX Therapeutic全球收入为8.66亿美元，增长17%；UBRELVY全球销售额为2.4亿美元，增长18%；QLIPTA全球收入为1.93亿美元，增长48.3% [27] - VYALEV全球销售额为6300万美元，预计BOTOX Therapeutic全球销售额达36亿美元，增加1亿美元，口服CGRP总收入达22亿美元，增加1亿美元 [28][49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 未来十年计划在美国投资超100亿美元以支持业务增长和拓展新领域，如肥胖症 [10] - 通过战略交易深化产品管线，如收购Nimble Therapeutics、与Gubra达成许可协议 [11] - 持续投资肥胖症及现有五个关键增长领域 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务基本面强劲，未来八年有明确增长路径，到2029年有望实现高个位数的收入复合年增长率 [13] - 尽管近期美学市场条件具有挑战性，但长期前景仍具吸引力 [24] 其他重要信息 - 部分前瞻性声明存在风险和不确定性，公司不承担更新义务 [4] - 非GAAP财务指标用于帮助投资者理解公司业务表现，并与GAAP财务指标进行了调和 [5] 问答环节所有的提问和回答 问题1：Skyrizi和Rinvoq指引上调的归因及竞争格局，Humira的尾部情况 - Skyrizi上调6亿美元至165亿美元，其中银屑病2亿美元，炎症性肠病4亿美元；Rinvoq上调3亿美元，各获批适应症均有贡献 [60][61] - 公司对Skyrizi和Rinvoq在免疫学领域的表现满意，认为IL - 23类别有发展空间，竞争并非零和游戏 [62][65] - Humira因生物类似药竞争和分子压缩销量下滑，预计2026年对公司整体增长的逆风影响将减弱 [66][67] 问题2：关税缓解策略及库存、知识产权属地化考虑， amylin项目剂量、疗效和队列规模 - 短期采取库存管理、确保替代API来源、提高成本效率等措施；长期增加美国制造产能 [75][76] - 公司IP结构与同行相似，认为税收改革和关税政策将鼓励美国制造业发展 [79][82] - amylin项目有机会将剂量提高数倍，延长给药时间至12周，明年有望获得数据以设计正式2b期研究 [83][86] 问题3：对美国以外行动的预期和灵活性，BoNT/E和BOTOX共同给药对市场的影响 - 支持平衡解决可负担性和鼓励创新的政策，希望政府考虑国际参考定价对美国医疗行业和创新的危害 [91] - BoNT/E可刺激市场，共同给药可能重塑市场，有望推出优质毒素或替代产品 [97][100] 问题4：美国库存能否支持产品到年底及2026 - 2027年，BoNT/E定价策略 - 因缺乏政策细节，暂不推测关税影响，有信息后会适时沟通 [104][105] - 目前讨论BoNT/E定价尚早，将在接近推出时进行严格定价分析，考虑新患者的终身价值等因素 [106][108] 问题5：对Gubra的思考，是否将其作为单药用于不耐受GLP - 1的患者 - 认为amylin有作为单药的机会，可解决耐受性问题，也可与多种机制联合使用 [112][114] 问题6：emraclidine的未来分析，制造足迹策略 - 对emraclidine仍有信心，将进行多剂量递增研究，根据结果逐步推进 [120][121] - 公司制造策略注重确保供应，考虑税收影响，未来将增加美国产能以满足需求 [123][128] 问题7：公司与华盛顿领导层的互动，潜在贸易政策变化 - 公司与行业协会沟通，通过政府事务组织与立法者和政府就税收改革、IRA、340B和患者可负担性等政策优先事项进行互动，并取得积极成果 [133][135] - 目前讨论的贸易政策变化主要指制药行业关税 [137] 问题8：美学产品是否受关税影响及市场份额动态 - 美学产品有部分关税影响，约3000万美元，已包含在指引中 [141][142] - 美国毒素市场份额有所恢复，填充剂市场份额稳定；中国市场份额表现良好，将努力恢复美国毒素市场份额 [144][146] 问题9：Skyrizi和Rinvoq组合试验结果时间及看好的组合 - 预计明年开始看到早期数据，看好alpha - 4 beta - 7、Lutikizumab、TREM1、TL1A等组合 [150][152] 问题10：当前免疫学价格和销量动态 - Skyrizi和Rinvoq第一季度受需求驱动增长，全年预计有轻微负定价逆风，Humira销量因竞争和分子压缩持续下降 [162][164] 问题11：PBM改革的主要元素，是否需增加治疗领域 - 支持有助于患者可负担性的PBM改革，公司看好现有五个关键增长领域，积极投资神经科学，新增肥胖症领域 [169][174] 问题12：药物广告限制的现实依据，是否对GLP - 1领域感兴趣 - 难以预测药物广告限制是否发生，若发生公司可调整投资方向，如转向疾病认知宣传 [182][183] - 不排除与任何机制联合的可能性，现有产品的中性pH使其更适合组合 [184][185] 问题13：Skyrizi和Rinvoq的增长是否有一次性贡献，中国关税是否在指引中及需求变化 - Skyrizi和Rinvoq增长主要源于需求，第一季度因零售商无库存清理有一定增长，影响较小 [190][191] - 中国关税对美学业务有一定影响，已包含在指引中，目前未看到需求变化 [191][193] 问题14：Vyalev和Elahere表现强劲的驱动因素 - Vyalev在日本和欧洲市场表现良好，美国市场反馈佳，期待Tavapadon推出以拓展帕金森病产品线 [197][199] - Elahere在美国表现出色，国际市场即将推出，收购ImmunoGen使其ADC能力与公司结合，公司肿瘤学管线前景可期 [199][202]

财务业绩 - 2024年营业收入5.3亿元，同比增长37.9% [1] - 归母净利润-1.4亿元，较2023年亏损2.8亿元大幅收窄 [1] - 2025年一季度收入1.7亿元，同比增长54.9% [1] 商业化进展 - 多纳非尼已进入1100余家医院，覆盖医院2000余家及药房近1000家 [1] - 重组人凝血酶纳入国家医保目录，累计收取市场推广权许可费3.4亿元 [1] - 吉卡昔替尼片骨髓纤维化适应症新药上市审评推进中 [1] - 注射用重组人促甲状腺激素BLA于2024年6月获受理，已完成临床核查 [1] 研发里程碑 - 吉卡昔替尼片治疗重症斑秃III期试验达主要终点，安全性良好 [2] - 完成与CDE的pre-NDA沟通交流 [2] - 吉卡昔替尼片治疗特发性肺纤维化II期研究取得积极结果 [2] - 获准开展吉卡昔替尼片/乳膏治疗白癜风II/III期试验 [2] - 注射用ZG005获5项联合疗法临床试验批准，涉及实体瘤/淋巴瘤/胆道癌/消化道肿瘤 [2] 创新药进展 - 注射用ZG006获FDA孤儿药资格认定（小细胞肺癌） [3] - ZG006在I期研究中显示良好耐受性及显著抗肿瘤疗效（10mg及以上剂量） [3] - ZG005在晚期实体瘤中呈现良好安全性及抗肿瘤疗效 [3] - ZGGS18显示出抗肿瘤疗效趋势 [3] 业绩展望 - 预计2025-2027年营业收入分别为8.1亿元、14.4亿元和20.8亿元 [3]

量子计算与超算融合领域进展 - 中电信量子集团自主研发的全球首个具备量子优越性能力的超量融合云平台"天衍"量子计算云平台于2025年4月14日正式入驻国家超算互联网平台SCNet [1] - "天衍"平台通过量子算力与传统超算资源深度融合 将推动人工智能 密码破译 药物研发等关键领域的突破性创新 [1] SCNet超算互联网平台概况 - SCNet由国家科技部指导建设 整合全国分散的超算资源 构成覆盖广袤地域的算力网络 [2] - 平台已实现跨14个省市 20余家超算与智算中心的无缝连接 提供超6500款算力服务商品和240余款开源大模型 [2] - 日均访问量突破300万次 代表我国算力基础设施进入"超智融合"新阶段 [2] "天衍"量子计算云平台技术实力 - 中国电信2024年12月发布国内单台比特数最多的超导量子计算机"天衍-504" 接入"天衍"量子计算云平台对外开放服务 [3] - 平台包含一台24比特 两台176比特及一台504比特量子计算机 构成国内现阶段接入规模最大的公有量子计算资源 [8] - 提供5类运算能力世界一流的高性能仿真机和Cqlib系列编程框架 支持量子计算基础研究和实际问题求解 [8] "天衍"平台运营数据与应用场景 - 自2023年11月以来 全球50多个国家用户访问量累计超2700万 发起实验任务逾140万次 [8] - 量子计算发展从验证"量子优越性"迈入"专用量子计算模拟机"新时代 [8] - 已推出量子计算整机交付和运营 多类型量子算力供给 以及在教育 气象 电力 AI等领域的应用方案 [8] 中电信量子集团未来规划 - 公司将继续发挥央企科技创新引领作用 推进量子科技领域基础应用研究和产品创新研发 [10] - 目标抢占"第二次量子革命"制高点 [10]

政策动向 - 全国所有统筹地区均已建立医保数据工作组，主要由医保部门、定点医疗机构代表组成，日常承担数据分析、政策答疑等工作，并按月或季度发布数据信息 [2] - 截至3月31日，除广西的个别统筹地区外，全国其他统筹地区均已完成2025年第一季度发布 [2] - 国家医保局将指导地方健全完善数据工作组机制，常态化做好数据发布，不断提高数据发布质量 [2] 药械审批 - 江苏天士力帝益药业有限公司递交了2.3类新药PXT3003的上市申请，用于治疗腓骨肌萎缩症1A [4] - PXT3003是Pharnext公司开发的一种口服复方制剂，天士力拥有该药的大中华区权益 [4] 资本市场 - 睿健医药宣布完成了近亿元B+轮融资，由丰川资本领投，荷塘创投跟投 [6] - 叠加公司去年10月完成的超亿元B轮融资，睿健医药已在不到半年时间内累计融资超2亿元人民币 [6] - 炜璨医疗宣布完成数千万元天使轮融资，由元禾原点和诺庾资本联合领投，南京江北科投跟投 [7] - 诺华宣布计划未来5年在美国投资230亿美元建设基础设施，新建7家工厂 [8] 行业大事 - 博雅生物拟通过上海联合产权交易所挂牌转让江西博雅欣和制药有限公司80%股权，首次挂牌金额为2.13亿元 [10] 财报披露 - 普门科技2024年实现营收11.48亿元，同比增长0.20%，归母净利润3.45亿元，同比增长5.12% [12] - 华熙生物2024年营业收入53.71亿元，同比下降11.61%，归属于上市公司股东的净利润为1.74亿元，同比下降70.59% [13] - 沃森生物2024年营业收入为28.21亿元，同比下降31.41%，归属于上市公司股东的净利润为1.42亿元，同比下降66.10% [14] - 创新医疗2024年实现营业收入8.16亿元，同比增长1.3%，归属于上市公司股东的净利润亏损9395.4万元 [15] - 人民同泰2024年实现营业收入100.48亿元，同比下降3.29%，归属净利润2.13亿元，同比下降27% [16] - 海思科2024年营业收入37.21亿元，同比增长10.92%，归属净利润3.95亿元，同比增长34% [17] - 海南海药2024年实现营业收入约为9.91亿元，同比下降33%，对应实现的归属净利润约为-15.25亿元 [18] - 万泰生物2024年营业收入约22.45亿元，同比减少59.25%，归属净利润约1.06亿元，同比减少91.49% [19] 舆情预警 - 星昊医药董事李慧曲因个人原因辞去公司第六届董事会董事职务 [21] - 昭衍新药董事会留意到其股份价格近日出现不寻常变动，确认并不知悉导致股价或成交量波动的任何原因 [23]

公司业绩表现 - 2024年全年实现营业收入7.43亿元，同比增长5.44%，主要驱动因素为阿达木单抗销量持续增长 [1] - 研发费用7.78亿元，同比增长1.17%，销售费用率31.71%，同比增长7.73% [1] - 自身免疫药物2024年销售收入6.02亿元，同比增长22.83%，毛利率78.63%，主要受益于阿达木单抗销量增长及与国内超过1500家处方医院和药店合作 [1] - 抗肿瘤药物2024年销售收入1.33亿元，同比下降36.29%，毛利率26.09%，主要因高毛利授权许可收入减少 [1] 产品管线进展 - 阿达木单抗持续增长，托珠单抗新增境外供货业务但处于拓展初期 [1] - 五款产品处于关键临床阶段：BAT1308、BAT3306、BAT5906、BAT4406F和BAT8006，其中BAT5906已完成wAMD III期临床受试者入组 [4] - 靶向FRα的ADC药物BAT8006启动铂耐药晚期卵巢癌III期临床研究，主要终点为PFS [4] 海外授权合作 - 托珠单抗(BAT1806)静脉注射剂型美国权益由Organon收购，公司重新获得皮下剂型全球权利及静脉剂型除美国外的全球权利 [2] - 贝伐珠单抗(BAT1706)授权覆盖中国(百济神州)、欧美(Sandoz)、巴西(Biomm)等市场 [2] - 戈利木单抗(BAT2506)、乌司奴单抗(BAT2206)等产品与Pharmapark、Hikma、STADA等达成俄罗斯、美国、欧盟等地区授权 [3] 盈利预测 - 预计2025/2026/2027年营业收入分别为8.89/13.42/17.90亿元，同比增速19.59%/50.97%/33.40% [5] - 预计同期归母净利润分别为-4.15/-1.07/1.72亿元，同比增速18.74%/74.18%/260.81% [5] - 90天内2家机构给予买入评级 [6]

财务数据和关键指标变化 - 2024年药品销售额增长49.7%，核心产品奥雷巴替尼销售额达10亿元，同比增长49.1%，远超年初指引 [5][11] - 2024年净亏损从2023年的6.46亿元缩小29.9%至4.53亿元 [11] - 2024年毛利率从2023年的82.6%提升至86.3%，连续三年增长 [12] - 2024年研发成本增长8.4%至8.14亿元 [12] - 2024年底现金及相关账户约78亿元，折合11亿美元，年度净现金消耗约5.24亿元，折合4200万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 商业化业务 - 奥雷巴替尼2024年销售额超10亿元，增长49.1%，新适应症Amzell的推出和有效的销售执行是增长主因 [5][11] - 现有CLL和MCL适应症持续增长，产品覆盖范围扩大 [14] - 2024年营销支出比率从2023年的55%降至42% [14] 研发业务 - 奥雷巴替尼一线CLL、SLL的NDA于2024年提交，多个海外适应症NDA也已提交 [6] - 托法替布治疗IRBLBCL的BLA于2024年获中国大陆受理，预计今年获批 [6] - 祖拉西单抗ICD - 723注册研究于2024年完成，NDA将于下周一提交 [6] - 美托可拉ICD - 248与奥雷巴替尼联合治疗一线CLL/SLL的III期研究已启动首位患者入组 [6] - 奥雷巴替尼在自身免疫疾病领域取得进展，全球获FDA批准开展PTMS和STMS的III期研究，中国ITT注册研究今年完成患者入组和临床研究，预计明年上半年提交NDA；SLE的2b研究去年完成患者入组，预计今年后期公布数据 [7] - 两款TIK2抑制剂，ICD - 332针对特应性皮炎的III期研究去年启动，已入组超110名患者，今年完成患者入组；ICD - 488针对肝硬化的III期临床试验本周启动首位患者入组 [8][9] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是商业阶段的生物技术公司，致力于药物创新，聚焦肿瘤和自身免疫疾病治疗领域 [4] - 2025年初与Voluum开展战略合作，开发和商业化CD2063抗体，扩大全球影响力 [15] - 未来三年预计在中国有3 - 4个大适应症资产获批，除奥雷巴替尼外，还有其他产品推进 [16] - 自身免疫疾病领域，针对B细胞和T细胞通路布局多款产品，推进至III期临床试验 [24] - 实体瘤领域，采取精准医疗和联合治疗策略，开发第二代TRK抑制剂、SHIP2抑制剂等，推出ADC平台 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业化和管线进展方面取得显著进展，强大的现金状况为公司发展提供灵活性 [4][5] - 2024年财务表现强劲，验证了公司战略的成功执行，未来将继续加速研发和商业化进程 [10][13] - 自身免疫疾病市场需求大，公司多款产品有潜力满足未被满足的医疗需求 [24][29] - ADC平台有信心取得概念验证，为实体瘤治疗带来突破 [55] 其他重要信息 - 公司创新管线包含50款创新药物，涵盖临床前、I - II期、III期、注册和获批阶段 [16] - 美托可拉BCL2抑制剂相比已上市的维奈克拉，消除了主要代谢物，提高了疗效，降低了血液毒性和药物相互作用风险 [19][20] - 祖拉西替尼ORR为85.5%，PFS超三年，正在进行成人和儿科患者的注册试验 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于ADC平台，为何进入该领域，与其他平台的差异，资产定位及未来临床数据预期 - 公司使命是攻克癌症和免疫疾病，ADC平台可将有效载荷带入肿瘤细胞，相比化疗有优势，公司在小分子领域的专业知识有助于优化ADC平台的组件，如连接器、 linker和有效载荷 [47][49][50] - 公司使用B7AG3 ADC评估平台，在临床前模型中表现出优异的抗肿瘤活性和安全性，希望在今年底前获得概念验证和临床数据 [53][55] 问题2：关于ADC平台有效载荷的类别及披露时间 - 有效载荷属于多种类别并经过修饰，以提高效力和释放条件，公司将在提交IND后一个月内披露更多细节 [58] 问题3：关于ICP - 248 BCL2抑制剂的中国和海外战略及定位 - 中国战略是确保一线CLL/SLL治疗的首个获批，海外战略是针对BTK抑制剂治疗后的淋巴瘤患者和一线AML治疗展开全球竞争 [62][64][66] 问题4：关于PanFGFR资产的进展和目标适应症 - 该资产在胆管癌注册试验中数据良好，但由于竞争激烈，已降低优先级，试验仍在进行中 [69][70] 问题5：关于奥雷巴替尼在SLE的III期试验启动时间 - 今年将获得2b期数据，根据结果决定是否启动III期试验，启动可能性较高 [71][73] 问题6：关于奥雷巴替尼2025年的销售指导和目标 - MZL仍将是增长驱动力，预计到2025年底贡献约50%的销售额，公司将扩大市场覆盖和一线销售团队，预计至少增长30% [75][77][78] 问题7：关于托法替布在中国的获批预期 - 预计今年第二季度获批，获批后需一个季度的准备工作，今年仅销售一个季度，明年将全面商业化 [79][80] 问题8：关于ICP488与其他产品的疗效数据差异及竞争情况和授权前景 - 目前处于II期研究，数据受患者背景等因素影响，真正的比较需在III期进行，公司将快速推进该产品的开发，在中国自行商业化，全球授权持开放态度 [85][87]

投资计划 - 神经与肿瘤药物研发全国重点实验室发布"先声全重求索计划" 预计5年累计投入20亿元 [1] - 计划聚焦神经与肿瘤领域十大科学难题 支持"从0到1"的颠覆性创新研究 [1] - 南京江北新区将领衔多元化资本5年20亿元全程匹配 [2] 研究方向 - 十大研究方向包括逆转脑卒中治疗手段 神经退行性疾病靶点发现与药物研发 肿瘤治疗靶点发现与验证 [1] - 研究方向涵盖RNA干扰/mRNA技术应用 新一代细胞治疗与基因编辑临床应用 新一代递送技术临床应用 [1] - 研究方向涉及抗衰老机制临床应用 AI技术应用于靶点发现与验证 AI技术应用于药物研发临床预测 [1] 组织架构 - 由11位中国科学院及工程院院士组成科学指导委员会 负责项目方向性规划 [1] - 成立评审专家委员会 负责项目评审与成果验收考核 [2] - 全年开放滚动提交申请 采用动态考核成果产出机制 [2] 战略合作 - 南京江北新区 全国高校生物医药区域技术转移转化中心与先声药业完成深度战略合作签约 [2] - 计划大力促进产学研合作 助力研究成果实现临床转化和产业化落地 [2] - 鼓励非共识性创新 多学科交叉融合 综合运用新兴技术 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年现金及现金等价物为2500万美元 剩余NIA资助资金5000万美元 预计现金可支撑运营至2025年第四季度 [20][21] - 研发费用同比增长12%至4170万美元 主要因两项II期试验推进 行政费用下降9%至1230万美元 主要因股权激励和专业服务费减少 [22][23] - 2024年净亏损3400万美元 每股亏损086美元 2023年净亏损2580万美元 每股亏损086美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 终止干性AMD II期试验(MAGNIFY) 将资源集中投入阿尔茨海默症(AD)和路易体痴呆(DLB)管线 节省成本延长现金流 [11][19] - 核心产品zervimesine(CT1812)在AD和DLB患者中显示显著疗效信号 正在准备向FDA提交II期结束会议申请 [9][10] - 新化学合成工艺已申请临时专利 正与CMO合作确保商业化生产能力 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划通过业务开发获取非稀释性资金 已与多家生物制药公司展开合作洽谈 可能分适应症寻找合作伙伴 [15][16] - 针对AD和DLB将分别设计III期试验 采用传统审批路径而非加速通道 欧洲市场同样采取传统审批策略 [52][53] - 在DLB领域未明确竞品 神经精神症状改善可能成为关键审批终点 正在与FDA讨论临床方案设计 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 获得纳斯达克6个月宽限期 需在2025年9月8日前满足1美元最低股价要求 预计通过临床里程碑和融资活动恢复合规 [24] - NIH资金削减背景下 5000万美元NIA余额将确保早期AD试验(START)完成 但新增资助可能性较低 [54][55] - 行业KOL和支付方对zervimesine安全性、便利性和未满足需求给予积极反馈 商业化潜力获认可 [35][36] 其他重要信息 - 通过ATM融资机制出售2000万股 募资1280万美元 进一步融资选项仍在评估中 [19][20] - DLB II期数据(SHIMMER)显示疗效与年龄、生物标志物状态无关 计划在学术期刊发表完整结果 [41][37] 问答环节所有的提问和回答 问题: AD试验中tau蛋白阈值设定及早期AD试验进展 - 计划沿用SHINE研究的tau富集标准 具体阈值尚未确定 早期AD试验未设tau门槛 入组持续进行中 [29][30][31] 问题: DLB竞争格局及神经精神症状作为终点的可行性 - DLB领域缺乏明确指导原则 将与FDA讨论神经精神症状作为主要终点的方案设计 现有数据显示广泛人群有效 [49][50] 问题: 剂量选择策略 - III期试验剂量可能低于300mg(100mg与300mg疗效相当) 具体方案将在II期结束会议后确定 [44][45] 问题: 欧洲加速审批路径及NIH资金影响 - 坚持传统审批路径 欧洲市场未放宽标准 现有NIA资金将保障START试验完成 新资助申请难度较大 [52][53][54][55]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司报告的现金和投资总额为4410万美元，流动负债为540万美元，营运资金为3920万美元；而2023年12月31日，现金和投资总额为5290万美元，流动负债为280万美元，营运资金为5090万美元。现金和投资以及营运资金的减少主要是由于运营资金的使用，部分被2024年6月完成的约1200万美元私募所得款项抵消 [34] - 2024年全年经营活动净现金使用量为2210万美元，而2023年全年为1870万美元。经营活动现金使用量的增加是由于净亏损增加以及2024年向支持ReMEDy2试验的供应商预付定金，部分被2024年经营资产和负债的变化抵消 [35] - 公司预计当前的现金和投资能够支持到2026年第三季度 [36] - 2024年研发费用增至1910万美元，高于上一年的1310万美元，主要是由于ReMEDy2临床试验的持续进行、临床团队的扩大以及制造和开发活动的增加，部分被2023年之前临床和非临床试验工作的完成所带来的成本降低所抵消。公司预计随着ReMEDy2全球扩张和DM199临床开发项目的推进，研发费用将相对于近期适度增加 [36][37] - 2024年全年一般和行政费用为760万美元，低于2023年全年的820万美元，主要是由于与对PRA Netherlands的诉讼相关的法律费用减少以及董事和高级职员责任保险费的降低，部分被团队扩张带来的人员成本增加和非现金股份支付成本增加所抵消。公司预计一般和行政费用与之前相比将保持稳定 [38] - 2024年全年净其他收入为230万美元，高于2023年的190万美元，这是由于2024年可交易证券平均余额较高，利息收入增加 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 子痫前期项目 - 不到一年前，公司的合作伙伴向Tygerberg医院伦理委员会提交了协议初稿，目前已获得伦理批准和南非卫生产品监管局的许可，并开始对子痫前期母亲进行给药，这是DM199在与妊娠相关疾病中的首次研究 [7][8] - 目前正在进行研究者发起的2期试验的1A部分，即剂量递增部分，每个剂量组有3名患者。若没有安全问题，将进入更高剂量组，1A部分最多可能有10个剂量组，最低静脉剂量为每千克0.1微克，最高为每千克2.5微克。多个剂量组已完成，DM199耐受性良好，未报告严重不良事件或病理性低血压迹象，预计第二季度公布1A部分结果 [14][15] 中风项目 - 已激活30个临床站点，其中大部分按照最新的5.0版协议运行。该协议允许DM199冷藏储存，扩大了符合条件的患者群体，包括对溶栓治疗无反应的患者以及大脑中动脉M2段和后动脉闭塞的患者 [16][17][19] - 截至2025年初，随着协议修订纳入对TPA无反应的患者，中风项目的入组率有了显著提高，但仍未达到公司预期 [61] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进DM199在中风和子痫前期两个主要临床开发项目，认为DM199有潜力成为这两种疾病患者的有效治疗方法 [31] - 在中风项目中，公司将继续扩大全球站点的激活和入组活动，计划在未来几周内在加拿大开设站点，并进入澳大利亚和欧洲市场 [51] - 子痫前期治疗领域目前没有FDA批准的治疗方法，现有治疗方法仅能管理症状，无法改善潜在的内皮功能障碍，DM199是目前唯一正在对患有子痫前期的孕妇进行给药的新型药物 [11] - 中风治疗领域，近期三项机械血栓切除术治疗中型血管闭塞的研究结果为阴性，这可能有利于ReMEDy2试验的入组，因为这些患者是公司试验的候选对象 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对DM199在中风和子痫前期项目中的进展感到兴奋，认为公司团队的努力和投资者的支持将使公司在2025年取得有意义的进展 [78] - 尽管中风项目的中期分析时间有所推迟，但预计中期分析可能通过减少样本量来节省时间和成本 [53] 其他重要信息 - 公司欢迎Dan O'Connor加入董事会，他在生物技术领域，特别是公司建设方面有丰富经验，公司将借鉴他的成功经验推动DM199的发展 [30] - 2025年2月国际中风会议上，公司展位受到关注，会议上公布的三项机械血栓切除术研究的阴性结果可能有利于ReMEDy2试验的入组。即将到来的5月欧洲中风会议，公司期待进一步提高DM199和ReMEDy2试验的知名度 [25][26] - 2025年1月，独立数据安全监测委员会对恢复试验后实施的新静脉给药率进行了安全审查，未发现重大安全问题，建议ReMEDy2试验继续进行且无需修改 [27] - 2025年2月，一篇关于DM199作用机制及其对急性缺血性中风患者潜在益处的论文发表在《Stroke》杂志上 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：在已激活的30个站点中，之前确定的15个顶级站点有多少个，其中有多少个正在积极入组？ - 已激活的30个站点中，约13个是之前确定的15个顶级站点，其中许多正在积极入组 [43] 问题2：1月完成的DSMB审查有多少患者数据，是仅来自急性阶段还是有完整治疗期的数据？ - DSMB拥有所有已入组患者的完整数据库，包括截至截止日期的所有数据 [45] 问题3：关于2026年上半年中期评估的假设，入组率预期如何，最终预计激活多少个试验站点？ - 目前美国有30个活跃站点，格鲁吉亚有5个活跃中心，未来几周将在加拿大开设站点，并进入澳大利亚和欧洲市场。中期分析可能通过减少样本量节省时间和成本。预计将使入组站点数量翻倍，目标是每个站点每月入组1 - 2名患者 [51][53][55] 问题4：目前已入组的站点中有多少达到每月1 - 2名患者的入组率，达到该率通常需要多长时间？ - 通常需要6 - 12个月使站点准备好运行，运行后还需要几周时间开始激活和入组。公司目前不披露具体有多少站点达到该入组率，将在达到25%入组率时提供更全面信息 [57] 问题5：自上次披露协议修订以来，特别是关于TPA无反应者，激活站点中该亚组的入组率是否有所改善？ - 自年初以来，入组率有显著提高，部分原因是协议修订纳入了对TPA无反应的患者 [61] 问题6：在最近的IST会议上，鉴于其他研究结果，关键意见领袖对DM199有何反馈？ - 会议前医生对机械血栓切除术治疗中型血管闭塞的研究结果预期乐观，认为可能对公司试验有负面影响，但这些研究结果为阴性，这让医生对公司试验感到鼓舞，也为公司试验站点提供了更多入组机会 [65][66][67] 问题7：子痫前期初步顶线结果预计在第二季度，对影响母体血压是否有有意义的阈值，以评估项目进展？ - 公司关注收缩压下降10 - 20，使收缩压降至140左右，同时希望看到DM199不通过胎盘屏障的证据，以及子宫内动脉扩张（通过多普勒测量搏动指数评估），若在这三个方面看到积极信号，将是项目推进的重要信号 [71][72] 问题8：对于ReMEDy2试验，纳入溶栓治疗无反应者后，修订后的统计分析计划是否已与FDA最终确定？ - 修订后的统计分析计划已与FDA最终确定 [74]