人工智能驱动药物研发 - 前沿生成式人工智能平台及其集成工作流程在快速开发ISM5939中发挥关键作用，验证了AI在药物发现中的潜力[1] - 公司利用AI驱动的靶点发现平台PandaOmics结合TCGA数据库，系统性识别ENPP1高表达相关的肿瘤类型[7] - 生成式AI引擎Chemistry42仅用3个月就高效获得ENPP1抑制剂苗头化合物分子系列[7] - 与传统研发周期2.5-4年相比，公司2021-2024年提名22款候选药物平均耗时12-18个月，合成测试分子数仅60-200个[10] ENPP1抑制剂ISM5939的突破性 - ISM5939通过靶向ENPP1精准调控肿瘤组织内STING信号通路，恢复局部免疫激活[1] - 首次证实ENPP1抑制剂可克服对免疫检查点抑制剂和化疗的双重耐药性[1] - 临床前数据显示ISM5939与抗PD-1疗法、化疗、PARP抑制剂联用均能协同增强疗效[9] - 相比直接STING激动剂，ISM5939安全性更佳，未显著诱发促炎因子或效应T细胞死亡[9] 学术成果与行业影响 - 2025年以来公司在Nature子刊发表第三篇AI驱动药物研发论文，累计第四篇Nature子刊成果[3] - 研究团队在Nature Communications发表论文展示ENPP1靶点在实体瘤中作为关键免疫检查点的角色[2] - 公司2024年3月、12月及2025年1月连续在Nature Biotechnology发表KRAS抑制剂等创新研究成果[9] 技术平台优势 - Chemistry42整合基于结构的药物设计(SBDD)、结合能计算模块Alchemistry、ADMET预测模块等先进功能[8] - AI平台实现从靶点识别到临床前候选药物(PCC)阶段成功率100%[10] - 研究团队结合单细胞测序和空间转录组学验证ENPP1与免疫抑制型肿瘤微环境的相关性[7] 肿瘤免疫治疗机制创新 - ENPP1通过降解cGAMP阻断STING通路激活，抑制肿瘤微环境免疫活动[6] - 靶向ENPP1可避免直接STING激动剂需瘤内注射和引发全身炎症的临床难题[6] - 生物信息学显示ENPP1抑制剂与免疫检查点抑制剂及DNA损伤化疗药物联用具有潜力[7]

免疫检查点阻断疗法现状 - 抗PD-1/PD-L1单抗为代表的免疫检查点阻断（ICB）疗法已彻底改变癌症治疗格局，全球上市十余种相关药物，覆盖70余种癌症[2] - 但多数癌症患者对ICB疗法无响应或快速产生耐药性，疗效取决于树突状细胞（DC）介导的抗原呈递和T细胞激活机制[2] STAT5与STAT3平衡机制发现 - 密歇根大学团队在Nature发表研究，证实STAT5与STAT3的平衡关系直接塑造树突状细胞功能及肿瘤免疫反应[3] - STAT3在肿瘤微环境（TME）中常被激活，抑制DC成熟并阻碍T细胞迁移，而STAT5在GM-CSF等刺激下发挥抗肿瘤免疫作用[7] - 单细胞RNA测序显示DC1中STAT5/STAT3通路与ICB疗法临床结局显著相关，STAT3敲除可激活DC1并增强T细胞免疫[8] PROTAC降解剂开发突破 - 研究团队开发靶向STAT3的PROTAC降解剂SD-36和SD-2301，其中SD-2301能高效降解STAT3并重编程DC转录网络[9] - 动物实验表明SD-2301单药对晚期肿瘤及ICB耐药肿瘤均有效且无毒性，通过恢复STAT5/STAT3平衡实现治疗敏感化[9] 研究价值与行业影响 - 首次揭示ICB疗法通过重塑DC内STAT5/STAT3动态平衡激活T细胞免疫，为联合疗法提供新靶点[10] - PROTAC降解剂技术开辟肿瘤免疫治疗新路径，尤其针对现有ICB疗法无响应患者群体具有转化潜力[3][9]

21世纪经济报道记者 唐唯珂 广州报道 5月23日，科望医药集团 Elpiscience Biopharmaceuticals, Inc. （以下简称"科望医药"）向港交所递交招股书，拟在港交所主板上市。 科望医药是一家专注于肿瘤免疫治疗领域研发的创新生物制药公司。目前科望医药没有被批准商业销售的产品，持续处于亏损状态。从2022年到2024年，科 望医药亏损额分别为7.71亿元、8.53亿元及0.88亿元，三年合计亏损17.12亿元。 与此同时，科望医药两位创始人纪晓辉、卢宏韬手拿千万年薪。 根据企业2024年6月递交的招股书，2022年，两人年薪分别达到1340.2万元和1084.8万元；2023年，两人年薪分别达到1234.7万元和1024.5万元。最新版招股 书则显示，2023年，两人年薪分别达到1244.5万元和1031.4万元；2024年，两人年薪分别达到1101.8万元和897.5万元。 "Biotech的生死线通常是账上现金能否支撑2-3年研发。"此前即有行业人士向21世纪经济报道记者分析，"科望的现金流勉强够到安全边际，但若IPO失败或 管线进展不及预期，压力将陡增。" 科学家与投资人的明星 ...

恒瑞医药公告，子公司广东恒瑞医药有限公司、上海盛迪医药有限公司收到国家药监局核准签发的关于 SHR-4712注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。SHR-4712注射液是公司自 主研发的1类治疗用生物制品，拟用于治疗晚期实体瘤。该药物能够与肿瘤相关抗原特异性结合，并诱 导激活肿瘤微环境中的免疫细胞，发挥靶向抗肿瘤作用。截至目前，SHR-4712注射液相关项目累计研 发投入约2492万元。 ...

报告公司投资评级 - 维持“优于大市”评级 [2][9] 报告的核心观点 - 707是三生制药研发的一款PD - 1xVEGF双抗，研发进度靠前，早期临床数据优秀，单药头对头帕博利珠单抗针对一线PD - L1阳性的NSCLC的临床3期已在CDE官网公示 [4][9] - 707目前单药在一线PD - L1阳性的NSCLC、联合化疗在一线NSCLC、结直肠癌、子宫内膜癌等实体瘤中开展临床研究，一线PD - L1阳性的NSCLC适应症获CDE突破性治疗认定，助力研发和商业化进程快速推进 [4][9] - 707商业化出海能力得到兑现，与辉瑞达成授权协议，协议总金额60.5亿美元，其中首付款12.5亿美元，里程碑付款48.0亿美元，还有双位数百分比的销售分成，辉瑞还将认购1.0亿美元的三生制药普通股 [4][9] - 公司创新药临床快速推进，完成重磅对外授权交易，业绩保持稳健增长，暂不考虑对外授权影响，维持盈利预测，预计2025 - 2027年公司归母净利润23.9/27.1/30.7亿元，同比增长14.1%/13.7%/13.1%，公司拥有稳健增长和良好盈利水平，创新药管线进度较快，自研和引进的管线即将进入收获期 [4][9] 根据相关目录分别进行总结 事项 - 2025年5月20日，三生制药与辉瑞签订许可协议，授权辉瑞在全球（除中国外）对707的研发、生产和商业化权益，首付款12.5亿美元，可获最多48.0亿美元的潜在付款，包括开发、监管批准及销售的里程碑付款，以及双位数百分比的销售分成 [3] 评论 - 707是三生制药CLF2平台研发的一款PD - 1xVEGF双抗，单药头对头帕博利珠单抗针对一线PD - L1阳性的NSCLC已推进至临床III期阶段，联合化疗在一线NSCLC、结直肠癌、子宫内膜癌等实体瘤中开展临床II期研究，截至目前入组患者总数超300名，获美国FDA批准开展临床研究 [5] - PD - (L)1/VEGF双抗中仅有康方生物的依沃西获批上市，普米斯和BioNTech研发的PM8002处于临床III期研究阶段，三生制药的707针对1线PD - L1阳性NSCLC适应症的临床III期研究近期公示，研发进度较为靠前，双抗联合ADC有望成为下一代肿瘤免疫治疗的组合，公司与辉瑞的合作进一步验证707的出海潜力 [7][8] 财务预测与估值 |项目|2023|2024|2025E|2026E|2027E| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |营业收入（百万元）|7816|9108|10126|11357|12685| |营业成本（百万元）|1174|1280|1413|1573|1744| |营业利润（百万元）|2203|2718|3306|3748|4207| |利润总额（百万元）|1978|2718|3102|3526|3989| |归属于母公司净利润（百万元）|1549|2090|2386|2712|3068| |每股收益|0.65|0.87|1.00|1.13|1.28| |每股红利|0.00|0.29|0.35|0.40|0.45| |每股净资产|5.86|6.44|7.09|7.83|8.66| |ROIC|10%|12%|16%|21%|24%| |ROE|11%|14%|14%|14%|15%| |毛利率|85%|86%|86%|86%|86%| |EBIT Margin|29%|27%|31%|31%|31%| |EBITDA Margin|33%|31%|36%|36%|36%| |收入增长|14%|17%|11%|12%|12%| |净利润增长率|-19%|35%|14%|14%|13%| |资产负债率|41%|36%|31%|31%|30%| |P/E|17.7|13.1|11.5|10.1|8.9| |P/B|2.0|1.8|1.6|1.5|1.3| |EV/EBITDA|9.5|14.2|12.5|8.6|7.8|[12]

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 牛磺酸 （Taurine） ，是一种条件必需的微量营养素和丰富的氨基磺酸，广泛分布于体内各个组织和器官，主要以游离状态存在于组织间液和细胞内液中，因最 先于牛胆汁中发现而得名。常见的功能饮料中就添加有牛磺酸，以补充能量，改善疲劳。 而最近，关于 牛磺酸 的研究接连登上三大顶刊 Science 、 Cell 和 Nature ，这些研究揭示了 牛磺酸的新功能—— 抗衰老 、 提高癌症治疗效果 ，以及 抗肥胖 然而，2025 年 5 月 14 日， Nature 期刊发表了一项最新 牛磺酸 研究论文，这次的发现有些不一样。 这项研究来自美国 罗切斯特大学， 论文题为： Taurine from tumour niche drives glycolysis to promote leukaemogenesis ，该研究表明 ， 肿瘤微环境中的 牛磺酸驱动糖酵解，从而促进白血病发生发展。 来自微环境的信号对于发育、干细胞自我更新以及肿瘤发生发展过程而言至关重要。尽管已经发现了一些促进癌症进展的特定信号，但针对癌症干细胞受体的疾 病相关微环境配体的系统性研究，却一直不足。 在这项 ...

报告公司投资评级 - 首次覆盖给予“优于大市”评级，目标价 13.4 港元/股 [2][8][64][78] 报告的核心观点 - 报告公司商业化在即，BD 成营收主力，2024 年首次盈利，现金储备充沛，核心管线 Pimicotinib 有望 2025 年递交全球 NDA [3][70] - 中晚期在研管线进展亮眼，有 FIC/BIC 潜力产品，如 Pimicotinib 全球销售峰值有望超 20 亿美元，围绕 FGFR 靶点布局丰富管线 [4][72][73] - 口服 PD - L1 抑制剂 ABSK043 有望切分市场，在 PD - L1 高表达肺癌患者中 ORR 达 41.7%，预计 2030 年上市 [6][14][74] - 早期临床管线丰富，产品矩阵渐完整，早研实力强，有望通过对外授权贡献现金流、增加研发成功率 [7][75][77] - 预计公司 FY25 - 27 营收分别为 6.0/4.2/5.6 亿元，净利润为 0.0/0.8/2.0 亿元，用 DCF 模型估值对应目标价 13.4 港元/股 [8][64][78] 根据相关目录分别进行总结 公司概况 - 报告公司成立于 2016 年，是研发驱动、临床阶段的生物制药公司，核心优势是经验丰富的管理和研发团队，产品管线含 16 种候选药物，靶点集中在 FGFR、EGFR 及 KRAS 等 [10] - 创始团队及管理层深耕医药行业，有海内外优秀药企经验，核心人员覆盖药物早期发现到商业化多阶段 [11][13] 中晚期在研管线 Pimicotinib - 腱鞘巨细胞瘤（TGCT）III 期关键临床数据有“best - in - class”潜力，cGvHD 适应症预计 2025 年开展 III 期研究，Merck 有全球商业化独家授权，全球销售峰值有望超 20 亿美元 [4][72] - TGCT 是罕见良性增生性炎症性疾病，中国和美国每年新发病例分别约 6 万和 1.4 万，存量患者分别约 30 万和 9 万，存在巨大未满足临床需求，目前仅获批 2 款 CSF - 1R 靶点药物且疗效有限 [25][26][27] - Pimicotinib 治疗 TGCT 的 ORR 达 87.5%，超越同类，安全性优异，已获中美欧三地突破性疗法或优先药物资格认定 [28] - 在 cGvHD 的 II 期试验中，46 位可评估患者 ORR 为 64%，20 毫克 QD 组中位反应时间仅 4 周，多数患者仍在接受治疗 [33] FGFR 靶点管线 - 针对 FGFR 靶点构建丰富管线，ABSK011 靶向 FGFR4 亚型，ABSK061 靶向 FGFR2/3 亚型，二者互补，还布局新一代抑制剂 ABSK121 和 ABSK122 [4][39][73] - ABSK011 在先前接受过治疗的 FGF19 + HCC 患者中，BID 队列 ORR 为 40.7%，mPFS 为 3.9 个月，展示良好安全性特征，单药治疗 2L HCC 预计 2025 年中启动关键注册临床试验 [43][46][49] - ABSK061 是新一代口服、高活性、高选择性小分子 FGFR2/3 抑制剂，在 Ia 期实体瘤患者治疗中 ORR 达 37.5%，2025 年有多项临床计划，预计 2030 年上市 [5][52][76] 口服 PD - L1 抑制剂 ABSK043 - 全球 PD - (L)1 市场规模大，2023 年为 520 亿美元，暂无 PD - 1/PD - L1 小分子药物获批，ABSK043 可与 PD - L1 受体特异性结合，在多个临床前模型中抗肿瘤功效与获批抗体相当，安全性好 [6][56][57] - 在 ESMO - Asia 2024 数据中，不同评估组有较好 ORR 和 DCR，未出现严重副作用，已启动与 EGFR 抑制剂伏美替尼联合疗法试验，预计 2025 年 Q4 读出联合治疗 1L/2L NSCLC 的 I 期初步安全性数据 [58] 早期临床管线 - 注重早期研发投入，有 15 个以上临床前候选化合物，40%以上员工来自早期 R&D 部门，30%以上开支用于早期研发，每年推进 2 - 4 个 PCC 和 1 - 2 个 IND [7][75] - 早研布局了 ABSK112、ABSK131 等管线，2025 年 AACR 发布四项临床前研究结果，ABK3376 与艾力斯达成独家授权许可合作，首付款 + 里程碑付款高达 1.88 亿美元 [7][16][77] 盈利预测及估值 - 预计公司 FY25 - 27 营收分别为 6.0/4.2/5.6 亿元，净利润为 0.0/0.8/2.0 亿元，用经风险调整的贴现现金流（DCF）模型及 2026 - 2035 财年现金流预测估值，基于 WACC 10.0%，永续增长率 3.0%，对应目标价 13.4 港元/股 [8][64][78]

报告公司投资评级 - 首次覆盖给予和誉-B“优于大市”评级，目标价13.4 HKD/股 [2][8][64] 报告的核心观点 - 公司商业化在即，BD成营收主力，2024年首次盈利，核心管线Pimicotinib有望2025年递交全球NDA [3] - 中晚期在研管线进展亮眼，有FIC/BIC潜力产品，如Pimicotinib、ABSK011、ABSK061等 [4][5] - 口服PD - L1抑制剂ABSK043有望切分PD - (L)1市场，预计2030年上市 [6] - 早期临床管线丰富，产品矩阵逐渐完整，早研实力强可提供创新动力并贡献现金流 [7] 公司概况 - 和誉医药成立于2016年，是研发驱动、临床阶段的生物制药公司，核心优势是经验丰富的管理和研发团队 [10] - 截至2025年2月，有16种候选药物组成的产品管线，靶点集中在FGFR、EGFR及KRAS等 [10] 公司财务情况 营收与利润 - 2024年营收5.04亿元（+2544%），净利润2830万元（2023年： - 4.3亿元） [3] - 预计FY25 - 27营收分别为6.0/4.2/5.6亿元，对应净利润为0.0/0.8/2.0亿元 [8][64] 其他财务指标 - 2024 - 2027年GPM均为100.0%，ROE分别为1.4%、0.1%、3.7%、7.8% [2] - 2024 - 2027年P/E分别为183、2452、65、29 [2] 公司核心管线进展 Pimicotinib（CSF - 1R） - TGCT的III期关键临床数据有“best - in - class”潜力，预计2025年递交NDA；cGvHD适应症预计2025年开设临床III期研究 [4][13] - 与Merck达成大中华区授权协议，首付款7000万美元，Merck行使全球商业化选择权，行权费用8500万美元，和誉医药潜在付款总额达6.055亿美元，还有销售提成 [13] FGFR靶点管线 - ABSK011（FGFR4）：在2L FGF19+ HCC患者中疗效好，预计2025年启动单药治疗关键临床，2028年左右上市，全球潜在销售峰值超12亿USD [5] - ABSK061（FGFR2/3）：Ia期实体瘤患者治疗中ORR达37.5%，2025年多项临床有望开展或进行中，预计2030年上市 [5] 口服PD - L1抑制剂ABSK043 - 在PD - L1高表达肺癌患者中ORR达41.7%，无严重副作用，预计2030年上市，有望30亿+USD全球销售峰值 [6][14] 早期临床管线情况 - 有15个以上临床前候选化合物，40%以上员工来自早期R&D部门，30%以上开支用于早期研发 [7] - 早研布局了ABSK112、ABSK131等管线，2025年AACR发布四项临床前研究结果，ABK3376与艾力斯达成授权合作 [7] 2025年公司催化剂 - ABSK021治疗TGCT，预计2025年中向NMPA递交NDA，25年H2向美国FDA递交NDA [60] - ABSK011单药治疗2L HCC，预计25年中启动关键注册临床试验；联合阿替丽珠治疗1L/2L HCC，预计25年Q3临床II期拓展试验数据读出 [60] - ABSK043联合伏美替尼治疗1L/2L NSCLC，预计25年Q4 I期初步安全性数据读出 [60] - ABSK061治疗软骨发育不全症，预计25年Q2 I期试验启动 [60] - ABSK121治疗实体瘤，预计25年Q4 I期试验的初步安全性数据读出 [60] - ABSK131治疗多种肿瘤，预计25年Q3 I期试验启动 [60]

公司概况 - 乐普生物成立于2018年，通过并购泰州翰中、泰州奥科、上海美雅珂及引进CG Oncology溶瘤病毒，形成PD-1抗体、ADC药物和溶瘤病毒三大核心管线 [1] - 公司于2022年登陆港交所，当前股价较上市初期下跌约50%，但2024年初至今累计涨幅达78%，表现领先于香港生物科技板块 [1] - 2024年公司实现营业收入3.68亿元人民币，同比增长63.21%，其中PD-1药物普特利单抗销售额达3.00亿元，同比增长约3倍 [4] 研发管线布局 - 公司采用"PD-1基石+ADC联用+前沿技术延伸"策略：以PD-1切入肿瘤治疗领域，通过ADC联用提升疗效，并布局TCE和溶瘤病毒实现精准化治疗 [1] - 核心在研药物MRG003（EGFR ADC）已递交鼻咽癌NDA并获CDE优先评审及FDA突破性疗法认定，头颈鳞癌III期临床入组中 [4][6] - 溶瘤病毒CG0070全球III期临床完成入组，单药治疗非肌层浸润性膀胱癌的完全缓解率达75.2%，12个月持续缓解率50.7% [14][16] - 早期管线包括TCE平台开发的CTM012（2025年中美IND申报）及MRG007（已授权ArriVent，潜在交易额达11.6亿美元） [17] 核心产品临床数据 - MRG003在复发/转移性鼻咽癌IIa期试验中显示ORR 47.4%、DCR 79.0%，显著优于二/三线免疫治疗20-30%的ORR水平 [7] - MRG003治疗头颈鳞癌的ORR为30.6%，其中2.3 mg/kg剂量组对PD-1/铂类失败患者的ORR达43%，mPFS 4.2个月 [8] - MRG003联合普特利单抗治疗鼻咽癌的II期数据ORR 66.7%、DCR 93.3%，MRG002联合治疗尿路上皮癌ORR 70% [12] - CG0070单药治疗膀胱癌的12个月CR率50.7%，联合PD-1后CR率提升至83%，且无3级及以上副作用 [14][16] 行业竞争格局 - 全球仅Rakuten Medical的EGFR ADC获批，乐普生物MRG003与百利天恒BLB01D1处于III期临床领先梯队 [6] - EGFR靶向治疗领域呈现ADC/双抗替代趋势，信达生物、阿斯利康、石药集团等均有在研产品，双抗ADC占比50% [5][6] - 溶瘤病毒疗法中CG0070疗效优于已上市的帕博利珠单抗和基因疗法Adstiladrin，安全性优势显著 [15] - ADC联合免疫治疗成为行业趋势，2022年全球58项ADC与IO联合试验启动，占ADC联合用药的46% [10] 市场潜力与需求 - 中国是鼻咽癌高发区，复发/转移患者二线治疗选择有限，MRG003的突破性疗法认定填补临床空白 [8][10] - 非肌层浸润性膀胱癌领域CG0070展现出历史最佳疗效数据（24个月无进展率97.3%），奠定基石疗法地位 [16] - ADC药物MRG002（HER2）、MRG004A（TF）分别进入III期和I期临床，覆盖乳腺癌、胰腺癌等大适应症 [10]

纪要涉及的公司 Aura Biosciences公司，其核心药物为Belzar [1][2] 纪要提到的核心观点和论据 技术与定位 - 公司拥有病毒样药物偶联物的新技术，具有双重作用机制，可实现定向细胞毒性和强大的免疫激活，战略定位为癌症一线治疗，主要针对局部早期疾病，安全性良好 [3][60] 主要适应症 - 原发性葡萄膜黑色素瘤 - **市场情况**：眼部肿瘤学领域包括原发性葡萄膜黑色素瘤等一组罕见癌症，共有6.6万患者，无获批药物，主要采用手术或放疗；原发性葡萄膜黑色素瘤每年新增1.1万患者，是威胁生命的疾病，早期诊断为非转移性，当前放疗会导致患者失明 [4][61] - **药物优势**：Belzar可改变该领域治疗现状，疗效显著且安全性好，在无竞争的市场中具有独特定位，有望成功上市 [4][5][61] - **疾病阶段与治疗选择**：疾病分三个阶段，多数患者早期诊断为非转移性，小肿瘤患者面临治疗致盲的难题；Belzar适用于早期患者，能在保留90%以上患者视力的同时达到与放疗相当的疗效 [7][8][63][64] - **治疗意愿**：等待治疗并非正确选择，早期存在基因突变和微转移风险；全球18个国家的研究显示，未满足的治疗需求大，且药物安全性好、局部治疗无全身毒性，患者和医生更倾向于早期治疗，市场可能比预期更大 [10][11][66][67] - **药物给药方式**：Belzar给药简单，在办公室即可进行，采用脉络膜上腔注射，比玻璃体内注射更安全，无需进入玻璃体；光激活过程不到20分钟，一天内可完成；患者无需住院、无需避光、无全身毒性；前三个月进行9天治疗，疗效持久，多数患者可实现局部持久治愈，避免视力丧失和放疗相关并发症 [12][13][14][68][69][70] - **临床开发进展**：处于III期临床试验，已获得特殊协议评估（SPA）协议，接近生物制品许可申请（BLA）阶段；这是同类首个获批用于该疾病的药物，全球关注度高；III期预筛选患者数量接近研究规模的两倍，显示出巨大的未满足需求 [16][17][72] - **患者富集策略**：药物疗效达80%，为在与假手术对照的研究中显示临床获益，富集有活跃生长病灶的患者，使假手术组快速失败，仅需100名患者的研究就有高效力；患者需处于相同的病灶生长阶段，以便两组快速区分；预筛选是为确保患者符合入组标准，药物获批后无需此步骤，这些患者显示出高需求 [19][20][74][75] - **试验结果预测**：与假手术对照且采用富集策略，研究与II期使用相同患者、入组标准和多数相同试验点，数据一致，因此认为III期试验成功可能性高；主要终点是肿瘤进展时间，FDA要求所有患者至少随访15个月，即最后一名患者入组后15个月；研究无中期分析 [24][25][77][78] 膀胱癌症治疗 - **市场情况与药物优势**：膀胱癌发病率高，早期为非转移性和局部疾病，与眼部疾病相似；小剂量注射Belzar（眼用体积）有4/5的完全缓解率，现进行多剂量试验；药物无全身毒性、无膀胱毒性，耐受性好，可在办公室由泌尿科医生操作，无需麻醉；当前膀胱癌早期治疗手术不彻底，患者易复发，辅助治疗只能产生促炎反应，而Belzar具有高度促免疫原性，单剂量在不到8天内可产生强烈的CD8 T细胞反应和完全缓解，能教育免疫系统对抗肿瘤，提供持久疗效 [31][32][83][84] - **临床开发进展**：已开始II期临床试验，因单剂量疗效高，无需大幅剂量递增；尝试两周期治疗，中间间隔一段时间，以激发免疫系统产生更多CD8 T细胞反应；分别治疗中危和高危患者，研究免疫消融和新辅助两种治疗方式；以高效的资本投入在II期获得明确的概念验证，为进入III期做准备 [46][94] - **数据披露计划**：计划披露不同治疗方式和风险等级下的三个月完全缓解率，是否披露六到九个月数据待定 [47][95] - **疗效基准**：中危患者以TERT单药治疗的疗效（60 - 70%）为基准，免疫消融或新辅助治疗的疗效应至少优于此水平 [48][97] 其他适应症 - **治疗机会**：眼部肿瘤学领域的其他罕见癌症，如脉络膜转移癌、眼表癌等，共6.6万患者，无获批药物，主要采用手术或放疗；公司技术具有肿瘤无关性，可治疗多种眼部癌症，如乳腺癌、前列腺癌眼部转移，通过小研究可展示药物在五种不同病因或组织学类型癌症中的价值，不仅扩大眼部肿瘤学市场，还为其他癌症治疗提供可能，如罕见黑色素瘤、尿路上皮癌、食管癌、头颈癌等 [52][100] - **肿瘤无关性原因**：病毒样颗粒结合的生物标志物在许多实体肿瘤从早期恶性转化到转移过程中均有表达；药物通过消耗对癌细胞生存重要的修饰聚糖来杀伤癌细胞，不依赖基因突变和分子途径，从靶向和消融机制上看，应能很好地应用于多种实体肿瘤 [53][101][102] 财务与未来展望 - 公司资金充足，现金可维持到2026年下半年，所有临床项目均有资金支持；未来六个月内将公布膀胱癌三个月疗效数据和转移癌在眼部及其他实体肿瘤中的疗效数据；还有COMPASS和III期研究等关键数据节点 [56][104] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在欧洲的III期临床试验进展良好，去年因欧盟临床试验法规（EU CTR）流程，欧洲试验点开放时间较长，目前已全部开放，入组情况良好，未来几个月将公布入组完成时间 [21][76] - 泌尿科医生引入Belzar治疗的经济考量：多数泌尿科医生在办公室使用Belzar治疗患者比进行经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）收入更高；且治疗以患者为中心，药物治疗不替代手术，而是为患者提供更多选择，先进行药物治疗可激发免疫系统对抗肿瘤，为后续治疗提供更好的基础 [42][43][91]