ADC又在ILD上摔了一跤。 近日，默沙东与第一三共联合开发的B7-H3 ADC药物I-Dxd，针对复发性小细胞肺癌患者的二线3期临床试验IDeate-Lung02宣告全球暂停，原 因是5级以上间质性肺病（ILD）发生率高于预期。 5级 ILD 在医学毒性分级中是对应死亡结局。这意味着，承载着两家巨头巨大期望的220亿美元ADC合作项目，再遭重创。 毕竟，在此之前默沙东与第一三共合作的另一款ADC Patritumab deruxtecan，因总生存期表现不佳撤回上市申请，其临床中发生了2例患者因 ILD死亡事件。 两款药物接连折戟背后，致命性不良反应再度引发行业对ADC安全性的审视。这究竟是第一三共的技术问题，还是Dxd毒素导致暂无明确结 论。 可以明确的则是，在越来越多严重ILD出现的情况下，监管对ADC的"容忍"持续降低。这又会对后续ADC玩家带来哪些挑战与机会？ 01 又摔了一跤 Padvec+ K药联合治疗的成功，无疑让默沙东感受到了ADC"精准化疗"的威力。于是，默沙东开始了ADC押注。 2023年，默沙东与第一三共就3款ADC（I-Dxd、Patritumab deruxtecan、R-DXd） ...

Key Takeaways Enhertu-Perjeta gets FDA nod as first-line option for unresectable or metastatic HER2-positive breast cancer.Phase III DESTINY-Breast09 showed PFS of 40.7 months vs 26.9 months, reducing progression risk by 44%.Following approval, Daiichi is entitled to receive a $150 million milestone under the Enhertu collaboration.AstraZeneca PLC (AZN) and its Japan-based partner Daiichi Sankyo announced that the FDA has approved their blockbuster antibody-drug conjugate (ADC), Enhertu, for first-line use i ...

Enhertu获得FDA突破性疗法认定 - 美国食品药品监督管理局授予阿斯利康与第一三共的抗体偶联药物Enhertu突破性疗法认定，用于治疗新辅助治疗后存在残留浸润性病灶且高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌成年患者 [1] - 这是Enhertu获得的第十个突破性疗法认定，突显了该药物在乳腺癌治疗领域带来变革性结果的潜力 [2] - 该认定基于III期DESTINY-Breast05试验数据，显示与当前标准疗法相比，Enhertu治疗可能有助于阻止浸润性疾病复发 [3] Enhertu的适应症批准与市场地位 - Enhertu目前已在包括美国在内的超过85个国家获批，用于HER2阳性乳腺癌的二线治疗，同时也在HER2靶向的肺癌和胃癌适应症中获批 [8] - 本月早些时候，FDA批准Enhertu与罗氏的Perjeta联合用药，作为美国不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的一线治疗方案，该批准基于III期DESTINY-Breast09研究数据 [9] - Enhertu是阿斯利康与第一三共合作开发的第一个抗体偶联药物，其后是Datroway，后者于2025年首次获得FDA批准用于治疗乳腺癌，近期又获批用于治疗肺癌 [10] 阿斯利康与第一三共的合作与开发计划 - 根据合作协议，两家公司共同负责Enhertu和Datroway在全球（日本除外）的开发和商业化，第一三共负责这两款药物的生产和供应 [11] - 两家公司正在为Enhertu和Datroway推进广泛的开发计划，测试其作为单药疗法及联合疗法在多种肿瘤类型中的应用 [11] 阿斯利康的III期LATIFY研究更新 - 阿斯利康宣布，评估其管线候选药物ceralasertib联合其重磅癌症药物Imfinzi用于经治晚期非小细胞肺癌患者的III期LATIFY研究，未能达到总生存期的主要终点 [12] - 该研究针对无已知可操作基因组改变、且在先前免疫疗法和铂类化疗后疾病进展的患者 [13] - ceralasertib联合Imfinzi的治疗总体耐受性良好，安全性特征与各药物已知特性相似，未发现新的安全性问题 [13] Imfinzi的销售表现与适应症 - Imfinzi作为单药或联合其他药物，已获批用于多种癌症适应症，包括肝癌、肺癌、子宫内膜癌、胆管癌和胆囊癌以及肌层浸润性膀胱癌 [14] - 在2025年前九个月，Imfinzi销售额达43.2亿美元，同比增长25%，增长动力来自肺癌和肝癌适应症的需求增长 [14] 阿斯利康股价表现 - 过去六个月，阿斯利康股价上涨29.3%，同期行业涨幅为26.2% [4]

抗体偶联药物（ADC）凭借将细胞毒性药物精准递送至癌细胞的能力，正成为推动肿瘤领域新药研发的重点方向之一。公开资料显示，全球范围内有数百 款ADC疗法处于积极的临床研究阶段，其中包含了数十款双抗ADC，靶点涵盖了EGFR、HER2、HER3、c-Met 、ROR1、PD-L1、B7-H4、B7-H3等等，临 床开发适应症涉及一系列实体瘤和血液系统恶性肿瘤。 2025年以来，ADC新药研发管线迎来一系列新进展。其中，多款创新ADC获监管机构批准上市，为不同类型的乳腺癌、非小细胞肺癌等患者带来了新的治 疗选择。 比如，12月，美国FDA批准由阿斯利康和第一三共联合开发的靶向HER2的ADC疗法Enhertu联合帕妥珠单抗，用于一线治疗经FDA批准检测确定为不可切除 或转移性HER2阳性（IHC 3+或ISH+）乳腺癌的成人患者。 再如，10月，FDA批准葛兰素史克（GSK）靶向BCMA的ADC药物Blenrep，联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗至少接受过两种既往疗法的复发或难治性 多发性骨髓瘤成年患者。5月，FDA批准艾伯维（AbbVie）靶向c-Met的ADC药物Emrelis上市，用于治疗c-Met蛋白高度表 ...

报告行业投资评级 - 强于大市 [2] 报告的核心观点 - 医药板块经历阶段性调整后估值趋于合理 看好中国创新药出海、ADC、双抗、小核酸、减肥药等核心优势赛道以及高景气CXO、器械出海、脑机接口、AI+医疗等投资机会 [2] - “蚂蚁阿福”上线带动“AI+大健康”投资热情 看好AI医疗加速落地带来的投资机会 [2] - 英矽智能IPO发行在即 看好AI驱动创新药研发平台 [2] - Enhertu+帕妥珠单抗联用方案获批 将改写HER2阳性乳腺癌一线标准疗法 [2] 医药板块行情复盘 - 本周（12月15日至12月21日）SW医药生物指数下跌0.14% 跑赢沪深300指数（下跌0.28%）[2] - 医药板块周度成交总额为3898.24亿元 环比有所下滑 [2] - 细分板块中 线下药店（上涨5.59%）、医药流通（上涨4.69%）和医院（上涨4.15%）等涨幅靠前 [2] - “蚂蚁阿福”和“犒赏经济”等主题相关标的表现较好 周五创新药、CXO和AI医疗等板块联手反弹 [2] AI医疗投资机会 - 蚂蚁集团旗下AI健康应用品牌升级为“蚂蚁阿福” 新版本以健康陪伴为核心功能 服务范围从医疗扩展至健康领域 [2] - 阿福App平台链接了全国30万真人医生 提供在线问诊、挂号、买药等服务 [2] - 目前阿福App每天回答用户500多万个健康提问 55%的用户来自三线及以下城市 月活用户已超1500万 [2] - 政策方面 工信部、卫健委等七部委联合发布《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》 AI医疗应用场景未来将从三级医院下沉到基层终端和个人 [2] 英矽智能新股发售 - 英矽智能（03696.HK）于12月18日启动新股发售 发售价为每股24.05港元 对应总市值134.06亿港元 预计12月30日在港交所主板上市 [2] - 募资总额达到22.77亿港元 主要用于在研管线的临床研究 [2] - 英矽智能是一家AI驱动的Biotech公司 其自主开发的生成式人工智能平台Pharma.AI已产生20多项研发管线 [2] - 核心产品Rentosertib（ISM001-055）是一款First-in-class的TNIK小分子抑制剂 首发适应症为特发性肺纤维化（IPF）[2] - Rentosertib的中国2a期临床研究结果积极 计划于2026年上半年启动2b/3期临床研究 并已获得美国FDA孤儿药资格认定和中国NMPA突破性疗法认定 [2] - 根据沙利文估算 2030年全球IPF药物市场规模将达到75亿美元 [2] 创新药进展 - 阿斯利康和第一三共宣布 Enhertu+帕妥珠单抗联合一线治疗HER2阳性乳腺癌的上市申请获得美国FDA批准 [2] - 在DESTINY-Breast09研究中 相比于现有标准疗法THP方案 Enhertu+帕妥珠单抗治疗组的中位无进展生存期（mPFS）从26.9个月延长至40.7个月 疾病进展或死亡风险降低44% [2] - 完全缓解（CR）率从8.5%提高到15.1% 联用组的停药比例低于THP对照组 [2] 投资建议与关注方向 - 看好中国创新药出海的产业趋势 [2] - 展望2026年 重点跟踪ADC、双抗、小核酸、减肥药等核心优势赛道的投资机会 期待JPM大会、ASCO等带来数据更新和BD催化 [2] - 重点关注公司包括：映恩生物-B、三生制药、药明合联、迈威生物-U、科伦博泰生物-B、康方生物 [2] - 同时看好高景气CXO、器械出海、脑机接口、AI+医疗等投资机会 [2]

核心观点 - 制药行业在抗体偶联药物、新疗法获批、临床试验、跨国合作、政策法规及企业并购等多个关键领域均出现显著进展与动态，行业格局持续演变 [1][2][3][4][5][6] 新药研发与审批进展 - 阿斯利康与第一三共合作的抗体偶联药物Enhertu，联合罗氏的Perjeta，获美国FDA批准成为HER2阳性转移性乳腺癌的一线新疗法，这是该领域十多年来首个新一线治疗方案 [1] - 上述新药组合的临床试验显示，其比传统THP疗法降低44%的疾病进展或死亡风险 [1] - 武田制药的口服TYK2抑制剂zasocitinib，在中重度斑块状银屑病的两项III期试验中表现优异，用药16周后，在医生整体评估达标率、银屑病面积严重程度改善75%以上两项关键指标上均显著优于安慰剂 [2] - 武田计划2026年向美国FDA提交zasocitinib的获批申请 [2] 临床试验与安全性事件 - 第一三共与默克合作的一款抗体偶联药物ifinatamab deruxtecan，因出现意外的间质性肺病死亡病例，其全球III期临床试验已暂停招募患者 [1] - 该药物针对小细胞肺癌，此前双方本计划基于II期数据为其申请加速获批 [1] 行业政策与法规 - 美国参众两院通过年度国防法案，其中包含修订后的《生物安全法》，预计将签署生效 [3] - 该法案生效后，中国生命科学企业进入美国市场的准入门槛将进一步提高 [3] 企业并购与股权交易 - 复星医药拟斥资约2亿美元收购绿谷制药53%的股权，试图重启其阿尔茨海默病争议药物甘露特纳 [4] - 绿谷制药的阿尔茨海默病药物甘露特纳此前未获中国监管机构续展有条件批准 [4] - 上海证券交易所已就该交易向复星医药发出监管函，提醒其注意潜在合规风险 [4] 跨国合作与授权交易 - 中国生物药企Harbour BioMed与百时美施贵宝签署多特异性抗体合作协议，总金额最高达11亿美元 [5] - 根据协议，Harbour BioMed先获得9000万美元预付款，后续若达成研发、商业化里程碑，还可获得10.35亿美元额外款项 [5] - Harbour BioMed此前已与大塚、阿斯利康有过合作 [5] - 赛诺菲与韩国生物科技公司Adel签署授权协议，以最高10.4亿美元拿下阿尔茨海默病候选药物ADEL-Y01的相关权益 [6] - ADEL-Y01是一款靶向tau蛋白的抗体，专门针对赖氨酸280位点乙酰化的tau蛋白，目前处于临床阶段 [6] - 根据协议，赛诺菲先支付8000万美元预付款 [6]

核心监管批准 - 美国食品药品监督管理局批准了阿斯利康与第一三共的抗体药物偶联物Enhertu联合罗氏的Perjeta用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者 [2] - 此项批准基于III期DESTINY-Breast09研究的数据并获得了FDA的优先审评和突破性疗法认定 [2] - 监管申请通过FDA的实时肿瘤学审评项目进行审评 [3] 药物市场地位与财务影响 - Enhertu此前已在包括美国在内的超过85个国家获批用于HER2阳性乳腺癌的二线治疗以及肺癌和胃癌的HER2靶向适应症 [3] - 随着Enhertu一线乳腺癌适应症的获批阿斯利康需向第一三共支付1.5亿美元的里程碑付款 [3] - 第一三共负责Enhertu及其合作药物Datroway的生产和供应并在美国记录Enhertu的销售额 [8] 关键临床数据 - 在DESTINY-Breast09研究中Enhertu-Perjeta组合相比当前标准治疗方案将疾病进展或死亡风险降低了44% [5] - 接受Enhertu-Perjeta组合治疗的患者中位无进展生存期为40.7个月而接受标准THP方案治疗的患者为26.7个月 [5] - 该组合在无进展生存期方面显示出统计学显著改善 [5] 公司合作背景 - 阿斯利康与第一三共于2019年3月达成全球合作共同开发和商业化Enhertu并于2020年7月扩大合作范围纳入Datroway [8] 公司股价表现 - 过去一年阿斯利康股价上涨36.3%而同期行业涨幅为12.1% [4] 行业其他公司表现 - 过去60天ANI Pharmaceuticals的2025年每股收益预期从7.29美元上调至7.54美元2026年预期从7.79美元上调至8.15美元过去一年股价上涨46% [10] - 过去60天CorMedix的2025年每股收益预期从1.85美元上调至2.87美元2026年预期从2.49美元上调至2.88美元过去一年股价上涨32.7% [11] - 过去60天Castle Biosciences的2025年亏损预期从65美分收窄至34美分2026年亏损预期从2.10美元改善至1.06美元过去一年股价上涨38.2% [12]

公司：第一三共株式会社 (Daiichi Sankyo Company) 核心观点与论据 * **战略愿景与定位**：公司旨在利用其科学技术优势，到2030年成为全球肿瘤学领域前十甚至更靠前的公司[7] 其第六个中期计划将优先最大化DXd ADC的价值，并通过挑战性创新实现可持续增长[8] * **核心平台与管线优势**：公司正从“Enhertu公司”转变为“DXd ADC公司”，并拥有超过10项III期试验[9] DXd ADC平台获得了外部高度认可，于2025年11月荣获“最佳ADC平台技术奖”[6] 公司拥有超过15年的ADC研究历史，在抗体、连接子和有效载荷各模块拥有深厚专业知识，这是其相对于主要通过收购获得ADC的竞争对手的主要优势[21][22][64] * **主要产品进展与数据** * **Enhertu (HER2 ADC)**：已成为过去五年最成功的新上市肿瘤药物[28] 在2025财年第二季度，全球净销售额达1632亿日元，同比增长24%[31] 已获批7项适应症，并在上市国家均成为市场份额领导者和新标准治疗[31] 2025年公布了3项积极的III期数据集（DESTINY-Breast11, 05, 09），并启动了4项新的III期研究[4] 其中DESTINY-Breast09（HER2阳性一线转移性乳腺癌）于会议当天获FDA批准，将疾病进展或死亡风险降低了44%，中位无进展生存期超过40个月[4][32][35] * **Dato-DXd (TROP2 ADC)**：2025年第二季度全球净销售额超过100亿日元，其中美国市场收入为66亿日元（环比增长113%），日本市场收入为35亿日元（环比增长59%）[40] TROPION-Breast02研究在TNBC中显示出具有统计学意义和临床意义的无进展生存期和总生存期改善，总体缓解率翻倍[13][42] 预计2026年将获得一线三阴性乳腺癌适应症[29] * **I-DXd 与 R-DXd**：II期试验中分别确认了良好的疗效和安全性，已获得FDA突破性疗法认定，正在与监管机构讨论为高未满足需求癌症建立新疗法[5][30] * **早期管线**：包括靶向血液恶性肿瘤的首个DXd ADC DS-3790、T细胞衔接器DS-2243、NMD抑制剂DS-5361、靶向蛋白降解剂DS-9051等[6][23][24][25] * **研发策略与组合潜力**：公司强调“科学合理的组合”，不仅包括与外部药物的组合，还包括两种内部资产的组合，这是一大优势[9] 正在探索ADC与免疫肿瘤药物的组合，例如Dato-DXd与Durvalumab的BEGONIA研究显示了早期强效数据[14][26] * **商业化展望与增长催化剂**：2026年，Enhertu预计将获得3项新适应症，Dato-DXd预计将获得第3项适应症[29] 公司正处于数据丰富、增长催化剂密集的时刻，预计2026年至2030年间每年至少将有4款ADC推出新适应症[45] Enhertu在2026财年有五大增长催化剂：剩余的HER2低表达机会、新获批的一线HER2阳性转移性乳腺癌适应症、预计的早期乳腺癌适应症（DB05, DB11）以及美国HER2阳性肿瘤不可知论适应症的剩余未开发机会[39] * **生产与供应链战略**：技术部门正在快速构建供应体系以应对超出预期的需求增长[46] 通过资本投资提升产能，并利用技术优势提高生产率[47] ADC制造过程复杂，交货期很长（超过一年），需要早期规划[48] 通过在公司内部多个基地和CMO建立制造系统，构建了多重供应路线以降低风险[49] 短期优先利用CMO的速度，中长期则逐步提高内部生产比例[50] 公司全球共有13个生产基地，其中4个在日本，并在德国、中国和美国建设或规划ADC生产系统[51] 其他重要内容 * **预测性生物标志物**：为Dato-DXd开发了名为TROP2 NMR（标准化膜比率）的数字病理学生物标志物，可用于预测患者是否可能从治疗中获益[17] 在TROPION-Lung01研究中，NMR阳性患者的结果显著更好[18] 计划将NMR纳入多项一线肺癌研究的分析中[19] 与FDA关于将NMR纳入TROPION-Lung07和08研究的讨论仍在进行中，预计在下一财年获得顶线结果前会有结论[83][84] * **新研究领域与基础设施**：研究领域涵盖ADC、癌症免疫疗法、新模态（如靶向蛋白降解剂）[59] 建立了“智能研究实验室”，利用机器人和自动化设备24/7生成高质量大数据，以支持AI驱动的药物发现[68][69] 通过在美国波士顿、慕尼黑和圣地亚哥设立研究所，推进开放式创新活动[70] * **市场规模与患者数据**：在G7国家，一线HER2阳性转移性乳腺癌适应症人群约有24,000名患者[34] DESTINY-Breast11和DESTINY-Breast05的预期适应症在G7分别有29,000名和11,000名患者[39] 一线转移性三阴性乳腺癌在G7有16,000名患者，五年生存率仅为14.9%[41] 至今已有来自85个国家的近200,000名患者受益于Enhertu[31] * **问答环节要点**： * Dato-DXd在美国的早期使用中，乳腺癌和肺癌适应症各占约50%；在日本主要用于乳腺癌适应症[74] * 公司对Dato-DXd在一线三阴性乳腺癌（PD-L1阴性）中成为新标准治疗充满信心[75] * 新的ADC项目（包括新概念DXd ADC和新有效载荷ADC）目标是在数年内进入临床阶段[77][78] * 除了DXd ADC，公司正在建设包括IO资产和蛋白降解剂在内的多个平台或产品系列[80] * 对于HER3-DXd，正在乳腺癌和肺癌中积极探索基于生物标志物的临床开发路径[99][100] * ADC的生产周期超过一年，涉及从单克隆抗体生产到配方的多个步骤，而不仅仅是抗体生产阶段耗时[103]

艾伯维肿瘤业务扩张 - 公司正显著扩大其在肿瘤学领域的影响力 其业务已从最初由血癌药物Imbruvica和Venclexta构成的双药特许经营权 扩展到实体瘤领域[1] - 最新的产品组合包括用于淋巴瘤的Epkinly、用于卵巢癌的Elahere以及最近用于肺癌的Emrelis[1] - 在2025年前九个月 肿瘤业务销售额占公司总收入的11%以上 同比增长3%[1] 扩张驱动策略与产品表现 - 扩张由有机和无机战略共同驱动 Emrelis是公司首个内部研发的实体瘤药物 而Epkinly和Elahere则是通过收购或合作加入产品组合[2] - 这些新药销售额加上Venclexta的稳定增长 已足以抵消因新型口服疗法激烈竞争而销售额下滑的Imbruvica的负面影响[2] 研发管线与创新技术 - 公司拥有一个令人兴奋且多样化的、涵盖血癌和实体瘤的潜力新疗法管线[3] - 公司正通过增加抗体药物偶联物来加强其肿瘤药物组合 ADC被认为是制药行业的颠覆性创新 能利用抗体的靶向能力将细胞毒性分子药物递送至肿瘤[3] - 一款名为pivekimab sunirine的ADC疗法正在接受FDA审查 用于治疗一种名为BPDCN的罕见血癌 若获批 这将是继Elahere和Emrelis之后公司第三款ADC[4] - 公司还在开发一款名为Temab-A的研究性ADC 其针对转移性结直肠癌的后期研究已进入晚期阶段 并针对胃食管癌和肺癌进行单独的中期研究[4] 非ADC疗法与适应症扩展 - 公司也在开发ADC以外的肿瘤疗法 其管线中的一个关键候选药物是etentamig/ABBV-383 这是一种BCMA x CD3双特异性抗体 正在针对复发/难治性多发性骨髓瘤进行后期研究[5] - 公司还对其已获批产品进行适应症扩展研究 以进一步加强其肿瘤学影响力[5] 肿瘤领域竞争格局 - 肿瘤领域的其他主要参与者包括阿斯利康、默克和辉瑞[6] - 对阿斯利康而言 肿瘤销售额现已占总收入的43% 其肿瘤业务在2025年前九个月同比增长16% 主要受Tagrisso、Lynparza、Imfinzi、Calquence以及与第一三共合作的Enhertu等药物的强劲表现驱动[6] - 默克的关键肿瘤药物是PD-L1抑制剂Keytruda和与阿斯利康合作销售的PARP抑制剂Lynparza 在2025年前九个月 Keytruda单独贡献了默克约48%的总收入[7] - 辉瑞的肿瘤收入在2025年前九个月增长7% 主要受Xtandi、Lorbrena、Braftovi-Mektovi组合以及Padcev等药物驱动 该业务目前占辉瑞总收入的27%以上[7] 公司股价表现与估值 - 艾伯维的股价表现年内优于行业[8] - 从估值角度看 公司股票交易价格较行业略有折价 基于市盈率 公司股票目前的前瞻市盈率为15.87倍 而行业平均为16.31倍 该股交易价格高于其五年均值13.44[11] - 过去60天内 对2025年和2026年的每股收益预期有所下调[13]

临床试验进展 - 公司已完成其III期临床试验FLAMINGO-01中开放标签非HLA-A*02队列的250名患者入组工作 [1][5] - 在III期试验的双盲组中，计划将约500名HLA-A*02患者随机分配至GLSI-100或安慰剂组，并在第三个开放标签组中计划治疗多达250名其他HLA类型（非HLA-A*02）患者 [2][7] - 非HLA-A*02患者约占FLAMINGO-01试验患者群体的55% [2] 数据分析与比较 - 公司正在分析250名非HLA-A*02患者数据集的免疫反应、安全性和复发率数据，该数据集患者数量是IIb期试验（约50名患者）的5倍 [3] - 可将这250名接受治疗患者的开放标签复发率数据，与已知的该人群历史预期复发率、FLAMINGO-01的HLA-A*02组以及IIb期研究进行比较 [3] - 公司此前报告了有希望的观察结果，显示非HLA-A*02患者的基线免疫反应、初级免疫系列期间的免疫反应增强及安全性特征，与FLAMINGO-01的HLA-A*02组及IIb期研究趋势相似，在IIb期研究中乳腺癌复发减少了80%或更多，且未报告转移性乳腺癌复发 [5] 知识产权与市场潜力 - 公司认为，在非HLA-A*02患者群体中使用GLSI-100是其一项发明，相关专利权利要求不受任何许可、特许权使用费或里程碑付款约束 [3] - 这些专利权利要求应能补充公司最近提交的其他权利要求，可能将GLSI-100的专利保护期延长至2040年以后 [3] - 公司相信，该患者群体可能使美国和欧洲符合GLSI-100治疗条件的患者数量翻倍，达到每年约88,000名新患者，参照Kadcyla或Enhertu的年药品价格，其市场潜力在每年80亿至100亿美元之间 [3] 试验设计与患者群体 - FLAMINGO-01旨在评估GLSI-100在HER2阳性乳腺癌患者中的安全性和有效性，这些患者在手术后有残留病灶或高风险病理完全缓解，并已完成基于曲妥珠单抗的新辅助和术后辅助治疗 [7] - 试验设计旨在检测浸润性乳腺癌无病生存期的风险比为0.3，需要28个事件，当至少一半事件（14个）发生时将进行优效性和无效性中期分析 [7] - 在美国，八分之一的女性一生中会患上浸润性乳腺癌，每年约有300,000名新乳腺癌患者和4,000,000名乳腺癌幸存者，HER2蛋白在75%的乳腺癌中均有表达 [8][9] 后续计划与协同效应 - 公司已停止该队列入组，现正接洽监管机构，寻求批准以随机对照方式继续入组新的非HLA-A*02患者 [5] - 公司已继续筛查大量此类患者，以便在获得监管批准后可以快速开始入组这些已筛查患者 [5] - 公司认为，GLSI-100将与任何基于曲妥珠单抗的治疗（包括Enhertu）在新辅助或辅助治疗环境中产生协同作用 [6]