核心观点 - 传奇生物将在2025年5月13日上午8点举办投资者电话会议，回顾2025年第一季度业绩 [1] 公司情况 - 公司是全球细胞疗法领导者，拥有超2500名员工，是最大的独立细胞疗法公司及癌症治疗先驱 [3] - 公司处于CAR - T细胞疗法革命前沿，与强生合作开发和销售CARVYKTI，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 [3] - 公司以美国为中心，构建端到端细胞疗法公司，扩大领导地位以提升CARVYKTI患者可及性和治疗潜力，并计划推动前沿细胞疗法创新 [3] 会议安排 - 高级领导将在网络直播和电话会议中概述公司本季度业绩 [1] - 投资者等可通过链接加入电话会议直播 [1] - 电话会议结束约两小时后，可在公司网站投资者关系板块的活动和演示部分查看网络直播回放和财报新闻稿 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Jessie Yeung，电话(732) 956 - 8271，邮箱jessie.yeung@legendbiotech.com [5] - 媒体联系人为Mary Ann Ondish，电话(914) 552 - 4625，邮箱media@legendbiotech.com [5] 信息渠道 - 可访问www.legendbiotech.com了解更多信息，也可在X（原Twitter）和LinkedIn上关注公司 [4]

股价表现 - Legend Biotech Corporation Sponsored ADR (LEGN) 股价在最近一个交易日上涨5.1%至33.74美元，成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计下跌15.4%，此次反弹形成对比 [1] 股价驱动因素 - 投资者对Carvykti持续强劲销售的乐观情绪推动股价上涨，该产品是与强生合作开发的复发或难治性多发性骨髓瘤一次性疗法 [2] - 季度每股亏损预期为0.34美元，同比恶化112.5%，但营收预期达1.9047亿美元，同比增长102.7% [2] 盈利预测调整 - 过去30天内Legend Biotech的季度每股收益共识预期上调4.6%，盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关 [3][4] - 同业公司BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 季度每股收益预期过去一个月下调0.3%至0.95美元，但较去年同期增长33.8% [5] 行业比较 - Legend Biotech所属Zacks医疗-生物医学与遗传学行业，当前Zacks评级为3级（持有） [4] - 同业BioMarin股价近期上涨0.6%至60.02美元，但过去一个月累计下跌16.6%，其Zacks评级为2级（买入） [4][5]

With U.S. President Donald Trump’s tariffs, HC Wainwright analyst writes that investors are looking for companies with macroeconomic moats that protect against tariff exposure and regulatory uncertainty.Legend Biotech Corporation LEGN has no material exposure to tariffs, the analyst stated.The cell therapy company’s lead product, Carvykti, is a one-time treatment for relapsed or refractory multiple myeloma, which it develops and markets with collaborator Johnson & Johnson JNJ.Also Read: Johnson & Johnson/ L ...

报告公司投资评级 - 目标价56.0美元，评级为买入，较昨日收市价有47.2%上升空间 [3] 报告的核心观点 - 传奇生物的CARVYKTI是历史爬坡最快的Car - T疗法，2025年将继续销售放量 [1] - 预计公司2025 - 2027年总收入为10.7亿、17.0亿和23.5亿美元，净利润为 - 2.1亿、0.9亿和3.9亿美元 [3] 各部分内容总结 收入情况 - 2024年4季度CARVYKTI收入同比增长110%至3.34亿美元，公司4季度收入为1.87亿美元，同比增长135%，经营利润亏损0.75亿美元，净利润为0.26亿美元 [1] - 2024年全年CARVYKTI销售收入同比+93%至9.63亿美元，传奇收入同比+120%至6.27亿美元，利润亏损1.77亿美元 [1] 产能扩张 - 2025年下半年美国新泽西Raritan工厂新区域将获批；比利时Ghent的Obelisc工厂满负荷生产，Tech Lane工厂2025年底商业化生产，且传奇和强生决定共同投资扩建，预计2028年完工 [2] - 近期诺华一家生产设施启动CARVYKTI商业化生产，二季度开始产生显著效益 [2] - 公司将在费城设新研究中心，专注创新性技术；2025年底产能达10000剂，2027年达2万剂 [2] 产品优势 - CARVYKTI是首个且唯一在多发性骨髓瘤治疗中总生存期优于标准治疗方案的CAR - T疗法，总生存期等标签更新预计2025年上半年在欧洲、下半年在美国完成 [3] - 国际骨髓瘤工作组建议优先使用CAR - T疗法，公司超一半收入来自2 - 4线，未来比例将增加 [3] 盈利预测 | 截至12月31日止财年度 | 总营业额（百万美元） | 变动 | 股东应占溢利（百万美元） | 每股盈利（美元） | 市盈率@37.87美元（倍） | P/S | 每股派息（美元） | 股息现价比（%） | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 2023A | 285 | 143.7% | - 518 | (1.47) | / | 24.5 | 0.0 | 0.0% | | 2024A | 627 | 120.0% | - 177 | (0.48) | / | 11.1 | 0.0 | 0.0% | | 2025E | 1,068 | 70.2% | - 212 | (0.58) | / | 6.5 | 0.0 | 0.0% | | 2026E | 1,695 | 58.7% | 88 | 0.24 | 156.9 | 4.1 | 0.0 | 0.0% | | 2027E | 2,352 | 38.8% | 392 | 1.07 | 35.3 | 3.0 | 0.0 | 0.0% | [5] 财务报表 损益表 | 项目 | 2023年 | 2024年 | 2025年 | 2026年 | 2027年 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 收入（百万美元） | 285 | 627 | 1,068 | 1,695 | 2,352 | | 毛利（百万美元） | 141 | 393 | 592 | 971 | 1,416 | | 毛利率 | 49% | 63% | 55% | 57% | 60% | | 销售及管理费用（百万美元） | - 201 | - 284 | - 381 | - 465 | - 541 | | SG&A费率 | 70% | 45% | 36% | 27% | 23% | | 研发费用（百万美元） | - 382 | - 414 | - 401 | - 381 | - 393 | | 研发费率 | 134% | 66% | 38% | 22% | 17% | | 营业利润（百万美元） | - 442 | - 305 | - 190 | 125 | 483 | | 净利润率 | - 182% | - 28% | - 20% | 5% | 17% | | 其他收入及开支（百万美元） | - 78 | 151 | - 22 | - 22 | - 22 | | 税前利润（百万美元） | - 520 | - 158 | - 212 | 104 | 461 | | 所得税（百万美元） | 2 | - 19 | 0 | - 16 | - 69 | | 净利润（百万美元） | - 518 | - 177 | - 212 | 88 | 392 | | 股东应占利润（百万美元） | - 518 | - 177 | - 212 | 88 | 392 | | 折旧及摊销（百万美元） | 23 | 20 | 39 | 62 | 75 | | EBITDA（百万美元） | - 475 | - 116 | - 151 | 188 | 558 | | 收入增速 | 144% | 120% | 70% | 59% | 39% | [6] 资产负债表 | 项目 | 2023年 | 2024年 | 2025年 | 2026年 | 2027年 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 现金及现金等价物（百万美元） | 1,278 | 287 | (262) | (296) | 26 | | 定期存款（百万美元） | 30 | 836 | 836 | 836 | 836 | | 应收账款（百万美元） | 100 | 6 | 158 | 251 | 349 | | 流动资产（百万美元） | 1,278 | 1,284 | 911 | 997 | 1,438 | | 物业厂房设备（百万美元） | 109 | 99 | 547 | 642 | 676 | | 合作预付租赁（百万美元） | 151 | 172 | 172 | 172 | 172 | | 使用权资产（百万美元） | 81 | 102 | 102 | 102 | 102 | | 固定资产（百万美元） | 351 | 386 | 858 | 976 | 1,031 | | 总资产（百万美元） | 1,629 | 1,670 | 1,769 | 1,973 | 2,469 | | 贸易及其他应付账款（百万美元） | 153 | 205 | 263 | 329 | 390 | | 流动负债（百万美元） | 216 | 278 | 322 | 388 | 453 | | 合作计息预付资金（百万美元） | 281 | 301 | 301 | 301 | 301 | | 固定负债（百万美元） | 381 | 352 | 352 | 352 | 352 | | 股东权益（百万美元） | 1,251 | 1,041 | 651 | 701 | 1,309 | [6] 现金流量表 | 项目 | 2023年 | 2024年 | 2025年 | 2026年 | 2027年 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 税前利润（百万美元） | (520) | (158) | (212) | 104 | 461 | | 财务收入（百万美元） | (33) | 22 | 22 | 22 | 22 | | 折旧摊销（百万美元） | 23 | 20 | 39 | 62 | 75 | | 运营资本变动（百万美元） | (71) | 151 | (132) | (27) | (37) | | 经营现金流变动（百万美元） | (393) | (144) | (283) | 145 | 452 | | 资本支出（百万美元） | (122) | (280) | (265) | (180) | (130) | | 投资现金流变动（百万美元） | 93 | (851) | (265) | (180) | (130) | | 股权融资收益（百万美元） | 584 | - | - | - | - | | 认股权证收益（百万美元） | 200 | - | - | - | - | | 融资现金流变动（百万美元） | 791 | 6 | - | - | - | | 现金流变动（百万美元） | 491 | (989) | (548) | (35) | 322 | | 期初现金流（百万美元） | 786 | 1,278 | 287 | (262) | (296) | | 期末现金流（百万美元） | 1,278 | 287 | (262) | (296) | 26 | [6]

报告公司投资评级 - 报告对传奇生物维持买入评级 [2][6] 报告的核心观点 - 公司4Q24净利润转正达0.26亿美元，扣除汇兑收益后与预期基本一致，账上11亿美元现金可支持运营至2Q26实现经营层面盈亏平衡，当前股价未反映Carvykti长期潜力且已反映竞争格局变化预期 [2] - Carvykti商业化在多因素驱动下4Q24销售延续放量，2 - 4L患者渗透快，预计2025/26年销售额达19.2亿/28.5亿美元，2025年销售逐季增长，2Q25环比增速显著 [6] - 2025年关注新产能落地节奏，预计2025/2027年底商业化年产能达1万/2万人份，可支持40亿/80亿美元以上年销售额 [6] - 上调2025 - 26年收入和净利润预测，下调Carvykti长期峰值销售预测4%至69亿美元，基于DCF模型得目标价72美元，维持买入评级，还建议关注实体瘤CAR - T早期数据读出情况 [6] 相关目录总结 财务模型更新 - 传奇生物收盘价37.19美元，目标价72.00美元，潜在涨幅+93.6% [1] 股份资料 - 52周高位68.01美元，52周低位31.53美元，市值6822.51百万美元，日均成交量0.00百万，年初至今变化14.29%，200天平均价41.36美元 [5] 盈利预测变动 |年份|营业收入（百万美元）|毛利润（百万美元）|毛利率|归母净利润（百万美元）|归母净利率| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2025E|新预测1061，前预测1051，变动0.9%|新预测676，前预测671，变动0.8%|新预测63.8%，前预测63.8%，变动0.0ppt|新预测 - 55，前预测 - 98，变动NA|新预测NA，前预测NA，变动NA| |2026E|新预测1480，前预测1382，变动7.1%|新预测951，前预测889，变动7.0%|新预测64.2%，前预测64.3%，变动 - 0.1ppt|新预测131，前预测78，变动67.9%|新预测8.8%，前预测5.6%，变动3.2ppts| |2027E|新预测1830|新预测1223|新预测66.8%|新预测315|新预测17.2%| [5] 个股评级 - Carvykti商业化4Q24销售延续放量，美国和美国以外销售环比3Q24增长17%/15%达3.04亿/0.31亿美元，2 - 4L患者对销售贡献达60%，已治疗超5000名患者，美国可提供治疗医院增至104家 [6] DCF估值模型 |项目|2025E - 2033E数据（百万美元）| | ---- | ---- | |收入|1061 - 3549| |EBIT|- 98 - 1635| |EBIT * (1 - t)|(98) - 1390| |加：折旧摊销|10 - 18| |减: 营运资金增加/（减少）|(64) - (43)| |减: 资本开支|(23) - (27)| |自由现金流|(175) - 1339| |永续增长率|3%| |WACC|10.1%| |自由现金流现值|3404| |终值现值|9092| |企业价值|12496| |净现金|727| |少数股东权益|-| |股权价值（百万美元）|13223| |加权平均股数(ADS, 百万)|184| |每股价值（美元）|72.0| [7] 财务数据 损益表（百万元美元） |年份|收入|主营业务成本|毛利|销售及管理费用|研发费用|其他经营净收入/费用|经营利润|财务成本净额|其他非经营净收入/费用|税前利润|税费|净利润| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|285|(144)|141|(201)|(382)|30|(413)|(22)|(86)|(520)|2|(518)| |2024|627|(235)|393|(284)|(414)|173|(132)|(22)|(4)|(158)|(19)|(177)| |2025E|1061|(384)|676|(340)|(434)|0|(98)|43|0|(55)|0|(55)| |2026E|1480|(529)|951|(377)|(447)|0|127|27|0|154|(23)|131| |2027E|1830|(607)|1223|(418)|(461)|0|344|27|0|371|(56)|315| [11] 资产负债简表（百万元美元） |年份|现金及现金等价物|应收账款及票据|存货|其他流动资产|总流动资产|物业、厂房及设备|无形资产|其他长期资产|总长期资产|总资产|应付账款|其他短期负债|总流动负债|其他长期负债|总长期负债|总负债|股本|储备及其他资本项目|股东权益|总权益| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|1278|100|19|101|1498|109|4|238|351|1849|20|196|216|381|381|597|0|1251|1251|1251| |2024|287|6|24|967|1284|99|2|285|386|1670|39|239|278|352|352|630|0|1041|1041|1041| |2025E|426|87|32|967|1511|112|2|285|399|1911|63|239|302|352|352|654|0|1256|1256|1256| |2026E|573|142|44|967|1726|124|2|285|411|2137|87|239|326|352|352|678|0|1459|1459|1459| |2027E|924|176|50|967|2116|136|2|285|423|2539|100|239|339|352|352|691|0|1848|1848|1848| [11] 现金流量表（百万元美元） |年份|税前利润|折旧及摊销|营运资本变动|税费|其他经营活动现金流|经营活动现金流|资本开支|其他投资活动现金流|投资活动现金流|权益净变动|其他融资活动现金流|融资活动现金流|汇率收益/损失|年初现金|年末现金| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|(520)|11|(181)|2|295|(393)|(22)|115|93|791|0|791|1|786|1278| |2024|(158)|11|108|(19)|(86)|(144)|(22)|(828)|(851)|6|0|6|(2)|1278|287| |2025E|(55)|10|(64)|0|70|(38)|(23)|0|(23)|200|0|200|0|287|426| |2026E|154|11|(43)|(23)|72|171|(23)|0|(23)|0|0|0|0|426|573| |2027E|371|12|(27)|(56)|73|374|(24)|0|(24)|0|0|0|0|573|924| [12] 财务比率 |年份|核心每股收益（美元）|全面摊薄每股收益（美元）|毛利率（%）|EBITDA利润率（%）|EBIT利润率（%）|净利率（%）|ROA（%）|ROE（%）|ROIC（%）|流动比率|存货周转天数|应收账款周转天数|应付账款周转天数| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|(1.472)|(1.472)|49.4|(141.0)|(144.7)|(181.8)|(28.0)|(41.4)|(41.4)|6.9|49.2|128.1|51.0| |2024|(0.484)|(0.484)|62.6|(19.3)|(21.1)|(28.2)|(10.6)|(17.0)|(17.0)|4.6|37.2|3.7|60.1| |2025E|(0.149)|(0.149)|63.8|(8.3)|(9.2)|(5.1)|(2.9)|(4.3)|(4.3)|5.0|30.0|30.0|60.1| |2026E|0.358|0.358|64.2|9.3|8.6|8.8|6.1|9.0|9.0|5.3|30.0|35.0|60.1| |2027E|0.863|0.863|66.8|19.5|18.8|17.2|12.4|17.1|17.1|6.2|30.0|35.0|60.1| [12]

报告公司投资评级 - 维持对传奇生物的买入评级 [2][6] 报告的核心观点 - 公司2024年第四季度净利润转正达0.26亿美元，扣除汇兑收益后与预期基本一致，账上11亿美元现金可支持运营至2026年第二季度实现经营层面盈亏平衡，当前股价未反映Carvykti长期市场潜力且已反映竞争格局变化预期 [2] - Carvykti商业化进展良好，2024年第四季度销售延续放量趋势，美国和美国以外销售环比增长，2 - 4L患者渗透快，已治疗超5000名患者，后续将推进基层市场渗透 [6] - 上调2025 - 2026年收入和净利润预测，略微下调Carvykti长期峰值销售预测4%至69亿美元，基于DCF模型得出目标价72美元 [6] 各部分总结 财务模型更新 - 传奇生物收盘价37.19美元，目标价72美元（下调），潜在涨幅93.6% [1] 股份资料 - 52周高位68.01美元，低位31.53美元，市值682251万美元，日均成交量0百万，年初至今变化14.29%，200天平均价41.36美元 [5] 盈利预测变动 |年份|营业收入（百万美元）|毛利润（百万美元）|毛利率|归母净利润（百万美元）|归母净利率| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2025E|新预测1061，前预测1051，变动0.9%|新预测676，前预测671，变动0.8%|新预测63.8%，前预测63.8%，变动0.0ppt|新预测 - 55，前预测 - 98|/| |2026E|新预测1480，前预测1382，变动7.1%|新预测951，前预测889，变动7.0%|新预测64.2%，前预测64.3%，变动 - 0.1ppt|新预测131，前预测78，变动67.9%|新预测8.8%，前预测5.6%，变动3.2ppts| |2027E|新预测1830|新预测1223|新预测66.8%|新预测315|新预测17.2%| [5] 个股评级 - Carvykti商业化：新产能落地等因素驱动下，2024年第四季度销售放量，美国和美国以外销售环比增长，2 - 4L患者贡献达60%，已治疗超5000名患者，后续推进基层市场渗透 [6] - 2025年产能关注：预计2025年底/2027年底商业化年产能达1万/2万人份，关注CMO诺华产能2025年第二季度上线和比利时工厂二期及新泽西工厂扩建2025年下半年落地 [6] DCF估值模型 |年份|收入（百万美元）|EBIT（百万美元）|自由现金流（百万美元）| | ---- | ---- | ---- | ---- | |2025E|1061| - 98| - 175| |2026E|1480|127|53| |2027E|1830|344|254| |2028E|2209|621|487| |2029E|2588|885|712| |2030E|2921|1154|943| |2031E|3155|1365|1112| |2032E|3376|1531|1245| |2033E|3549|1635|1339| - 永续增长率3%，WACC10.1%，自由现金流现值3404百万美元，终值现值9092百万美元，企业价值12496百万美元，股权价值13223百万美元，每股价值72美元 [7] 财务数据 损益表（百万元美元） |年份|收入|毛利|经营利润|净利润| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|285|141| - 413| - 518| |2024|627|393| - 132| - 177| |2025E|1061|676| - 98| - 55| |2026E|1480|951|127|131| |2027E|1830|1223|344|315| [11] 资产负债简表（百万元美元） |年份|总资产|总负债|股东权益| | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023|1849|597|1251| |2024|1670|630|1041| |2025E|1911|654|1256| |2026E|2137|678|1459| |2027E|2539|691|1848| [11] 现金流量表（百万元美元） |年份|经营活动现金流|投资活动现金流|融资活动现金流|年末现金| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023| - 393|93|791|1278| |2024| - 144| - 851|6|287| |2025E| - 38| - 23|200|426| |2026E|171| - 23|0|573| |2027E|374| - 24|0|924| [12] 财务比率 |年份|核心每股收益（美元）|毛利率（%）|ROA（%）|流动比率| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |2023| - 1.472|49.4| - 28.0|6.9| |2024| - 0.484|62.6| - 10.6|4.6| |2025E| - 0.149|63.8| - 2.9|5.0| |2026E|0.358|64.2|6.1|5.3| |2027E|0.863|66.8|12.4|6.2| [12]

本期主题：双抗药物与CAR-T疗法的竞争格局 - 强生-传奇生物的Carvykti在早期治疗中应用增多 但主要限于高风险患者 [3] - 霍普金斯大学专家认为双抗药物可能取代百时美施贵宝的Abecma [3] - 专家对Arcellx的Anito-cel印象深刻 认为其毒性控制优于Carvykti [3] 吉利德-Arcellx的Anito-cel临床优势 - Anito-cel在II期临床显示100%总缓解率 毒性显著低于Carvykti [4] - CAR-T疗法门诊治疗比例达100% 但医疗机构执行标准差异较大 [4] - 血液成分单采名额限制缓解 CAR-T治疗可及性提升 [4] 药物安全性数据对比 - Anito-cel的CRS发生率84% 无3-4级事件 优于Carvykti的95%和4% [5] - 神经毒性方面 Anito-cel仅9%发生率 Carvykti达21% [5] - 血液学毒性指标显示Anito-cel在粒细胞减少等副作用上优势明显 [5] 双抗药物发展前景 - 医生对双抗药物毒性控制能力提升 Tecvayli联合疗法疗效显著 [6] - 三抗药物如ISB2001和JNJ-79635322展现良好发展潜力 [6] - Tecvayli+Talvey联合疗法在ORR和CR率上接近Carvykti [7] 其他药物竞争态势 - 葛兰素史克Blenrep面临医生信任危机 眼毒性控制仍是挑战 [8] - 赛诺菲Sarclisa皮下注射剂在易用性上不敌强生Darzalex [9] - Darzalex维持治疗方案基于MRD阴性时表现优异 [9]

公司运营主体与业务范围 - 公司是开曼群岛控股公司，主要通过位于美国、中国和欧盟的运营子公司开展业务[36] 法律与监管风险 - 公司面临中国法律和运营风险，若不遵守相关法规，可能对业务和美国存托股票价值产生重大不利影响[37][38][41] - 《外国公司问责法案》规定，若PCAOB连续两年无法检查或全面调查公司审计师，SEC将禁止公司证券交易[42][43] - 2022年8月26日，PCAOB与中国证监会和财政部签署协议，12月15日撤销相关决定[44] - 2024、2023和2022财年，公司审计师为安永会计师事务所，若其被PCAOB认定无法检查或调查，可能导致公司证券退市[45] - 截至年报日期，公司中国子公司已获得开展业务所需的必要许可证和执照，但不能保证已获得所有许可[46][47] - 截至年报日期，公司和中国子公司在境外发行证券无需获得中国证监会许可、无需进行网络安全审查，且未收到或被拒绝相关许可[48] - 中国政府对人民币兑换和跨境汇款实施控制，可能限制公司利用人民币收入开展境外业务或支付非人民币股息的能力[54] - 中国监管部门实施多项数据保护法规，如《科学数据管理办法》《网络安全审查办法（2021）》等[186][188] - 《网络安全审查办法（2021）》规定，拥有超100万用户个人信息的“网络平台运营商”赴大中华区以外国家上市需申请网络安全审查[188] - 《数据跨境转移安全评估办法》规定，数据处理者在特定情况下需申请数据跨境转移安全评估，如提供关键数据、处理超100万个人信息等[189] - 《通用数据保护条例》（EU GDPR）在欧洲经济区生效，违反规定公司可能面临最高2000万欧元罚款或4%年度全球营收罚款[194] - 公司在业务中可能将个人数据从欧洲经济区、英国等司法管辖区转移至美国等国家，但相关转移机制面临法律挑战[195] - 美国有众多联邦和州隐私及数据安全法律法规，如HIPAA、CCPA、CPRA等，合规成本和法律风险增加[197][199][200] - 若无法合法将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，公司可能面临运营中断、业务搬迁、监管行动、罚款等重大不利后果[196] 股息政策 - 截至年报日期，公司未宣布或支付任何现金股息或实物股息，近期也无此计划，未来收益将用于业务发展[50] 资金转移情况 - 2023年，公司通过资本出资或公司间贷款向子公司转移12.7亿美元；2024年无此类资金转移[51] 法定储备基金 - 中国子公司需从累计税后利润中提取至少10%作为法定储备基金，直至达到注册资本的50% [53] 产品销售数据 - 公司2024年12月31日止年度CARVYKTI净贸易销售额约为9.652亿美元[62] 业务风险与盈利不确定性 - 公司业务和行业面临重大风险，营收和费用难以预测且波动大，可能无法实现季度或年度盈利[59] - 公司业务严重依赖CARVYKTI的商业成功，若无法成功商业化，业务将受到重大损害[59,62] - 供应链中断、产能不足、市场接受度低等因素可能影响产品商业化和公司盈利[74][75][78] 产品制造相关情况 - 公司已在美国和比利时建立CARVYKTI商业供应制造设施，在中国、美国和比利时的设施为临床试验供应cilta - cel[64,67] - 为满足全球对cilta - cel的预期需求，公司正在扩大现有场地的制造能力并与第三方合同制造组织合作[68] - 公司长期计划在美国和欧洲建立额外的制造能力，但面临诸多风险，如人员招聘困难等[70] - 公司运营自有商业细胞制造设施虽有优势，但经验有限，可能无法有效扩大制造能力以满足需求[71] - 细胞疗法产品制造商在生产中常遇到困难，公司不能保证未来不会出现问题或及时解决问题[72] - 公司产品制造需复杂物流操作，物流和运输问题可能影响产品交付给患者[73] - 公司产品CARVYKTI和候选药物为生物制品，生产复杂，可能在生产、工艺开发和扩大产能方面遇到困难[155] - 公司制造生物制品尤其是CAR - T细胞候选产品的成本通常高于传统小分子化合物，且制造过程更难复制[158] - 公司制造过程易受多种因素影响，即使微小偏差也可能导致产量降低、产品缺陷和供应中断[159] - 公司制造设施需调试和验证，并接受政府检查，若无法通过可能导致产品供应中断等一系列问题[160] 合作情况 - 公司与Janssen合作，通过CMO补充CARVYKTI的生产能力，但存在合作风险[76] - 公司营销和市场准入能力有限，依赖Janssen销售CARVYKTI，存在销售风险[84][85] - 公司与杨森就西达基奥仑赛的开发和商业化达成重要合作，2018年获3.5亿美元预付款，截至年报日期获4.1亿美元里程碑付款[218][223] - 2023年11月公司与诺华签订许可协议，授予其特定知识产权全球独家许可，有望获总计达10.1亿美元里程碑付款[218][224] - 公司依赖第三方进行产品研发、制造和营销，无法控制其投入的时间和资源，合作方可能不履行义务或终止协议[218][220][223] - 公司依赖合作方提供的数据和信息，但无法独立审计或验证其准确性和完整性，不准确信息可能影响业务[221] - 公司依赖金唯智提供某些服务，金唯智可能优先考虑自身需求，其服务管理不善可能损害公司业务[228][229] - 公司正从金唯智内部过渡服务，若资源和人员不足，过渡可能不成功，影响业务和财务状况[230] - 公司与第三方的合作协议谈判和执行可能漫长，且可能无法签署协议或延迟产品开发和商业化[220] - 合作协议可能被取消、不续约或未完全遵守，公司对产品开发和商业化的控制有限[220] - 公司依赖独立研究人员和第三方进行临床前和临床试验，他们可能表现不佳，影响试验进度和合规性[233] 生物伦理挑战 - 公司面临生物伦理挑战，在CARVYKTI供应有限时难以合理分配[77] 市场竞争风险 - 公司在生物制药行业面临激烈竞争，可能导致产品失去竞争力[86] 产品责任风险 - 公司目前持有产品责任保险总额为1000万美元，每次事故赔偿限额为1000万美元[92] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化[91] 资金需求与融资风险 - 公司需要额外资金完成产品开发和商业化，否则可能影响业务进展[97] - 公司产品研发需依赖额外融资实现业务目标，但可能无法以可接受条款获得足够资金[99] 财务亏损情况 - 公司2024年和2023年净亏损分别为1.77亿美元和5.183亿美元，2024年末累计亏损达16.617亿美元[94] 汇率波动影响 - 2024年12月31日止年度，汇率波动造成1.085亿美元未实现收益，减少了公司报告净亏损；2023年12月31日止年度，汇率波动造成2860万美元未实现损失，增加了公司报告净亏损[102] - 公司财务结果受外汇汇率波动影响，可能导致报告收益波动，套期保值策略可能无法完全抵消风险[101] 临床试验情况 - 2021年8月启动的CARTITUDE - 5 3期临床试验，目标招募约650名患者，已完成招募[105] - 2023年10月启动的CARTITUDE - 6 3期临床试验，目标招募约750名患者[105] - Phase - 1 LEGEND - 2临床试验中，91.9%患者出现CRS，9.5%患者出现3级及以上CRS，有34例死亡报告[143] - Phase 1b/2 CARTITUDE - 1临床试验中，95%患者报告CRS，5%患者出现3级及以上CRS，21.6%患者出现任何等级的CAR - T细胞神经毒性，12.3%患者出现3级及以上神经毒性，有35例死亡报告[143] - Phase 3 CARTITUDE - 4临床试验中，76.1%患者报告任何等级的CRS，1.1%患者出现3级或4级CRS，20.5%患者出现任何等级的神经毒性，2.8%患者出现3级或4级神经毒性，cilta - cel组有50例死亡报告[143] 产品获批情况 - 公司首款产品CARVYKTI于2022年2月获FDA批准用于治疗接受过四种或更多先前疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者；2024年4月，FDA批准其用于治疗接受过至少一种先前疗法且对来那度胺难治的复发或难治性多发性骨髓瘤患者；2024年4月22日，欧盟委员会批准其用于治疗接受过至少一种含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂疗法、在最后一次治疗中出现疾病进展且对来那度胺难治的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者[105] - 2023年12月，FDA批准CARVYKTI标签更新，增加长期随访的疗效和安全信息；2023年11月，FDA调查CAR - T细胞免疫疗法的严重安全信号；2024年1月，FDA决定在相关疗法标签中加入新安全信息[148] 产品研发风险 - 除CARVYKTI外，公司其他产品候选药物处于临床或临床前开发阶段，若无法推进其开发、获批和商业化，业务将受到重大损害[104] - 公司专注于CAR - T、γδ CAR - T和CAR - NK细胞疗法研发，未来成功高度依赖产品候选药物的成功开发和制造，但面临诸多风险和挑战[109] - 公司产品候选药物需获得监管批准才能商业化，获得FDA、NMPA、欧盟委员会、PMDA等监管机构的营销批准时间不可预测，且可能无法获批[114][116] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得FDA、NMPA等监管机构的营销批准，如需补充数据、修改制造工艺等[117] - cilta - cel已获FDA孤儿药指定和突破性疗法指定、EMA优先药物计划准入及加速评估资格，公司还可能为其他产品候选药物争取类似地位，但不确定能否成功[118] - 即使产品候选药物获得批准，也可能存在使用限制、需进行上市后研究等情况，且批准可能被撤回[119][120] - 公司构建产品候选药物管线可能不成功，原因包括无法开发出安全有效的产品、产品不适合临床开发等[121] - 若不能成功开发和商业化产品候选药物或与他人合作，公司未来无法获得产品收入，会损害财务状况和ADS交易价格[124] - 临床前项目可能延迟或无法进入临床试验，影响产品候选药物的监管批准和商业化[125] - 临床试验设计和实施困难，结果不确定，生物制品临床试验失败率高，公司产品候选药物可能因新技术和个体化工程面临更高失败率[126] - 临床前研究或试验的成功不代表未来临床试验结果，公司产品候选药物可能在临床开发中无法显示出足够的安全性和有效性[127] - 公司临床开发依赖患者招募，若遇到困难，临床开发活动可能延迟或受不利影响，原因包括患者资格标准、竞争等[128][131] - 公司在研究者发起的临床试验中研究产品候选药物，但对试验无完全控制权，NMPA可能因多种原因拒绝考虑此类试验数据[133][135] - 公司产品候选药物的临床数据可能不被FDA、EMA等监管机构接受，且中国试验数据在不同种族患者中结果可能不同，数据跨境转移也受法规限制[137][138] - 部分产品候选药物的市场机会可能有限，目标患者群体小，获批早期疗法存在不确定性[139][140][141] - 公司产品CARVYKTI和候选药物可能有不良反应，影响审批、临床试验和商业前景[142] - 产品候选药物临床试验若未达监管机构要求，公司可能产生额外成本、延迟或无法完成开发和商业化[150] - 临床试验中可能出现多种不可预见事件，导致公司无法获得营销批准或商业化产品候选药物[151][152] 员工情况 - 截至2024年12月31日，公司约有2600名全职员工[169] 治疗周期 - 自体T细胞疗法治疗癌症患者的“静脉到静脉”周期通常约需四到六周[162] 临床活性挑战 - 先前治疗可能改变癌症状况，影响公司CAR - T细胞的临床活性，如领先候选产品cilta - cel面临此挑战[163] 国际运营风险 - 公司业务受国际运营相关风险影响，包括经济、政治、监管等多方面因素[166] 组织与资本需求风险 - 公司未来需扩大组织规模，若无法有效招聘新员工，可能无法实现研发和商业化目标[169][170] - 公司增加设施规模和建设研发制造能力需大量资本支出，若超预期或延迟会产生不利影响[171] - 公司若进行收购或战略合作，可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务或或有负债等[174] 安全威胁与风险 - 公司面临多种安全威胁，包括网络攻击、自然灾害等，安全漏洞或中断风险增加[177] - 公司虽实施安全措施，但无法确保其有效性，安全事件可能导致运营中断、数据损失等后果[178] - 公司合同中的责任限制条款可能不足以保护其免受数据隐私和安全相关责任、损害或索赔[180] - 公司监测第三方供应商信息安全实践的能力有限，第三方系统受干扰或安全漏洞可能使公司承担重大责任[181] 财务报告内部控制情况 - 公司在2022和2021财年发现财务报告内部控制存在重大缺陷，2021年与复杂协议缺乏充分审查和监控有关，2022年与关键信息技术系统的用户访问和变更管理无效有关[209][212][213] - 2022年10月19日，公司审计委员会决定不再依赖2019 - 2021年的审计财务报表和2022年第一季度的未经审计财务报表[210] - 公司于2023年2月17日对受影响的审计和未经审计财务报表进行了重述[211] - 截至2023年12月31日财年，公司已对之前发现的重大缺陷进行了整改[214] 证券法律合规风险 - 公司作为上市公司需遵守美国证券法律的报告义务，包括《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条的要求[215] - 若无法证明财务报告内部控制有效或审计师无法提供无保留意见报告，投资者可能失去信心，公司股价可能下跌，还可能面临诉讼或监管行动，甚至无法在纳斯达克上市[216] 管理层资金使用风险 - 公司管理层在使用现金及现金等价物方面有广泛自由裁量权，使用不当可能导致财务损失、股价下跌和产品研发延迟[217] 运营中断风险 - 公司运营可能受到自然灾害、恐怖袭击、国际贸易政策变化等因素影响，导致业务中断、成本增加和财务状况受损[205][207][208] 合作收益与风险应对 - 若获得里程碑付款、利润或特许权使用费，公司可能采取不利措施，如削减研发项目、进行股权融资等[227] 现金及运营保障 - 公司预计现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[98] 通胀影响 - 公司业务受通胀影响，商业化CARVYKTI时，劳动力竞争加剧，预计劳动力成本增加，通胀和能源成本上升或推动原材料和运输成本增加，且无法保证能通过成本降低计划或提高产品价格完全抵消成本增加[100]

1. 财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度CARVYKTI净贸易销售额约3.34亿美元，同比增长110%，较第三季度增长17% [13] - 第四季度总收入1.87亿美元，其中合作收入1.68亿美元，许可收入0.18亿美元 [24] - 第四季度净利润2600万美元，合每股0.07美元，去年同期净亏损1.45亿美元，合每股0.40美元，主要因未实现外汇收益1.1亿美元 [24] - 2024年第四季度合作收入成本6900万美元，去年同期3200万美元；许可及其他收入成本500万美元，去年同期无此项成本 [26][27] - 2024年第四季度研发费用1.04亿美元，与去年同期基本持平；行政费用3400万美元，去年同期2900万美元；销售和分销费用4900万美元，去年同期3400万美元 [28][29] - 第四季度其他收入1.25亿美元，去年同期1800万美元，主要因未实现外汇收益 [30] - 调整后第四季度净亏损5900万美元，合每股0.16美元，去年同期净亏损8900万美元，合每股0.24美元 [32] - 年末现金及等价物和定期存款11亿美元 [32] 2. 各条业务线数据和关键指标变化 CARVYKTI业务线 - 第四季度净贸易销售额约3.34亿美元，同比增长110%，较第三季度增长17% [13] - 海外市场销售额3100万美元，同比增长138%，环比增长15% [14] - 美国认证治疗中心达102家，目前增至104家 [15][96] - 一年前门诊治疗占比30%，预计今年年底多数业务量来自门诊使用 [16] - 已治疗超5000名患者，拥有多发性骨髓瘤最全面的CAR - T患者数据集 [17] 3. 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 继续认证更多医院为授权治疗中心，目前认证治疗中心达104家 [96] 海外市场 - 销售额3100万美元，同比增长138%，环比增长15%，得益于产能增加及在德国、奥地利、瑞士和巴西的上市 [14] - 西班牙近期批准CARVYKTI报销 [13] - 海外市场收入约占总收入10%，预计将持续增长 [99] 4. 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 目标是到2025年底使CARVYKTI达到重磅炸弹地位并实现运营盈亏平衡，2026年实现公司整体盈利（不包括未实现外汇损益） [8] - 2025年将比利时和新泽西的产能翻倍，增加CARVYKTI供应 [19] - 将总生存获益纳入CARVYKTI标签 [19] - 拓展管线项目，将CARVYKTI模式应用于血液癌症、下一代多发性骨髓瘤疗法、实体瘤项目和自身免疫性疾病等治疗领域 [20] - 今年将在费城开设新的研究设施 [21] 行业竞争 - CARVYKTI是多发性骨髓瘤CAR - T疗法的市场领导者，具有独特的临床优势，如单剂输注后微小残留病阴性率高、有总生存获益等 [9] - 国际骨髓瘤工作组建议在适合BCMA CAR - T疗法和双特异性T细胞衔接器的患者中优先选择CAR - T疗法 [10] - 门诊给药是关键竞争优势，CARVYKTI是唯一在门诊有大量使用的获批CAR - T疗法 [15] - 面临BCMA双特异性药物竞争，但CARVYKTI具有反应深度和持久性、一次性治疗便利性等优势 [88][89] 5. 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CARVYKTI的市场需求和商业推广持积极态度，认为其临床数据得到良好反馈，市场接受度高 [53] - 预计2025年产能翻倍，能够满足市场需求，且随着认证治疗中心增加和社区市场渗透，增长空间大 [68][95] - 欧洲市场需求旺盛，公司正在扩大产能以满足需求，预计未来欧洲市场收入将持续增长 [99] - 公司财务状况良好，有足够资金支持运营和资本支出，直至2026年实现盈利 [33] 6. 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会作出前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [5] - 调整后净亏损是非国际财务报告准则指标，公司认为该指标有助于投资者理解财务表现，且用于指导管理层运营和规划业务 [6] 7. 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：CARVYKTI的安全概况及开发更积极管理ICANS和神经毒性试验的计划 - 回答：Tandem会议海报是单中心研究，是风险缓解策略的良好开端，ALC可作为预测生物标志物，CARTITUDE研究已统一ALC阈值为3000，年内持续入组；外部有研究者发起的试验，预计今明两年有数据；CARTITUDE项目协议已修订，实施ALC监测和地塞米松给药 [38][41][44] 问题2：今年ASCO会议的计划 - 回答：公司和J&J通常在摘要被正式接受前不发表评论，但对可能在ASCO会议上展示的数据感到兴奋 [47] 问题3：商业方面，CARVYKTI二至三线患者与四线及以上患者的季度收入细分，以及多发性骨髓瘤CAR - T疗法的需求情况 - 回答：市场对CARTITUDE - 4数据反应积极，近60%的使用量已转换到二至四线人群；公司和J&J的商业销售团队针对约3000家诊所的8000名血液学家进行推广 [53][55] 问题4：股份数量变化情况及早期管线数据预期 - 回答：本季度使用完全稀释股份4.02亿股，因本季度实现净利润需计算所有投资者股份，若转回净亏损，计算方式将与第四季度相同；早期管线方面，美国针对Claudin18.2和DLL - 3的两项一期项目今年有剂量递增数据读出；中国IIT试验针对不同疾病的同种异体项目今年有多项数据读出；费城新研究中心专注体内细胞疗法，预计资产进入临床开发；自身免疫领域，三重靶向自体细胞疗法产品预计有初步临床数据读出 [60][62] 问题5：考虑到各种产能来源，如何看待今年收入增长节奏 - 回答：预计2025年产能翻倍，实现市场共识目标；一季度增长较四季度温和，因假期进行设施维护；二、三季度因产能提升收入将有显著增长 [68][69] 问题6：DLL - 3和Claudin18.2% CAR - T资产今年预期数据及未来临床开发策略，以及CAR - T疗法在实体瘤治疗中的定位和障碍 - 回答：DLL - 3和Claudin18.2% CAR - T均处于剂量递增阶段，今年将在多个会议展示安全性、初步疗效和生物标志物数据；DLL - 3计划完成20例患者的剂量递增，Claudin18.2%预计下半年开始剂量扩展；在实体瘤领域，针对医疗需求大的疾病，有效且安全可控的疗法有商业前景，其他疾病需持续创新 [75][78][80] 问题7：两种BCMA双特异性药物与CARVYKTI的竞争情况 - 回答：BCMA双特异性药物获批较晚且排除有BCMA药物治疗史的患者，IMWG建议优先使用CAR - T；CARVYKTI具有反应深度和持久性、一次性治疗便利性等优势 [86][88][89] 问题8：市场对2026年CARVYKTI收入预期低于历史预期的原因，以及公司能否充分利用产能 - 回答：2026年公司有能力供应市场，目前处于发展初期，认证治疗中心数量将显著增加，社区市场有巨大增长空间；制造方面，供应网络完善，欧洲市场需求强劲且报销情况改善，预计海外市场收入将增长 [95][99] 问题9：CARVYKTI在社区环境中扩大使用的关键转折点，以及如何了解一线使用情况 - 回答：分三个阶段推进社区使用，目前处于第一阶段，即教育社区医生；今年晚些时候进入第二阶段，确定可现场给药的地区医院和社区账户；明年开始第三阶段，在社区肿瘤实践中更广泛给药；目前超一半业务在门诊进行，CARVYKTI独特的CRS中位发作时间使其适合门诊给药，能扩大治疗中心容量 [108][110][111] 问题10：美国激活中心的门诊和住院给药情况，以及体内CAR - T疗法的竞争情况 - 回答：美国有104个激活中心，全球欧洲另有约40个；多数患者在门诊接受治疗，新中心可能先从住院开始，随后转向门诊；公司密切关注体内CAR - T技术，自身也有相关平台并开展治疗选项研究 [117][118][120] 问题11：需求与供应情况，以及需求增长来源 - 回答：年底供应将满足需求；主要增长来自现有中心及其转诊基础，随着向社区推广和早期适应症获批，转诊患者将增加 [124][125] 问题12：去除FACT认证以扩大门诊CAR - T使用的更新情况，以及CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6协议中ALC相关数据报告情况 - 回答：部分中心计划通过与大型机构建立附属关系利用其FACT认证；ALC缓解策略仅纳入正在入组的研究，CARTITUDE - 5已完成入组不涉及；预计今明两年在适当时候展示相关数据；根据生物标志物数据，约20%患者可能从ALC监测和地塞米松预防治疗中受益 [129][130][133] 问题13：最终门诊治疗患者的百分比，以及资本支出的建模考虑 - 回答：门诊使用持续增长，无上限；公司持续在全球进行资本支出，大部分将在2025年完成 [136][137] 问题14：Novartis商业制造开始产生有意义收益的时间、对总产能的贡献百分比，以及Tandem数据在社区环境中的应用和门诊医生管理血液检查的情况 - 回答：本季度Novartis获批商业生产，预计二季度开始有显著贡献；未细分其对总产能的贡献百分比；ALC是常见实验室检查结果，类固醇使用方便且成本低，Tandem数据的风险缓解策略在社区和门诊环境中易于采用 [141][142][143] 问题15：欧洲市场满足需求情况，以及CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6完成后研发的展望 - 回答：欧洲需求由根特和部分Raritan设施满足，根特Obelisc设施已达满负荷，Tech Lane设施预计年底获批商业生产，目前欧洲仍供应受限；研发支出保持平稳，2027年BCMA研发资金可能下降 [146][147][149] 问题16：ALC监测和缓解协议的实施情况、沟通情况及临床数据的影响，以及2028年Tech Lane扩建是否属于当前资本支出计划 - 回答：Tandem数据引发关注，许多中心对ALC缓解策略感兴趣，NCCN指南建议将ALC作为CAR - T扩增标志物，公司正内外开展研究，今明两年将有更多数据；Tech Lane一期今年完成临床和商业生产，二期2025年下半年开始投资1.5亿美元，预计2028年完成，前期工程和设计工作已启动 [154][156][158] 问题17：美国关税政策对CARVYKTI制造成本和供应链的潜在影响 - 回答：公司目前评估对加拿大、墨西哥和中国关税有重大风险敞口，将密切关注；产品来自美国和欧洲，计划从比利时设施供应欧洲市场 [161] 问题18：今年收入增长预期及对市场共识估计的看法，以及2026年面对新竞争对手如何保持市场份额 - 回答：有信心实现商业供应翻倍，预计一季度及后续季度收入持续增长，二季度因Novartis设施和其他产能扩张将显著增长，下半年也将较强；2026年可能有竞争，但目前超一半收入来自二至四线，预计今年年底该比例达三分之二或四分之三，CARVYKTI安全性和有效性良好，有望将总生存获益写入标签，是同类最佳疗法 [168][170][172]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度，CARVYKTI净贸易销售额约为3.34亿美元，同比增长110%，较第三季度增长17% [13] - 第四季度总收入为1.87亿美元，其中合作收入1.68亿美元，许可收入1800万美元 [24] - 第四季度净利润为2600万美元，合每股0.07%，去年同期净亏损1.45亿美元，合每股0.40%，主要因爱尔兰财资中心产生1.1亿美元未实现外汇收益 [24] - 2024年第四季度合作收入成本为6900万美元，去年同期为3200万美元；许可及其他收入成本为500万美元，去年同期无此项成本 [26][27] - 2024年第四季度研发费用为1.04亿美元，与去年同期的1.06亿美元基本持平；行政费用为3400万美元，去年同期为2900万美元；销售和分销费用为4900万美元，去年同期为3400万美元 [28][29] - 第四季度其他收入为1.25亿美元，去年同期为1800万美元，主要因未实现外汇收益增加 [30] - 调整后第四季度净亏损为5900万美元，合每股0.16%，去年同期调整后净亏损为8900万美元，合每股0.24% [32] - 公司年末现金及等价物和定期存款为11亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 CARVYKTI业务 - 2024年第四季度净贸易销售额约3.34亿美元，同比增110%，环比增17%；美国以外地区销售额3100万美元，同比增138%，环比增15% [13][14] - 美国认证治疗中心数量达102家，预计今年大部分业务量将来自门诊使用 [15] - 已治疗超5000名患者，积累了多发性骨髓瘤领域最全面的CAR - T患者数据集 [17] 其他业务 - 与诺华就LB2102等CAR - T疗法的许可协议产生许可收入1800万美元 [24] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 继续认证更多医院为授权治疗中心，目前认证医院达102家 [15] 欧洲市场 - 西班牙近期批准CARVYKTI报销；德国、奥地利、瑞士和巴西有产品推出，推动美国以外地区销售增长 [13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 目标是到2025年底使CARVYKTI达到重磅炸弹地位并实现运营盈亏平衡，2026年实现公司整体盈利（不包括未实现外汇损益） [8] - 继续扩大CARVYKTI产能，计划2025年将供应翻倍，增长将由比利时和新泽西的产能扩张驱动 [19] - 努力将总生存获益纳入CARVYKTI标签 [19] - 拓展产品线，将CARVYKTI成功模式应用于血液癌症、下一代多发性骨髓瘤疗法、实体瘤项目和自身免疫性疾病等治疗领域 [20] 行业竞争 - 认为CARVYKTI在多发性骨髓瘤CAR - T疗法市场处于领先地位，其独特的临床疗效和安全性使其具有竞争优势 [9][19] - 关注BCMA双特异性抗体和体内CAR - T产品等潜在竞争，但认为CARVYKTI在疗效、安全性和便利性方面具有优势 [86][88][120] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对CARVYKTI的市场前景充满信心，认为其独特的临床疗效和安全性将推动销售增长 [9][11][12] - 公司有足够的资金支持运营和资本支出，预计到2026年实现盈利 [33] - 随着产能的扩大和市场的渗透，CARVYKTI将为更多患者提供治疗选择 [34] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出前瞻性声明，这些声明受风险和不确定性影响，实际结果可能与声明有重大差异 [5] - 引入非国际财务报告准则（non - IFRS）盈利指标，以提供更深入的财务表现洞察 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于CARVYKTI安全性概况及开展更积极管理ICANS和神经毒性试验的计划 - 公司表示Tandem会议上的海报展示了使用绝对淋巴细胞计数（ALC）作为预测生物标志物的风险缓解策略的有前景开端，内部研究表明ALC阈值为3000更合适，相关研究正在进行中，预计今年和明年会有数据公布 [38][41] - 公司已修改CARTITUDE项目所有协议，实施ALC监测和地塞米松预防治疗 [44][45] 问题2: 今年ASCO会议的计划 - 公司表示按照披露政策，在摘要被正式接受前无法评论，但对可能在ASCO会议上展示的数据感到兴奋 [47] 问题3: CARVYKTI季度收入按二线至三线患者与四线及以上患者的细分，以及多发性骨髓瘤中CAR - T疗法的需求情况 - 公司称CARTITUDE - 4数据得到积极反馈，近60%的使用量已转换到二线至四线人群，商业销售团队和合作伙伴J&J正努力渗透社区市场 [53][55] 问题4: 股份计数变化及早期产品线数据预期 - 公司解释因本季度实现净利润，需计算所有投资者股份，若转回净亏损，计算方式将与第四季度相同 [60] - 早期产品线方面，今年有针对Claudin18.2%和DLL - 3的美国1期项目剂量递增读出，中国有多项同种异体项目读出，自身免疫领域有产品预计有初步临床读出 [62][64][65] 问题5: 如何看待今年收入增长节奏 - 公司预计第一季度增长较第四季度温和，因季节性和设施维护；第二季度和第三季度因产能提升将有更显著增长 [68][69][70] 问题6: DLL - 3和Claudin18.2% CAR - T资产的预期数据及未来临床开发策略，以及CAR - T疗法在实体瘤治疗中的定位和障碍 - 公司表示这两个项目正在进行剂量递增，预计今年展示安全性、初步疗效和生物标志物数据，Claudin18.2%项目下半年开始剂量扩展 [75][77][78] - 对于实体瘤治疗，公司认为在某些疾病领域有商业前景，会继续创新以推动细胞疗法在实体瘤领域的商业成功 [80][81] 问题7: 如何看待双特异性抗体与CARVYKTI的竞争 - 公司认为双特异性抗体和CAR - T疗法在市场上都有一席之地，但CARVYKTI在疗效深度和持久性、一次性治疗便利性等方面具有优势 [86][88][89] 问题8: 如何看待2026年市场情况，能否充分利用产能 - 公司表示到2026年有能力供应市场，预计认证站点数量将大幅增加，欧洲市场需求将持续增长，公司对需求有信心并已决定扩建Tech Lane设施 [95][99][102] 问题9: CARVYKTI在社区环境中扩大使用的关键拐点及对一线使用的预期 - 公司采用三阶段计划推动CARVYKTI在社区的使用，目前处于第一阶段，即教育社区医生；预计今年开始第二阶段，确定可现场给药的区域医院和社区账户；明年开始第三阶段，在社区肿瘤实践中更广泛给药 [108][109][110] - 目前超一半业务在门诊进行，独特的CRS中位发作时间使门诊给药更舒适，也扩大了治疗中心的容量 [111][112][113] 问题10: 激活中心的门诊和住院给药情况，以及对体内CAR - T产品竞争的看法 - 公司称美国有104个激活中心，全球欧洲还有约40个；大部分患者在门诊接受治疗，新中心可能先从住院开始，随后转向门诊 [117][118][119] - 公司密切关注体内CAR - T技术，自身也在开展相关平台研究 [120][121] 问题11: 需求与供应情况，以及需求增长来源 - 公司预计到今年年底供应将满足需求，主要增长来自现有中心及其转诊基础 [124][125] 问题12: 去除FACT认证以扩大门诊CAR - T使用的更新情况，以及CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6协议中ALC相关的报告计划 - 部分中心计划通过与大型机构建立附属关系来利用FACT认证 [129] - ALC缓解策略仅纳入正在进行入组的研究，CARTITUDE - 5已完成入组，不涉及该策略；报告方式有待确定，预计今年或明年展示相关数据 [130][131] 问题13: 最终门诊治疗患者的百分比及资本支出展望 - 公司认为门诊使用持续增长，没有上限 [136] - 公司将继续在全球进行资本支出，大部分将在2025年完成 [137] 问题14: 诺华商业制造的效益开始时间、对产能的贡献百分比，以及Tandem数据在社区环境中的应用和门诊医生管理血液检查的情况 - 公司预计诺华商业制造在今年第二季度开始有显著贡献，未披露其对整体产能的贡献百分比 [141] - 公司认为ALC监测和类固醇治疗在社区和门诊环境中易于实施，若证明是成功的风险缓解策略，将容易被采用 [142][143] 问题15: 欧洲市场满足需求情况及研发展望 - 欧洲需求由根特的两个设施和部分Raritan设施满足，预计到2025年底Tech Lane设施获得商业批准；目前欧洲仍处于供应受限环境，公司将努力满足需求 [146][147] - 公司研发支出保持财务纪律，预计2027年BCMA研发资金可能下降 [149] 问题16: ALC监测和缓解协议的实施情况、沟通进展及临床数据的影响，以及2028年Tech Lane扩建是否属于当前资本支出计划 - 公司称Tandem结果引发了关于ALC监测的讨论，许多中心对采用该缓解策略感兴趣，公司正在积极开展内部和外部研究；已将该策略纳入CARTITUDE研究的内部项目，今年将有更多真实世界证据数据公布 [154][155][156] - Tech Lane扩建一期今年完成，二期将于2025年下半年开始，预计2028年完成，已启动早期工程和设计工作，二期需额外投资1.5亿美元 [158] 问题17: 美国关税政策对CARVYKTI制造成本和供应链的潜在影响 - 公司表示目前评估对加拿大、墨西哥和中国的关税有重大风险敞口，将密切关注情况；产品供应来自美国和欧洲，计划未来从比利时设施供应欧洲市场 [161] 问题18: 今年收入增长预期及对共识估计的看法，以及2026年市场动态和应对新竞争对手的策略 - 公司对实现商业供应翻倍有信心，预计第一季度及后续季度实现连续增长，第二季度和下半年增长显著 [168][169] - 公司认为2026年可能有新竞争，但到今年年底大部分收入将来自二线至四线CARTITUDE - 4适应症，CARVYKTI在安全性和疗效方面表现出色，是同类最佳疗法 [169][170][172]