产品市场与销售 - 康柏西普稳居中国眼科抗VEGF市场领导地位，对手为Top10全球公司一线品牌，是“自主创新、进口替代”标志性成果 [2] - 眼科抗VEGF产品5大适应症发病率基本稳定，康柏西普放量趋势与中国抗VEGF市场大盘增长趋势类似 [2] - 若获国家注册审批部门批准，公司可能在未来合适时机考虑AAV疗法和康柏西普的产品组合策略 [2] - 2025年经国家医保谈判，眼科抗VEGF产品有4个创新药和2个生物类似物进入目录，市场竞争激烈 [5] - 舒肝解郁胶囊2024年同比两位数以上增长，超抗抑郁整体市场增长，焦虑症临床试验于2025年4月完成Ⅲ期入组 [7] 研发布局 - 公司集中资源在眼科、精神/神经、肿瘤等领域加大投入，构建多元化研发体系，形成三大核心领域布局 [3] - 眼科建立滴眼液、抗体药物至基因治疗的梯度管线；精神/神经领域推进“舒肝解郁胶囊”焦虑症Ⅲ期临床及KH607（Ⅱ期）、KH110（Ⅲ期）等项目；肿瘤领域持续推进 [3] 产品数据与进展 - 公司将通过国际权威学术期刊、会议等披露2代基因治疗产品数据 [4] - 两款基因治疗药物临床初步结果显示良好安全性和耐受性，疗效方面恒河猴模型稳定表达超190周，临床试验各剂量组有治疗应答，患者抗VEGF药物注射频率下降，部分患者两年未补救治疗 [4] - 基于双载荷偶联平台开发的双载荷ADC分子KH815(TROP2)，RNA转录抑制剂协同TOP1抑制剂可增强肿瘤应答率，食蟹猴毒理实验安全耐受 [4] - 基因治疗产品KH631中国启动Ⅱ期临床、美国处于临床I期；KH658中美均处于临床Ⅰ期，二者治疗分子和给药方式有特色，临床安全性和有效性良好 [5] 集采政策影响 - 公司坚持创新药、中成药、化学仿制药共同发展，创新药销售占比提升，化药仿制药占比下降，整体销售增长 [4] - 公司化学药大部分进入国家集采并中选，中成药松龄血脉康胶囊已累计进入全国23个省集采目录并中选 [4] - 公司关注新集采方案，将在各类型药物上加大研发投入 [4] 公司展望 - 公司预计2025年营业收入和净利润与2024年审计后数据同比增长5%-15%，该指标为内部管理控制指标，需股东会审议批准，实现存在不确定性 [6][7] 人才与合作 - 公司重视人才培养和引进，结合基因治疗战略构建复合型人才梯队，实现人才储备与研发管线进度动态匹配 [6] - 公司将基于技术互补性、商业协同性评估外部合作机会，在基因治疗研发项目持续创新，加快其他慢病领域新产品开发 [6] ADC研发 - 公司ADC研发由生物新药研究院主导，组建专门部门，吸纳专业人才 [6] - payload选择较新机制、具有nM活性且与TOP1抑制剂协同增效的小分子毒素 [6] - ADC研发战略为开发双抗原双抗和双、多表位抗体双载荷偶联药物，以及新毒素组合双载荷平台 [6]

财务表现 - 2024年公司实现营收41067亿元同比下降080 [1][2] - 归母净利润2770亿元同比增长1608 [1][2] - 扣非归母净利润2314亿元同比增长1510 [1][2] - 经营活动现金流净额4477亿元同比大幅增长3113 [2] - 毛利率提升029至4797加权净资产收益率59同比提升061个百分点 [2] - 资产负债率4898略微下降 [2] 业务分项 - 制药业务收入28924亿元同比下降429核心产品汉曲优全球销售额2810亿元同比增长11海外收入占比提升至42 [3] - 汉斯状全球销售收入13126亿元成为首个在欧盟获批一线治疗小细胞肺癌的PD-1单抗 [3] - CAR-T产品奕凯达累计惠及超800例患者纳入110款惠民保及80项商业保险 [3] - 医疗器械与诊断业务收入4323亿元同比下降153受新冠产品需求下降及集采影响 [3] - 医疗健康服务收入7647亿元同比增长1461分部利润减亏趋势明显 [3] 研发与战略 - 研发投入5554亿元占收入的1352 [3] - 7个创新药/生物类似药获批上市斯鲁利单抗欧盟获批地舒单抗生物类似药HLX14获美欧加受理 [3] - 深化抗体/ADC、细胞治疗、AI药物研发等平台探索核药、基因治疗新方向 [3] - 拟向股东每10股派发现金红利320元含税 [3]

核心观点 - 荣泽生物自主研发的全球首款Fisrt-in-Class基因治疗产品RZ-g001BE注射液获得美国FDA孤儿药资格认定 用于治疗长QT综合征 这是全球首款获得该认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物 实现了该领域的重大突破 [1] - RZ-g001BE注射液是国际上首次利用碱基编辑器治疗遗传性心律失常的药物 其前期研究成果发表于心血管领域顶级期刊Circulation(IF=37 8) [3] - 该疗法采用单碱基因编辑工具BEs 以SCN5α基因为靶点 体内基因修正率高达99 20% 可完全纠正心律失常表型 单次治疗即可完全清除突变mRNA [7] 产品技术 - RZ-g001BE是一款全球创新的基因治疗药物 可实现碱基编辑器的体内递送 包含靶向心肌细胞特异性sgRNA的腺嘌呤碱基编辑器(ABE) 用于修复遗传性心肌病的致病碱基突变 [4] - 碱基编辑器(BEs)是当前最安全 有效的基因编辑工具 与CRISPR-Cas9相比 不涉及DNA双链断裂 [5] 疾病背景 - 长QT综合征是一种心室复极化异常导致的心律失常疾病 未治疗患者10年死亡率可达50% 目前尚无治愈性药物 [4] - 遗传性LQTS是由于编码心脏离子通道或相关基因突变引起 属于心脏离子通道病 [4] 商业化价值 - 获得FDA孤儿药资格认定后 该产品在临床费用税收抵免 新药申请费免除 7年市场独占权等方面享受政策支持 [3] - 该认定加速推动了遗传性心肌病基因疗法的产业化进程 是公司在基因治疗领域国际化布局的重要里程碑 [3] 行业影响 - 这是碱基编辑疗法首次在心肌病领域的探索性研究 为LQTS相关临床研究奠定重要基础 [1] - 该成果让全世界见证了中国在医药领域的创新能力 将加速全球碱基编辑技术在重大疾病领域的应用发展 [9]

文章核心观点 - 康弘药业凭借创新基因和全产业链能力，在眼科、精神神经、肿瘤三大黄金赛道取得进展，打破国际垄断，成为创新药代表型企业，且在量产能力建设上为国产创新药发展提供样本 [3] 行业情况 - 全球眼科药物市场规模持续扩大，预计到2031年将达834.77亿美元，2024 - 2031年复合年增长率为9.1% [3] - 我国有超4000万眼底病患者，每年新增超300万 [4] - 全球约超3亿人患抑郁症，我国抑郁症患者数量庞大且呈年轻化趋势，精神神经类疾病就诊率和治疗率低 [8] - 全球癌症早筛市场规模预计从2019年的184亿美元增长至2030年的289亿美元，国内肿瘤早筛至2025年市场规模有望突破236亿美元 [8] - 2023年全球ADC药物市场规模突破100亿美元，预计2030年将达662亿美元，国内2023年销售额约10亿元人民币 [9] 公司业务表现 - 2024年生物药业务营收23.43亿元，同比增长20.98%，占总营收比重达52.61%，同比增加3.68个百分点 [1] - 2024年中成药营业收入同比增加7.73% [1] - 2023年康柏西普样本医院销售额为5亿元，销售占比达36% [1] - 2016 - 2024年我国医疗机构眼底用药中，康柏西普累计销售额超100亿元 [5] 公司产品情况 已上市产品 - 康柏西普打破进口药在国内市场垄断地位，连续10年保持增长，已完成超250万次注射，在眼底疾病用药市场龙头地位稳固 [1] - 朗沐2017年国内市场占有率达52%，同年进入国家医保目录，2022年实现全适应症医保 [5] - 舒肝解郁胶囊为独家创新中药，治疗肝郁气滞型慢性肝病时肝功能指标改善与西药相近，不良反应概率更低，新增焦虑症适应症Ⅲ期临床试验稳步推进 [6] 在研产品 - 基因治疗领域，KH631、KH658适应症为湿性年龄相关性黄斑变性，KH631进入Ⅱ期临床试验阶段，KH658Ⅰ期临床试验稳步推进 [9] - 抗体药物领域，KH815为全球首个获批临床的双载荷ADC药物，已获澳大利亚和中国临床试验许可，适应症为晚期实体瘤 [10] - 人源化抗CD24单抗KH801正开展中国临床Ⅰ期试验，拟用于治疗晚期实体瘤 [10] - 合成生物学领域，KH617在多种临床前疾病模型中显示出对多种实体瘤的良好抑瘤作用，正开展Ⅰ期临床试验，获FDA孤儿药资格认定及临床试验许可 [10] - 化药领域，KH607治疗重度抑郁和产后抑郁，Ⅰ期临床数据显示起效快、服药周期短，已进入Ⅱ期临床试验阶段 [10] - KHN702为新型非阿片类镇痛药物，已获得国家药监局临床批准 [11] 公司产能建设 - 投入资金建设基因治疗药物生产基地，构建基因治疗领域从研发到商业化生产的全链条能力 [12] - 生物药量产线完成基本架构，在北京和成都建设符合国家新版GMP认证的产业基地，建成两条生物制品生产线 [13] - 子公司济生堂药业引入智能化生产线，建设中药材信息追溯系统和可视化系统，在全国建立多个中药材种植基地 [13] - 化学药建设完成涵盖多个特色原料药产品的化学原料药基地 [13]

公司核心业务进展 - 派格宾联合核苷(酸)类似物用于慢乙肝临床治愈的适应症申请已于2024年3月获国家药监局受理 目前处于技术审评阶段 [2] - 怡培生长激素注射液注册申请于2024年1月获受理 同样处于技术审评阶段 [2] - SKG0201已获临床批件 针对脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗领域存在未满足需求 [3] 研发管线布局 - 与苏州康宁杰瑞合作的KN069项目(ACT300)处于药学及临床前研究阶段 [2] - 与藤济医药合作的ACT500项目已进入I期临床 [2] - 与Aligos在小核酸领域合作进入候选化合物优化阶段 并达成临床试验合作协议 [2] - 收购九天生物布局基因治疗领域 聚焦免疫及代谢调控 [2] 市场拓展策略 - 乙肝临床治愈门诊项目自2023年11月启动 推动诊疗规范化建设 [2] - 长效干扰素在慢乙肝治疗领域渗透率仍处低位 但肝癌防控优势显著 [3] - 生长激素商业化策略仍在内部讨论阶段 [3] 临床研究成果 - 干扰素经治低表面抗原优势人群再次治疗临床治愈率超40% [3] - 高表面抗原患者经联合治疗后部分可快速降至3000以下 成为治愈优势人群 [3] - 现有证据表明"小三阳"患者群体也是临床治愈优势人群 [3] 研发投入方向 - 研发费用将持续上升 更多项目进入临床阶段 [2] - 聚焦免疫及代谢领域 构建产品矩阵而非单纯扩大管线规模 [3] - 重点布局突破性技术平台 着眼长期价值创造 [3]

活动概况 - 活动由中关村独角兽企业发展联盟和中关村联新生物医药产业联盟主办，多家科技服务公司和产业基地承办[1] - 媒体支持包括思宇MedTech、骨未来、眼未来等垂直领域专业平台[1] - 路演时间为2025年3月31日上午9:00-12:00，采用线下形式在北京量子银座举行[1] 路演项目详情 高端医疗设备领域 - 昆迈医疗研发全球首个获临床注册证的无液氦量子脑磁图设备，应用于脑疾病诊疗和脑机接口，属于量子技术商业化重点方向[1] - 华神生电医疗推出全球首款盆腔手术"压力+肌电"一体化神经监测系统，填补国产空白[2] - 锐诺医疗聚焦微创电外科，无绳超声刀研发领先竞品1年以上，2025年底预计完成国产替代，产品已获CE认证并进入多省集采[6] 数字医疗与AI应用 - 睿宝医疗开发儿童内分泌AI辅助诊疗系统，整合40年临床数据实现诊疗全流程数字化[4] - 蓝海创想研发AI肿瘤水肿康复机器人，解决医生短缺问题，被列为北京市科委揭榜挂帅项目[7] 创新药物研发 - 益科思特开发双特异抗体药物，针对血癌、三阴乳腺癌等适应症，具有长效低毒特点[5] - 伟德杰生物拥有IL-6R抗体药物VDJ001，临床数据显示同类最优潜力，已提交iMCD适应症preNDA申请[8] - 因诺惟康开发视网膜变性基因治疗药物，采用自研AAV载体平台，具备全球首创潜力[9] - 沐华生物专注抗病毒前药开发，建立偶联技术平台并与头部企业合作[6] 医疗器械商业化进展 - 博脉安医疗11款神经外周产品获批，高价中标河北集采并通过蓝帆医疗渠道快速放量[11] - 睿脉医药开发无需基因编辑的细胞治疗药物，30分钟完成制备且可治疗实体瘤[11] 往期活动 - 系列路演已连续举办39期，涵盖药品、器械、生命科技等领域[14][15]

士泽生物 - 全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液获FDA完全批准开展注册临床试验 成为中国首个获FDA认证并授予全球孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物 [1][2] - 该药物是全球首个且唯一用于治疗渐冻症的iPSC衍生细胞药物 标志着公司在渐冻症细胞治疗领域的全球领先地位 [2] - 渐冻症患者平均存活期约39个月 目前尚无有效临床药物及解决方案 [2] 燃石医学 - 与华大智造达成战略合作 基于DNBSEQ核心测序技术在肿瘤产品注册、院端业务及全球化布局领域深化协作 [3] - 燃石医学拥有覆盖癌症诊疗全流程的30余款自主研发产品 实现72小时院端NGS检测时效 [3] - 合作将借助燃石医学中美"双C"认证及华大智造覆盖100余国的业务体系 推进中国精准诊疗方案全球化 [4] 晶泰科技 - 与广东恒健投资控股在大湾区启动"人工智能+"科技与产业融合创新联合体项目 计划未来10年引导数十亿元投资 [5] - 项目将建设全球领先的人工智能研发基础设施和公共实验室集群 重点推动AI医药、新材料、新能源等领域数字化升级 [5] - 晶泰科技作为港股18C规则下首个AI特专科技上市企业 将主导公共实验室建设和运营 [6] 同心医疗 - 新一代全磁悬浮心室辅助装置BrioVAD系统在美完成首例临床入组 进入国际多中心临床试验阶段 [7] - BrioVAD泵体体积缩小40% 经皮电缆降低30%感染风险 流道设计提升血液相容性 [8] - INNOVATE试验计划在美国招募800名晚期心衰患者 评估设备对生存率、住院天数等指标影响 [8] 药明合联 - 与韩国LigaChem Biosciences深化ADC领域合作 加速多个ADC候选药物从早期研发到商业化生产 [10] - 药明合联将提供端到端技术支持 涵盖药物发现、工艺开发及GMP生产等关键环节 [11] 华毅乐健 - 国内首款血友病A基因疗法GS1191-0445注射液进入III期临床试验 已完成临床试验登记 [12] - 目标剂量组受试者给药后凝血因子活性持续高于有效阈值 年化出血率降低约99% [13] - 药物已获得美国FDA孤儿药认定 正加速推进全球临床试验布局 [13] 瑞科生物 - 新佐剂重组九价HPV疫苗REC604c临床试验申请获受理 接种剂次从三针缩减至两针 [15] - 临床前数据显示两针REC604c免疫原性总体优于默沙东Gardasil®9三针免疫水平 [15] - 该疫苗针对中国超3亿适龄男性群体开发 填补国内男性HPV疫苗市场空白 [15] 昂阔医药 - 靶向CDH6的抗体偶联药物CUSP06获FDA快速通道认定 用于治疗铂类耐药型卵巢癌 [16] - I期临床试验展现良好抗肿瘤活性与可控安全性 可能成为该领域变革性疗法 [16] 凡恩世 - 全球首创双抗药物PT217与化疗联合治疗方案完成首例患者给药 [18] - 药物靶向DLL3和CD47蛋白 已获美国FDA两项孤儿药资格认定和两项快速通道资格认定 [18] 嘉越医药 - 自主研发的1类创新药JYP0015片获批临床 拟用于治疗RAS突变的血液瘤和实体瘤 [20] - 临床前数据显示其药效较同类在研药物RMC-6236高5-10倍 具备良好安全性和口服生物利用度 [21] - 与ERASCA公司达成3.45亿美元全球授权协议 开展国际多中心临床试验 [22]