细胞基因

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14个医药健康重大项目签约落地昌平
北京日报客户端· 2025-07-07 05:43
医药健康产业重大项目签约 - 14个医药健康产业重大项目签约落地昌平区,涵盖迈瑞医疗器械、大医集团、优锐生物、佰仁医疗、神基制药、修正药业、汉禾生物、京城里合成生物食品等产业投资类项目,以及安达生物、格来赛、高性能医疗器械国家研究院、汕头大学、春风化雨医疗等创新合作类项目 [1] - 北京未来医药产业链研究院(筹)揭牌,由国内二十余家行业协会、龙头企业、科研机构共同组建,将开展医药产业链发展研究,支撑关键技术协同攻关,组织政产学研医金合作 [1] 生命科学重大项目校地共建 - 清华大学、北京大学、中国农业大学、北京化工大学四校合力推动生物医药、合成生物、高端仪器装备等前沿领域实现"从0到1"的突破 [2] - 《中国(北京)自贸试验区科技创新片区昌平组团促进医药健康产业发展支持办法》发布,推动跨境研发合作与国际标准接轨,加速填补脑机接口、AI制药、细胞基因治疗等前沿领域技术空白 [2] 昌平区医药健康产业发展现状 - 昌平区聚焦打造"生命谷",布局建设生命科学创新走廊,搭建各类共性技术与公共服务平台57个,形成涵盖基础研究到终端医疗的完整产业链 [2] - 过去三年全区医药健康产业收入年均增速9.3%,2024年达到1040亿元,同比增长14.3% [2] - 四项关键技术入选2025中关村论坛十项重大科技成果,27个细胞与基因治疗管线进入临床阶段、占全国5% [3] - 中关村合成生物制造产业集聚区已落户121家创新企业,"未来美城"美丽健康产业三年形成一个百亿集群 [3] - 国际医疗器械城一期投用,累计获批创新产品占全国近10%,全区医药健康产业已形成千亿产业集群 [3] 未来发展计划 - 昌平区将聚力服务生命科学领域重大国家战略,推动前沿技术创新,完善产业要素生态,提升配套服务品质,改革优化园区体制机制 [3] - 努力把生命科学园打造成具有全球竞争力的医药健康产业发展高地 [3]
中国银河证券:细胞基因治疗已进入成果兑现期 CXO有望率先获益
智通财经网· 2025-06-13 08:04
细胞基因治疗(CGT)行业前景 - 细胞基因治疗(CGT)是生物医药领域最具前景的发展方向,已进入成果兑现期,引领生物制药新一轮浪潮 [1] - CGT分为细胞治疗和基因治疗,具有成药效果好、临床成功率高、单次治疗带来长期疗效等特点,为难治性疾病提供新选择 [1] - CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市 [1] 研发创新与管线进展 - CAR-T细胞治疗是2013年以来肿瘤免疫治疗领域最具突破性的疗法,目前已有6款产品在中国获批上市,多款潜力产品即将推向市场 [1] - 2024年全球首款TCR-T细胞疗法获批,晚期滑膜肉瘤ORR为43%,国内香雪制药和东北制药布局TCR-T,TAEST16001注射液ORR达50%,mPFS为5.9个月 [2] - 干细胞疗法治疗范围扩展至抗衰老、罕见病、心脑血管疾病等领域,2024年中美间充质基质细胞(MSC)疗法均迎来首次获批 [2] - 基因治疗主要针对罕见病、遗传病和恶性肿瘤,Ultragenyx Pharmaceutical已向FDA提交BLA申请,诺思兰德NL003有望2025年上市 [2] 行业景气度与投资机会 - 国内外CGT在研管线丰富,行业景气度持续提升,投融资活跃度高,中美趋势一致 [1] - CGT领域交易频发,重点关注管线成熟度高、临床试验数据好、有突破性进展的企业 [1] CXO行业机遇 - CGT外包比例高,市场集中度高,CXO有望率先获益 [3] - CGT技术复杂、工艺开发难度大、监管严苛,对CXO需求高于传统制药,基因治疗外包渗透率超65%,远超传统生物制剂的35% [3]
Cell子刊:带来衰老和炎症!揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果
生物世界· 2025-06-09 07:55
基因编辑技术研究进展 - 同源定向修复(HDR)技术为造血干细胞/祖细胞(HSPC)基因编辑提供了遗传性疾病长期校正的潜力 [2] - CRISPR-Cas9/AAV6介导的基因编辑会损害HSPC的长期再增殖潜能,影响临床转化的安全性和有效性 [3] 研究核心发现 - CRISPR-Cas9/AAV6介导的基因编辑会引发造血干细胞的衰老和炎症反应,影响治疗效果和安全性 [5] - 使用IL-1信号拮抗剂阿那白滞素(Anakinra)可增强HDR编辑细胞的多克隆产量,降低遗传毒性风险 [5] - 研究提出了克服HDR编辑HSPC基因疗法关键障碍的策略,为临床应用提供框架 [6] 基因编辑技术挑战 - 造血干细胞(HSC)的静止状态限制了高效HDR基因编辑 [9] - 核酸酶诱导的DNA双链断裂(DSB)会激活p53介导的DNA损伤反应(DDR),影响HSPC适应性 [10] - AAV6或慢病毒载体暴露会放大DSB效应,降低异种移植中的克隆多样性 [10] 解决方案与机制 - 短暂抑制p53可减轻基因编辑诱导的DNA损伤反应不良影响,但完全失活会增加遗传毒性风险 [11] - 研究揭示了p53和IL-1/NF-κB激活引发的衰老样反应,限制了移植物的克隆多样性 [13] - 阻断炎症通路或使用阿那白滞素可减轻衰老反应,提高编辑后HSPC的再增殖能力 [14] 研究总结 - 研究明确了CRISPR-Cas9/AAV6基因编辑引发衰老和炎症程序的核心机制 [15] - 减缓衰老可增强多克隆长期造血重建,阿那白滞素治疗可降低遗传毒性风险 [15] - 研究为HDR编辑HSPC基因治疗的临床应用提供了有效性和安全性提升的策略 [17]
注意,这是文明级创新
21世纪经济报道· 2025-05-26 15:59
可控核聚变、量子计算、人工智能、人形机器人、脑机接口、合成生物与细胞基因治疗,这几年诞生的 这一批科技创新,我称之为"文明级创新"——对于人类自身、人类文明形态,乃至于地球和行星文明都 将产生创造性、颠覆性和重构性的深远影响。 新的文明正在诞生——许多年后,我们回顾这个时代,我们将发现,后疫情时代,最为猛烈和无声的变 革,是文明级的创新、是新世代的萌芽、是新文明的诞生。这几年涌现的这一批创新业态,不是传统意 义上工业革命或信息革命的线性升级版本,不是人类有史以来定义的那些具有开创意义的创新,更不是 软硬科技之分。 什么样的科技创新能称之为"文明级创新"?这些文明级的科技创新是怎么突然涌现的?这些文明级的科 技创新,对于每个人、人类、人类社群,以及人类文明到底意味着什么?这些文明级创新叠加对于人类 未来意味着什么? 不要小瞧商业化啊——一旦进入现代工业级生产环节,很快,他们就具备更惊人的几何级数的迭代能 力。我们常说,不要高估未来三年的变化,但任何人都不要低估未来十年的变革!马拉松竞赛场地上蹒 跚起步、幼稚可笑的人形机器人,将在十年后反讽那些曾发出讥诮声音的人们。 具有革命意义的科技创新大致可分为三大类:能源、 ...
赋能精准突围:有临医药携手复肿顶尖PI共拓肿瘤药差异化研发新生态
中国产业经济信息网· 2025-05-26 10:48
以临床真实需求为锚点,由资源深度协同作路径,用专业对话推动务实改变 时间:2025年5月29日(周四)15:30-17:40 地点:复旦大学附属肿瘤医院浦东分院 主办:复旦大学附属肿瘤医院大内科 协办:上海有临医药科技有限公司 随着肿瘤治疗精准化与个体化趋势加速,肿瘤新药研发呈现多重特点与难点: -赛道极度细分:热门赛道竞争激烈,差异化开发需求迫切; -联合用药复杂:单药疗效天花板倒逼联合疗法开发,但机制协同性与临床设计复杂度成倍增加; -产品快速迭代:监管标准升级、竞品临床进度迫近,研发窗口期被极致压缩。 如何借力顶级临床研究中心资源,突破开发瓶颈、构建差异化竞争力,已成为行业核心议题。5月29 日,一场聚焦肿瘤新药研发破局之道的闭门沙龙——第五期"复肿-有临会客厅"即将启幕。 本活动由复旦大学附属肿瘤医院大内科主任王红霞教授倡导、有临医药协办,特邀医药行业战略专家曹 进老师担任主持,依托复旦肿瘤临床资源,零距离对话顶尖临床PI,为创新药企掌舵人搭建深度对话平 台。 沙龙聚焦行业痛点议题,以PI分享实战干货+大咖畅聊前沿动态+圆桌务实讨论形式呈现,构建"顶级专 家把脉-实战案例解构-资源精准匹配"闭环生态。 ...
北京科技周开幕,人工智能成果亮相中国科学院自动化所
新京报· 2025-05-24 19:05
北京科技周活动概览 - 2025年北京科技周暨中国科学院自动化研究所"自动化之光"公众科学日展示Q系列人形机器人、Casia Hand灵巧手、水下仿生机器鱼等创新成果 [1] - 活动将展示北京在人工智能、细胞基因治疗、脑机接口、氢能等领域的自主创新成果 [1] - "自动化之光"公众科学日已成功举办21届,激发青少年科学探索热情 [2] 科技活动周创新模式 - 2025年全国科技活动周首创院市联动模式,与中国科学院深度合作推动高端科技资源科普化 [2] - 中国科学院与北京市紧密协作开创科技传播新模式,将科技周启动仪式与自动化研究所公众科学日结合 [2] - 北京市科委、中关村管委会为5家人工智能领域北京市重点实验室授牌 [2] 人工智能技术展示 - 展览展示区通过多种形式呈现人工智能技术在智慧医疗、机器人等方向的18项科研成果 [3] - Q系列人形机器人单臂负载达5公斤,操作精度达毫米级,采用"通用人形机器人大工厂"核心技术底座 [4] - Casia Hand灵巧手具有22个自由度,可应用于特种环境、服务行业和工业领域 [3] 脑机接口技术进展 - 微创植入式脑机接口项目正在进行动物实验,只需在颅骨上开0.3毫米孔植入电极线 [4] - 该技术具有创伤小、感染风险低等优势,未来有望辅助瘫痪患者与外界交互或帮助盲人视觉重建 [4] 智能医疗应用 - 颈动脉超声扫查智能机器人系统包含机器人、人工智能、掌上超声三部分,实现标准化筛查 [5] - 掌上超声设备轻巧便携,可装进急救箱实现入户检查,配合云端智能分析系统 [5] 互动体验项目 - 现场展示场景体感互动、智能读心、兵棋智能博弈平台等项目 [5] - 观众可体验意念康复、人工智能艺术等前沿技术成果,与紫东太初数字人虚实互动 [5]
北京科技周本周六启幕,人工智能等前沿领域成果可互动体验
新京报· 2025-05-20 16:44
突出弘扬科学家精神,将邀请院士和科学家通过科普报告形式讲述自己学术路上追求真理、勇攀高峰的 探索故事;以科学演讲的形式邀请院士、青年科学家就科学精神的延续和学术传统的发扬进行碰撞;举 办北京学生科技节,让青少年在科技探索中感悟科学家精神内核,在成长中厚植科学信仰。 突出可互动、可体验。全市科普联席会成员单位、各区,举办多场差异化活动,既有科技馆、科普基地 的科技小讲堂、人工智能编程等硬核科技体验活动,又有沉浸式体验森林漫游、"双碳"小卫士科技周游 览打卡等生活化科技互动活动。每场活动在展现人工智能、生物医药、绿色能源等前沿领域成果的同 时,还特别设置沉浸式体验区、互动实验站、科技生活模拟场景,打造"科技成果可见可触、科学原理 可感可悟"的科普盛宴。 新京报讯(记者张璐)5月20日,记者从北京市科委、中关村管委会获悉,2025年北京科技周将于5月24 日至31日举行。今年科技周活动展现人工智能、生物医药、绿色能源等前沿领域成果,同时突出可互 动、可体验。 "北京科技周成功举办了30届,已成为北京科技创新成果的重要展示窗口。"据北京市科委、中关村管委 会二级巡视员李志磊介绍,2025年北京科技周设置启动活动和"讲 ...
“星耀鹏城”20+8产业沙龙之医药医疗器械主题专场活动(2025年第4期)成功举办
证券时报网· 2025-05-13 23:17
政策支持与产业规模 - 2024年深圳医药与医疗器械产业产值分别达547.83亿元和1030亿元,稳居全国龙头地位 [3] - 深圳将通过"产学研医金"联动,以百亿产业基金、并购基金等金融工具构建全链条支持体系 [3] - 《深圳市全链条支持医药和医疗器械发展若干措施》最高给予6000万元创新药研发奖励,覆盖AI+药械、细胞基因等新赛道 [3] - 深圳医疗健康行业在深交所上市公司总市值占比近9%,未来将重点支持技术壁垒高、商业化能力强的项目 [3] 全球市场与技术趋势 - 2024年全球生物医药市场规模达4450亿美元,北美以54.6%的临床试验成果占据主导 [4] - 基因治疗、脑机接口及AI+新药研发成资本并购热点 [4] - 深圳生物医药与医疗器械专利量居全国第二,医疗器械产值突破千亿 [4] - AI+医疗赛道融资逆势增长30%,医用耗材、手术机器人及AI融合场景成为资本聚焦领域 [5] 企业创新与国际化 - 深圳企业在AI辅助诊断、3D打印、手术机器人等领域专利活跃度领先 [4] - 医疗器械出海合规成本上升,但海外生产基地与本地化研发团队可有效降低关税壁垒 [7] - 全球医药研发成本年均增长约10%,AI及机器人实验室可大幅缩短研发周期 [7] - 国产高端医疗器械替代率较低,但外周血管介入、神经介入等领域预计到2030年市场空间将超430亿元 [7] 资本与产业链协同 - 2024年深圳医疗产业融资中硬科技项目占比超60% [5] - 中国医疗创新进入"高效迭代+局部突破"3.0阶段,脑机接口、创新药新Modality或成爆发点 [8] - 医药医疗AI创新落地面临"数据孤岛"困境,未来IT+BT产业将引发创新潮流 [8] - 深圳建行搭建"三化三全"服务体系,推出医疗器械专项信贷试点产品 [10] 产业生态与平台建设 - "星耀鹏城"活动吸引100余人参会,包括上市公司、投资机构、创新企业等 [2] - 活动通过深上协公众号等渠道触达深圳400余家上市公司、全国120余家CVC机构 [12] - 优秀项目将推荐至深交所科融通V-Next、全景网"掘金苗圃"等平台 [12] - 深圳正加速完善中小企业梯度培育体系,促进金融资源与医疗产业深度交流 [3]
和元生物潘讴东:以20年如一日的坚守,书写CGT赛道传奇
上海证券报· 2025-04-26 03:45
公司发展历程 - 和元生物从12平方米孵化基地起步,现已拥有超77000平方米生产平台的临港基地,实现从腺病毒载体服务商到细胞基因治疗CRO/CDMO行业先锋的跨越 [2] - 2006年创业初期专注为科研院所提供腺病毒载体服务,通过逐步积累资金购置设备和人才,最终成为孵化基地内规模最大的企业 [3] - 2016年挂牌新三板并启用5000平方米综合研发大楼,2017年与通用医疗签署基因治疗全球战略合作,建立全国首条GMP基因治疗生产线,四年内GMP生产平台规模从5000平方米扩展至10000多平方米 [4] - 2022年成功登陆科创板,2024年临港基地一期(77000平方米产能)全面投产,开启海外市场拓展 [4] 行业定位与战略 - 细胞与基因治疗被公司视为生命科学的"第三次革命",技术加速从实验室走向临床应用,在肿瘤、中枢神经系统疾病等领域发挥重要作用 [5] - 公司确立"以底层技术为核心,拓宽技术路线"策略,聚焦载体研发、工业化生产及质控两大核心技术集群建设 [5][6] - 通过GMP生产平台与质控体系协同,完成多种细胞基因药物定制化开发,交付国际多中心临床试验样品,突破病毒载体工艺开发、大规模生产等关键技术瓶颈 [6] 技术创新方向 - 加强基因治疗载体基础结构研究,扩展自主知识产权AAV文库筛选,开发mRNA-LNP、外泌体等新型非病毒载体 [5] - 针对大规模GMP生产目标,投入细胞培养工艺、生产工艺放大、原材料国产替代等研发 [6] - 布局干细胞3D大规模培养平台、CAR-MSC平台工艺等新技术,通过模块化生物智造平台衔接研发与商业化生产 [8] 国际化与业务拓展 - 临港基地提供从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案,降低产业链成本并加速药物上市 [8] - CRO业务从科研院所拓展至医药企业及海外市场,CDMO业务以国内市场为起点,凭借中美澳IND申报经验进军全球核心生物制药市场 [8] - 成立和元和美子公司布局再生医学及抗衰领域,构建细胞存储到临床转化的全产业链服务能力,未来可能通过境内外并购或技术合作扩展商业化服务 [8]
药明康德云开见月明
新财富· 2025-03-21 14:49
本文约 3 5 0 0 字,推荐阅读时长 1 5 分钟,欢迎关注新财富公众号。 从美国到新加坡的全球版图 从全球视角来看,CXO行业的市场格局正呈现出明显的多区域驱动特征,其中 北美市场依然 凭借其庞大的市场规模与突出的创新能力稳居主导位置。 以药明康德为例,2 0 2 4年公司仅美 国市场收入就达到了2 5 0 . 2亿元,占全年收入比重高达6 4%。这一数据不仅直观地反映出北美 市场对于CXO企业的重要性,更彰显了美国在创新药研发和生产领域的绝对领先地位,尤其 是在抗体偶联药物(ADC)等高技术含量药物的开发上,美国市场对CXO服务的需求量远高 于其他区域。 欧洲市场则展现出不同的战略价值。2 0 2 4年药明康德欧洲地区收入实现了1 4 . 4%的同比增 长,收入规模达到5 2 . 3亿元。这背后与欧洲市场严谨的监管环境和高标准的技术要求息息相 关,欧洲市场对高端生物药的质量与工艺精益求精,这不仅推动CXO企业不断提升技术水 平,也让欧洲成为企业全球业务拓展的重要技术支持基地。 1 引言 3月1 7日,药明康德正式发布了市场高度关注的年度财报。这份财报表面平静之下,其实蕴 含着值得投资者细细品味的信号: ...