细胞基因治疗

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14个医药健康重大项目签约落地昌平
北京日报客户端· 2025-07-07 05:43
医药健康产业重大项目签约 - 14个医药健康产业重大项目签约落地昌平区,涵盖迈瑞医疗器械、大医集团、优锐生物、佰仁医疗、神基制药、修正药业、汉禾生物、京城里合成生物食品等产业投资类项目,以及安达生物、格来赛、高性能医疗器械国家研究院、汕头大学、春风化雨医疗等创新合作类项目 [1] - 北京未来医药产业链研究院(筹)揭牌,由国内二十余家行业协会、龙头企业、科研机构共同组建,将开展医药产业链发展研究,支撑关键技术协同攻关,组织政产学研医金合作 [1] 生命科学重大项目校地共建 - 清华大学、北京大学、中国农业大学、北京化工大学四校合力推动生物医药、合成生物、高端仪器装备等前沿领域实现"从0到1"的突破 [2] - 《中国(北京)自贸试验区科技创新片区昌平组团促进医药健康产业发展支持办法》发布,推动跨境研发合作与国际标准接轨,加速填补脑机接口、AI制药、细胞基因治疗等前沿领域技术空白 [2] 昌平区医药健康产业发展现状 - 昌平区聚焦打造"生命谷",布局建设生命科学创新走廊,搭建各类共性技术与公共服务平台57个,形成涵盖基础研究到终端医疗的完整产业链 [2] - 过去三年全区医药健康产业收入年均增速9.3%,2024年达到1040亿元,同比增长14.3% [2] - 四项关键技术入选2025中关村论坛十项重大科技成果,27个细胞与基因治疗管线进入临床阶段、占全国5% [3] - 中关村合成生物制造产业集聚区已落户121家创新企业,"未来美城"美丽健康产业三年形成一个百亿集群 [3] - 国际医疗器械城一期投用,累计获批创新产品占全国近10%,全区医药健康产业已形成千亿产业集群 [3] 未来发展计划 - 昌平区将聚力服务生命科学领域重大国家战略,推动前沿技术创新,完善产业要素生态,提升配套服务品质,改革优化园区体制机制 [3] - 努力把生命科学园打造成具有全球竞争力的医药健康产业发展高地 [3]
中国银河证券:细胞基因治疗已进入成果兑现期 CXO有望率先获益
智通财经网· 2025-06-13 08:04
细胞基因治疗(CGT)行业前景 - 细胞基因治疗(CGT)是生物医药领域最具前景的发展方向,已进入成果兑现期,引领生物制药新一轮浪潮 [1] - CGT分为细胞治疗和基因治疗,具有成药效果好、临床成功率高、单次治疗带来长期疗效等特点,为难治性疾病提供新选择 [1] - CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市 [1] 研发创新与管线进展 - CAR-T细胞治疗是2013年以来肿瘤免疫治疗领域最具突破性的疗法,目前已有6款产品在中国获批上市,多款潜力产品即将推向市场 [1] - 2024年全球首款TCR-T细胞疗法获批,晚期滑膜肉瘤ORR为43%,国内香雪制药和东北制药布局TCR-T,TAEST16001注射液ORR达50%,mPFS为5.9个月 [2] - 干细胞疗法治疗范围扩展至抗衰老、罕见病、心脑血管疾病等领域,2024年中美间充质基质细胞(MSC)疗法均迎来首次获批 [2] - 基因治疗主要针对罕见病、遗传病和恶性肿瘤,Ultragenyx Pharmaceutical已向FDA提交BLA申请,诺思兰德NL003有望2025年上市 [2] 行业景气度与投资机会 - 国内外CGT在研管线丰富,行业景气度持续提升,投融资活跃度高,中美趋势一致 [1] - CGT领域交易频发,重点关注管线成熟度高、临床试验数据好、有突破性进展的企业 [1] CXO行业机遇 - CGT外包比例高,市场集中度高,CXO有望率先获益 [3] - CGT技术复杂、工艺开发难度大、监管严苛,对CXO需求高于传统制药,基因治疗外包渗透率超65%,远超传统生物制剂的35% [3]
Cell子刊:带来衰老和炎症!揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果
生物世界· 2025-06-09 07:55
然而,由 CRISPR-Cas9/AAV6 介导的细胞反应会损害经过 HDR 编辑的 HSPC 的长期再增殖潜能,对临床转化的安全性和有效性产生不利影响。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 利用 同源定向修复 (HDR) 技术对造血干细胞/祖细胞 (HSPC) 进行基因编,为遗传性疾病的长期基因校正带来了希望。 2025 年 6 月 3 日,意大利 圣拉斐尔科学研究所 (IRCCS) 的研究人员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为 : Senescence and inflammation are unintended adverse consequences of CRISPR-Cas9/AAV6-mediated gene editing in hematopoietic stem cells 的研究论文。 该研究表明, CRISPR-Cas9/AAV6 介导的对 造血干细胞 的基因编辑,会带来 衰老 和 炎症 等意外不良后果,从而影响基因治疗效果和安全性。该研究进一步 发现 ,使用 IL-1 信号拮抗剂 阿那白滞素 (Anakinra) 治疗, 可以增强 H ...
注意,这是文明级创新
21世纪经济报道· 2025-05-26 15:59
可控核聚变、量子计算、人工智能、人形机器人、脑机接口、合成生物与细胞基因治疗,这几年诞生的 这一批科技创新,我称之为"文明级创新"——对于人类自身、人类文明形态,乃至于地球和行星文明都 将产生创造性、颠覆性和重构性的深远影响。 新的文明正在诞生——许多年后,我们回顾这个时代,我们将发现,后疫情时代,最为猛烈和无声的变 革,是文明级的创新、是新世代的萌芽、是新文明的诞生。这几年涌现的这一批创新业态,不是传统意 义上工业革命或信息革命的线性升级版本,不是人类有史以来定义的那些具有开创意义的创新,更不是 软硬科技之分。 什么样的科技创新能称之为"文明级创新"?这些文明级的科技创新是怎么突然涌现的?这些文明级的科 技创新,对于每个人、人类、人类社群,以及人类文明到底意味着什么?这些文明级创新叠加对于人类 未来意味着什么? 不要小瞧商业化啊——一旦进入现代工业级生产环节,很快,他们就具备更惊人的几何级数的迭代能 力。我们常说,不要高估未来三年的变化,但任何人都不要低估未来十年的变革!马拉松竞赛场地上蹒 跚起步、幼稚可笑的人形机器人,将在十年后反讽那些曾发出讥诮声音的人们。 具有革命意义的科技创新大致可分为三大类:能源、 ...
北京科技周开幕,人工智能成果亮相中国科学院自动化所
新京报· 2025-05-24 19:05
5月24日,2025年北京科技周暨中国科学院自动化研究所"自动化之光"公众科学日在中国科学院自动化 研究所开启,Q系列人形机器人、Casia Hand灵巧手、水下仿生机器鱼等创新成果"组团"亮相。 在接下来的一周,北京科技周各项活动将向公众展示北京人工智能、细胞基因治疗、脑机接口、氢能等 领域取得的自主创新成果。 首创院市联动模式,高端科技资源科普化 科技部九司副司长李昕在致辞中表示,2025年全国科技活动周以"矢志创新发展,建设科技强国"为主 题。今年科技活动周首创院市联动模式,与中国科学院深度合作,积极推动高端科技资源科普化,有效 提升科普活动效能。 中国科学院学部工作局三级职员(正局级)周德进在致辞中表示,中国科学院作为国家战略科技力量, 始终践行"科技创新与科学普及双轮驱动"的使命。"恰逢中国科学院学部成立70周年,此次将科技周启 动仪式与自动化研究所公众科学日相结合,体现了中国科学院与北京市在科技领域的紧密协作,开创了 科技传播新模式。" 启动活动上,北京市科委、中关村管委会为以中国科学院自动化研究所为依托单位的5家人工智能领域 的北京市重点实验室授牌,包括多模态超级智能安全北京市重点实验室、人工智 ...
北京科技周本周六启幕,人工智能等前沿领域成果可互动体验
新京报· 2025-05-20 16:44
突出弘扬科学家精神,将邀请院士和科学家通过科普报告形式讲述自己学术路上追求真理、勇攀高峰的 探索故事;以科学演讲的形式邀请院士、青年科学家就科学精神的延续和学术传统的发扬进行碰撞;举 办北京学生科技节,让青少年在科技探索中感悟科学家精神内核,在成长中厚植科学信仰。 突出可互动、可体验。全市科普联席会成员单位、各区,举办多场差异化活动,既有科技馆、科普基地 的科技小讲堂、人工智能编程等硬核科技体验活动,又有沉浸式体验森林漫游、"双碳"小卫士科技周游 览打卡等生活化科技互动活动。每场活动在展现人工智能、生物医药、绿色能源等前沿领域成果的同 时,还特别设置沉浸式体验区、互动实验站、科技生活模拟场景,打造"科技成果可见可触、科学原理 可感可悟"的科普盛宴。 新京报讯(记者张璐)5月20日,记者从北京市科委、中关村管委会获悉,2025年北京科技周将于5月24 日至31日举行。今年科技周活动展现人工智能、生物医药、绿色能源等前沿领域成果,同时突出可互 动、可体验。 "北京科技周成功举办了30届,已成为北京科技创新成果的重要展示窗口。"据北京市科委、中关村管委 会二级巡视员李志磊介绍,2025年北京科技周设置启动活动和"讲 ...
和元生物潘讴东:以20年如一日的坚守,书写CGT赛道传奇
上海证券报· 2025-04-26 03:45
公司发展历程 - 和元生物从12平方米孵化基地起步,现已拥有超77000平方米生产平台的临港基地,实现从腺病毒载体服务商到细胞基因治疗CRO/CDMO行业先锋的跨越 [2] - 2006年创业初期专注为科研院所提供腺病毒载体服务,通过逐步积累资金购置设备和人才,最终成为孵化基地内规模最大的企业 [3] - 2016年挂牌新三板并启用5000平方米综合研发大楼,2017年与通用医疗签署基因治疗全球战略合作,建立全国首条GMP基因治疗生产线,四年内GMP生产平台规模从5000平方米扩展至10000多平方米 [4] - 2022年成功登陆科创板,2024年临港基地一期(77000平方米产能)全面投产,开启海外市场拓展 [4] 行业定位与战略 - 细胞与基因治疗被公司视为生命科学的"第三次革命",技术加速从实验室走向临床应用,在肿瘤、中枢神经系统疾病等领域发挥重要作用 [5] - 公司确立"以底层技术为核心,拓宽技术路线"策略,聚焦载体研发、工业化生产及质控两大核心技术集群建设 [5][6] - 通过GMP生产平台与质控体系协同,完成多种细胞基因药物定制化开发,交付国际多中心临床试验样品,突破病毒载体工艺开发、大规模生产等关键技术瓶颈 [6] 技术创新方向 - 加强基因治疗载体基础结构研究,扩展自主知识产权AAV文库筛选,开发mRNA-LNP、外泌体等新型非病毒载体 [5] - 针对大规模GMP生产目标,投入细胞培养工艺、生产工艺放大、原材料国产替代等研发 [6] - 布局干细胞3D大规模培养平台、CAR-MSC平台工艺等新技术,通过模块化生物智造平台衔接研发与商业化生产 [8] 国际化与业务拓展 - 临港基地提供从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案,降低产业链成本并加速药物上市 [8] - CRO业务从科研院所拓展至医药企业及海外市场,CDMO业务以国内市场为起点,凭借中美澳IND申报经验进军全球核心生物制药市场 [8] - 成立和元和美子公司布局再生医学及抗衰领域,构建细胞存储到临床转化的全产业链服务能力,未来可能通过境内外并购或技术合作扩展商业化服务 [8]
药明康德云开见月明
新财富· 2025-03-21 14:49
本文约 3 5 0 0 字,推荐阅读时长 1 5 分钟,欢迎关注新财富公众号。 从美国到新加坡的全球版图 从全球视角来看,CXO行业的市场格局正呈现出明显的多区域驱动特征,其中 北美市场依然 凭借其庞大的市场规模与突出的创新能力稳居主导位置。 以药明康德为例,2 0 2 4年公司仅美 国市场收入就达到了2 5 0 . 2亿元,占全年收入比重高达6 4%。这一数据不仅直观地反映出北美 市场对于CXO企业的重要性,更彰显了美国在创新药研发和生产领域的绝对领先地位,尤其 是在抗体偶联药物(ADC)等高技术含量药物的开发上,美国市场对CXO服务的需求量远高 于其他区域。 欧洲市场则展现出不同的战略价值。2 0 2 4年药明康德欧洲地区收入实现了1 4 . 4%的同比增 长,收入规模达到5 2 . 3亿元。这背后与欧洲市场严谨的监管环境和高标准的技术要求息息相 关,欧洲市场对高端生物药的质量与工艺精益求精,这不仅推动CXO企业不断提升技术水 平,也让欧洲成为企业全球业务拓展的重要技术支持基地。 1 引言 3月1 7日,药明康德正式发布了市场高度关注的年度财报。这份财报表面平静之下,其实蕴 含着值得投资者细细品味的信号: ...