公司概况 * Lexeo Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，专注于治疗需求高度未满足的罕见病[2] * 公司最前沿的项目集中在心血管领域，特别是弗里德赖希共济失调和致心律失常性心肌病[2][3] * 公司拥有临床前管线，支持其在心血管领域的其他工作[3] * 公司近期在2025年5月完成了一轮融资，现金储备可支撑运营至2028年，足以覆盖其关键研究的数据读出[47] 核心项目：弗里德赖希共济失调 **项目进展与设计** * 该项目是公司最先进的项目，使用ABRH10载体介导的基因疗法，递送frataxin基因至心脏和骨骼肌[2] * 项目正快速推进，计划于2026年进入关键性研究[2] * 疗法对FA的心脏病理学和某些神经学终点均产生效果[2] **关键数据与监管共识** * 公司与FDA已就关键性研究的共同主要终点达成一致：左心室质量指数降低10%以及frataxin蛋白表达增加[9][10] * 在LVMI异常的患者亚组中，观察到LVMI降低约23%，在高剂量组中效果甚至更大，远超FDA设定的10%阈值[9] * 在1期研究中，100%的患者实现了治疗后frataxin表达高于治疗前[10] * LVMI的降低在肥厚型心肌病数千名患者的试验中，安慰剂组未见类似效果，突出了该变化的显著性[6][7] * 效果显著，左心室质量减少25%在临床实践中除非患者处于疾病终末期，否则不会出现，而研究中未见患者出现终末期进展迹象[7] **患者人群与市场展望** * 关键性研究将通过纳入标准（如LVMI高于正常值两个标准差）来富集患者人群，目标人群的LVMI约升高20%-30%[15][17][19] * 早期采用者预计为高LVMI人群，即最接近疾病晚期（心力衰竭）的患者[26] * 疗法在神经疾病方面也显示出改善，在弗里德赖希共济失调评定量表上的改善与已获批疗法大致相似，对未来更早期患者也具有价值主张[26][27] **安全性特征** * 使用的ABRH10载体剂量比其他全身性基因治疗项目低100倍[24] * 未观察到具有临床意义的肝酶或补体升高，ABRH10载体似乎不会导致其他衣壳常见的补体增加[24] * 因此仅需使用中等剂量的泼尼松进行适度的免疫抑制，避免了与强效免疫抑制相关的安全问题[24][25] * 计划用于关键研究和商业化的剂量水平下，未发生任何药物相关的严重不良事件[25] * 临床前模型显示，即使在最高剂量下也从未接近frataxin肝毒性水平[21] 核心项目：致心律失常性心肌病 **疾病背景与患者需求** * 该项目针对PKP2突变，这是致心律失常性心肌病最常见的遗传原因[3] * 患者每日遭受室性早搏、心跳骤停感，非持续性室性心动过速，并伴随对电击的恐惧和高创伤后应激障碍发生率[30][31] * 疾病会发展为右心衰竭，50%的患者在10年内需要心脏移植，且现有药物治疗效果不佳[32] * 年轻患者被限制运动，严重影响生活质量[33] * 患者群体约7万至8万人，临床试验入组踊跃，表明对有效治疗的迫切需求[33] **项目进展与终点探索** * 截至目前已有8名患者接受给药，预计在2025年底获得1期研究读数[3][44] * 潜在终点包括PVCs室性早搏、非持续性和持续性室性心动过速、右心室功能成像指标以及患者报告结局[34] * 与FA不同，心脏活检在PKP2项目中的作用可能较小，因为患者基线蛋白水平在20%至40%之间，增量蛋白的治疗效益较难界定，重点将放在临床数据上[36][37] * 成功标准是希望在多个临床指标上看到改善，至少影响诊断标准中的两个领域[38][39] **竞争格局与安全性差异化** * 不同公司使用不同的衣壳和免疫抑制方案，剂量也有差异[40] * 公司认为最终的区别可能在于安全性，并承诺每季度更新安全性数据[41] * 强调需要关注安全性事件的整体情况，包括免疫抑制本身带来的不良事件[42] **后续计划** * 计划在大多数患者达到6个月以上治疗后进行数据解读，与FDA的监管互动预计是2026年的事件[38][44][45] * 商业化生产流程已就绪，站点启动可能很快，在FDA互动后能够迅速推进下一阶段研究[44][45] 公司战略与定位 * 公司强调其基因治疗策略的核心是使用尽可能低的剂量实现临床获益，从而建立令人信服的安全性记录[46] * 专注于心血管治疗，并通过其技术平台在安全性和有效性之间取得平衡[3][46]

全球罕见病诊疗现状与挑战 - 目前已知罕见病种类超过1万种，其中约90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [1][2] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [2] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这为制药企业研发方向选择带来难度 [2] 中国在全球罕见病研发中的角色升级 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，凭借临床试验入组效率、前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势 [1][3] - 在阿斯利康的大部分三期临床试验中，中国都是首个参与方，且患者入组速度全球领先，数据质量与全球标准完全接轨 [3] - 中国在细胞治疗、基因治疗、研究者发起的临床研究等前沿领域已走在全球前列，技术创新与数据积累形成的“证据链”能有效吸引全球投资 [3] - 中国医疗体系医院规模大、患者基数广，加上数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [3] 阿斯利康的罕见病战略与管线布局 - 公司罕见病业务的核心战略是聚焦未被满足的重大需求，开发变革性疗法，关注药物能创造的高临床价值以支撑商业可持续性 [5] - 公司已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖血液科/肾脏及移植、骨骼与内分泌、淀粉样变性、神经系统及罕见肿瘤等多个治疗领域 [6] - 2025年将是公司罕见病研发成果大量发布的一年，近期已公布PREVAIL研究和CARES三期研究两项关键三期临床研究的积极结果 [7] - 公司开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者的死亡率降低40%至45，通过疗效导向的定价逻辑构建有利润的业务和可持续商业模式 [6] 阿斯利康在中国的本土化合作与生态构建 - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，包括收购亘喜生物以推进细胞治疗研发，以及与元思生肽合作开发全球首创大环肽类药物 [5] - 公司已在中国支持建立138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [7] - 公司已与中国多家顶尖医院建立合作，推进与华山医院、北京大学第一附属医院等机构设立疾病卓越中心，重点研究肾脏和神经科罕见疾病 [4] - 公司已有3款罕见病创新药在中国上市，覆盖5个治疗领域，其中两款药物已纳入国家医保目录，并积极推动在国家及地方层面设立罕见病专项保障基金 [9] 以患者为中心的研发与协作模式 - 公司在研发早期就邀请患者和照料者参与，帮助明确最重要的疾病改善指标，并在临床试验设计阶段评估“患者摩擦系数”以简化流程 [8] - 公司与全球患者协会深度合作，借助其力量寻找患者并推动患者与监管机构的沟通，使研发更贴近真实需求 [8]

行业现状与挑战 - 全球已知罕见病种类已超过1万种，其中约90%尚无任何治疗方式，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [2][3] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [4] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这对制药企业研发方向选择带来难度 [3] 中国市场的战略地位与优势 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，具备临床试验入组速度全球领先、数据质量与全球标准接轨的优势，能有效解决患者招募难题 [4] - 中国在前沿技术创新与转化方面领先，尤其在细胞治疗、基因治疗和研究者发起的临床研究领域，能形成“创新—投资—再创新”的良性循环 [5] - 中国医疗体系凭借医院规模大、患者基数广及数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [5] 公司战略与研发管线 - 公司采用高价值药物策略破解罕见病研发的商业可持续性难题，聚焦于能创造高临床价值、实现“变革性突破”的领域，例如其开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者死亡率降低40%至45% [6][7] - 公司罕见病业务由独立部门运作，目前在全球已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖多个治疗领域 [8] - 2025年被定位为研发成果大量发布的关键年，已公布PREVAIL和CARES两项关键三期临床研究的积极结果，并在血友病A/B等领域完成部分研究 [9] 本土合作与生态构建 - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，合作评估标准侧重于满足未被满足的临床需求、技术差异化优势及与现有管线的协同潜力 [6] - 公司在中国支持建立了138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [9] - 公司积极推动多方协作以应对支付挑战，目前已有3款罕见病创新药在中国上市，其中两款已纳入国家医保目录，并支持在地方层面建立专项保障基金 [10] 研发模式与患者参与 - 公司在研发早期即邀请患者和照料者参与，帮助明确最重要的疾病改善指标，并在临床试验设计阶段评估“患者摩擦系数”以简化流程 [10] - 公司与全球患者协会深度合作，借助其力量连接患者并推动患者与监管机构的沟通，使研发更贴近真实需求 [10]

中国生命科学创新生态系统 - 中国为生命科学创新打造了涵盖各个环节的丰富生态系统，提供全新靶点、治疗方式和监管机制，能加速新想法转化为新药 [2] - 中国凭借丰富的临床研究资源和不断提升的创新能力，正成为全球基础研究和临床开发的关键枢纽 [2] - 中国在新分子药物、新机制探索、AI应用及细胞与基因治疗等前沿方向取得瞩目进展 [3] 阿斯利康在中国的研发布局与投入 - 阿斯利康在北京建立全球第六个战略研发中心，与上海中心形成医药研发“双引擎” [4] - 阿斯利康全球研发中国团队承担了公司整体20%的临床研发任务，研发管线项目与全球100%同步 [4] - 阿斯利康全球研发中国团队已主导全球近20个临床试验项目，在中国与近500家医院开展逾160个临床项目，早期研发项目占比高达23% [4] 临床资源与科研合作 - 中国在呼吸疾病等慢病领域积累了丰富临床研究资源和科研经验，建立了国际水平的疾病队列与生物样本库 [3] - 中国的临床试验基础设施、全国性医疗数字化及医院主导的创新，有助于应对罕见病领域挑战，加快创新疗法落地 [4] - 全球三分之一的生物科技授权交易与中国生物制药企业达成，过去两年阿斯利康与14家中国创新药企达成15项合作 [5] 未来计划与人才培养 - 阿斯利康启动“全球慢性病和罕见病研发中国博士后计划”，旨在推动基础科学与临床研究，培养未来药物发现领军人才 [6] - 阿斯利康计划到2025年底合作支持建立约800个覆盖多疾病领域的诊疗中心，目前已建成45家针对重度哮喘的诊疗中心 [6] - 公司期待在中国开展更多基础研究合作和创新疗法探索，建立更大型学术合作网络，以带来突破性变革药物 [6]

公司业绩表现 - 公司营业收入从2021年的36.05亿元增至2024年的44.53亿元，扣非净利润从2021年的3.01亿元增至11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入为24.53亿元，同比增长6.95%，扣非净利润为7.23亿元，同比增长6.51%，经营活动现金流净额为9.16亿元，同比增长13.76% [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元，现金分红合计11.32亿元 [1] 核心产品表现 - 康柏西普2025年上半年创造收入13.45亿元，占公司总营收的54.83%，上市10年来持续保持增长 [3] - 利非司特滴眼液于2025年6月底获批，成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [4] - 2024年我国干眼药物市场规模约47.9亿元，2020-2024年复合增长率为16% [5] 研发创新布局 - 公司聚焦眼科、精神/神经、肿瘤三大核心治疗领域 [1] - 基因治疗药物KH631在中国进入临床Ⅱ期，KH658眼用注射液同时获批进入中美临床试验 [6] - 合成生物学药物KH617处于临床Ⅱ期阶段，2023年2月获美国FDA孤儿药资格认定 [6] - 注射用KH815成为全球首个进入临床试验的新型双载荷抗体偶联药物 [7] - 基因药物生产基地预计2026年1月投产，用于基因治疗药物的临床和商业化生产 [5] 发展战略与理念 - 坚持"以市场为先导、以创新为核心、以品质为生命、以人才为根本"的发展理念 [2] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河，康柏西普多次进入国家医保目录 [3] - 提出"3+PRN"治疗方案，将年均注射次数压缩至6-8次，提升患者依从性 [3] - 致力于研发适合大众消费的临床急需药品，践行"创新产品和服务，普惠民生与大众"的经营理念 [2] 国际化与前沿技术 - 以基因治疗、合成生物学、双载荷ADC等全球前沿技术为支点实现"世界康弘"突破 [6] - 布局HER3(KHN922)双载荷方案及后续组合，向平台化ADC方向发展 [7] - 未来十年目标实现国际化管线上市、海外市场营收占比显著提升 [1]

核心财务表现 - 2021年至2024年营业收入从36.05亿元增至44.53亿元，扣非净利润从3.01亿元增至11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入24.53亿元（同比增长6.95%），扣非净利润7.23亿元（同比增长6.51%），经营活动现金流净额9.16亿元（同比增长13.76%） [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元，现金分红合计11.32亿元 [1] 核心产品表现 - 抗VEGF融合蛋白眼科用药康柏西普连续10年保持增长，2025年上半年收入13.45亿元，占总营收54.83% [2] - 利非司特滴眼液于2025年6月底获批，成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [3] - 干眼药物市场规模2024年达47.9亿元，2020-2024年复合增长率16% [3] 研发管线进展 - 基因治疗药物KH631进入中国临床Ⅱ期，中美临床试验同步推进 [4] - KH658眼用注射液为第二款同时获批中美临床试验的基因治疗产品 [4] - 合成生物学来源Ⅰ类新药KH617获美国FDA孤儿药资格认定，2025年5月获批联合标准治疗方案临床试验，目前处于临床Ⅱ期 [4] - 双载荷抗体偶联药物KH815于2025年3月获澳大利亚临床试验批准，为全球首个进入临床试验的新型双载荷ADC药物 [4] 战略布局 - 聚焦眼科、精神/神经、肿瘤三大核心治疗领域 [1] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河，康柏西普多次进入国家医保目录并采用"3+PRN"方案提升治疗依从性 [2] - 基因药物生产基地预计2026年1月投产，用于基因治疗药物临床研究与商业化生产 [3] - 布局基因治疗、合成生物学、双载荷ADC等全球前沿技术平台 [3][4] 发展理念 - 坚持"以市场为先导、以创新为核心、以品质为生命、以人才为根本"理念 [2] - 通过政策风险预判、市场需求验证和研发管线梯度布局实现风险可控的创新突破 [2] - 目标通过国际化管线上市和海外市场营收提升跻身全球生物医药领域前列 [1]

技术突破核心 - 美国麻省理工学院研究团队通过改造关键蛋白，开发出新一代先导编辑器"vPE"，大幅降低了基因编辑的错误率[1] - 该技术不增加递送难度，也不需要额外步骤，实现了更精准的编辑并减少不必要的突变[1] - 在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一次降低到每101次编辑才出错一次[1] - 在高精度模式下，错误率从平均122次出错一次降低到543次才出错一次[1] 技术演进与原理 - 基因治疗技术经历了从病毒载体递送新基因到锌指核酸酶修复，再到CRISPR系统的演进[1] - 先导编辑技术由麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所于2019年开发，其优势在于无需双链切割，而是利用改造后的Cas9酶在DNA单链上开口[1] - 2023年科学家发现某些突变Cas9酶能在预定位置附近切割，使旧DNA链稳定性下降，从而让新序列顺利整合，减少错误[2] - 研究团队通过组合突变体，将错误率降至原来的1/36，最终结合更稳定的RNA蛋白，使"vPE"的错误率降至原始版本的约1/60[2] 实验进展 - 相关降低错误率的实验已在小鼠和人类细胞中完成[2]

公司财务表现 - 公司营业收入从2021年36.05亿元增至2024年44.53亿元 扣非净利润从2021年3.01亿元增至2024年11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入24.53亿元 同比增长6.95% 扣非净利润7.23亿元 同比增长6.51% 经营活动现金流净额9.16亿元 同比增长13.76% [2] - 上市10年以来每年收入增速整体保持平缓态势 [2] 研发投入与成果 - 康柏西普研发投入达10亿元 研发周期约10年 [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元 [1] - 基因药物研发周期通常10年以上 单款药物研发成本超10亿美元 [7] - 基因药物生产基地预计明年1月投产 将用于基因治疗药物临床研究和商业化生产 [5] 核心产品表现 - 康柏西普自2014年上市以来连续10年保持增长 2025年上半年收入13.45亿元 占总营收54.83% [4] - 在样本医院市场份额稳居第一 多次进入国家医保目录 [4][5] - 创新提出"3+PRN"方案 把年均注射次数压缩至6-8次 [5] - 高浓度剂型KH902-R10已进入Ⅱ期临床 [5] 新产品布局 - 利非司特滴眼液正式获批 成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [5] - 2024年我国干眼药物市场规模约47.9亿元 2020-2024年复合增长率16% [5] - 原研药Xiidra在中国市场尚未上市 [5] 前沿技术进展 - 基因治疗药物KH631进入中国临床Ⅱ期 低剂量首例患者注射后2年内无需补充治疗 [6] - KH658眼用注射液同时获批进入中国和美国临床试验 [6] - KH617获得美国FDA针对胶质母细胞瘤的孤儿药资格认定 目前处于临床Ⅱ期阶段 [7] - 注射用KH815的I期临床试验申请获得澳大利亚批准 成为全球首个进入临床试验的新型双载荷抗体偶联药物 [7][8] 发展战略 - 公司坚持"以市场为先导 以创新为核心 以品质为生命 以人才为根本"的发展理念 [2] - 致力于研发适合大众消费的临床急需药品 [2] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河 [5] - 未来十年目标实现国际化管线上市 海外市场营收占比显著提升 [1]

公司概况 - 公司为成立于2019年的杭州嘉因生物科技有限公司，是一家聚焦基因治疗的生物医药企业 [6] - 公司以研发划时代的创新性药物为发展目标，在眼科、神经内科等领域布局了多条研发管线 [6] - 公司基因治疗研发与GMP生产平台于2020年建设完成，总建筑面积12000余平方米，具备研发和GMP车间功能 [11] 核心产品与技术平台 - 核心产品EXG102-031注射液是针对湿性年龄相关性黄斑变性的基因疗法，其美国FDA临床试验申请于2023年1月19日获批，国内临床试验申请于2023年6月获批，目前已完成二期临床试验即将进入三期 [7][8] - EXG102-031注射液只需一针注射即可在体内表达治疗性融合蛋白，中和所有已知VEGF亚型和ANG2，达到长期治疗效果，区别于现有每2-3个月注射一次的方式 [8] - 另一核心产品EXG001-307注射液是国内首款针对脊髓性肌萎缩症的基因治疗产品，于2021年完成首例受试者治疗，目前已完成二期临床试验 [4][8] - 针对SMA的临床研究结果显示所有接受治疗的患者均成功存活，不依赖呼吸及营养支持，且运动功能得到显著改善 [9] - 公司拥有完整的基因治疗产业链平台，包括临床前、CMC上下游工艺和临床阶段，旨在优化流程并降低生产成本 [11] 研发实力与团队 - 公司创始团队在美国著名基因疗法公司的工作经验均超过15年，公司员工中硕士研究生及以上学历占比突破五成 [12] - 公司积极与顶尖研究机构合作，例如2022年与浙江大学滨江研究院共同成立基因治疗联合研究中心，围绕儿童重大遗传疾病开展研发 [12] - 公司成立时中国市场基因治疗领域参与者不超过十家，经过五年发展已成功将三个项目推进至临床阶段 [11][12] 行业背景与公司愿景 - 基因治疗是通过病毒作为载体将修复基因运送到人体细胞的新兴治疗方式，旨在修补发生突变或缺失的基因 [7] - 海外开发的SMA基因治疗药物售价高达1400万元，公司希望通过技术创新控制成本，使基因疗法惠及普通民众 [9][10] - 公司短期目标是推动正在进行临床试验的药物尽快获批上市，长期目标是研发出具有国际竞争力的创新药物，引领全球基因治疗发展 [12]

一周融资概述 - 上海本周共发生23起融资事件，较上期18起增加5起 [4] - 其中6起披露了融资金额，合计约17.31亿元 [4] - 浦东新区融资事件数量最多，达10起 [4] - 张江发生7起融资，临港发生2起 [2] 融资轮次分布 - 天使轮融资事件最多，有9起 [6] - A轮融资有7起 [6] - B轮融资金额最高，达6000万美元 [6] 行业分布 - 融资事件涉及11个行业 [9] - 医疗健康行业融资最多，有5起 [9] - 人工智能行业其次，有3起 [9] 重点融资事件：臻驱科技 - 完成超6亿元E轮融资，由国投创新和国投招商领投 [13] - 公司是功率半导体及新能源汽车驱动解决方案提供商 [14] - 2024年新能源汽车电机控制器出货量达50万套，功率模块超150万片 [14] - 2025上半年双电控装机量行业前三，功率模块排名第八，出口装机量在独立电控供应商中全国第一 [14] - 融资将用于加速新一代功率模块等产品的量产落地及全球市场拓展 [14] 重点融资事件：益杰立科 - 完成6000万美元B轮融资，由龙磐投资领投 [15] - 公司是表观遗传调控技术及慢病治疗方案研发商，拥有EPIREG™技术平台 [16] - 融资将用于支持EPI-003和EPI-001等创新药物的临床开发及临床前项目推进 [16] 重点融资事件：新电英雄 - 完成近3亿元战略融资，由BAI资本独家投资 [17] - 公司是沉浸式主题乐园运营商，采用门票+餐饮+零售+活动的变现模式 [18] - 上海INS新乐园自2023年开业以来已吸引超300万游客，社交平台曝光量突破5亿次 [18] - 融资将用于开发和精进主题乐园的游乐项目 [18] 重点融资事件：尧唐生物 - 完成超3亿元B轮融资，由阿斯利康中金医疗产业基金领投 [19] - 公司是遗传性疾病和心血管疾病基因编辑药物研发商，拥有自主知识产权的三大技术平台 [21] - 融资将助力公司开发基因编辑药物管线 [21] - 公司于8月12日发布了LNP-mRNA介导的体内造血干细胞基因编辑研究成果 [3] 重点融资事件：如身机器人 - 完成数千万元天使+轮融资，由道彤投资独家投资 [22] - 公司是康复具身智能机器人研发商，核心产品为面向老人的智能照护机器人"齐家Q1" [23] - 产品预计于2026年实现标准化版本量产 [23] - 公司于9月4日入围腾讯2025银发科技伙伴计划 [3] 医疗健康行业热点 - 本周发生5起医疗健康相关融资，其中2起为基因技术领域 [24] - 基因治疗发展获政策支持，上海市科委设专项经费，单项最高资助500万元 [24] - 政策重点支持新靶点新机制研究、关键技术开发及产品集成攻关三个方向 [24] - 行业动态包括：恒瑞医药子公司首个mRNA基因药物II期临床试验获批、中俄医疗技术和装备合作中心在浦东成立、阿斯利康长效C5补体抑制剂伟立瑞在华上市 [5]