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罗氏公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果,登上Nature Medicine
生物世界· 2025-07-19 11:06
天使综合征疾病概述 - 天使综合征是一种罕见的遗传性发育障碍疾病,约20000名新生儿中有一名患病,患病儿童有严重的智力障碍、癫痫发作、行走和睡眠障碍,以及缄默症[2] - 该疾病由位于15号染色体上的印迹基因UBE3A的突变或缺失导致,其遗传学原理比一般单基因遗传病更复杂,只有来自母亲的UBE3A基因拷贝表达[2] Rugonersen药物研发进展 - 罗氏公司研发的反义寡核苷酸(ASO)药物Rugonersen(RO7248824)通过靶向抑制UBE3A-ATS,解除其对来自父亲的UBE3A基因的沉默作用,从而恢复表达[6] - 1期临床试验(TANGELO研究)在61名1-12岁天使综合征儿童患者中评估了Rugonersen的安全性和耐受性[6] - 临床试验达到了主要终点,Rugonersen显示出可接受的安全性和耐受性特征,并观察到临床症状改善的迹象[3][8] 临床试验结果 - 对探索性终点的分析表明,Rugonersen可导致天使综合征相关脑电图异常出现剂量依赖性的部分正常化[8] - 药物显示出核心症状临床改善的信号,超出了自然病史数据的预期[8] - 初步临床结果支持Rugonersen在天使综合征治疗中的进一步开发[9]
攻克“不可成药”,David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白,靶向内在无序蛋白,解锁治疗靶点
生物世界· 2025-07-19 11:06
在自然界中,许多蛋白质会折叠成稳定的形状。但 内在无序蛋白 (IDP) 和 内在无序区域 (IDR) 缺乏 稳定的结构,而它们几乎占据了人类蛋白质组的一半。这些蛋白驱动着关键的细胞信号转导、应激反应以 及多种疾病进展,但由于其高度的构象灵活性,长期以来一直难以研究,也难以开发靶向新药,因此也被 称为" 不可成药 " ( undruggable ) 靶点 。 而现在, 这些 " 不可成药 "靶点不在难成药! 人工智能 (AI) 攻克内在无序蛋白/区域,成功解锁治疗靶 点。 2025 年 7 月 17 日,诺奖得主、蛋白质设计先驱 David Baker 教授发表了 两篇新论文 ,利用 生成式人 工智能 ( Generative AI ) 设计并生成能够精准结合无序蛋白质/区域的结合蛋白,精度达到原子级别, 从而 攻克" 不可成药 "的疾病靶点。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 David Baker 教授 David Baker 教授是 华盛顿大学蛋白质设计研究所的所长,他因开创性地将人工智能 (AI) 应用于蛋白质 设计而荣获 2024 年 诺贝尔化学奖 。近年来,他的实验室开发了一种基于 diffu ...
呈井喷之势的国产创新药再迎机遇
中国青年报· 2025-07-19 10:56
创新药发展现状 - 2024年我国获批1类创新药数量达48种,是2018年的5倍以上,上半年已近40种,呈现"井喷效应" [1] - 2024年美国FDA批准创新药50种,仅比我国多2种,显示我国创新药研发已接近发达国家水平 [1] - 抗肿瘤药物是创新药研发重点领域,我国在肺癌治疗领域已从跟随模仿转向领跑,在新靶点药物研发、新技术突破等方面取得进展 [1] - 我国肿瘤患者5年生存率从10年前的33.3%提升至2023年的43.7%,相当于每年多挽救50万患者生命 [4][5] 重点创新药产品 - 依沃西单抗是全球范围内获批的4种肺癌治疗双抗类药物之一,目标治疗患者最广 [2] - 依沃西单抗三期临床试验显示其中位无进展生存期达11.1个月,优于"药王"帕博利珠单抗的5.8个月 [2] - 芦康沙妥珠单抗是我国获批的全球首个靶向TROP2的抗体偶联药物,已获得肺癌和乳腺癌适应症 [3] - 依沃西单抗纳入医保后价格从2299元/支降至736元/支,降幅达68% [4] 政策支持与市场环境 - 国务院审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》,从价格管理、医保支付、商业保险等多方面提供政策保障 [3] - 新药从获批到纳入医保时间从5年缩短至1年,约80%创新药可在上市两年内纳入医保 [4] - 国家医保局联合卫健委出台《支持创新药高质量发展的若干措施》,支持真创新和差异化创新 [6] - 政策明确支持医保数据用于创新药研发,帮助企业确定研发方向和布局管线 [7] 商业健康保险支持 - 增设商业健康保险创新药目录,重点纳入超出基本医保保障范围的高价值创新药 [8][9] - 2024年商业健康险原保险保费收入达9773亿元,同比增长8.2%,接近居民医保筹资总水平 [9] - 商保创新药目录将尊重商业保险公司市场主体地位,保险公司和行业专家参与决策 [11] - 首个商保创新药目录将于2024年10-11月公布,企业可同时申报医保目录和商保目录 [10][11] 行业挑战与应对 - 行业存在跟随创新多、同质化严重、临床价值优势不明显等问题 [6] - 依沃西单抗上市后引发多家企业跟进,导致同靶点药物"内卷式竞争" [6] - 医保部门将通过药物经济学评估等方法,形成符合药品临床价值的医保支付标准 [7] - 对合理使用创新药的病例,支持医疗机构自主申报特例单议 [7]
丹麦减肥药热潮下,丹麦零售业面临新一轮冲击
环球网· 2025-07-19 10:23
分析指出,若未来减重药以口服形式上市且价格下降,使用者规模可能进一步扩大。目前,丹麦减重药用户主要为高收入人群,而美国同类型药 物渗透率更高——2023年美国16岁以上人群中三级重度肥胖(即BMI超过40)比例达9%,远超丹麦的2%。近期沃尔玛等美国零售商已观察到顾 客"购物篮"缩小,零食、汽水企业股价因需求担忧承压。 作为欧洲最具价值企业之一,诺和诺德近年带动丹麦就业增长与建筑行业繁荣,但其迅猛扩张也引发连锁反应。部分丹麦中小企业报告因诺和诺 德"抢人"面临劳动力短缺,而减重药对零售业的冲击更凸显其经济影响的复杂性。 【环球网财经综合报道】丹麦零售业正面临一场由减肥药引发的消费结构变革。当地时间7月18日,丹麦零售商行业协会(DSK)发布分析报告指 出,以诺和诺德旗下Wegovy(司美格鲁肽)为代表的减肥药普及,可能导致丹麦杂货店年度销售额损失6亿至12亿丹麦克朗(约合9300万至1.86 亿美元),相当于行业总营收的0.65%。 DSK数据显示,丹麦潜在长期减重药使用者达46.5万人。国际经验显示,该群体每年日常食品消费将减少5%-7%,人均年消费额下降1800至2600 丹麦克朗(约合280至400美元 ...
链博会观察|一杯茶的沉浮 健康理念让传统文化“沏”出新味道
贝壳财经· 2025-07-19 09:38
行业趋势与市场规模 - 中国茶叶行业预计2028年市场规模突破5000亿元,达到5309.6亿元 [2] - 健康生活理念和年轻化趋势推动即饮茶饮料、奶茶等创新产品需求增长 [2][6] - 养生茶饮相关企业注册量2024年同比增长6.1倍,存量企业同比增长44.4% [22] 产业链转型与创新 - 传统茶企从种植、批发向全产业链布局转型,涵盖研发、深加工、境内外销售等环节 [3][7][9] - 湖北省茶业集团开发茶衍生品如茶啤酒、茶曲奇、茶冰淇淋等,并建立海内外营销渠道 [7] - 新宝堂打造陈皮全产业链,涵盖种植、批发、食品研发、生物科技等领域 [9][14] 供应链合作与品牌联动 - 茶叶、中药材企业成为健康饮品品牌供应商,如星巴克使用广西茉莉花茶、福建铁观音作为茶咖原料 [17][20] - 农夫山泉在云南采购茶叶7000余吨,投资1亿元建设茶叶初制厂 [21] - 茶百道与凤庆合作建设"滇红茶园"生产基地,解决茶农"卖茶难"问题 [21] 产品创新与消费场景 - AI泡茶机、茶咖、茶味冰淇淋等创新产品涌现,拓宽茶饮消费场景 [1][7] - 星巴克推出本土化茶咖饮品,包装实现100%中国采购与加工 [19][28] - 东阿阿胶开发阿胶入茶饮品,正大集团探索养生纯茶饮料 [26] 传统文化与现代融合 - 年轻消费者通过奶茶、茶饮料等非传统方式接触茶文化 [7][20] - 老字号企业如新宝堂通过陈皮饮料等创新产品实现传统技艺年轻化转型 [14][23] - 茶饮与咖啡、中药等跨界融合,推动产品功能化、个性化发展 [17][27]
美国食品药品管理局(FDA)要求Sarepta Therapeutics Inc.(SRPT)暂停分销Elevidys。要求该公司暂停Elevidys临床试验。研究的受试对象可能会面临不合理的风险。该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。
快讯· 2025-07-19 07:01
美国食品药品管理局(FDA)要求Sarepta Therapeutics Inc.(SRPT)暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。 ...
茶饮喝出新滋味
经济日报· 2025-07-19 05:56
近年来,奶茶与新中式茶饮日渐风靡。以道地食材、药材以及特色美食小吃为元素的茶饮系列,为茶饮 行业增添了一抹亮色。而地方传统饮食特色与新茶饮的结合、创新,不仅让奶茶喝出了全新的滋味,也 让平凡特色小吃以及食材、药材的健康价值再度出圈,成为老少皆宜的新宠。 "一杯甜醅子奶茶,三分糖;一杯薄荷黄瓜浆水……"在甘肃兰州1929文创广场放哈旗舰店,店长王聪正 在为顾客点餐。"甜醅子奶茶一直是爆款产品,夏天浆水系列也很受欢迎。"王聪说。 在放哈的茶单上,甜醅子系列奶茶和浆水奶茶分外醒目。甜醅子和浆水都是西北地区的特色美食,甜醅 子以燕麦或青稞为原料,经浸泡、蒸煮后加入酒曲发酵而成,口感酸甜。而浆水是蔬菜经发酵后变成的 富含益生菌的调味品,可以调汤、做面,可饮可食。二者共同的特点是都具有清热解暑功效。 放哈于2011年推出了甜醅子奶茶,随后又推出浆水薄荷茶等系列饮品。"我们在定位上将传统物产与现 代茶饮融合,打造特色鲜明的饮品。深挖西北特色食材,创新改良灰豆子、浆水、软儿梨、杏皮茶等传 统小吃,打造'可喝的西北风味'。"放哈品牌市场总监石亚娟说。 放哈产品研发人员李强告诉记者,他们从起初在甜醅子里加牛奶到后来又创新出清爽版 ...
战略科学家为何关心这些问题难题
人民日报· 2025-07-19 05:28
当前,全球人工智能进入快速发展和深度应用时期,随之而来的安全问题日益凸显。王小云介绍,基于 密码学的人工智能安全防护,有望推动人工智能安全从经验性防御向数学可验证安全范式跨越,是近年 来兴起的重要研究方向。 密码学如何发挥作用?以为人工智能系统筑造安全与隐私防护屏障为例,王小云介绍,随着技术发展, 人工智能生成的图片越来越逼真,以至于人们无法辨别是否为机器生成,容易被用于电信诈骗等场景 中。密码学能够设计可理论验证的水印方案,辨别肉眼难以区分的真假图片。同时,使用密码学中的零 知识证明技术,能够在不访问原图片的情况下对编辑后的图片进行来源证明,保护原始图片的数据隐 私。 王小云说,密码学应用到人工智能是科学前沿,国内外的科研探索正在推进,还有许多重大问题值得深 入研究,"我推荐该问题,希望让更多人工智能专家和密码专家注意到这一发展态势,协同努力产出一 批突破性的研究成果。" 透过问题难题,可以看到学科交叉趋势日益显著。十大工程技术难题中,"面向通信与智能融合的智简 网络技术体系"是其中之一。 中国工程院院士、北京邮电大学教授张平说,过去,通信领域发展面临一个基本难题,即带宽越宽、网 速越快,消耗的资源就越多。 ...
掉队的区域医药流通龙头
中国经营报· 2025-07-19 03:53
公司人事变动 - 董事、副总裁韩春林辞去公司所有职务 韩春林为实控人韩旭、张仁华夫妇之子 [2] - 董事、董事会秘书及副总裁李喆被济南市济阳区监察委员会实施留置措施 具体原因未披露 [2] - 公司回应韩春林离职为个人原因 不会影响公司经营发展 [2] 公司经营状况 - 年营业收入从2019年高峰期的353亿元下降至2024年的79.66亿元 降幅约77% [2][5] - 2024年归属于上市公司股东的净利润为0.21亿元 扣非净利润为-1.28亿元 已连续4年扣非净利润为负 [5] - 2025年第一季度营业收入17.57亿元 同比减少12.98% 净利润0.14亿元 同比减少6.58% [5] - 高峰期能进入行业前10名 现已掉出前20名 [2] 公司战略调整 - 2019年山东省收入152.63亿元 占比43.29% 其他地区收入199.96亿元 占比56.71% [3] - 2022年起实施业务全面收缩战略 退出区域合资公司股权 业务区域从全国收缩至山东、北京等核心市场 [4] - 2023年和2024年分别注销和转让53家、29家子公司 [4] 行业竞争格局 - 医药流通行业集中度持续提升 龙头企业通过兼并收购扩大市场占有率 [3] - 2018年瑞康医药以338亿元主营业务收入位列医药批发企业百强榜第7位 [4] - 2023年瑞康医药以近80亿元主营业务收入位列第26名 与龙头企业差距拉大 [5] - 2023年前4家医药流通企业中国医药、上海医药、华润医药、九州通主营业务收入分别为5987亿元、2603亿元、2017亿元和1500亿元 [5] 关联交易情况 - 2024年2月拟以1.51亿元收购浙江衡玖76.01%股权 交易对价为1.51亿元 [6] - 浙江衡玖2022-2024年前8个月营业收入均为0 净利润分别为-782.13万元、-1115.47万元、-680.92万元 [8] - 浙江衡玖净资产仅为1821.86万元 主营产品为三维乳腺超声断层成像系统 [8] - 业绩承诺2027-2029年净利润分别达900万元、1700万元、3000万元 款项分期支付 [9] - 公司称收购为拓展医疗器械领域布局 提升高端医疗设备研发竞争力 [9]
资金踊跃入市A股市场热点纷呈牛股奔腾
证券时报· 2025-07-19 01:18
市场表现 - A股本周稳步上攻,创业板指创年内新高,深证成指创4个月新高并逼近年内最高点,科创50、中证500、中证1000等指数创阶段性新高 [1] - 周成交温和放大至7.73万亿元,为3个月来最大周成交量 [1] - 银行、AI、创新药、军工等板块轮番上涨,呈现"百家争鸣"景象,成交量温和放大,上涨呈"进二退一"震荡上行走势 [2] 资金流向 - 杠杆资金入市踊跃,计算机行业获44亿元净买入,电子行业获30亿元净买入,机械设备、非银金融均获超20亿元净买入 [2] - 电子、医药生物、汽车行业本周均获超200亿元主力资金净流入,电力设备、通信、计算机、有色金属等行业获超百亿元净流入 [2] - 非银金融行业主力资金净流出逾83亿元,公用事业净流出逾34亿元,房地产、传媒、银行等行业净流出超20亿元 [2] 稀土永磁行业 - 稀土永磁板块指数创3年半新高,华宏科技年内涨幅逾110%,九菱科技年内涨幅高达303% [3] - 新能源汽车单车钕铁硼用量约3-5千克,预计2025年全球新能源汽车产量达2300万辆,对应钕铁硼需求至少7万吨 [3] - 人形机器人每人平均需0.9公斤稀土金属,预计2050年人形机器人将带来8000亿美元关键矿物增量需求 [3] - 国内稀土价格将向海外高价靠拢,北方稀土氧化镝价格上涨50%有望提升净利润30%以上 [3] 能源金属行业 - 盐湖提锂、钴金属板块指数创2年新高,锂矿、动力电池回收创年内新高 [4] - 碳酸锂期货主力合约突破7万元/吨创3个月新高,不到1个月最大涨幅超20% [4] - 智利5-6月出口量大幅下滑或导致中国锂盐进口量下滑,叠加藏格锂业停产,短期锂盐供应或下降 [4] - 6-7万元/吨锂价触及大部分厂商成本线,向下空间有限,锂价有望走出底部区间 [4] 医药行业 - 创新药板块指数本周4次刷新历史纪录,减肥药板块指数连续3日创历史新高 [6] - 联环药业10日6涨停,舒泰神年内涨幅高达523.75%,7股年内涨幅超200%,20股涨幅超100% [6] - 港股医药股大幅上扬,乐普生物、三叶草生物本周均涨超60%,46股年内涨幅超100% [6] - 国家医保局启动第十一批药品集采,坚持"集采非新药、新药不集采"原则,首提"反内卷" [6] - 亚太药业预计上半年净利润最高增长超19倍,翰宇药业最高预增超16倍,26股预增上限超100% [7]